Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie powolnej mastocytozy układowej za pomocą PA101

27 września 2016 zaktualizowane przez: Patara Pharma

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, krzyżowe badanie skuteczności i bezpieczeństwa PA101 u pacjentów z leniwą mastocytozą układową

Jest to randomizowane, kontrolowane placebo i substancją czynną, 2-okresowe badanie krzyżowe, 2 kohortowe u dorosłych pacjentów z indolentną mastocytozą układową (ISM).

Celem badania jest określenie profilu skuteczności i bezpieczeństwa PA101 podawanego za pomocą wysokowydajnego nebulizatora eFlow u pacjentów z ISM, u których występują objawy pomimo stosowania standardowych metod leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Oceny objawów w celu określenia kwalifikowalności zostaną ustalone podczas 2-tygodniowego okresu wstępnego za pomocą eDzienniczka, a kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do jednej z dwóch kohort leczenia podczas wizyty początkowej.

W Kohorcie 1 (n=24) pacjenci będą otrzymywali wziewnie 40 mg PA101 trzy razy dziennie i placebo trzy razy dziennie przez eFlow przez 6 tygodni, każdy z podwójnie ślepą próbą, w 2-okresowym trybie naprzemiennym z 4-tygodniowym okresem wymywania pomiędzy okresy leczenia.

W kohorcie 2 (n=12) pacjenci będą otrzymywać wziewnie 40 mg PA101 trzy razy dziennie przez eFlow i doustnie kromoglikan sodowy 200 mg cztery razy dziennie przez 6 tygodni, każdy w ramach otwartej próby, 2-okresowy naprzemienny sposób z 4-tygodniowym wypłukiwaniem okres między okresami leczenia.

Pacjenci będą mogli stosować te same dzienne dawki leków przeciwhistaminowych H1 i H2 przed randomizacją, jak również takie same dzienne dawki wszelkich innych dozwolonych leków w każdym okresie leczenia.

Wizyty podczas każdego okresu leczenia będą odbywać się podczas wizyty początkowej oraz na koniec tygodni 1, 2, 4 i 6.

Zostaną pobrane próbki krwi i moczu w celu zbadania różnych biomarkerów. W podgrupie pacjentów zostaną przeprowadzone dodatkowe oceny kliniczne skóry i pobrane zostaną próbki krwi do oceny farmakokinetycznej. Ocena bezpieczeństwa klinicznego zostanie przeprowadzona u wszystkich pacjentów na początku i na końcu każdego okresu leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

41

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario de Fuenlabrada
  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • University Medical Center of Groningen
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin
      • Darmstadt, Niemcy
        • Klinikum Darmstadt
      • Mainz, Niemcy
        • University Medical Center Mainz
      • Munich, Niemcy
        • Technical University Munchen
  • Włochy
      • Salerno, Włochy
        • University of Salerno

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie indolentnej mastocytozy układowej (ISM) według kryteriów WHO i propozycji konsensusu (2001)
  • Doświadczanie co najmniej jednego z góry określonego kwalifikującego objawu w co najmniej dwóch układach narządów w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego pomimo stosowania leków przeciwhistaminowych H1 i/lub H2 oraz innych terapii anty-mediatorowych
  • Występowanie objawów o stopniu nasilenia co najmniej 4 przez co najmniej 7 z 14 dni w okresie docierania z co najmniej jednym z góry zdefiniowanym objawem kwalifikującym, każdy z co najmniej dwóch układów narządów, pomimo stosowania leków przeciwhistaminowych H1 i/lub H2 oraz /lub inną terapię antymediatorową
  • Chęć i możliwość codziennego korzystania z urządzenia eDziennik przez cały czas trwania badania
  • Ukończono co najmniej 5 raportów eDziennika podczas każdego z dwóch kolejnych tygodni okresu docierania
  • Chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody przed wszelkimi procedurami badawczymi

Kryteria wyłączenia:

  • Zaawansowana mastocytoza układowa (tj. agresywna mastocytoza układowa [ASM], białaczka z komórek tucznych [MCL] lub mastocytoza układowa z powiązaną klonalną chorobą hematologiczną linii niebędącej komórkami tucznymi [SM-AHNMD])
  • Obecna lub niedawno przebyta klinicznie istotna choroba sercowo-naczyniowa, hematologiczna, nerkowa, neurologiczna, wątrobowa, endokrynologiczna, psychiatryczna, nowotworowa lub inna, która mogłaby narazić pacjenta na ryzyko lub pogorszyć jakość danych badania, zgodnie z ustaleniami badacza
  • Doustne stosowanie kromoglikanu sodowego w ciągu 6 tygodni od badania przesiewowego
  • Historia ogólnoustrojowego leczenia kortykosteroidami, lekami immunosupresyjnymi lub przeciwciałami monoklonalnymi anty-IgE (np. omalizumabem) w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego
  • Historia anafilaksji wymagającej leczenia ogólnoustrojowego (tj. kortykosteroidami lub epinefryną) w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego
  • Infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego
  • Historia nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub raka in situ szyjki macicy
  • Poważna operacja w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego
  • Aktualna lub niedawna historia (w ciągu 12 miesięcy) nadmiernego używania lub nadużywania alkoholu
  • Aktualna lub niedawna historia (w ciągu 12 miesięcy) nadużywania legalnych narkotyków lub używania nielegalnych narkotyków lub substancji
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, lub kobiety w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować akceptowalnych środków kontroli urodzeń lub abstynencji podczas badania
  • Udział w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego
  • Historia nadwrażliwości lub nietolerancji na leki w aerozolu lub kromoglikan sodowy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PA101
PA101, 40 mg podawane przez inhalację trzy razy dziennie przez 6 tygodni
Lek: PA101
40 mg PA101 podawane przez inhalację trzy razy dziennie przez 6 tygodni
Komparator placebo: Placebo
Placebo, podawane wziewnie trzy razy dziennie przez 6 tygodni
Lek: Placebo
odpowiadające placebo podawane przez inhalację trzy razy dziennie przez 6 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna ocena objawów
Ramy czasowe: 6 tygodni
Kwestionariusz aktywności objawów mastocytozy (MAS Plus) do dziennej oceny objawów za pomocą eDziennika
6 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Jakość życia specyficzna dla choroby (QoL)
Ramy czasowe: 6 tygodni
Kwestionariusz wpływu mastocytozy (MIQ) na jakość życia
6 tygodni
Skala Globalnego Wrażenia Zmiany (PGIC) pacjenta
Ramy czasowe: 6 tygodni
6 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Patara Pharma

Śledczy

  • Główny śledczy: Frank Siebenhaar, MD, Charite University, Berlin, Germany

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

29 września 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 września 2016

Ostatnia weryfikacja

1 września 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PA101-SM-02

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na PA101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj