Badanie konsorcjum iCat2, GAIN (ocena genomu informuje o nowej terapii).
Wieloośrodkowe badanie kohortowe oceniające wyniki leczenia ukierunkowanego dopasowanego do zaleceń dotyczących zindywidualizowanej terapii przeciwnowotworowej (iCat) u dzieci i młodzieży z guzami litymi: badanie konsorcjum iCat2, GAIN
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pacjenci z pozaczaszkowymi (nie w mózgu) guzami litymi, które są trudne do zdiagnozowania lub trudniejsze do leczenia, kwalifikują się do udziału w tym badaniu. U wszystkich włączonych pacjentów zostanie wykonane ukierunkowane sekwencjonowanie guza. Wyniki sekwencjonowania zostaną zweryfikowane pod kątem istotnych klinicznie ustaleń, w tym ustalenia, czy istnieją jakiekolwiek mutacje, które sugerują potencjalne działanie terapii celowanej (zalecenie iCat). Wyniki zostaną zwrócone onkologowi pacjenta i zostaną zebrane dane kontrolne.
W tym prospektywnym wieloośrodkowym badaniu kohortowym głównym celem jest opisanie wyników pacjentów pediatrycznych z zaawansowanymi guzami litymi w zależności od tego, czy otrzymali terapię celowaną dopasowaną do zaleceń iCat. Pierwszorzędowym wynikiem klinicznym będącym przedmiotem zainteresowania jest punkt końcowy całkowitego przeżycia (OS), z przeżyciem wolnym od progresji choroby i odsetkiem odpowiedzi (RR) jako kluczowymi drugorzędowymi miarami wyniku klinicznego. Aby odpowiedzieć na tę hipotezę, w ciągu 3 lat zapisze się 825 pacjentów z przewidywanych 11 uczestniczących instytucji.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- University of Utah Childrens Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek — Wiek ≤ 30 lat w chwili wstępnego kwalifikującego rozpoznania guza litego
Rozpoznanie — Rozpoznanie histologiczne litego nowotworu złośliwego (z wyłączeniem guzów mózgu i chłoniaków), które spełnia co najmniej jedno z następujących kryteriów:
- Oporny na leczenie, definiowany jako progresja nowotworu po rozpoczęciu standardowej terapii pierwszego rzutu bez uzyskania wcześniejszej częściowej lub całkowitej remisji LUB Choroba resztkowa potwierdzona biopsją po zakończeniu planowanej standardowej pierwszej linii leczenia.
- Nawracający, definiowany jako progresja nowotworu po uzyskaniu wcześniejszej częściowej lub całkowitej remisji
- Nowo zdiagnozowana choroba wysokiego ryzyka, zdefiniowana jako mająca oczekiwane przeżycie wolne od zdarzenia < 50% po 2 latach.
- Brak ostatecznej diagnozy lub klasycznych wyników badań genomowych po ocenie histologicznej i standardowych badaniach molekularnych (grupa rzadkich nowotworów).
- Przykłady obejmują (kwalifikowalność nie ogranicza się do tych przykładów):
- Histologia zwykle związana z fuzją, w której fuzja nie jest wykrywana.
- Mięsak podobny do Ewinga
- Niezróżnicowany mięsak
- Zapalny guz miofibroblastyczny bez fuzji ALK
- Włókniakomięsak niemowlęcy bez fuzji NTRK
Próbki próbek
Dostępna jest wystarczająca ilość próbki guza, aby spełnić minimalne wymagania dotyczące profilowania od diagnozy do progresji/nawrotu
--- LUB
- Operacja / biopsja zaplanowana w ramach opieki klinicznej, która ma dostarczyć materiału wystarczającego do spełnienia minimalnych wymagań dotyczących profilowania; LUB
- Pacjent miał już wykonane profilowanie molekularne, a pacjent nie rozpoczął jeszcze dopasowanej terapii celowanej na podstawie raportu.
Kryteria wyłączenia:
Brak planowanej terapii
-- Pacjenci, którzy odmówili dalszej terapii przeciwnowotworowej zostaną wykluczeni.
Stan wydajności
-- Pacjenci z wynikiem Lansky'ego (wiek < 16 lat) lub Karnofsky'ego (wiek ≥16 lat) < 50 zostaną wykluczeni.
- Oczekiwana długość życia — pacjenci z przewidywaną długością życia < 3 miesiące zostaną wykluczeni.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Badania genetyczne i raport GAIN
Wszyscy zapisani pacjenci prześlą próbki do sekwencjonowania i analizy.
|
Wszyscy zapisani pacjenci prześlą próbki do analizy genetycznej.
Jeśli się powiedzie, raport zostanie przejrzany w celu wyszukania możliwych zaleceń, a raport GAIN zostanie wygenerowany niezależnie od możliwych zaleceń.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 18 miesięcy
|
U pacjentów pediatrycznych z nawracającymi lub opornymi na leczenie guzami litymi, u których pomyślnie wykonano profilowanie molekularne, a) opisać całkowity czas przeżycia pacjentów według grup terapeutycznych (iCatM, iCatUM i UM); b) zidentyfikować czynniki demograficzne, kliniczne i genomiczne związane z całkowitym przeżyciem od czasu nawrotu/progresji (OSr); oraz c) do przechowywania materiału nowotworowego, pochodnych linii komórkowych / ksenoprzeszczepów i próbek krwi do ogólnego przechowywania próbek i potencjalnych przyszłych badań.
|
18 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Identyfikacja czynników pacjenta, czynników klinicznych i dostępu do leków związanych z a) posiadaniem rekomendacji iCat oraz b) otrzymaniem dopasowanej terapii celowanej.
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Określenie czynników związanych z odpowiedzią i czasem przeżycia bez progresji choroby według grup terapeutycznych dla pacjentów z chorobą nawrotową/oporną na leczenie i chorobą mierzalną/możliwą do oceny.
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Opis częstości i zakresu zmian molekularnych w pediatrycznych guzach litych w momencie rozpoznania i przy nawrocie, w tym porównanie potencjalnie możliwych do namierzenia wariantów w sparowanych próbkach guza uzyskanych z nawrotu i przy początkowej diagnozie.
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Określenie, czy udział w badaniu genomicznym zapewnia dobre samopoczucie psychiczne i czy wiąże się to z poziomem zrozumienia genomiki oraz otrzymaniem rekomendacji iCat.
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Katherine Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 15-169
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .