Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af indolent systemisk mastocytose med PA101

27. september 2016 opdateret af: Patara Pharma

Randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, crossover-design, effektivitet og sikkerhedsundersøgelse med PA101 hos patienter med indolent systemisk mastocytose

Dette er et randomiseret, placebo- og aktivt kontrolleret, 2-perioders crossover, 2 kohortestudie i voksne patienter med indolent systemisk mastocytose (ISM).

Formålet med undersøgelsen er at bestemme effektiviteten og sikkerhedsprofilen af ​​PA101 leveret via eFlow højeffektiv forstøver hos patienter med ISM, som er symptomatiske på trods af brug af standardbehandlinger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Symptomscorerne til bestemmelse af egnethed vil blive etableret i løbet af den 2-ugers indkøringsperiode ved hjælp af eDiary, og de kvalificerede patienter vil blive tilfældigt allokeret i et 2:1-forhold til en af ​​to behandlingskohorter ved baseline-besøget.

I kohorte 1 (n=24) vil patienter modtage inhaleret 40 mg PA101 tre gange dagligt og inhaleret placebo tre gange dagligt via eFlow i hver 6 uger på en dobbeltblind, 2-perioders crossover-måde med en 4-ugers udvaskningsperiode mellem kl. behandlingsperioderne.

I kohorte 2 (n=12) vil patienter modtage inhaleret 40 mg PA101 tre gange dagligt via eFlow og oral cromolynnatrium 200 mg fire gange dagligt i 6 uger hver i en åben etiket, 2-perioders crossover-måde med en 4-ugers udvaskning periode mellem behandlingsperioderne.

Patienter vil få lov til at bruge de samme daglige doser af præ-randomisering H1 og H2 antihistaminer samt de samme daglige doser af enhver anden tilladt medicin i hver behandlingsperiode.

Besøg i hver behandlingsperiode finder sted ved baselinebesøget og i slutningen af ​​uge 1, 2, 4 og 6.

Blod- og urinprøver vil blive indsamlet for at teste for forskellige biomarkører. I en undergruppe af patienter vil der blive udført yderligere kliniske vurderinger af huden, og blodprøver vil blive indsamlet til farmakokinetiske vurderinger. Kliniske sikkerhedsvurderinger vil blive udført hos alle patienter ved starten og slutningen af ​​hver behandlingsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • University Medical Center of Groningen
  • Italien
      • Salerno, Italien
        • University of Salerno
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario de Fuenlabrada
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Darmstadt, Tyskland
        • Klinikum Darmstadt
      • Mainz, Tyskland
        • University Medical Center Mainz
      • Munich, Tyskland
        • Technical University Munchen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af indolent systemisk mastocytose (ISM) i henhold til WHO-kriterierne og konsensusforslaget (2001)
  • Oplever mindst ét ​​foruddefineret kvalificerende symptom i mindst to organsystemer inden for 3 måneder efter screening på trods af brugen af ​​H1 og/eller H2 antihistaminer og anden anti-mediator terapi
  • Oplever symptomer med en sværhedsgrad på mindst 4 i mindst 7 ud af 14 dage i løbet af indkøringsperioden med mindst ét ​​foruddefineret kvalificerende symptom hver fra mindst to organsystemer, på trods af brugen af ​​H1 og/eller H2 antihistaminer og /eller anden anti-mediator terapi
  • Villig og i stand til at bruge en e-dagbog dagligt i hele studiets varighed
  • Udført mindst 5 e-dagbogsrapporter i løbet af hver af to på hinanden følgende uger af indkøringsperioden
  • Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke forud for eventuelle undersøgelsesprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Avanceret systemisk mastocytose (dvs. aggressiv systemisk mastocytose [ASM], mastcelleleukæmi [MCL] eller systemisk mastocytose med en associeret klonal hæmatologisk ikke-mastcelleafstamningssygdom [SM-AHNMD])
  • Aktuel eller nyere historie med klinisk signifikante kardiovaskulære, hæmatologiske, renale, neurologiske, hepatiske, endokrine, psykiatriske, ondartede eller andre sygdomme, der kan sætte patienten i fare eller kompromittere kvaliteten af ​​undersøgelsesdataene som bestemt af investigator
  • Brug af oral cromolynnatrium inden for 6 uger efter screening
  • Anamnese med systemisk kortikosteroid, immunsuppressiv eller anti-IgE monoklonalt antistofbehandling (f.eks. omalizumab) inden for 6 måneder efter screening
  • Anamnese med anafylaksi, der kræver systemisk behandling (dvs. kortikosteroid eller epinephrin) inden for 12 måneder efter screening
  • Øvre eller nedre luftvejsinfektion inden for 4 uger efter screening
  • Anamnese med malignitet inden for de sidste 5 år, undtagen basalcellekarcinom eller cervixcarcinom in situ
  • Større operation inden for 6 måneder efter screening
  • Aktuel eller nylig historie (inden for 12 måneder) med overdreven brug eller misbrug af alkohol
  • Aktuel eller nylig historie (inden for 12 måneder) med misbrug af lovlige stoffer eller brug af ulovlige stoffer eller stoffer
  • Gravide eller ammende kvinder, eller hvis de er i den fødedygtige alder, der ikke er villige til at praktisere acceptable midler til prævention eller afholdenhed under undersøgelsen
  • Deltagelse i enhver anden lægemiddelundersøgelse inden for 4 uger efter screening
  • Anamnese med overfølsomhed eller intolerance over for aerosolmedicin eller cromolynnatrium

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PA101
PA101, 40 mg administreret via inhalation tre gange dagligt i 6 uger
Medicin: PA101
40 mg PA101 administreret via inhalation tre gange dagligt i 6 uger
Placebo komparator: Placebo
Placebo, administreret via inhalation tre gange dagligt i 6 uger
Medicin: Placebo
matchende placebo administreret via inhalation tre gange dagligt i 6 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet symptomscore
Tidsramme: 6 uger
Mastocytose Activity of Symptoms (MAS Plus) spørgeskema til daglig symptomscore ved hjælp af eDiary
6 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsspecifik livskvalitet (QoL)
Tidsramme: 6 uger
Mastocytose Impact Questionnaire (MIQ) for livskvalitet
6 uger
Patient Global Impression of Change (PGIC) skala
Tidsramme: 6 uger
6 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Patara Pharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Frank Siebenhaar, MD, Charite University, Berlin, Germany

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. juni 2015

Først opslået (Skøn)

23. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

29. september 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. september 2016

Sidst verificeret

1. september 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PA101-SM-02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Systemisk mastocytose

Kliniske forsøg med PA101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner