Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности IGIV-C у пациентов с симптомами генерализованной миастении гравис

1 марта 2019 г. обновлено: Grifols Therapeutics LLC

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности иммуноглобулина (человеческого), 10% каприлата/хроматографически очищенного (IGIV-C) у симптоматических субъектов с генерализованной миастенией гравис

Основная цель состоит в том, чтобы оценить, улучшает ли IGIV-C симптомы MG по сравнению с плацебо у субъектов с MG.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основная цель состоит в том, чтобы оценить эффективность IGIV-C у субъектов с генерализованной миастенией гравис (МГ) при стандартном лечении при включении в исследование с точки зрения улучшения симптомов миастении, измеряемого средним изменением количественной оценки миастении гравис (QMG). от исходного уровня (неделя 0) до недели 24 по сравнению с плацебо.

Целью данного исследования по безопасности является оценка безопасности и переносимости нагрузочной дозы IGIV-C 2 г/кг с последующими 7 поддерживающими дозами 1 г/кг каждые 3 недели до 21-й недели у субъектов с миастенией.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

62

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Венгрия, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Венгрия, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Германия
      • Hamburg, Германия, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Германия, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Германия, 37075
        • Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
    • Nordrhein Westfalen
      • Koeln, Nordrhein Westfalen, Германия, 50937
        • Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Германия, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Германия, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Германия, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Канада
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Литва
      • Kaunas, Литва, 50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Польша, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Польша, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Польша, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32209
        • University of Florida Health Science Center
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Соединенные Штаты, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Франция
    • Alpes Maritimes
      • Nice cedex 3, Alpes Maritimes, Франция, 6202
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, Франция, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Франция, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Франция, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Чехия, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • Эстония
      • Tallinn, Эстония, 10138
        • East Tallinn Central Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Антитело к ацетилхолиновому рецептору (AChR) положительное
  • Подтвержденный диагноз генерализованной миастении (МГ).
  • Классификация Американского фонда миастении (MGFA) класса II, III или IVa включительно при скрининге.
  • QMG >= 10 при скрининге. Примечание. Субъекты, у которых в анамнезе только глазная миастения, не могут быть зачислены.

  • Получение стандартного лечения MG в стабильной дозе, состоящей из любого из следующих, в течение временных интервалов, указанных ниже (временные интервалы применяются к лекарствам и поддержанию стабильного уровня дозы):

    1. Ингибитор холинэстеразы (пиридостигмин или эквивалент) в течение как минимум 2 недель до скрининга и отсутствие иммунодепрессантов

    2. Ингибитор холинэстеразы (пиридостигмин или эквивалент) в течение как минимум 2 недель до скрининга И/ИЛИ только одно из следующего:

      1. Преднизолон (до 60 мг/день или эквивалент) в течение как минимум 2 месяцев до скрининга, ИЛИ
      2. Азатиоприн в течение как минимум 6 месяцев до скрининга, ИЛИ
      3. Микофенолата мофетил в течение как минимум 6 месяцев до скрининга, ИЛИ
      4. Метотрексат в течение как минимум 6 месяцев до скрининга, ИЛИ
      5. Циклоспорин или такролимус как минимум за 3 месяца до скрининга

    3. Ингибитор холинэстеразы (пиридостигмин или эквивалент) в течение как минимум 2 недель до скрининга И/ИЛИ преднизолон (до 60 мг/день или эквивалент) в течение как минимум одного месяца до скрининга и только одно из следующего:

      1. Азатиоприн в течение как минимум 6 месяцев до скрининга, ИЛИ
      2. Микофенолата мофетил в течение как минимум 6 месяцев до скрининга, ИЛИ
      3. Метотрексат в течение как минимум 6 месяцев до скрининга, ИЛИ
      4. Циклоспорин или такролимус как минимум за 3 месяца до скрининга

Критерий исключения:

  • Получали циклофосфамид или любой другой иммунодепрессант, кроме тех, которые разрешены критериями включения, в течение последних 6 месяцев.
  • Любые изменения в схеме лечения миастении между скринингом (неделя -3, визит 0) и исходным уровнем (неделя 0, визит 1)
  • Изменение показателя QMG более чем на два балла, увеличение или уменьшение между скринингом (неделя -3, визит 0) и исходным уровнем (неделя 0, визит 1)
  • Любой эпизод миастенического криза за месяц до скрининга
  • Доказательства злокачественности в течение последних 5 лет (немеланомный рак кожи, рак in situ шейки матки разрешен) или тимома, потенциально требующая хирургического вмешательства в ходе исследования (намерение выполнить тимэктомию)
  • Тимэктомия в течение предшествующих 6 мес.
  • Ритуксимаб, белимумаб, экулизумаб или любые моноклональные антитела, используемые для иммуномодуляции в течение последних 12 месяцев
  • Получали лечение иммуноглобулином (Ig) внутривенно (IV), подкожно или внутримышечно в течение последних 3 месяцев.
  • Текущее известное состояние повышенной вязкости или гиперкоагуляции
  • В настоящее время получает антикоагулянтную терапию (антагонисты витамина К, пероральные антикоагулянты, не являющиеся антагонистами витамина К [например, дабигатрана этексилат, ривароксабан, эдоксабан и апиксабан], парентеральные антикоагулянты [например, фондапаринукс]). Обратите внимание, что разрешены пероральные антиагреганты (например, аспирин, клопидогрел, тиклодипин)
  • Документально подтвержденный диагноз тромботических осложнений на фоне терапии поликлональными внутривенными иммуноглобулинами (ВВИГ) в прошлом
  • История недавнего (в течение последнего года) инфаркта миокарда или инсульта
  • Неконтролируемая застойная сердечная недостаточность; эмболия; или исторически документированные (в течение последнего года) изменения электрокардиограммы (ЭКГ), свидетельствующие об ишемии миокарда или мерцательной аритмии
  • Хронический алкоголизм или злоупотребление наркотиками (зависимость) в анамнезе за 12 месяцев до скрининга/неделя -3 (посещение 0)
  • Плазмаферез (PLEX), выполненный в течение последних 3 месяцев
  • Почечная недостаточность (т. е. уровень креатинина в сыворотке более чем в 1,5 раза превышает верхний предел нормы [ВГН] для ожидаемого нормального диапазона для испытательной лаборатории).
  • Уровень гемоглобина менее 9 г/дл

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ИГВ-С

IGIV-C: инъекция иммуноглобулина (человека), 10%, каприлат/хроматографическая очистка.

Первоначальная нагрузочная доза 2 г/кг массы тела будет вводиться на исходном уровне (0-я неделя, визит 1), а затем поддерживающие дозы 1 г/кг массы тела вводятся каждую третью неделю до 21-й недели (8-й визит).
Лекарство: ИГВ-С
IGIV-C: Инъекция иммуноглобулина (человека), 10%, каприлат/хроматографически очищенный
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо: стерильная инъекция 0,9% хлорида натрия или эквивалент. Плацебо будет вводиться на исходном уровне/посещении на неделе 0 (посещение 1) с использованием того же объема, который потребуется для нагрузочной дозы IGIV-C. Последующие поддерживающие дозы плацебо будут соответствовать по объему поддерживающим дозам IGIV-C и вводиться каждую третью неделю до 21-й недели (посещение 8).
Лекарство: Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Улучшение симптомов миастении гравис (MG), измеряемое средним изменением общего количественного показателя миастении гравис (QMG).
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0) до недели 24
Для измерения улучшения симптомов MG по среднему изменению общего балла QMG от исходного уровня (неделя 0) до недели 24 по сравнению с плацебо. Оценщики оценивают 13 отдельных пунктов (диапазон от 0 = лучший до 3 = худший), и индивидуальные баллы складываются для получения общего балла (диапазон 0-39). Среднее улучшение оценки QMG на 3 балла указывает на клинически значимое улучшение.
Исходный уровень (неделя 0) до недели 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Grifols Therapeutics LLC

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 августа 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 июня 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 июня 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

17 июня 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 марта 2019 г.

Последняя проверка

1 марта 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GTI1408

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться