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ICat2、GAIN (Genomic Assessment Informs Novel Therapy) コンソーシアム研究

2026年9月17日 更新者：Katherine A. Janeway, MD、Dana-Farber Cancer Institute

固形腫瘍の小児および若年成人における個別化がん治療法（iCat）の推奨に適合した標的療法を受けた後の転帰を評価するための多施設コホート研究：iCat2、GAINコンソーシアム研究

This research study is evaluating the use of specialized testing of solid tumors including sequencing. The process of performing these specialized tests is called tumor profiling. The tumor profiling may result in identifying changes in genes of the tumor that indicate that a particular therapy may have activity. This is called an individualized cancer therapy (iCat) recommendation. The results of the tumor profiling and, if applicable, the iCat recommendation will be returned.

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

Patients with extra-cranial (not in the brain) solid tumors that are either difficult to diagnose or more difficult to treat are eligible to participate in this study. All enrolled patients will have targeted sequencing of tumor performed. Sequencing results will be reviewed for clinically significant findings including determination of whether any mutations exist that suggest potential for activity of a targeted therapy (iCat recommendation). Results will be returned to the patient's oncologist and follow-up data will be collected.

In this prospective multi-center cohort study, the primary objective is to describe the outcomes of pediatric patients with advanced solid tumors according to whether or not they received of targeted therapy matched to an iCat recommendation. The primary clinical outcome of interest is the endpoint of overall survival (OS), with progression-free survival and response rate (RR) as key secondary clinical outcome measures. To address this hypothesis, 825 patients will enroll from an anticipated 11 participating institutions over 3 years.

研究の種類

観察的

入学 (推定)

825

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • University of Utah Childrens Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

30年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

High-risk, relapsed and refractory solid tumors

説明

Inclusion Criteria:

  • Age -- Age ≤ 30 years at time of initial qualifying solid tumor diagnosis

  • Diagnosis -- Histologic diagnosis of solid malignancy (excluding brain tumors and lymphoma) that meets at least one of the following criteria:

    • Refractory, defined as tumor progression after initiation of standard first line therapy without having achieved a prior partial or complete remission OR Biopsy proven residual disease at the completion of planned standard initial front-line therapy.
    • Recurrent, defined as tumor progression after achieving a prior partial or complete remission
    • Newly diagnosed high risk disease, defined as having an expected event free survival of < 50% at 2 years.
    • Lacks definitive diagnosis or classical genomic findings after histologic review and standard molecular testing (rare tumor group).

  • Examples include (eligibility not limited to these examples):

  • Histology typically associated with a fusion in which fusion is not detected.

  • Ewing-like sarcoma

  • Undifferentiated sarcoma

  • Inflammatory myofibroblastic tumor without ALK fusion

  • Infantile fibrosarcoma without NTRK fusion

  • Specimen Samples

    • Sufficient tumor specimen available to meet the minimum requirements for profiling from diagnosis or progression / recurrence

      --- OR

    • Surgery / biopsy planned as part of clinical care that is anticipated to yield sufficient material to meet the minimum requirements for profiling; OR

    • Patient has already had molecular profiling and patient has not yet started matched targeted therapy based on the report .

Exclusion Criteria:

  • No Therapy Planned

    -- Patients who have declined further anticancer therapy will be excluded.

  • Performance Status

    -- Patients with Lansky (age < 16 years) or Karnofsky (age ≥16 years) score < 50 will be excluded.

  • Life Expectancy -- Patients with anticipated life expectancy < 3 months will be excluded.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：COHORT
  • 時間の展望：PROSPECTIVE

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
Genetic testing and GAIN report

All enrolled patients will submit specimens for sequencing and analysis.
遺伝的：Genetic testing and GAIN report

All patients enrolled will submit specimens for genetic analysis. If successful the report will be reviewed to look for possible recommendations and a GAIN report will be generated regardless of possible recommendations.

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Overall Survival
時間枠：18 months

In pediatric patients with recurrent or refractory solid tumors who undergo successful molecular profiling, a) to describe the overall survival of patients by treatment group (iCatM, iCatUM and UM); b) to identify demographic, clinical, and genomic factors associated with overall survival from the time of relapse/progression (OSr); and c)to store tumor material, derived cell lines / xenografts, and blood samples for general sample banking and potential future research.
18 months

二次結果の測定

結果測定
時間枠
A) iCat の推奨があること、および b) 適合する標的療法の受領に関連する患者、臨床、および薬剤アクセス要因の特定。
時間枠：2年
2年
再発性/難治性疾患および測定可能/評価可能な疾患を有する患者に対する治療グループ別の応答および無増悪生存期間に関連する因子の決定。
時間枠：2年
2年
再発時および初回診断時に得られた一対の腫瘍サンプルにおける潜在的に標的となり得る変異体の比較を含む、診断時および再発時における小児固形腫瘍における分子変化の頻度および範囲の説明。
時間枠：2年
2年
ゲノミクス研究への参加が心理的幸福をもたらすかどうか、またそれがゲノム理解のレベルおよび iCat 推奨の受け取りと関連しているかどうかの判定。
時間枠：2年
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Dana-Farber Cancer Institute

捜査官

  • 主任研究者：Katherine Janeway, MD、Dana-Farber Cancer Institute

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年10月1日

一次修了 (推定)

2026年12月1日

研究の完了 (推定)

2026年12月1日

試験登録日

最初に提出

2015年6月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年8月7日

最初の投稿 (推定)

2015年8月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月17日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 15-169

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

There is not plan to share IPD from this study at this time.

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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