Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo IGIV-C u pacjentów z objawami uogólnionej miastenii

1 marca 2019 zaktualizowane przez: Grifols Therapeutics LLC

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa globuliny immunologicznej (ludzkiej), 10% oczyszczonej metodą chromatograficzną (IGIV-C) u pacjentów z objawami uogólnionej miastenii

Głównym celem jest ocena, czy IGIV-C poprawia objawy MG w porównaniu z placebo u pacjentów z MG.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem jest ocena skuteczności IGIV-C u pacjentów z uogólnioną myasthenia gravis (MG) w ramach standardowego leczenia w momencie włączenia do badania pod względem poprawy objawów MG mierzonej średnią zmianą wyniku ilościowej miastenii (QMG) od punktu początkowego (tydzień 0) do tygodnia 24 w porównaniu z placebo.

Celem bezpieczeństwa tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji dawki wysycającej IGIV-C wynoszącej 2 g/kg, a następnie 7 dawek podtrzymujących po 1 g/kg co 3 tygodnie do tygodnia 21 u pacjentów z MG.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

62

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Czechy, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Francja
    • Alpes Maritimes
      • Nice cedex 3, Alpes Maritimes, Francja, 6202
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, Francja, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Francja, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Francja, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Litwa
      • Kaunas, Litwa, 50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Niemcy, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Niemcy, 37075
        • Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
    • Nordrhein Westfalen
      • Koeln, Nordrhein Westfalen, Niemcy, 50937
        • Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Niemcy, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Niemcy, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Niemcy, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Polska, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Polska, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Polska, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
        • University of Florida Health Science Center
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Węgry, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Węgry, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dodatnie przeciwciała przeciw receptorowi acetylocholiny (AChR).
  • Potwierdzone rozpoznanie uogólnionej miastenii gravis (MG).
  • Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasyfikacja klasy II, III lub IVa włącznie podczas badań przesiewowych.
  • QMG >= 10 przy badaniu przesiewowym. Uwaga: Osoby, u których w przeszłości występowała tylko oczna MG, nie mogą się zapisać.

  • Otrzymywanie standardowego leczenia MG w stabilnej dawce składającej się z jednego z poniższych w przedziałach czasowych określonych poniżej (przedziały czasowe dotyczą leków i utrzymania stałego poziomu dawki):

    1. Inhibitor cholinoesterazy (pirydostygmina lub odpowiednik) przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym i bez leków immunosupresyjnych

    2. Inhibitor cholinoesterazy (pirydostygmina lub odpowiednik) przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym ORAZ/LUB jedno z poniższych:

      1. Prednizon (do 60 mg/dobę lub odpowiednik) przez co najmniej 2 miesiące przed badaniem przesiewowym LUB
      2. Azatiopryna przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym LUB
      3. Mykofenolan mofetylu przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, LUB
      4. Metotreksat przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, LUB
      5. Cyklosporyna lub takrolimus przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym

    3. Inhibitor cholinoesterazy (pirydostygmina lub odpowiednik) przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym ORAZ/LUB prednizon (do 60 mg/dobę lub odpowiednik) przez co najmniej jeden miesiąc przed badaniem przesiewowym i tylko jedno z poniższych:

      1. Azatiopryna przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym LUB
      2. Mykofenolan mofetylu przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, LUB
      3. Metotreksat przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, LUB
      4. Cyklosporyna lub takrolimus przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymali cyklofosfamid lub jakikolwiek inny środek immunosupresyjny oprócz tych dozwolonych na podstawie kryteriów włączenia w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Jakakolwiek zmiana schematu leczenia MG między badaniem przesiewowym (tydzień -3, wizyta 0) a początkiem (tydzień 0, wizyta 1)
  • Większa niż dwupunktowa zmiana wyniku QMG, zwiększona lub zmniejszona, między badaniem przesiewowym (tydzień -3, wizyta 0) a punktem wyjściowym (tydzień 0, wizyta 1)
  • Każdy epizod przełomu miastenicznego w ciągu jednego miesiąca przed badaniem przesiewowym
  • Dowody na nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 5 lat (nieczerniakowy rak skóry, dopuszcza się raka in situ szyjki macicy) lub grasiczak potencjalnie wymagający interwencji chirurgicznej w trakcie badania (zamiar wykonania tymektomii)
  • Tymektomia w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Rytuksymab, belimumab, ekulizumab lub jakiekolwiek przeciwciało monoklonalne stosowane w immunomodulacji w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Otrzymał immunoglobulinę (Ig) podaną dożylnie (IV), podskórnie lub domięśniowo w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Obecnie znana nadmierna lepkość lub stan nadkrzepliwości
  • Obecnie otrzymujący leczenie przeciwzakrzepowe (antagoniści witaminy K, doustne leki przeciwzakrzepowe niebędące antagonistami witaminy K [np. eteksylan dabigatranu, rywaroksaban, edoksaban i apiksaban], pozajelitowe leki przeciwzakrzepowe [np. fondaparynuks]). Należy pamiętać, że doustne leki przeciwpłytkowe są dozwolone (np. aspiryna, klopidogrel, tiklodypina)
  • Udokumentowane rozpoznanie powikłań zakrzepowych po leczeniu poliklonalnymi dożylnymi immunoglobulinami (IVIg) w przeszłości
  • Historia niedawnego (w ciągu ostatniego roku) zawału mięśnia sercowego lub udaru mózgu
  • Niekontrolowana zastoinowa niewydolność serca; embolizm; lub historycznie udokumentowane (w ciągu ostatniego roku) zmiany elektrokardiogramu (EKG) wskazujące na niedokrwienie mięśnia sercowego lub migotanie przedsionków
  • Historia przewlekłego alkoholizmu lub nadużywania narkotyków (uzależnień) w ciągu 12 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe/Tydzień -3 (Wizyta 0)
  • Wymiana osocza (PLEX) przeprowadzona w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Zaburzenia czynności nerek (tj. stężenie kreatyniny w surowicy przekracza ponad 1,5-krotność górnej granicy normy [GGN] dla oczekiwanego zakresu normy dla laboratorium badawczego).
  • Poziom hemoglobiny poniżej 9 g na dl

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: IGIV-C

IGIV-C: immunoglobulina do wstrzykiwań (ludzka), 10%, oczyszczona kaprylanem/chromatografią.

Początkowa dawka nasycająca 2 g/kg masy ciała zostanie podana na początku badania (tydzień 0, wizyta 1), a następnie dawki podtrzymujące 1 g/kg masy ciała podawane co trzeci tydzień do tygodnia 21 (wizyta 8).
Lek: IGIV-C
IGIV-C: immunoglobulina do wstrzykiwań (ludzka), 10%, oczyszczona kaprylanem/chromatografią
Komparator placebo: Placebo
Placebo: sterylny 0,9% roztwór chlorku sodu do wstrzykiwań lub jego odpowiednik. Placebo zostanie podane w infuzji podczas wizyty początkowej/tygodnia 0 (wizyta 1) przy użyciu takiej samej objętości, jaka byłaby wymagana dla dawki nasycającej IGIV-C. Kolejne dawki podtrzymujące placebo będą dopasowane pod względem objętości do dawek podtrzymujących IGIV-C i podawane co trzeci tydzień do 21. tygodnia (wizyta 8).
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa w objawach miastenii (MG) mierzona średnią zmianą ilościowego wyniku całkowitego miastenii (QMG).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 24
Aby zmierzyć poprawę objawów MG poprzez średnią zmianę całkowitego wyniku QMG od wartości początkowej (tydzień 0) do tygodnia 24 w porównaniu z placebo. Oceniający oceniają 13 pojedynczych elementów (zakres od 0 = najlepszy do 3 = najgorszy), a indywidualne wyniki są sumowane w celu uzyskania wyniku całkowitego (zakres 0-39). Średnia poprawa o 3 punkty w skali QMG wskazuje na klinicznie znaczącą poprawę.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GTI1408

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Myasthenia Gravis, uogólniona

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj