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Traitement de la mastocytose systémique indolente avec PA101

27 septembre 2016 mis à jour par: Patara Pharma

Étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de conception croisée, d'efficacité et d'innocuité avec PA101 chez des patients atteints de mastocytose systémique indolente

Il s'agit d'une étude de cohorte randomisée, contrôlée contre placebo et contre actif, à 2 périodes et 2 cohortes chez des patients adultes atteints de mastocytose systémique indolente (ISM).

Le but de l'étude est de déterminer le profil d'efficacité et d'innocuité du PA101 délivré via le nébuliseur haute efficacité eFlow chez les patients atteints d'ISM qui sont symptomatiques malgré l'utilisation de traitements standard.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les scores des symptômes pour déterminer l'éligibilité seront établis au cours de la période de rodage de 2 semaines à l'aide de l'eDiary et les patients éligibles seront répartis au hasard dans un rapport de 2: 1 à l'une des deux cohortes de traitement lors de la visite de référence.

Dans la cohorte 1 (n = 24), les patients recevront 40 mg de PA101 inhalé trois fois par jour et un placebo inhalé trois fois par jour via eFlow pendant 6 semaines chacun, en double aveugle, en 2 périodes croisées avec une période de sevrage de 4 semaines entre les périodes de traitement.

Dans la cohorte 2 (n = 12), les patients recevront 40 mg de PA101 inhalé trois fois par jour via eFlow et 200 mg de cromolyn sodique par voie orale quatre fois par jour pendant 6 semaines chacun en mode croisé en 2 périodes avec un sevrage de 4 semaines. période entre les périodes de traitement.

Les patients seront autorisés à utiliser les mêmes doses quotidiennes d'antihistaminiques H1 et H2 pré-randomisation ainsi que les mêmes doses quotidiennes de tout autre médicament autorisé pendant chaque période de traitement.

Les visites au cours de chaque période de traitement auront lieu lors de la visite de référence et à la fin des semaines 1, 2, 4 et 6.

Des échantillons de sang et d'urine seront prélevés pour tester divers biomarqueurs. Dans un sous-ensemble de patients, des évaluations cliniques supplémentaires de la peau seront effectuées et des échantillons de sang seront prélevés pour des évaluations pharmacocinétiques. Des évaluations de la sécurité clinique seront effectuées chez tous les patients au début et à la fin de chaque période de traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

41

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Darmstadt, Allemagne
        • Klinikum Darmstadt
      • Mainz, Allemagne
        • University Medical Center Mainz
      • Munich, Allemagne
        • Technical University Munchen
  • Espagne
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario de Fuenlabrada
  • France
      • Paris, France
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Italie
      • Salerno, Italie
        • University of Salerno
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas
        • University Medical Center of Groningen

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de la mastocytose systémique indolente (ISM) selon les critères de l'OMS et la proposition de consensus (2001)
  • Présenter au moins un symptôme qualifiant prédéfini dans au moins deux systèmes d'organes dans les 3 mois suivant le dépistage malgré l'utilisation d'antihistaminiques H1 et/ou H2 et d'autres thérapies anti-médiatrices
  • Présenter des symptômes avec un score de gravité d'au moins 4 pendant au moins 7 jours sur 14 pendant la période de rodage avec au moins un symptôme qualifiant prédéfini chacun d'au moins deux systèmes d'organes, malgré l'utilisation d'antihistaminiques H1 et/ou H2 et /ou autre traitement anti-médiateur
  • Volonté et capable d'utiliser un appareil eDiary quotidiennement pendant la durée de l'étude
  • A rempli au moins 5 rapports eDiary au cours de chacune des deux semaines consécutives de la période de rodage
  • Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit avant toute procédure d'étude

Critère d'exclusion:

  • Mastocytose systémique avancée (c.-à-d. mastocytose systémique agressive [ASM], leucémie à mastocytes [MCL] ou mastocytose systémique associée à une maladie hématologique clonale associée à une lignée non mastocytaire [SM-AHNMD])
  • Antécédents actuels ou récents de maladies cardiovasculaires, hématologiques, rénales, neurologiques, hépatiques, endocriniennes, psychiatriques, malignes ou autres qui pourraient mettre le patient en danger ou compromettre la qualité des données de l'étude, tel que déterminé par l'investigateur
  • Utilisation de cromolyne sodique par voie orale dans les 6 semaines suivant le dépistage
  • Antécédents de traitement systémique par corticostéroïdes, immunosuppresseurs ou anticorps monoclonaux anti-IgE (par exemple, omalizumab) dans les 6 mois suivant le dépistage
  • Antécédents d'anaphylaxie nécessitant un traitement systémique (c'est-à-dire corticostéroïde ou épinéphrine) dans les 12 mois suivant le dépistage
  • Infection des voies respiratoires supérieures ou inférieures dans les 4 semaines suivant le dépistage
  • Antécédents de malignité au cours des 5 dernières années, sauf carcinome basocellulaire ou carcinome du col de l'utérus in situ
  • Chirurgie majeure dans les 6 mois suivant le dépistage
  • Antécédents actuels ou récents (dans les 12 mois) de consommation excessive ou d'abus d'alcool
  • Antécédents actuels ou récents (dans les 12 mois) d'abus de drogues légales ou de consommation de drogues ou de substances illégales
  • Femmes enceintes ou allaitantes, ou si elles sont en âge de procréer et ne veulent pas pratiquer des moyens acceptables de contraception ou d'abstinence pendant l'étude
  • Participation à toute autre étude de médicament expérimental dans les 4 semaines suivant le dépistage
  • Antécédents d'hypersensibilité ou d'intolérance aux médicaments en aérosol ou au cromoglycate de sodium

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PA101
PA101, 40 mg administré par inhalation trois fois par jour pendant 6 semaines
Médicament: PA101
40 mg de PA101 administrés par inhalation trois fois par jour pendant 6 semaines
Comparateur placebo: Placebo
Placebo, administré par inhalation trois fois par jour pendant 6 semaines
Médicament: Placebo
placebo correspondant administré par inhalation trois fois par jour pendant 6 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score global des symptômes
Délai: 6 semaines
Questionnaire Mastocytosis Activity of Symptoms (MAS Plus) pour le score quotidien des symptômes à l'aide d'eDiary
6 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Qualité de vie (QoL) spécifique à la maladie
Délai: 6 semaines
Mastocytosis Impact Questionnaire (MIQ) pour la qualité de vie
6 semaines
Échelle d'impression globale de changement du patient (PGIC)
Délai: 6 semaines
6 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Patara Pharma

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Frank Siebenhaar, MD, Charite University, Berlin, Germany

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 juin 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 juin 2015

Première publication (Estimation)

23 juin 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

29 septembre 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 septembre 2016

Dernière vérification

1 septembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PA101-SM-02

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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