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L'étude du consortium iCat2, GAIN (Genomic Assessment Informs Novel Therapy)

22 janvier 2024 mis à jour par: Katherine A. Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Étude de cohorte multicentrique pour évaluer les résultats après réception d'un traitement ciblé correspondant aux recommandations d'un traitement individualisé du cancer (iCat) chez les enfants et les jeunes adultes atteints de tumeurs solides : l'étude iCat2, GAIN Consortium

Cette étude de recherche évalue l'utilisation de tests spécialisés sur les tumeurs solides, y compris le séquençage. Le processus d'exécution de ces tests spécialisés est appelé profilage tumoral. Le profilage tumoral peut entraîner l'identification de changements dans les gènes de la tumeur qui indiquent qu'une thérapie particulière peut avoir une activité. C'est ce qu'on appelle une recommandation de traitement individualisé du cancer (iCat). Les résultats du profilage tumoral et, le cas échéant, la recommandation iCat seront renvoyés.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients atteints de tumeurs solides extra-crâniennes (pas dans le cerveau) difficiles à diagnostiquer ou plus difficiles à traiter sont éligibles pour participer à cette étude. Tous les patients inscrits subiront un séquençage ciblé de la tumeur. Les résultats du séquençage seront examinés pour les résultats cliniquement significatifs, y compris la détermination de l'existence de mutations suggérant le potentiel d'activité d'une thérapie ciblée (recommandation iCat). Les résultats seront retournés à l'oncologue du patient et les données de suivi seront recueillies.

Dans cette étude de cohorte prospective multicentrique, l'objectif principal est de décrire les résultats des patients pédiatriques atteints de tumeurs solides avancées selon qu'ils ont reçu ou non un traitement ciblé correspondant à une recommandation iCat. Le principal critère de jugement clinique d'intérêt est le critère d'évaluation de la survie globale (SG), avec la survie sans progression et le taux de réponse (RR) comme principaux critères de jugement cliniques secondaires. Pour répondre à cette hypothèse, 825 patients s'inscriront dans 11 établissements participants prévus sur 3 ans.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

825

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • University of Utah Childrens Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 30 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Tumeurs solides à haut risque, récidivantes et réfractaires

La description

Critère d'intégration:

  • Âge -- Âge ≤ 30 ans au moment du diagnostic initial de tumeur solide admissible

  • Diagnostic -- Diagnostic histologique de malignité solide (à l'exclusion des tumeurs cérébrales et des lymphomes) qui répond à au moins un des critères suivants :

    • Réfractaire, défini comme une progression tumorale après le début du traitement standard de première ligne sans avoir obtenu de rémission partielle ou complète antérieure OU maladie résiduelle prouvée par biopsie à la fin du traitement initial standard de première ligne prévu.
    • Récidivante, définie comme une progression tumorale après avoir obtenu une rémission partielle ou complète antérieure
    • Maladie à haut risque nouvellement diagnostiquée, définie comme ayant une survie sans événement attendue < 50 % à 2 ans.
    • Absence de diagnostic définitif ou de résultats génomiques classiques après examen histologique et tests moléculaires standard (groupe de tumeurs rares).
  • Les exemples incluent (éligibilité non limitée à ces exemples):
  • Histologie généralement associée à une fusion dans laquelle la fusion n'est pas détectée.
  • Sarcome de type Ewing
  • Sarcome indifférencié
  • Tumeur myofibroblastique inflammatoire sans fusion ALK
  • Fibrosarcome infantile sans fusion NTRK

  • Échantillons de spécimen

    • Suffisamment d'échantillons de tumeur disponibles pour répondre aux exigences minimales de profilage à partir du diagnostic ou de la progression/récidive

      --- OU

    • Chirurgie / biopsie planifiée dans le cadre des soins cliniques qui devrait produire suffisamment de matériel pour répondre aux exigences minimales de profilage ; OU
    • Le patient a déjà eu un profilage moléculaire et le patient n'a pas encore commencé le traitement ciblé correspondant sur la base du rapport.

Critère d'exclusion:

  • Aucune thérapie prévue

    -- Les patients qui ont refusé d'autres traitements anticancéreux seront exclus.

  • Statut de performance

    -- Les patients avec un score de Lansky (âge < 16 ans) ou de Karnofsky (âge ≥ 16 ans) < 50 seront exclus.

  • Espérance de vie -- Les patients dont l'espérance de vie est < 3 mois seront exclus.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Tests génétiques et rapport GAIN
Tous les patients inscrits soumettront des échantillons pour séquençage et analyse.
Génétique: Tests génétiques et rapport GAIN
Tous les patients inscrits soumettront des échantillons pour analyse génétique. En cas de succès, le rapport sera examiné pour rechercher d'éventuelles recommandations et un rapport GAIN sera généré quelles que soient les recommandations possibles.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La survie globale
Délai: 18 mois
Chez les patients pédiatriques atteints de tumeurs solides récurrentes ou réfractaires qui subissent un profilage moléculaire réussi, a) pour décrire la survie globale des patients par groupe de traitement (iCatM, iCatUM et UM) ; b) identifier les facteurs démographiques, cliniques et génomiques associés à la survie globale à partir du moment de la rechute/progression (OSr) ; et c) pour stocker le matériel tumoral, les lignées cellulaires dérivées / xénogreffes et les échantillons de sang pour la banque d'échantillons générale et la recherche future potentielle.
18 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Identification du patient, des facteurs cliniques et d'accès aux médicaments associés a) à une recommandation iCat et b) à la réception d'une thérapie ciblée adaptée.
Délai: 2 années
2 années
Détermination des facteurs associés à la réponse et au temps de survie sans progression par groupe de traitement pour les patients atteints d'une maladie récurrente/réfractaire et d'une maladie mesurable/évaluable.
Délai: 2 années
2 années
Description de la fréquence et de la gamme des altérations moléculaires dans les tumeurs solides pédiatriques au moment du diagnostic et lors de la rechute, y compris une comparaison des variants potentiellement ciblables dans des échantillons de tumeurs appariés obtenus lors de la rechute et lors du diagnostic initial.
Délai: 2 années
2 années
Déterminer si la participation à une étude génomique procure un bien-être psychologique et si cela est associé au niveau de compréhension génomique et à la réception d'une recommandation iCat.
Délai: 2 années
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dana-Farber Cancer Institute

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Katherine Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juin 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2015

Première publication (Estimé)

13 août 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Autres numéros d'identification d'étude

  • 15-169

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Il n'est pas prévu de partager les IPD de cette étude pour le moment.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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