PA101による無痛性全身性肥満細胞症の治療
無作為化、二重盲検、プラセボ対照、クロスオーバーデザイン、無痛性全身性肥満細胞症患者におけるPA101の有効性および安全性研究
これは、無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) の成人患者を対象とした、無作為化、プラセボおよび実薬対照、2 期間クロスオーバー、2 コホート研究です。
この研究の目的は、標準的な治療法を使用しているにもかかわらず症状のある ISM 患者において、eFlow 高効率ネブライザーを介して送達される PA101 の有効性と安全性プロファイルを決定することです。
調査の概要
詳細な説明
適格性を決定するための症状スコアは、eDiary を使用して 2 週間の慣らし期間中に確立され、適格な患者は、ベースライン来院時に 2 つの治療コホートのいずれかに 2:1 の比率でランダムに割り当てられます。
コホート 1 (n=24) では、患者は 40 mg の PA101 を 1 日 3 回吸入し、プラセボを 1 日 3 回、eFlow を介してそれぞれ 6 週間、二重盲検、2 期間のクロスオーバー方式で、その間に 4 週間のウォッシュアウト期間を挟んで吸入します。治療期間。
コホート 2 (n=12) では、患者は eFlow を介して 40 mg PA101 を 1 日 3 回吸入し、経口クロモリン ナトリウム 200 mg を 1 日 4 回、それぞれ 6 週間、非盲検の 2 期間クロスオーバー方式で 4 週間のウォッシュアウトを行います。治療期間の間の期間。
患者は、各治療期間中、無作為化前のH1およびH2抗ヒスタミン薬の同じ1日量、および他の許可された薬物の同じ1日量を使用することが許可されます.
各治療期間中の訪問は、ベースライン訪問時、および1、2、4、および6週の終わりに行われます。
さまざまなバイオマーカーを検査するために、血液と尿のサンプルが収集されます。 患者のサブセットでは、皮膚の追加の臨床評価が実施され、薬物動態評価のために血液サンプルが収集されます。 臨床安全性評価は、各治療期間の開始時と終了時にすべての患者で実施されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Salerno、イタリア
- University of Salerno
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Groningen、オランダ
- University Medical Center of Groningen
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario de Fuenlabrada
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Berlin、ドイツ
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Darmstadt、ドイツ
- Klinikum Darmstadt
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Mainz、ドイツ
- University Medical Center Mainz
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Munich、ドイツ
- Technical University Munchen
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Paris、フランス
- Hopital Necker - Enfants Malades
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- WHO基準およびコンセンサス提案（2001年）による無痛性全身性肥満細胞症（ISM）の診断
- -H1および/またはH2抗ヒスタミン薬および他の抗メディエーター療法の使用にもかかわらず、スクリーニングから3か月以内に少なくとも2つの臓器系で少なくとも1つの事前定義された適格な症状を経験する
- H1および/またはH2抗ヒスタミン薬の使用にもかかわらず、少なくとも2つの器官系からそれぞれ少なくとも1つの事前定義された適格な症状を伴う、慣らし期間中の14日間のうち少なくとも7日間、少なくとも4の重症度スコアの症状を経験し、 /または他の抗メディエーター療法
- -研究期間中、毎日eDiaryデバイスを使用する意思があり、使用できる
- 慣らし期間の 2 週間連続で、少なくとも 5 つの eDiary レポートを完成させる
- -研究手順の前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある
除外基準:
- 進行性全身性肥満細胞症（すなわち、進行性の全身性肥満細胞症[ASM]、肥満細胞性白血病[MCL]、または関連するクローン性血液非肥満細胞系疾患[SM-AHNMD]を伴う全身性肥満細胞症）
- -臨床的に重要な心血管、血液、腎臓、神経、肝臓、内分泌、精神医学、悪性、または患者を危険にさらす可能性のある他の病気の現在または最近の病歴 治験責任医師が決定した研究データの質を損なう
- -スクリーニングから6週間以内の経口クロモリンナトリウムの使用
- -スクリーニングから6か月以内の全身性コルチコステロイド、免疫抑制、または抗IgEモノクローナル抗体療法（例、オマリズマブ）の履歴
- -全身治療（すなわち、コルチコステロイドまたはエピネフリン）を必要とするアナフィラキシーの病歴 スクリーニングから12か月以内
- -スクリーニングから4週間以内の上気道または下気道感染症
- -過去5年以内の悪性腫瘍の病歴、基底細胞癌または上皮内子宮頸癌を除く
- -スクリーニングから6か月以内の大手術
- アルコールの過度の使用または乱用の現在または最近（12か月以内）の履歴
- 現在または最近（12か月以内）に合法薬物を乱用したり、違法薬物や物質を使用したりした履歴
- -妊娠中または授乳中の女性、または出産の可能性がある場合 研究中の避妊または禁欲の許容される手段を実践することを望まない
- -スクリーニングから4週間以内の他の治験薬研究への参加
- -エアロゾル薬またはクロモリンナトリウムに対する過敏症または不耐性の病歴
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PA101
PA101、40 mg を 1 日 3 回、6 週間吸入投与
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40 mg PA101 を 1 日 3 回、6 週間吸入投与
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ、吸入により 1 日 3 回、6 週間投与
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対応するプラセボを 1 日 3 回、6 週間吸入投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体的な症状スコア
時間枠：6週間
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EDiaryを使用した毎日の症状スコアのための症状の肥満細胞症活動（MAS Plus）アンケート
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6週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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疾患固有の生活の質 (QoL)
時間枠：6週間
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生活の質のための肥満細胞症影響アンケート（MIQ）
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6週間
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患者全体の変化の印象 (PGIC) スケール
時間枠：6週間
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6週間
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Frank Siebenhaar, MD、Charite University, Berlin, Germany
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。