Indolens szisztémás masztocitózis kezelése PA101-gyel
Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, keresztezett tervezési, hatékonysági és biztonsági vizsgálat PA101-gyel indolens szisztémás mastocitózisban szenvedő betegeknél
Ez egy randomizált, placebo- és aktív-kontrollos, 2 periódusos keresztezett, 2 kohorszos vizsgálat indolens szisztémás mastocytosisban (ISM) szenvedő felnőtt betegeken.
A vizsgálat célja az eFlow nagy hatékonyságú porlasztóval szállított PA101 hatékonysági és biztonságossági profiljának meghatározása olyan ISM-ben szenvedő betegeknél, akik a szokásos kezelések alkalmazása ellenére is tünetek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az alkalmasság meghatározásához szükséges tünetpontszámokat a 2 hetes befutási periódus során állapítják meg az eDiary segítségével, és a jogosult betegeket véletlenszerűen, 2:1 arányban osztják ki a két kezelési csoport egyikébe az alaplátogatás alkalmával.
Az 1. kohorszban (n=24) a betegek naponta háromszor inhalált 40 mg PA101-et és naponta háromszor inhalált placebót kapnak az eFlow-on keresztül 6 héten keresztül, kettős-vak, 2 periódusos keresztezési módszerrel, 4 hetes kimosási periódussal a kezelési időszakokat.
A 2. kohorszban (n=12) a betegek naponta háromszor 40 mg PA101-et kapnak inhaláltan eFlow-on keresztül, és 200 mg kromolin-nátriumot orálisan, naponta négyszer 6 héten keresztül, nyílt elrendezésben, 2-periódusos keresztezésben, 4 hetes kimosással. a kezelési időszakok közötti időszak.
A betegek minden kezelési időszak alatt ugyanazokat a napi adagokat használhatják a randomizálás előtti H1 és H2 antihisztaminokból, valamint ugyanazokat a napi adagokat bármely más engedélyezett gyógyszerből.
Az egyes kezelési periódusok során a vizitekre a kiindulási vizit alkalmával, valamint az 1., 2., 4. és 6. hét végén kerül sor.
Vér- és vizeletmintákat gyűjtenek a különböző biomarkerek vizsgálatához. A betegek egy részében további klinikai vizsgálatokat végeznek a bőrön, és vérmintákat vesznek a farmakokinetikai értékeléshez. A klinikai biztonsági értékelést minden betegnél elvégzik az egyes kezelési időszakok elején és végén.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Groningen, Hollandia
- University Medical Center of Groningen
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Darmstadt, Németország
- Klinikum Darmstadt
-
Mainz, Németország
- University Medical Center Mainz
-
Munich, Németország
- Technical University Munchen
-
-
-
-
-
Salerno, Olaszország
- University of Salerno
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital Universitario de Fuenlabrada
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az indolens szisztémás mastocytosis (ISM) diagnózisa a WHO kritériumai és a konszenzusos javaslat szerint (2001)
- Legalább egy előre meghatározott minősítő tünet észlelése legalább két szervrendszerben a szűrést követő 3 hónapon belül a H1 és/vagy H2 antihisztaminok és egyéb anti-mediátor terápia ellenére
- A befutási időszak 14 napjából legalább 7 napig legalább 4-es súlyossági pontszámú tüneteket tapasztal, legalább egy előre meghatározott minősítő tünettel legalább két szervrendszerből, a H1 és/vagy H2 antihisztaminok alkalmazása ellenére, és /vagy más anti-mediátor terápia
- Hajlandó és képes naponta eDiary eszközt használni a vizsgálat időtartama alatt
- Legalább 5 eDiary jelentést kitöltött a befutási időszak két egymást követő hetében
- Bármilyen vizsgálati eljárás előtt hajlandó és képes írásos beleegyezést adni
Kizárási kritériumok:
- Előrehaladott szisztémás mastocytosis (azaz agresszív szisztémás mastocytosis [ASM], hízósejtes leukémia [MCL] vagy szisztémás mastocytosis, társuló klonális hematológiai, nem hízósejtvonal-betegséggel [SM-AHNMD])
- Klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, hematológiai, vese-, neurológiai, máj-, endokrin, pszichiátriai, rosszindulatú vagy egyéb olyan betegségek jelenlegi vagy közelmúltbeli kórtörténete, amelyek veszélyeztethetik a beteget, vagy veszélyeztethetik a vizsgálati adatok minőségét a vizsgáló által megállapítottak szerint
- Orális kromolin-nátrium alkalmazása a szűrést követő 6 héten belül
- Szisztémás kortikoszteroid, immunszuppresszív vagy anti-IgE monoklonális antitest terápia (pl. omalizumab) a kórtörténetben a szűrést követő 6 hónapon belül
- A szűrést követő 12 hónapon belül szisztémás kezelést (pl. kortikoszteroid vagy epinefrin) igénylő anafilaxiás anamnézis
- Felső vagy alsó légúti fertőzés a szűrést követő 4 héten belül
- Rosszindulatú daganat az elmúlt 5 évben, kivéve a bazálissejtes karcinómát vagy a méhnyakrákot in situ
- Nagy műtét a szűrést követő 6 hónapon belül
- Túlzott alkoholfogyasztás vagy túlzott alkoholfogyasztás jelenlegi vagy közelmúltbeli története (12 hónapon belül).
- Legális kábítószerrel való visszaélés vagy illegális kábítószer-használat jelenlegi vagy közelmúltbeli története (12 hónapon belül).
- Terhes vagy szoptató nők, vagy olyan fogamzóképes nők, akik nem hajlandók elfogadható fogamzásgátlási vagy absztinencia módszert alkalmazni a vizsgálat során
- Részvétel bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban a szűrést követő 4 héten belül
- A kórtörténetben előfordult túlérzékenység vagy intolerancia aeroszolos gyógyszerekkel vagy kromolin-nátriummal szemben
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: PA101
PA101, 40 mg, naponta háromszor belélegezve 6 héten keresztül
|
40 mg PA101-et inhalálva naponta háromszor 6 héten keresztül
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo, naponta háromszor inhaláció útján 6 héten keresztül
|
megfelelő placebóval, naponta háromszor, 6 héten keresztül belélegzéssel
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A tünet általános pontszáma
Időkeret: 6 hét
|
Mastocytosis Activity of Symptoms (MAS Plus) kérdőív a napi tünetek pontszámához az eDiary segítségével
|
6 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Betegségspecifikus életminőség (QoL)
Időkeret: 6 hét
|
Mastocytosis Impact Questionnaire (MIQ) az életminőségért
|
6 hét
|
|
Patient Global Impression of Change (PGIC) skála
Időkeret: 6 hét
|
6 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Frank Siebenhaar, MD, Charite University, Berlin, Germany
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PA101-SM-02
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .