Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Indolentin systeemisen mastosytoosin hoito PA101:llä

tiistai 27. syyskuuta 2016 päivittänyt: Patara Pharma

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, risteävä suunnittelu-, tehokkuus- ja turvallisuustutkimus PA101:n kanssa potilailla, joilla on laiton systeeminen mastosytoosi

Tämä on satunnaistettu, lumelääke- ja aktiivikontrolloitu, 2-jaksoinen crossover, 2 kohorttitutkimus aikuisilla potilailla, joilla on indolentti systeeminen mastosytoosi (ISM).

Tutkimuksen tarkoituksena on määrittää eFlow High Effect -sumuttimen kautta annetun PA101:n tehokkuus ja turvallisuusprofiili ISM-potilailla, jotka ovat oireellisia standardihoidoista huolimatta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Oirepisteet kelpoisuuden määrittämiseksi määritetään 2 viikon sisäänajojakson aikana eDiaryn avulla, ja kelvolliset potilaat jaetaan satunnaisesti suhteessa 2:1 toiseen kahdesta hoitokohortista lähtötilanteen käynnillä.

Kohortissa 1 (n = 24) potilaat saavat inhaloitavaa 40 mg PA101:tä kolme kertaa päivässä ja hengitettyä lumelääkettä kolme kertaa päivässä eFlow'n kautta 6 viikon ajan kumpikin kaksoissokkoutettuna, 2-jaksoisen risteytysmenetelmän avulla, ja välillä on 4 viikon pesujakso. hoitojaksot.

Kohortissa 2 (n = 12) potilaat saavat inhaloituna 40 mg PA101:tä kolme kertaa vuorokaudessa eFlow:n kautta ja 200 mg kromolyninatriumia oraalista neljä kertaa päivässä 6 viikon ajan kumpikin avoimessa, 2-jaksoisessa crossover-tyylissä 4 viikon huuhtoutumisella. hoitojaksojen välinen aika.

Potilaat saavat käyttää samoja päivittäisiä annoksia ennen satunnaiskäsittelyä H1- ja H2-antihistamiineja sekä samoja päivittäisiä annoksia muita sallittuja lääkkeitä jokaisen hoitojakson aikana.

Kunkin hoitojakson aikana käynnit tehdään lähtötilanteen käynnin yhteydessä ja viikkojen 1, 2, 4 ja 6 lopussa.

Veri- ja virtsanäytteitä kerätään erilaisten biomarkkerien testaamiseksi. Osalle potilaista tehdään kliinisiä lisäarviointeja iholle ja otetaan verinäytteitä farmakokineettisiä arviointeja varten. Kliiniset turvallisuusarvioinnit tehdään kaikille potilaille kunkin hoitojakson alussa ja lopussa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

41

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat
        • University Medical Center of Groningen
  • Espanja
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario de Fuenlabrada
  • Italia
      • Salerno, Italia
        • University of Salerno
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Hopital Necker - Enfants malades
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Darmstadt, Saksa
        • Klinikum Darmstadt
      • Mainz, Saksa
        • University Medical Center Mainz
      • Munich, Saksa
        • Technical University Munchen

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Indolentin systeemisen mastosytoosin (ISM) diagnoosi WHO:n kriteerien ja konsensusehdotuksen mukaan (2001)
  • Ainakin yksi ennalta määritetty oire vähintään kahdessa elinjärjestelmässä 3 kuukauden sisällä seulonnasta huolimatta H1- ja/tai H2-antihistamiinien ja muun anti-välittäjähoidon käytöstä
  • Oireet, joiden vakavuusaste on vähintään 4 vähintään 7 vuorokautta 14:stä sisäänajojakson aikana ja vähintään yksi ennalta määritelty oire vähintään kahdesta elinjärjestelmästä huolimatta H1- ja/tai H2-antihistamiinien käytöstä ja /tai muu antimediator hoito
  • Haluaa ja osaa käyttää eDiary-laitetta päivittäin tutkimuksen ajan
  • Täytetty vähintään 5 eDiary-raporttia jokaisen kahden peräkkäisen sisäänajojakson viikon aikana
  • Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimustoimenpiteitä

Poissulkemiskriteerit:

  • Pitkälle edennyt systeeminen mastosytoosi (eli aggressiivinen systeeminen mastosytoosi [ASM], syöttösoluleukemia [MCL] tai systeeminen mastosytoosi, johon liittyy klonaalinen hematologinen ei-syöttösolulinjasairaus [SM-AHNMD])
  • Nykyinen tai lähihistoria kliinisesti merkittäviä kardiovaskulaarisia, hematologisia, munuaisten, neurologisia, maksan, endokriinisiä, psykiatrisia, pahanlaatuisia tai muita sairauksia, jotka voivat vaarantaa potilaan tai vaarantaa tutkijan määrittämän tutkimustietojen laadun
  • Oraalisen kromolyinatriumin käyttö 6 viikon sisällä seulonnasta
  • Aiemmat systeemiset kortikosteroidi-, immunosuppressio- tai anti-IgE-monoklonaaliset vasta-aineet (esim. omalitsumabi) 6 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Anamneesissa systeemistä hoitoa (eli kortikosteroidi tai epinefriini) vaatinut anafylaksia 12 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Ylempien tai alempien hengitysteiden infektio 4 viikon sisällä seulonnasta
  • Pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana, paitsi tyvisolusyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ
  • Suuri leikkaus 6 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Nykyinen tai lähihistoria (12 kuukauden sisällä) alkoholin liiallisesta käytöstä tai väärinkäytöstä
  • Nykyinen tai lähihistoria (12 kuukauden sisällä) laillisten huumeiden väärinkäytöstä tai laittomien huumeiden tai aineiden käytöstä
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät halua harjoittaa hyväksyttäviä ehkäisykeinoja tai raittiutta tutkimuksen aikana
  • Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin 4 viikon sisällä seulonnasta
  • Aiempi yliherkkyys tai intoleranssi aerosolilääkkeille tai kromolyninatriumille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PA101
PA101, 40 mg inhalaatiolla kolme kertaa päivässä 6 viikon ajan
Lääke: PA101
40 mg PA101:tä annettuna inhalaatiolla kolme kertaa päivässä 6 viikon ajan
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo, annettuna inhalaatiolla kolme kertaa päivässä 6 viikon ajan
Lääke: Plasebo
lumelääkettä, joka annettiin inhalaatiolla kolme kertaa päivässä 6 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Oireiden kokonaispisteet
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Mastocytosis Activity of Symptoms (MAS Plus) -kyselylomake päivittäisten oireiden arvioimiseksi eDiaryn avulla
6 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sairauskohtainen elämänlaatu (QoL)
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Mastocytosis Impact Questionnaire (MIQ) elämänlaadun parantamiseksi
6 viikkoa
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGIC) -asteikko
Aikaikkuna: 6 viikkoa
6 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Patara Pharma

Tutkijat

  • Päätutkija: Frank Siebenhaar, MD, Charite University, Berlin, Germany

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 23. kesäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 29. syyskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. syyskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PA101-SM-02

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Systeeminen mastosytoosi

Kliiniset tutkimukset PA101

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Tanzania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa