ICat2、GAIN (Genomic Assessment Informs Novel Therapy) コンソーシアム研究
2026年4月23日 更新者：Katherine A. Janeway, MD、Dana-Farber Cancer Institute
固形腫瘍の小児および若年成人における個別化がん治療法（iCat）の推奨に適合した標的療法を受けた後の転帰を評価するための多施設コホート研究：iCat2、GAINコンソーシアム研究
この研究研究では、シーケンスを含む固形腫瘍の特殊な検査の使用を評価しています。
これらの特殊な検査を実行するプロセスは腫瘍プロファイリングと呼ばれます。
腫瘍プロファイリングにより、特定の治療法に効果がある可能性があることを示す腫瘍遺伝子の変化が特定される場合があります。
これは、個別化がん治療法 (iCat) の推奨と呼ばれます。
腫瘍プロファイリングの結果と、該当する場合は iCat の推奨事項が返されます。
調査の概要
詳細な説明
診断が難しい、または治療がより難しい頭蓋外（脳ではない）固形腫瘍を有する患者は、この研究に参加する資格があります。 登録されたすべての患者は、腫瘍の標的配列決定を実行されます。 配列決定の結果は、標的療法の活性の可能性を示唆する変異が存在するかどうかの決定を含む、臨床的に重要な所見について検討されます (iCat 推奨)。 結果は患者の腫瘍医に返され、追跡データが収集されます。
この前向き多施設コホート研究では、主な目的は、iCat の推奨に一致する標的療法を受けたかどうかに応じて、進行性固形腫瘍を患う小児患者の転帰を記述することです。 重要な主要な臨床アウトカムは全生存期間 (OS) のエンドポイントであり、重要な二次的臨床アウトカム指標として無増悪生存期間と奏効率 (RR) が挙げられます。 この仮説に対処するために、3 年間で予想される 11 の参加施設から 825 人の患者が登録する予定です。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
825
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
San Francisco、California、アメリカ、94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- University of Utah Childrens Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
30年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
高リスク、再発性、難治性の固形腫瘍
説明
包含基準:
- 年齢 -- 最初の適格固形腫瘍診断時の年齢 ≤ 30 歳
診断 -- 以下の基準の少なくとも 1 つを満たす充実性悪性腫瘍 (脳腫瘍およびリンパ腫を除く) の組織学的診断:
- 難治性。標準的な第一線治療の開始後に部分寛解または完全寛解を達成していない、または計画された標準的な第一線治療の完了時に生検により残存病変が証明された後に腫瘍が進行することと定義される。
- 再発。以前に部分寛解または完全寛解を達成した後の腫瘍の進行として定義されます。
- 新たに診断された高リスク疾患。2 年後の予想無イベント生存率が 50% 未満であると定義されます。
- 組織学的検討および標準的な分子検査後の確定診断または古典的なゲノム所見が欠如している（まれな腫瘍グループ）。
- 例は次のとおりです (資格はこれらの例に限定されません)。
- 組織学は通常、融合が検出されない融合に関連しています。
- ユーイング様肉腫
- 未分化肉腫
- ALK融合を伴わない炎症性筋線維芽細胞腫瘍
- NTRK融合を伴わない乳児線維肉腫
標本サンプル
診断または進行/再発からのプロファイリングの最小要件を満たすのに十分な腫瘍標本が利用可能
- - また
- プロファイリングの最小要件を満たすのに十分な材料が得られることが期待される臨床ケアの一環として計画された手術/生検。また
- 患者はすでに分子プロファイリングを受けており、報告書に基づいた適合した標的療法をまだ開始していません。
除外基準:
治療計画はありません
-- さらなる抗がん剤治療を拒否した患者は除外されます。
パフォーマンスステータス
-- Lansky (16 歳未満) または Karnofsky (16 歳以上) スコアが 50 未満の患者は除外されます。
- 平均余命 -- 予想余命が 3 か月未満の患者は除外されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
遺伝子検査とGAINレポート
登録されたすべての患者は、配列決定と分析のために検体を提出します。
|
登録されたすべての患者は、遺伝子分析のために検体を提出します。
成功した場合、レポートは検討されて可能な推奨事項が検索され、可能な推奨事項に関係なく GAIN レポートが生成されます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
全生存
時間枠：18ヶ月
|
分子プロファイリングが成功した再発性または難治性の固形腫瘍を有する小児患者において、 a) 治療グループ (iCatM、iCatUM、および UM) ごとに患者の全生存期間を説明する。 b) 再発/進行時点からの全生存期間（OSr）に関連する人口統計的、臨床的、およびゲノム的要因を特定する。 c) 一般的なサンプルバンクおよび将来の可能性のある研究のために、腫瘍材料、派生細胞株/異種移植片、および血液サンプルを保管するため。
|
18ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
A) iCat の推奨があること、および b) 適合する標的療法の受領に関連する患者、臨床、および薬剤アクセス要因の特定。
時間枠：2年
|
2年
|
|
再発性/難治性疾患および測定可能/評価可能な疾患を有する患者に対する治療グループ別の応答および無増悪生存期間に関連する因子の決定。
時間枠：2年
|
2年
|
|
再発時および初回診断時に得られた一対の腫瘍サンプルにおける潜在的に標的となり得る変異体の比較を含む、診断時および再発時における小児固形腫瘍における分子変化の頻度および範囲の説明。
時間枠：2年
|
2年
|
|
ゲノミクス研究への参加が心理的幸福をもたらすかどうか、またそれがゲノム理解のレベルおよび iCat 推奨の受け取りと関連しているかどうかの判定。
時間枠：2年
|
2年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Katherine Janeway, MD、Dana-Farber Cancer Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年10月1日
一次修了 (推定)
2026年6月1日
研究の完了 (推定)
2026年10月1日
試験登録日
最初に提出
2015年6月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年8月7日
最初の投稿 (推定)
2015年8月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月23日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- 15-169
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
現時点では、この研究からの IPD を共有する予定はありません。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。