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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'IGIV-C chez les sujets symptomatiques atteints de myasthénie grave généralisée

1 mars 2019 mis à jour par: Grifols Therapeutics LLC

Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'immunoglobuline (humaine), 10 % de caprylate/chromatographie purifiée (IGIV-C) chez des sujets symptomatiques atteints de myasthénie grave généralisée

L'objectif principal est d'évaluer si l'IGIV-C améliore les symptômes de MG par rapport au placebo chez les sujets atteints de MG.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal est d'évaluer l'efficacité de l'IGIV-C chez les sujets atteints de myasthénie grave généralisée (MG) sous traitement standard à l'entrée dans l'étude en termes d'amélioration des symptômes de la MG, telle que mesurée par la variation moyenne du score quantitatif de myasthénie grave (QMG) de la ligne de base (semaine 0) à la semaine 24 par rapport au placebo.

L'objectif de sécurité de cette étude est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité de la dose de charge d'IGIV-C de 2 g/kg suivie de 7 doses d'entretien de 1 g/kg toutes les 3 semaines jusqu'à la semaine 21 chez des sujets atteints de MG.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

62

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Allemagne, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Allemagne, 37075
        • Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
    • Nordrhein Westfalen
      • Koeln, Nordrhein Westfalen, Allemagne, 50937
        • Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Allemagne, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Allemagne, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Allemagne, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Estonie
      • Tallinn, Estonie, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • France
    • Alpes Maritimes
      • Nice cedex 3, Alpes Maritimes, France, 6202
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, France, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, France, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, France, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Hongrie, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Hongrie, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Lituanie
      • Kaunas, Lituanie, 50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Pologne, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Pologne, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Pologne, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Tchéquie, 708 52
        • Fakultní nemocnice Ostrava
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32209
        • University of Florida Health Science Center
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, États-Unis, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR) positif
  • Diagnostic confirmé de myasthénie généralisée (MG).
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) classification de classe II, III ou IVa inclusivement lors du dépistage.
  • QMG >= 10 au dépistage. Remarque : les sujets qui n'ont que des antécédents de MG oculaire ne peuvent pas s'inscrire.

  • Recevoir un traitement standard de soins MG à une dose stable consistant en l'un des éléments suivants pendant les intervalles de temps définis ci-dessous (les intervalles de temps s'appliquent aux médicaments et au maintien d'un niveau de dose stable) :

    1. Inhibiteur de la cholinestérase (pyridostigmine ou équivalent) pendant au moins 2 semaines avant le dépistage et aucun immunosuppresseur

    2. Inhibiteur de la cholinestérase (pyridostigmine ou équivalent) pendant au moins 2 semaines avant le dépistage ET/OU un seul des éléments suivants :

      1. Prednisone (jusqu'à 60 mg/jour ou équivalent) pendant au moins 2 mois avant le dépistage, OU
      2. Azathioprine pendant au moins 6 mois avant le dépistage, OU
      3. Mycophénolate mofétil pendant au moins 6 mois avant le dépistage, OU
      4. Méthotrexate pendant au moins 6 mois avant le dépistage, OU
      5. Ciclosporine ou tacrolimus pendant au moins 3 mois avant le dépistage

    3. Inhibiteur de la cholinestérase (pyridostigmine ou équivalent) pendant au moins 2 semaines avant le dépistage ET/OU prednisone (jusqu'à 60 mg/jour ou équivalent) pendant au moins un mois avant le dépistage et un seul des éléments suivants :

      1. Azathioprine pendant au moins 6 mois avant le dépistage, OU
      2. Mycophénolate mofétil pendant au moins 6 mois avant le dépistage, OU
      3. Méthotrexate pendant au moins 6 mois avant le dépistage, OU
      4. Ciclosporine ou tacrolimus pendant au moins 3 mois avant le dépistage

Critère d'exclusion:

  • Avoir reçu du cyclophosphamide ou tout autre agent immunosuppresseur en dehors de ceux autorisés selon les critères d'inclusion au cours des 6 derniers mois
  • Tout changement dans le schéma thérapeutique de MG entre le dépistage (semaine -3, visite 0) et le départ (semaine 0, visite 1)
  • Changement de plus de deux points du score QMG, augmenté ou diminué, entre le dépistage (semaine -3, visite 0) et la ligne de base (semaine 0, visite 1)
  • Tout épisode de crise myasthénique dans le mois précédant le dépistage
  • Preuve de malignité au cours des 5 dernières années (cancer de la peau autre que le mélanome, le carcinome in situ du col de l'utérus est autorisé) ou thymome nécessitant potentiellement une intervention chirurgicale au cours de l'essai (intention d'effectuer une thymectomie)
  • Thymectomie dans les 6 mois précédents
  • Rituximab, belimumab, eculizumab ou tout anticorps monoclonal utilisé pour l'immunomodulation au cours des 12 derniers mois
  • Avoir reçu un traitement par immunoglobuline (Ig) administré par voie intraveineuse (IV), sous-cutanée ou intramusculaire au cours des 3 derniers mois
  • Hyperviscosité ou état d'hypercoagulabilité actuellement connu
  • Recevant actuellement un traitement anticoagulant (antagonistes de la vitamine K, anticoagulants oraux non antagonistes de la vitamine K [par exemple, dabigatran etexilate, rivaroxaban, edoxaban et apixaban], anticoagulants parentéraux [par exemple, fondaparinux]). Notez que les agents antiplaquettaires oraux sont autorisés (par exemple, l'aspirine, le clopidogrel, la ticlodipine)
  • Diagnostic documenté de complications thrombotiques du traitement par immunoglobulines intraveineuses polyclonales (IgIV) dans le passé
  • Antécédents d'infarctus du myocarde ou d'accident vasculaire cérébral récent (au cours de la dernière année)
  • Insuffisance cardiaque congestive non contrôlée ; embolie; ou modifications de l'électrocardiogramme (ECG) historiquement documentées (au cours de la dernière année) indiquant une ischémie myocardique ou une fibrillation auriculaire
  • Antécédents d'alcoolisme chronique ou d'abus de drogues illicites (dépendance) au cours des 12 mois précédant le dépistage/semaine -3 (visite 0)
  • Échange plasmatique (PLEX) effectué au cours des 3 derniers mois
  • Insuffisance rénale (c'est-à-dire que la créatinine sérique dépasse plus de 1,5 fois la limite supérieure de la normale [LSN] pour la plage normale attendue pour le laboratoire d'analyse).
  • Taux d'hémoglobine inférieur à 9 g par dL

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: IgIV-C

IGIV-C : injection d'immunoglobuline (humaine), 10 %, caprylate/chromatographie purifiée.

Une dose de charge initiale de 2 g/kg de poids corporel sera administrée au départ (semaine 0, visite 1) suivie de doses d'entretien de 1 g/kg de poids corporel administrées toutes les trois semaines jusqu'à la semaine 21 (visite 8).
Médicament: IgIV-C
IGIV-C : injection d'immunoglobuline (humaine), 10 %, caprylate/chromatographie purifiée
Comparateur placebo: Placebo
Placebo : Injection stérile de chlorure de sodium à 0,9 % ou équivalent. Le placebo sera perfusé lors de la visite de référence/semaine 0 (visite 1) en utilisant le même volume que celui qui serait requis pour la dose de charge d'IGIV-C. Les doses d'entretien de placebo suivantes seront adaptées en volume aux doses d'entretien d'IGIV-C et administrées toutes les trois semaines jusqu'à la semaine 21 (visite 8).
Médicament: Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Amélioration des symptômes de la myasthénie grave (MG) mesurée par la variation moyenne du score total quantitatif de la myasthénie grave (QMG).
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 24
Mesurer l'amélioration des symptômes de la MG par la variation moyenne du score total QMG de la ligne de base (semaine 0) à la semaine 24 par rapport au placebo. Les évaluateurs notent 13 items individuels (allant de 0=meilleur à 3=pire) et les scores individuels sont additionnés pour obtenir le score total (intervalle 0-39). Une amélioration moyenne de 3 points du score QMG indique une amélioration cliniquement significative.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Grifols Therapeutics LLC

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 août 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 juin 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 juin 2015

Première publication (Estimation)

17 juin 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2019

Dernière vérification

1 mars 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GTI1408

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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