Лечение вялотекущего системного мастоцитоза с помощью PA101

Критерии включения:

• Диагностика индолентного системного мастоцитоза (ИСМ) в соответствии с критериями ВОЗ и консенсусным предложением (2001 г.)
• Возникновение по крайней мере одного предопределенного квалифицирующего симптома по крайней мере в двух системах органов в течение 3 месяцев после скрининга, несмотря на использование антигистаминных препаратов H1 и/или H2 и другой антимедиаторной терапии.
• Наличие симптомов с оценкой тяжести не менее 4 баллов в течение как минимум 7 из 14 дней в течение вводного периода с наличием как минимум одного предопределенного квалифицирующего симптома со стороны как минимум двух систем органов, несмотря на применение антигистаминных препаратов H1 и/или H2 и /или другая антимедиаторная терапия
• Желание и возможность использовать устройство eDiary ежедневно на протяжении всего исследования
• Выполнить не менее 5 отчетов eDiary в течение каждой из двух последовательных недель подготовительного периода.
• Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие до любых процедур исследования

Критерий исключения:

• Прогрессирующий системный мастоцитоз (например, агрессивный системный мастоцитоз [ASM], лейкоз тучных клеток [MCL] или системный мастоцитоз с ассоциированным клональным гематологическим заболеванием, не относящимся к тучноклеточному происхождению [SM-AHNMD])
• Текущая или недавняя история клинически значимых сердечно-сосудистых, гематологических, почечных, неврологических, печеночных, эндокринных, психических, злокачественных или других заболеваний, которые могут подвергнуть пациента риску или поставить под угрозу качество данных исследования, как это определено исследователем.
• Использование перорального кромолина натрия в течение 6 недель после скрининга
• Терапия системными кортикостероидами, иммунодепрессантами или моноклональными антителами против IgE (например, омализумаб) в анамнезе в течение 6 месяцев после скрининга
• Анафилаксия в анамнезе, требующая системного лечения (например, кортикостероидов или адреналина) в течение 12 месяцев после скрининга.
• Инфекция верхних или нижних дыхательных путей в течение 4 недель после скрининга
• Злокачественные новообразования в анамнезе в течение последних 5 лет, за исключением базально-клеточного рака или рака шейки матки in situ.
• Серьезная операция в течение 6 месяцев после скрининга
• Текущая или недавняя история (в течение 12 месяцев) чрезмерного употребления или злоупотребления алкоголем
• Текущая или недавняя история (в течение 12 месяцев) злоупотребления легальными наркотиками или употребления запрещенных наркотиков или веществ.
• Беременные или кормящие женщины, или женщины, способные к деторождению, не желающие применять приемлемые средства контроля над рождаемостью или воздержание во время исследования.
• Участие в любом другом исследовании исследуемого препарата в течение 4 недель после скрининга
• История гиперчувствительности или непереносимости аэрозольных препаратов или кромолина натрия