PA101治疗惰性系统性肥大细胞增多症
2016年9月27日 更新者：Patara Pharma
PA101 在惰性系统性肥大细胞增多症患者中的随机、双盲、安慰剂对照、交叉设计、疗效和安全性研究
这是一项针对惰性系统性肥大细胞增多症 (ISM) 成年患者的随机、安慰剂和主动对照、2 期交叉、2 队列研究。
该研究的目的是确定通过 eFlow 高效雾化器输送 PA101 对尽管使用标准治疗但仍有症状的 ISM 患者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
用于确定资格的症状评分将在为期 2 周的磨合期期间使用 eDiary 确定，符合条件的患者将在基线访视时以 2:1 的比例随机分配到两个治疗组之一。
在队列 1（n=24）中，患者将通过 eFlow 每天 3 次吸入 40 mg PA101，每天 3 次吸入安慰剂，每次持续 6 周，采用双盲、2 期交叉方式，中间有 4 周的清除期治疗期。
在队列 2（n=12）中，患者将通过 eFlow 每天 3 次吸入 40 mg PA101 并每天四次口服色甘酸钠 200 mg，每次持续 6 周，采用开放标签、2 期交叉方式和 4 周洗脱治疗期之间的时期。
在每个治疗期间，患者将被允许使用相同的每日剂量的随机化前 H1 和 H2 抗组胺药以及相同的每日剂量的任何其他允许的药物。
每个治疗期间的访视将在基线访视以及第 1、2、4 和 6 周结束时进行。
将收集血液和尿液样本以测试各种生物标志物。 在一部分患者中，将对皮肤进行额外的临床评估，并收集血液样本进行药代动力学评估。 将在每个治疗期开始和结束时对所有患者进行临床安全性评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
41
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Darmstadt、德国
- Klinikum Darmstadt
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Mainz、德国
- University Medical Center Mainz
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Munich、德国
- Technical University Munchen
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Salerno、意大利
- University of Salerno
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Paris、法国
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Groningen、荷兰
- University Medical Center of Groningen
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario de Fuenlabrada
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据WHO标准和共识建议（2001）诊断惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）
- 尽管使用 H1 和/或 H2 抗组胺药和其他抗介质疗法，但在筛选后 3 个月内在至少两个器官系统中出现至少一种预定义的合格症状
- 尽管使用了 H1 和/或 H2 抗组胺药和/或其他抗介质疗法
- 愿意并能够在研究期间每天使用电子日记设备
- 在磨合期的连续两周内，每周至少完成 5 份电子日记报告
- 愿意并能够在任何研究程序之前提供书面知情同意书
排除标准：
- 晚期系统性肥大细胞增多症（即侵袭性系统性肥大细胞增多症 [ASM]、肥大细胞白血病 [MCL] 或系统性肥大细胞增多症伴有相关的克隆性血液学非肥大细胞谱系疾病 [SM-AHNMD]）
- 目前或最近有临床意义的心血管、血液学、肾脏、神经、肝脏、内分泌、精神病、恶性或其他疾病的病史，这些疾病可能使患者处于危险之中或损害研究数据的质量，由研究者确定
- 筛选后 6 周内使用口服色甘酸钠
- 筛选后 6 个月内全身性皮质类固醇、免疫抑制或抗 IgE 单克隆抗体治疗（例如奥马珠单抗）的病史
- 筛选后 12 个月内需要全身治疗（即皮质类固醇或肾上腺素）的过敏反应史
- 筛选后 4 周内出现上呼吸道或下呼吸道感染
- 最近 5 年内有恶性肿瘤病史，基底细胞癌或宫颈原位癌除外
- 筛选后 6 个月内进行大手术
- 当前或最近（12 个月内）过度使用或滥用酒精的历史
- 当前或近期（12 个月内）滥用合法药物或使用非法药物或物质的历史
- 怀孕或哺乳期女性，或有生育能力但不愿在研究期间采取可接受的避孕措施或禁欲的女性
- 在筛选后 4 周内参与任何其他药物研究
- 对气雾剂药物或色甘酸钠过敏或不耐受的病史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：PA101
PA101，40 毫克，每天 3 次吸入给药，持续 6 周
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40 mg PA101 通过吸入给药，每天 3 次，持续 6 周
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂，每天 3 次吸入给药，持续 6 周
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匹配的安慰剂通过吸入给药，每天 3 次，持续 6 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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综合症状评分
大体时间：6周
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使用 eDiary 进行的每日症状评分的肥大细胞增多症症状活动 (MAS Plus) 问卷
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6周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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疾病特异性生活质量 (QoL)
大体时间：6周
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肥大细胞增多症生活质量影响问卷 (MIQ)
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6周
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患者整体印象变化 (PGIC) 量表
大体时间：6周
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6周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Frank Siebenhaar, MD、Charite University, Berlin, Germany
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年6月1日
初级完成 (实际的)
2016年3月1日
研究完成 (实际的)
2016年6月1日
研究注册日期
首次提交
2015年6月19日
首先提交符合 QC 标准的
2015年6月22日
首次发布 (估计)
2015年6月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年9月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年9月27日
最后验证
2016年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
PA101的临床试验
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