Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Behandling av indolent systemisk mastocytos med PA101

27 september 2016 uppdaterad av: Patara Pharma

Randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, crossover-design-, effektivitets- och säkerhetsstudie med PA101 hos patienter med indolent systemisk mastocytos

Detta är en randomiserad, placebo- och aktivkontrollerad, 2-periods crossover, 2 kohortstudie på vuxna patienter med indolent systemisk mastocytos (ISM).

Syftet med studien är att fastställa effektiviteten och säkerhetsprofilen för PA101 som levereras via eFlow högeffektiv nebulisator hos patienter med ISM som är symtomatiska trots att de använder standardbehandlingar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Symtompoängen för att bestämma kvalificering kommer att fastställas under den två veckor långa inkörningsperioden med hjälp av eDiary och de berättigade patienterna kommer att fördelas slumpmässigt i förhållandet 2:1 till en av två behandlingskohorter vid baslinjebesöket.

I kohort 1 (n=24) kommer patienter att få inhalerad 40 mg PA101 tre gånger dagligen och inhalerad placebo tre gånger dagligen via eFlow i 6 veckor vardera på ett dubbelblindt, 2-periods crossover-sätt med en 4-veckors tvättperiod mellan kl. behandlingsperioderna.

I kohort 2 (n=12) kommer patienter att få inhalerat 40 mg PA101 tre gånger dagligen via eFlow och oralt cromolyn natrium 200 mg fyra gånger dagligen i 6 veckor vardera i en öppen etikett, 2-periods crossover-sätt med en 4-veckors tvättning period mellan behandlingsperioderna.

Patienter kommer att tillåtas använda samma dagliga doser av H1- och H2-antihistaminer före randomisering samt samma dagliga doser av andra tillåtna läkemedel under varje behandlingsperiod.

Besök under varje behandlingsperiod kommer att ske vid baslinjebesöket och i slutet av vecka 1, 2, 4 och 6.

Blod- och urinprover kommer att samlas in för att testa för olika biomarkörer. Hos en undergrupp av patienter kommer ytterligare kliniska bedömningar av huden att utföras och blodprover kommer att samlas in för farmakokinetiska bedömningar. Kliniska säkerhetsbedömningar kommer att utföras på alla patienter i början och slutet av varje behandlingsperiod.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

41

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italien
      • Salerno, Italien
        • University of Salerno
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna
        • University Medical Center of Groningen
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario de Fuenlabrada
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Darmstadt, Tyskland
        • Klinikum Darmstadt
      • Mainz, Tyskland
        • University Medical Center Mainz
      • Munich, Tyskland
        • Technical University Munchen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av indolent systemisk mastocytos (ISM) enligt WHO:s kriterier och konsensusförslaget (2001)
  • Upplever minst ett fördefinierat kvalificerande symtom i minst två organsystem inom 3 månader efter screening trots användning av H1 och/eller H2 antihistaminer och annan antimediatorterapi
  • Upplever symtom med en svårighetsgrad på minst 4 under minst 7 av 14 dagar under inkörningsperioden med minst ett fördefinierat kvalificerande symptom vardera från minst två organsystem, trots användning av H1 och/eller H2 antihistaminer och /eller annan antimediatorterapi
  • Vill och kan använda en eDiary-enhet dagligen under studietiden
  • Slutfört minst 5 eDiary-rapporter under var och en av två på varandra följande veckor av inkörningsperioden
  • Villig och kan ge skriftligt informerat samtycke före eventuella studieprocedurer

Exklusions kriterier:

  • Avancerad systemisk mastocytos (d.v.s. aggressiv systemisk mastocytos [ASM], mastcellsleukemi [MCL] eller systemisk mastocytos med en associerad klonal hematologisk icke-mastcellssjukdom [SM-AHNMD])
  • Aktuell eller nyligen anamnes med kliniskt signifikanta kardiovaskulära, hematologiska, renala, neurologiska, lever-, endokrina, psykiatriska, maligna eller andra sjukdomar som kan utsätta patienten för risker eller äventyra kvaliteten på studiedata enligt bedömningen av utredaren
  • Användning av oralt kromolynnatrium inom 6 veckor efter screening
  • Historik med systemisk kortikosteroidbehandling, immunsuppressiv eller anti-IgE monoklonal antikroppsbehandling (t.ex. omalizumab) inom 6 månader efter screening
  • Anamnes på anafylaxi som kräver systemisk behandling (dvs kortikosteroid eller epinefrin) inom 12 månader efter screening
  • Övre eller nedre luftvägsinfektion inom 4 veckor efter screening
  • Historik av malignitet under de senaste 5 åren, förutom basalcellscancer eller cervixcarcinom in situ
  • Stor operation inom 6 månader efter screening
  • Aktuell eller ny historia (inom 12 månader) av överdriven användning eller missbruk av alkohol
  • Aktuell eller ny historia (inom 12 månader) av missbruk av lagliga droger eller användning av illegala droger eller ämnen
  • Gravida eller ammande kvinnor, eller om de är i fertil ålder ovilliga att utöva acceptabla metoder för preventivmedel eller abstinens under studien
  • Deltagande i någon annan läkemedelsstudie inom 4 veckor efter screening
  • Historik med överkänslighet eller intolerans mot aerosolläkemedel eller kromolynnatrium

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PA101
PA101, 40 mg administrerat via inhalation tre gånger dagligen i 6 veckor
Läkemedel: PA101
40 mg PA101 administrerat via inhalation tre gånger dagligen i 6 veckor
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo, administrerat via inhalation tre gånger dagligen i 6 veckor
Läkemedel: Placebo
matchande placebo administrerat via inhalation tre gånger dagligen i 6 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Totalt symtompoäng
Tidsram: 6 veckor
Mastocytosis Activity of Symptoms (MAS Plus) frågeformulär för daglig symtompoäng med hjälp av eDiary
6 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sjukdomsspecifik livskvalitet (QoL)
Tidsram: 6 veckor
Mastocytosis Impact Questionnaire (MIQ) för livskvalitet
6 veckor
Patient Global Impression of Change (PGIC) skala
Tidsram: 6 veckor
6 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Patara Pharma

Utredare

  • Huvudutredare: Frank Siebenhaar, MD, Charite University, Berlin, Germany

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 juni 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 juni 2015

Första postat (Uppskatta)

23 juni 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

29 september 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 september 2016

Senast verifierad

1 september 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PA101-SM-02

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Systemisk mastocytos

Kliniska prövningar på PA101

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera