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Trattamento della mastocitosi sistemica indolente con PA101

27 settembre 2016 aggiornato da: Patara Pharma

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, crossover, efficacia e sicurezza con PA101 in pazienti con mastocitosi sistemica indolente

Questo è uno studio di coorte randomizzato, controllato con placebo e con controllo attivo, crossover a 2 periodi, 2 in pazienti adulti con mastocitosi sistemica indolente (ISM).

Lo scopo dello studio è determinare l'efficacia e il profilo di sicurezza di PA101 erogato tramite nebulizzatore ad alta efficienza eFlow in pazienti con ISM che sono sintomatici nonostante l'utilizzo di trattamenti standard.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I punteggi dei sintomi per determinare l'idoneità saranno stabiliti durante il periodo di run-in di 2 settimane utilizzando eDiary e i pazienti idonei saranno assegnati in modo casuale in un rapporto 2:1 a una delle due coorti di trattamento alla visita di riferimento.

Nella coorte 1 (n = 24), i pazienti riceveranno 40 mg di PA101 per via inalatoria tre volte al giorno e placebo per via inalatoria tre volte al giorno tramite eFlow per 6 settimane ciascuno in doppio cieco, modalità crossover a 2 periodi con un periodo di washout di 4 settimane tra i periodi di trattamento.

Nella coorte 2 (n = 12), i pazienti riceveranno 40 mg di PA101 per via inalatoria tre volte al giorno tramite eFlow e sodio cromoglicato per via orale 200 mg quattro volte al giorno per 6 settimane ciascuno in un crossover di 2 periodi in aperto con un periodo di sospensione di 4 settimane periodo tra i periodi di trattamento.

I pazienti potranno utilizzare le stesse dosi giornaliere di antistaminici H1 e H2 pre-randomizzazione, nonché le stesse dosi giornaliere di qualsiasi altro farmaco consentito durante ciascun periodo di trattamento.

Le visite durante ciascun periodo di trattamento si svolgeranno alla visita basale e alla fine delle settimane 1, 2, 4 e 6.

Saranno raccolti campioni di sangue e urina per testare vari biomarcatori. In un sottogruppo di pazienti, verranno eseguite ulteriori valutazioni cliniche della pelle e verranno raccolti campioni di sangue per le valutazioni farmacocinetiche. Le valutazioni della sicurezza clinica saranno eseguite in tutti i pazienti all'inizio e alla fine di ogni periodo di trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

41

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Darmstadt, Germania
        • Klinikum Darmstadt
      • Mainz, Germania
        • University Medical Center Mainz
      • Munich, Germania
        • Technical University Munchen
  • Italia
      • Salerno, Italia
        • University of Salerno
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • University Medical Center of Groningen
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario de Fuenlabrada

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di mastocitosi sistemica indolente (ISM) secondo i criteri dell'OMS e la proposta di consenso (2001)
  • Sperimentare almeno un sintomo qualificante predefinito in almeno due sistemi di organi entro 3 mesi dallo screening nonostante l'uso di antistaminici H1 e/o H2 e altre terapie anti-mediatore
  • Sperimentare sintomi con un punteggio di gravità di almeno 4 per almeno 7 giorni su 14 durante il periodo di run-in con almeno un sintomo qualificante predefinito da almeno due sistemi di organi, nonostante l'uso di antistaminici H1 e/o H2 e /o altra terapia anti-mediatore
  • Disponibilità e capacità di utilizzare quotidianamente un dispositivo eDiary per la durata dello studio
  • Completato almeno 5 rapporti eDiary durante ciascuna delle due settimane consecutive del periodo di run-in
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura di studio

Criteri di esclusione:

  • Mastocitosi sistemica avanzata (cioè, mastocitosi sistemica aggressiva [ASM], leucemia dei mastociti [MCL] o mastocitosi sistemica con una malattia ematologica clonale non mastocitaria associata [SM-AHNMD])
  • Storia attuale o recente di malattie cardiovascolari, ematologiche, renali, neurologiche, epatiche, endocrine, psichiatriche, maligne o di altro tipo clinicamente significative che potrebbero mettere a rischio il paziente o compromettere la qualità dei dati dello studio come determinato dallo sperimentatore
  • Uso di sodio cromoglicato per via orale entro 6 settimane dallo screening
  • Storia di terapia sistemica con corticosteroidi, immunosoppressori o anticorpi monoclonali anti-IgE (ad esempio, omalizumab) entro 6 mesi dallo screening
  • Storia di anafilassi che richiede un trattamento sistemico (ad es. corticosteroidi o epinefrina) entro 12 mesi dallo screening
  • Infezione del tratto respiratorio superiore o inferiore entro 4 settimane dallo screening
  • Storia di malignità negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o del carcinoma della cervice in situ
  • Chirurgia maggiore entro 6 mesi dallo screening
  • Storia attuale o recente (entro 12 mesi) di uso eccessivo o abuso di alcol
  • Storia attuale o recente (entro 12 mesi) di abuso di droghe legali o uso di droghe o sostanze illegali
  • Donne incinte o che allattano, o se potenzialmente fertili non disposte a praticare metodi accettabili di controllo delle nascite o astinenza durante lo studio
  • - Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci entro 4 settimane dallo screening
  • Storia di ipersensibilità o intolleranza ai farmaci per aerosol o al sodio cromoglicato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PA101
PA101, 40 mg somministrati per inalazione tre volte al giorno per 6 settimane
Droga: PA101
40 mg di PA101 somministrati per inalazione tre volte al giorno per 6 settimane
Comparatore placebo: Placebo
Placebo, somministrato per inalazione tre volte al giorno per 6 settimane
Droga: Placebo
placebo corrispondente somministrato per inalazione tre volte al giorno per 6 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio complessivo dei sintomi
Lasso di tempo: 6 settimane
Questionario sull'attività dei sintomi della mastocitosi (MAS Plus) per il punteggio giornaliero dei sintomi utilizzando eDiary
6 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Qualità della vita specifica per malattia (QoL)
Lasso di tempo: 6 settimane
Mastocytosis Impact Questionnaire (MIQ) per la qualità della vita
6 settimane
Scala Patient Global Impression of Change (PGIC).
Lasso di tempo: 6 settimane
6 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Patara Pharma

Investigatori

  • Investigatore principale: Frank Siebenhaar, MD, Charite University, Berlin, Germany

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 giugno 2015

Primo Inserito (Stima)

23 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

29 settembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 settembre 2016

Ultimo verificato

1 settembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PA101-SM-02

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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