PA101을 이용한 무통성 전신 비만세포증의 치료
무통성 전신 비만세포증 환자에서 PA101을 사용한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 교차 설계, 효능 및 안전성 연구
이것은 무통성 전신 비만세포증(ISM) 성인 환자를 대상으로 한 무작위, 위약 및 활성 대조, 2주기 교차, 2코호트 연구입니다.
이 연구의 목적은 표준 치료에도 불구하고 증상이 있는 ISM 환자에서 eFlow 고효율 분무기를 통해 전달되는 PA101의 효능 및 안전성 프로파일을 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
적격성을 결정하기 위한 증상 점수는 eDiary를 사용하여 2주 준비 기간 동안 설정되며 적격 환자는 기준선 방문 시 두 치료 코호트 중 하나에 2:1 비율로 무작위로 할당됩니다.
코호트 1(n=24)에서, 환자는 각각 6주 동안 eFlow를 통해 매일 3회 PA101 40mg 흡입 및 위약 흡입을 각각 6주 동안 이중 맹검, 2주기 교차 방식으로 4주간 휴약 기간 사이에 받게 됩니다. 치료 기간.
코호트 2(n=12)에서, 환자는 eFlow를 통해 매일 3회 PA101 40mg을 흡입하고 경구용 크로몰린 나트륨 200mg을 각각 6주 동안 매일 4회 공개 라벨, 2주기 크로스오버 방식으로 4주 세척을 받습니다. 치료 기간 사이의 기간.
환자는 무작위 배정 전 H1 및 H2 항히스타민제의 동일한 일일 용량과 각 치료 기간 동안 허용되는 다른 모든 약물의 동일한 일일 용량을 사용할 수 있습니다.
각 치료 기간 동안의 방문은 기준선 방문 시, 그리고 1, 2, 4, 6주 말에 이루어집니다.
혈액 및 소변 샘플을 수집하여 다양한 바이오마커를 테스트합니다. 환자의 하위 집합에서 피부에 대한 추가 임상 평가가 수행되고 약동학 평가를 위해 혈액 샘플이 수집됩니다. 임상 안전성 평가는 각 치료 기간의 시작과 끝에서 모든 환자에게 수행됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Groningen, 네덜란드
- University Medical Center of Groningen
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Berlin, 독일
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Darmstadt, 독일
- Klinikum Darmstadt
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Mainz, 독일
- University Medical Center Mainz
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Munich, 독일
- Technical University Munchen
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario de Fuenlabrada
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Salerno, 이탈리아
- University of Salerno
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Paris, 프랑스
- Hopital Necker - Enfants malades
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- WHO 기준 및 합의 제안(2001)에 따른 무통성 전신 비만세포증(ISM) 진단
- H1 및/또는 H2 항히스타민제 및 기타 항매개제 요법의 사용에도 불구하고 스크리닝 3개월 이내에 적어도 2개의 장기 시스템에서 적어도 하나의 사전 정의된 적격 증상을 경험함
- H1 및/또는 H2 항히스타민제 및/또는 /또는 기타 항매개 요법
- 연구 기간 동안 매일 eDiary 장치를 기꺼이 사용하고 사용할 수 있음
- 준비 기간의 연속 2주 동안 각각 최소 5개의 eDiary 보고서를 완료했습니다.
- 임의의 연구 절차 이전에 서면 동의서를 제공할 의지와 능력
제외 기준:
- 진행성 전신 비만세포증(즉, 공격적인 전신 비만세포증[ASM], 비만 세포 백혈병[MCL] 또는 관련 클론성 혈액학적 비비만세포 계통 질환[SM-AHNMD]을 동반한 전신 비만세포증)
- 임상적으로 중요한 심혈관, 혈액, 신장, 신경, 간, 내분비, 정신과, 악성 또는 연구자가 결정한 대로 환자를 위험에 빠뜨리거나 연구 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 기타 질병의 현재 또는 최근 이력
- 스크리닝 6주 이내에 경구 크로몰린 나트륨 사용
- 스크리닝 6개월 이내에 전신 코르티코스테로이드, 면역억제 또는 항-IgE 단클론 항체 요법(예: 오말리주맙)의 병력
- 스크리닝 12개월 이내에 전신 치료(즉, 코르티코스테로이드 또는 에피네프린)를 요하는 아나필락시스 병력
- 스크리닝 4주 이내의 상기도 또는 하기도 감염
- 지난 5년 이내에 기저 세포 암종 또는 자궁경부 상피내 암종을 제외한 악성 종양의 병력
- 스크리닝 6개월 이내 대수술
- 알코올의 과도한 사용 또는 남용의 현재 또는 최근(12개월 이내) 이력
- 합법 약물 남용 또는 불법 약물 또는 물질 사용의 현재 또는 최근(12개월 이내) 이력
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성, 또는 연구 기간 동안 수용 가능한 산아제한 또는 금욕 수단을 실천하지 않으려는 가임 여성
- 스크리닝 4주 이내에 다른 조사 약물 연구에 참여
- 에어로졸 약물 또는 크로몰린 나트륨에 대한 과민증 또는 편협의 병력
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: PA101
PA101, 40 mg 흡입을 통해 6주 동안 매일 3회 투여
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6주 동안 매일 3회 흡입을 통해 40 mg PA101 투여
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위약 비교기: 위약
위약, 흡입을 통해 6주 동안 매일 3회 투여
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6주 동안 매일 3회 흡입을 통해 위약을 투여함
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전반적인 증상 점수
기간: 6주
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EDiary를 사용한 일일 증상 점수에 대한 Mastocytosis Activity of Symptom(MAS Plus) 설문지
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6주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질병 특정 삶의 질(QoL)
기간: 6주
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삶의 질을 위한 비만세포증 영향 설문지(MIQ)
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6주
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PGIC(Patient Global Impression of Change) 척도
기간: 6주
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6주
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Frank Siebenhaar, MD, Charite University, Berlin, Germany
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PA101-SM-02
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