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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di IGIV-C in soggetti sintomatici con miastenia grave generalizzata

1 marzo 2019 aggiornato da: Grifols Therapeutics LLC

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'immunoglobulina (umana), 10% caprilato/cromatografia purificata (IGIV-C) in soggetti sintomatici con miastenia grave generalizzata

L'obiettivo primario è valutare se IGIV-C migliora i sintomi della MG rispetto al placebo nei soggetti con MG.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario è valutare l'efficacia di IGIV-C in soggetti con miastenia grave generalizzata (MG) sul trattamento standard di cura all'ingresso nello studio in termini di miglioramento dei sintomi della MG come misurato dalla variazione media del punteggio Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) dal basale (settimana 0) alla settimana 24 rispetto al placebo.

L'obiettivo di sicurezza di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della dose di carico di IGIV-C di 2 g/kg seguita da 7 dosi di mantenimento di 1 g/kg ogni 3 settimane fino alla settimana 21 in soggetti con MG.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

62

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Cechia, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Francia
    • Alpes Maritimes
      • Nice cedex 3, Alpes Maritimes, Francia, 6202
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, Francia, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Francia, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Germania, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Germania, 37075
        • Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
    • Nordrhein Westfalen
      • Koeln, Nordrhein Westfalen, Germania, 50937
        • Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Germania, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Germania, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Germania, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania, 50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Polonia, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Polonia, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • University of Florida Health Science Center
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Ungheria, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Ungheria, 6725
        • Szegedi Tudományegyetem Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Anticorpo anti-recettore dell'acetilcolina (AChR) positivo
  • Diagnosi confermata di miastenia grave generalizzata (MG).
  • Classificazione Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) di Classe II, III o IVa inclusa allo Screening.
  • QMG >= 10 allo screening. Nota: i soggetti che hanno solo una storia di MG oculare non possono iscriversi.

  • Ricezione di un trattamento standard di cura per MG a una dose stabile costituita da uno qualsiasi dei seguenti per gli intervalli di tempo delineati di seguito (gli intervalli di tempo si applicano ai farmaci e al mantenimento del livello di dose stabile):

    1. Inibitore della colinesterasi (piridostigmina o equivalente) per almeno 2 settimane prima dello screening e nessun immunosoppressore

    2. Inibitore della colinesterasi (piridostigmina o equivalente) per almeno 2 settimane prima dello screening E/O solo uno dei seguenti:

      1. Prednisone (fino a 60 mg/giorno o equivalente) per almeno 2 mesi prima dello screening, OPPURE
      2. Azatioprina per almeno 6 mesi prima dello screening, OPPURE
      3. Micofenolato mofetile per almeno 6 mesi prima dello screening, OPPURE
      4. Metotrexato per almeno 6 mesi prima dello screening, OPPURE
      5. Ciclosporina o tacrolimus per almeno 3 mesi prima dello screening

    3. Inibitore della colinesterasi (piridostigmina o equivalente) per almeno 2 settimane prima dello screening E/O prednisone (fino a 60 mg/giorno o equivalente) per almeno un mese prima dello screening e solo uno dei seguenti:

      1. Azatioprina per almeno 6 mesi prima dello screening, OPPURE
      2. Micofenolato mofetile per almeno 6 mesi prima dello screening, OPPURE
      3. Metotrexato per almeno 6 mesi prima dello screening, OPPURE
      4. Ciclosporina o tacrolimus per almeno 3 mesi prima dello screening

Criteri di esclusione:

  • Hanno ricevuto ciclofosfamide o qualsiasi altro agente immunosoppressore oltre a quelli consentiti per criteri di inclusione negli ultimi 6 mesi
  • Qualsiasi modifica del regime di trattamento della MG tra lo screening (settimana -3, visita 0) e il basale (settimana 0, visita 1)
  • Variazione superiore a due punti nel punteggio QMG, aumentata o diminuita, tra Screening (settimana -3, visita 0) e basale (settimana 0, visita 1)
  • Qualsiasi episodio di crisi miastenica nel mese precedente lo Screening
  • Evidenza di malignità negli ultimi 5 anni (è consentito carcinoma cutaneo non melanoma, carcinoma in situ della cervice) o timoma che potrebbe richiedere un intervento chirurgico durante il corso della sperimentazione (intenzione di eseguire timectomia)
  • Timectomia nei 6 mesi precedenti
  • Rituximab, belimumab, eculizumab o qualsiasi anticorpo monoclonale utilizzato per l'immunomodulazione negli ultimi 12 mesi
  • Hanno ricevuto un trattamento con immunoglobuline (Ig) somministrato per via endovenosa (IV), sottocutanea o intramuscolare negli ultimi 3 mesi
  • Iperviscosità nota attuale o stato di ipercoagulabilità
  • Attualmente in terapia anticoagulante (antagonisti della vitamina K, anticoagulanti orali non antagonisti della vitamina K [ad esempio, dabigatran etexilato, rivaroxaban, edoxaban e apixaban], anticoagulanti parenterali [ad esempio, fondaparinux]). Si noti che sono consentiti agenti antipiastrinici orali (ad es. aspirina, clopidogrel, ticlodipina)
  • Diagnosi documentata di complicanze trombotiche alla terapia con immunoglobuline policlonali per via endovenosa (IVIg) in passato
  • Storia di recente (entro l'ultimo anno) infarto del miocardio o ictus
  • insufficienza cardiaca congestizia incontrollata; embolia; o alterazioni dell'elettrocardiogramma (ECG) storicamente documentate (nell'ultimo anno) indicative di ischemia miocardica o fibrillazione atriale
  • Storia di alcolismo cronico o abuso di droghe illecite (dipendenza) nei 12 mesi precedenti lo Screening/Settimana -3 (Visita 0)
  • Plasma exchange (PLEX) eseguito negli ultimi 3 mesi
  • Compromissione renale (ovvero, la creatinina sierica supera di oltre 1,5 volte il limite superiore della norma [ULN] per l'intervallo normale previsto per il laboratorio di analisi).
  • Livelli di emoglobina inferiori a 9 g per dL

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: IGIV-C

IGIV-C: iniezione di immunoglobuline (umane), 10%, caprilato/cromatografia purificata.

Una dose di carico iniziale di 2 g/kg di peso corporeo verrà somministrata al basale (settimana 0, visita 1) seguita da dosi di mantenimento di 1 g/kg di peso corporeo somministrate ogni tre settimane fino alla settimana 21 (visita 8).
Droga: IGIV-C
IGIV-C: iniezione di immunoglobuline (umane), 10%, caprilato/cromatografia purificata
Comparatore placebo: Placebo
Placebo: iniezione sterile di cloruro di sodio allo 0,9% o equivalente. Il placebo verrà infuso alla visita di riferimento/settimana 0 (visita 1) utilizzando lo stesso volume richiesto per la dose di carico di IGIV-C. Le successive dosi di mantenimento del placebo saranno abbinate in volume alle dosi di mantenimento di IGIV-C e somministrate ogni terza settimana fino alla settimana 21 (Visita 8).
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento dei sintomi della miastenia grave (MG) misurato dalla variazione media del punteggio totale quantitativo della miastenia grave (QMG).
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 24
Misurare il miglioramento dei sintomi della MG in base alla variazione media del punteggio totale QMG dal basale (settimana 0) alla settimana 24 rispetto al placebo. I valutatori assegnano un punteggio a 13 singoli elementi (intervallo da 0=migliore a 3=peggiore) ei punteggi individuali vengono sommati per il punteggio totale (intervallo 0-39). Un miglioramento medio di 3 punti nel punteggio QMG indica un miglioramento clinicamente significativo.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 giugno 2015

Primo Inserito (Stima)

17 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GTI1408

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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