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Behandlung von indolenter systemischer Mastozytose mit PA101

27. September 2016 aktualisiert von: Patara Pharma

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Design-, Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie mit PA101 bei Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose

Dies ist eine randomisierte, placebo- und aktivkontrollierte Crossover-Studie mit 2 Perioden und 2 Kohorten bei erwachsenen Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM).

Der Zweck der Studie ist die Bestimmung des Wirksamkeits- und Sicherheitsprofils von PA101, das über den hocheffizienten eFlow-Vernebler bei Patienten mit ISM verabreicht wird, die trotz Anwendung von Standardbehandlungen symptomatisch sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Symptom-Scores zur Bestimmung der Eignung werden während der zweiwöchigen Einlaufphase unter Verwendung von eDiary festgelegt, und die geeigneten Patienten werden beim Baseline-Besuch im Verhältnis 2:1 nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Behandlungskohorten zugeteilt.

In Kohorte 1 (n=24) erhalten die Patienten dreimal täglich 40 mg PA101 inhaliert und dreimal täglich inhaliertes Placebo über eFlow für jeweils 6 Wochen in einer doppelblinden, 2-Phasen-Crossover-Methode mit einer 4-wöchigen Auswaschphase dazwischen die Behandlungszeiten.

In Kohorte 2 (n=12) erhalten die Patienten 40 mg PA101 inhalativ dreimal täglich über eFlow und Cromolyn-Natrium 200 mg oral 4-mal täglich für 6 Wochen jeweils in einer offenen, 2-Perioden-Crossover-Methode mit einer 4-wöchigen Auswaschung Zeitraum zwischen den Behandlungsperioden.

Die Patienten dürfen während jeder Behandlungsperiode die gleichen Tagesdosen von H1- und H2-Antihistaminika vor der Randomisierung sowie die gleichen Tagesdosen aller anderen zugelassenen Medikamente einnehmen.

Besuche während jeder Behandlungsperiode finden beim Basisbesuch und am Ende der Wochen 1, 2, 4 und 6 statt.

Blut- und Urinproben werden gesammelt, um auf verschiedene Biomarker zu testen. Bei einer Untergruppe von Patienten werden zusätzliche klinische Bewertungen der Haut durchgeführt und Blutproben werden für pharmakokinetische Bewertungen entnommen. Klinische Sicherheitsbewertungen werden bei allen Patienten zu Beginn und am Ende jeder Behandlungsperiode durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

41

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Darmstadt, Deutschland
        • Klinikum Darmstadt
      • Mainz, Deutschland
        • University Medical Center Mainz
      • Munich, Deutschland
        • Technical University Munchen
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Italien
      • Salerno, Italien
        • University of Salerno
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • University Medical Center of Groningen
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario de Fuenlabrada

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose der indolenten systemischen Mastozytose (ISM) nach den WHO-Kriterien und dem Konsensvorschlag (2001)
  • Auftreten von mindestens einem vordefinierten qualifizierenden Symptom in mindestens zwei Organsystemen innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening trotz der Verwendung von H1- und/oder H2-Antihistaminika und anderer Antimediator-Therapie
  • Auftreten von Symptomen mit einem Schweregrad von mindestens 4 an mindestens 7 von 14 Tagen während der Run-in-Phase mit jeweils mindestens einem vordefinierten qualifizierenden Symptom aus mindestens zwei Organsystemen trotz Anwendung von H1- und/oder H2-Antihistaminika und /oder andere Antimediatortherapie
  • Bereitschaft und Fähigkeit zur täglichen Nutzung eines eDiary-Geräts für die Dauer der Studie
  • Mindestens 5 eDiary-Berichte in jeder von zwei aufeinanderfolgenden Wochen der Run-in-Periode abgeschlossen
  • Bereit und in der Lage, vor Studienverfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Fortgeschrittene systemische Mastozytose (d. h. aggressive systemische Mastozytose [ASM], Mastzellleukämie [MCL] oder systemische Mastozytose mit einer assoziierten klonalen hämatologischen Nicht-Mastzell-Erkrankung [SM-AHNMD])
  • Aktuelle oder neuere Vorgeschichte klinisch signifikanter kardiovaskulärer, hämatologischer, renaler, neurologischer, hepatischer, endokriner, psychiatrischer, bösartiger oder anderer Krankheiten, die den Patienten gefährden oder die Qualität der Studiendaten beeinträchtigen könnten, wie vom Prüfarzt festgelegt
  • Verwendung von oralem Cromolyn-Natrium innerhalb von 6 Wochen nach dem Screening
  • Vorgeschichte einer systemischen Kortikosteroid-, Immunsuppressiv- oder Anti-IgE-monoklonalen Antikörpertherapie (z. B. Omalizumab) innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening
  • Vorgeschichte einer Anaphylaxie, die eine systemische Behandlung (d. h. Kortikosteroid oder Epinephrin) innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening erfordert
  • Infektion der oberen oder unteren Atemwege innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening
  • Vorgeschichte von Malignität innerhalb der letzten 5 Jahre, außer Basalzellkarzinom oder Zervixkarzinom in situ
  • Größere Operation innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening
  • Aktuelle oder neuere Geschichte (innerhalb von 12 Monaten) von übermäßigem Konsum oder Missbrauch von Alkohol
  • Aktuelle oder neuere Vorgeschichte (innerhalb von 12 Monaten) des Missbrauchs legaler Drogen oder des Konsums illegaler Drogen oder Substanzen
  • Schwangere oder stillende Frauen oder Frauen im gebärfähigen Alter, die während der Studie nicht bereit sind, akzeptable Mittel zur Empfängnisverhütung oder Abstinenz zu praktizieren
  • Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber Aerosol-Medikamenten oder Cromolyn-Natrium

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PA101
PA101, 40 mg verabreicht durch Inhalation dreimal täglich für 6 Wochen
Arzneimittel: PA101
40 mg PA101 verabreicht durch Inhalation dreimal täglich für 6 Wochen
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo, verabreicht durch Inhalation dreimal täglich für 6 Wochen
Arzneimittel: Placebo
passendes Placebo verabreicht durch Inhalation dreimal täglich für 6 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtsymptom-Score
Zeitfenster: 6 Wochen
Fragebogen zur Mastozytose-Aktivität der Symptome (MAS Plus) für den täglichen Symptom-Score mit eDiary
6 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankheitsspezifische Lebensqualität (QoL)
Zeitfenster: 6 Wochen
Mastocytosis Impact Questionnaire (MIQ) zur Lebensqualität
6 Wochen
Patient Global Impression of Change (PGIC)-Skala
Zeitfenster: 6 Wochen
6 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Patara Pharma

Ermittler

  • Hauptermittler: Frank Siebenhaar, MD, Charite University, Berlin, Germany

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Juni 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Juni 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. Juni 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

29. September 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. September 2016

Zuletzt verifiziert

1. September 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PA101-SM-02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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