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Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do IGIV-C em indivíduos sintomáticos com miastenia gravis generalizada

1 de março de 2019 atualizado por: Grifols Therapeutics LLC

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança da imunoglobulina (humana), caprilato a 10%/cromatografia purificada (IGIV-C) em indivíduos sintomáticos com miastenia gravis generalizada

O objetivo primário é avaliar se o IGIV-C melhora os sintomas de MG em comparação com o placebo em indivíduos com MG.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo principal é avaliar a eficácia do IGIV-C em indivíduos com miastenia gravis generalizada (MG) no tratamento padrão na entrada do estudo em termos de melhora nos sintomas de MG, conforme medido pela alteração média na pontuação quantitativa de miastenia gravis (QMG). desde a linha de base (semana 0) até a semana 24 em comparação com o placebo.

O objetivo de segurança deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade da dose inicial de IGIV-C de 2 g/kg seguida por 7 doses de manutenção de 1 g/kg a cada 3 semanas até a semana 21 em indivíduos com MG.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

62

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Alemanha, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Alemanha, 37075
        • Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
    • Nordrhein Westfalen
      • Koeln, Nordrhein Westfalen, Alemanha, 50937
        • Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Alemanha, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Alemanha, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Alemanha, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida Health Science Center
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Estônia
      • Tallinn, Estônia, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • França
    • Alpes Maritimes
      • Nice cedex 3, Alpes Maritimes, França, 6202
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, França, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, França, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, França, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Hungria, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Hungria, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Lituânia
      • Kaunas, Lituânia, 50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Polônia, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Polônia, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Polônia, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Tcheca, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Anticorpo anti-receptor de acetilcolina (AChR) positivo
  • Diagnóstico confirmado de miastenia gravis generalizada (MG).
  • Classificação da Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) de Classe II, III ou IVa inclusive na Triagem.
  • QMG >= 10 na Triagem. Nota: Indivíduos com histórico apenas de MG ocular não podem se inscrever.

  • Receber tratamento padrão de tratamento para MG em uma dose estável consistindo em qualquer um dos seguintes para os intervalos de tempo delineados abaixo (intervalos de tempo se aplicam a medicamentos e manutenção do nível de dose estável):

    1. Inibidor da colinesterase (piridostigmina ou equivalente) por pelo menos 2 semanas antes da triagem e sem imunossupressores

    2. Inibidor da colinesterase (piridostigmina ou equivalente) por pelo menos 2 semanas antes da triagem E/OU apenas um dos seguintes:

      1. Prednisona (até 60 mg/dia ou equivalente) por pelo menos 2 meses antes da triagem, OU
      2. Azatioprina por pelo menos 6 meses antes da triagem, OU
      3. Micofenolato de mofetil por pelo menos 6 meses antes da triagem, OU
      4. Metotrexato por pelo menos 6 meses antes da triagem, OU
      5. Ciclosporina ou tacrolimus por pelo menos 3 meses antes da triagem

    3. Inibidor da colinesterase (piridostigmina ou equivalente) por pelo menos 2 semanas antes da triagem E/OU prednisona (até 60 mg/dia ou equivalente) por pelo menos um mês antes da triagem e apenas um dos seguintes:

      1. Azatioprina por pelo menos 6 meses antes da triagem, OU
      2. Micofenolato de mofetil por pelo menos 6 meses antes da triagem, OU
      3. Metotrexato por pelo menos 6 meses antes da triagem, OU
      4. Ciclosporina ou tacrolimus por pelo menos 3 meses antes da triagem

Critério de exclusão:

  • Ter recebido ciclofosfamida ou qualquer outro agente imunossupressor além dos permitidos pelos critérios de inclusão nos últimos 6 meses
  • Qualquer mudança no regime de tratamento de MG entre a Triagem (Semana -3, Visita 0) e Linha de Base (Semana 0, Visita 1)
  • Alteração superior a dois pontos na pontuação QMG, aumentada ou diminuída, entre a triagem (semana -3, visita 0) e linha de base (semana 0, visita 1)
  • Qualquer episódio de crise miastênica no mês anterior à triagem
  • Evidência de malignidade nos últimos 5 anos (câncer de pele não melanoma, carcinoma in situ do colo do útero é permitido) ou timoma potencialmente requerendo intervenção cirúrgica durante o estudo (intenção de realizar timectomia)
  • Timectomia nos últimos 6 meses
  • Rituximabe, belimumabe, eculizumabe ou qualquer anticorpo monoclonal usado para imunomodulação nos últimos 12 meses
  • Ter recebido tratamento com imunoglobulina (Ig) administrado por via intravenosa (IV), subcutânea ou intramuscular nos últimos 3 meses
  • Hiperviscosidade atual conhecida ou estado de hipercoagulabilidade
  • Atualmente recebendo terapia anticoagulante (antagonistas da vitamina K, anticoagulantes orais não antagonistas da vitamina K [por exemplo, etexilato de dabigatrana, rivaroxabana, edoxabana e apixabana], anticoagulantes parenterais [por exemplo, fondaparinux]). Observe que agentes antiplaquetários orais são permitidos (por exemplo, aspirina, clopidogrel, ticlodipina)
  • Diagnóstico documentado de complicações trombóticas da terapia com imunoglobulina intravenosa policlonal (IVIg) no passado
  • História de infarto do miocárdio ou acidente vascular cerebral recente (no último ano)
  • insuficiência cardíaca congestiva descontrolada; embolia; ou alterações eletrocardiográficas (ECG) historicamente documentadas (dentro do último ano) indicativas de isquemia miocárdica ou fibrilação atrial
  • História de alcoolismo crônico ou abuso de drogas ilícitas (dependência) nos 12 meses anteriores à Triagem/Semana -3 (Visita 0)
  • Troca de plasma (PLEX) realizada nos últimos 3 meses
  • Insuficiência renal (ou seja, creatinina sérica excede mais de 1,5 vezes o limite superior do normal [ULN] para a faixa normal esperada para o laboratório de testes).
  • Níveis de hemoglobina inferiores a 9 g por dL

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: IGIV-C

IGIV-C: Injeção de Imunoglobulina (Humana), 10%, Caprilato/Cromatografia Purificada.

Uma dose de carga inicial de 2 g/kg de peso corporal será administrada na linha de base (Semana 0, Visita 1) seguida por doses de manutenção de 1 g/kg de peso corporal administradas a cada três semanas até a Semana 21 (Visita 8).
Medicamento: IGIV-C
IGIV-C: Injeção de imunoglobulina (humana), 10%, caprilato/cromatografia purificada
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo: injeção estéril de cloreto de sódio a 0,9% ou equivalente. O placebo será infundido na linha de base/visita da semana 0 (visita 1) usando o mesmo volume que seria necessário para a dose inicial de IGIV-C. As doses subsequentes de manutenção de placebo serão combinadas em volume com as doses de manutenção de IGIV-C e administradas a cada três semanas até a Semana 21 (Visita 8).
Medicamento: Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhoria nos sintomas de miastenia gravis (MG) medida pela alteração média na pontuação total quantitativa de miastenia gravis (QMG).
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 24
Para medir a melhora nos sintomas de MG pela alteração média na pontuação total QMG desde a linha de base (semana 0) até a semana 24 em comparação com o placebo. Os avaliadores pontuam 13 itens individuais (intervalo de 0=melhor a 3=pior) e as pontuações individuais são somadas para a pontuação total (intervalo 0-39). Uma melhora média de 3 pontos no escore QMG indica melhora clinicamente significativa.
Linha de base (Semana 0) até a Semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Grifols Therapeutics LLC

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de agosto de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de junho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de junho de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

17 de junho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de março de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de março de 2019

Última verificação

1 de março de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GTI1408

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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