Léčba indolentní systémové mastocytózy pomocí PA101
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie, studie účinnosti a bezpečnosti s PA101 u pacientů s indolentní systémovou mastocytózou
Jedná se o randomizovanou, placebem a aktivní látkou kontrolovanou, 2dobou zkříženou, 2 kohortní studii u dospělých pacientů s indolentní systémovou mastocytózou (ISM).
Účelem studie je určit profil účinnosti a bezpečnosti PA101 podávaného prostřednictvím vysoce účinného nebulizéru eFlow u pacientů s ISM, kteří jsou symptomatickí navzdory použití standardní léčby.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Skóre příznaků pro určení způsobilosti bude stanoveno během 2týdenního období zavádění pomocí eDiary a způsobilí pacienti budou náhodně rozděleni v poměru 2:1 do jedné ze dvou léčebných kohort při základní návštěvě.
V kohortě 1 (n=24) budou pacienti dostávat inhalaci 40 mg PA101 třikrát denně a inhalované placebo třikrát denně prostřednictvím eFlow po dobu 6 týdnů, každý dvojitě zaslepeným, 2-dobým zkříženým způsobem se 4týdenním vymývacím obdobím mezi léčebná období.
V kohortě 2 (n=12) budou pacienti dostávat inhalačně 40 mg PA101 třikrát denně prostřednictvím eFlow a perorálně 200 mg kromolynu sodného čtyřikrát denně po dobu 6 týdnů, každý v otevřeném režimu, 2-dobým zkříženým způsobem se 4týdenním vymýváním období mezi léčebnými obdobími.
Pacienti budou moci během každého léčebného období používat stejné denní dávky antihistaminik H1 a H2 před randomizací a také stejné denní dávky jakýchkoli jiných povolených léků.
Návštěvy během každého léčebného období proběhnou při základní návštěvě a na konci týdnů 1, 2, 4 a 6.
Budou odebrány vzorky krve a moči pro testování různých biomarkerů. U podskupiny pacientů budou provedena další klinická hodnocení kůže a budou odebrány vzorky krve pro farmakokinetická hodnocení. Hodnocení klinické bezpečnosti bude provedeno u všech pacientů na začátku a na konci každého léčebného období.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko
- University Medical Center of Groningen
-
-
-
-
-
Salerno, Itálie
- University of Salerno
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Charite - Universitatsmedizin Berlin
-
Darmstadt, Německo
- Klinikum Darmstadt
-
Mainz, Německo
- University Medical Center Mainz
-
Munich, Německo
- Technical University Munchen
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario de Fuenlabrada
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika indolentní systémové mastocytózy (ISM) podle kritérií WHO a konsenzuálního návrhu (2001)
- Pociťování alespoň jednoho předem definovaného kvalifikačního příznaku v alespoň dvou orgánových systémech během 3 měsíců od screeningu navzdory použití antihistaminik H1 a/nebo H2 a jiné antimediátorové terapie
- Pociťování příznaků se skóre závažnosti alespoň 4 po dobu alespoň 7 ze 14 dnů během období záběhu s alespoň jedním předem definovaným kvalifikačním příznakem, každý z alespoň dvou orgánových systémů, navzdory použití antihistaminik H1 a/nebo H2 a /nebo jinou antimediátorovou terapií
- Ochota a schopnost používat zařízení eDiary denně po dobu trvání studie
- Dokončili jste alespoň 5 zpráv eDiary během každého ze dvou po sobě jdoucích týdnů období záběhu
- Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas před jakýmkoli studijním postupem
Kritéria vyloučení:
- Pokročilá systémová mastocytóza (tj. agresivní systémová mastocytóza [ASM], leukémie žírných buněk [MCL] nebo systémová mastocytóza s přidruženým klonálním hematologickým onemocněním jiné než mastocytární linie [SM-AHNMD])
- Současná nebo nedávná anamnéza klinicky významných kardiovaskulárních, hematologických, renálních, neurologických, jaterních, endokrinních, psychiatrických, maligních nebo jiných onemocnění, která by mohla pacienta ohrozit nebo ohrozit kvalitu údajů ze studie, jak určil zkoušející
- Užívání perorálního kromolynu sodného do 6 týdnů od screeningu
- Anamnéza léčby systémovými kortikosteroidy, imunosupresivy nebo anti-IgE monoklonální protilátkou (např. omalizumab) do 6 měsíců od screeningu
- Anamnéza anafylaxe vyžadující systémovou léčbu (tj. kortikosteroidy nebo adrenalin) do 12 měsíců od screeningu
- Infekce horních nebo dolních cest dýchacích do 4 týdnů od screeningu
- Historie malignity za posledních 5 let, kromě bazaliomu nebo karcinomu děložního čípku in situ
- Velká operace do 6 měsíců od screeningu
- Současná nebo nedávná historie (do 12 měsíců) nadměrného užívání nebo zneužívání alkoholu
- Současná nebo nedávná historie (do 12 měsíců) zneužívání legálních drog nebo užívání nelegálních drog nebo látek
- Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy ve fertilním věku, které nejsou ochotny během studie praktikovat přijatelné způsoby antikoncepce nebo abstinovat
- Účast na jakékoli jiné výzkumné lékové studii do 4 týdnů od screeningu
- Anamnéza přecitlivělosti nebo intolerance na aerosolové léky nebo kromolyn sodný
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: PA101
PA101, 40 mg podávaných inhalací třikrát denně po dobu 6 týdnů
|
40 mg PA101 podávané inhalací třikrát denně po dobu 6 týdnů
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo, podávané inhalací třikrát denně po dobu 6 týdnů
|
odpovídající placebo podávané inhalací třikrát denně po dobu 6 týdnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové skóre symptomů
Časové okno: 6 týdnů
|
Dotazník Mastocytosis Activity of Symptoms (MAS Plus) pro denní skóre symptomů pomocí eDiary
|
6 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kvalita života specifická pro onemocnění (QoL)
Časové okno: 6 týdnů
|
Dotazník dopadu mastocytózy (MIQ) pro kvalitu života
|
6 týdnů
|
|
Stupnice PGIC (Patient Global Impression of Change).
Časové okno: 6 týdnů
|
6 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Frank Siebenhaar, MD, Charite University, Berlin, Germany
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PA101-SM-02
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na PA101
-
Patara PharmaDokončenoRefrakterní chronický kašelHolandsko, Spojené království
-
Parc de Salut MarMinisterio de Sanidad, Servicios Sociales e IgualdadDokončeno