L'étude du consortium iCat2, GAIN (Genomic Assessment Informs Novel Therapy)
Étude de cohorte multicentrique pour évaluer les résultats après réception d'un traitement ciblé correspondant aux recommandations d'un traitement individualisé du cancer (iCat) chez les enfants et les jeunes adultes atteints de tumeurs solides : l'étude iCat2, GAIN Consortium
This research study is evaluating the use of specialized testing of solid tumors including sequencing. The process of performing these specialized tests is called tumor profiling. The tumor profiling may result in identifying changes in genes of the tumor that indicate that a particular therapy may have activity. This is called an individualized cancer therapy (iCat) recommendation. The results of the tumor profiling and, if applicable, the iCat recommendation will be returned.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Patients with extra-cranial (not in the brain) solid tumors that are either difficult to diagnose or more difficult to treat are eligible to participate in this study. All enrolled patients will have targeted sequencing of tumor performed. Sequencing results will be reviewed for clinically significant findings including determination of whether any mutations exist that suggest potential for activity of a targeted therapy (iCat recommendation). Results will be returned to the patient's oncologist and follow-up data will be collected.
In this prospective multi-center cohort study, the primary objective is to describe the outcomes of pediatric patients with advanced solid tumors according to whether or not they received of targeted therapy matched to an iCat recommendation. The primary clinical outcome of interest is the endpoint of overall survival (OS), with progression-free survival and response rate (RR) as key secondary clinical outcome measures. To address this hypothesis, 825 patients will enroll from an anticipated 11 participating institutions over 3 years.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94158
- University of California San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center
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-
Ohio
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- University of Utah Childrens Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
High-risk, relapsed and refractory solid tumors
La description
Inclusion Criteria:
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Age -- Age ≤ 30 years at time of initial qualifying solid tumor diagnosis
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Diagnosis -- Histologic diagnosis of solid malignancy (excluding brain tumors and lymphoma) that meets at least one of the following criteria:
- Refractory, defined as tumor progression after initiation of standard first line therapy without having achieved a prior partial or complete remission OR Biopsy proven residual disease at the completion of planned standard initial front-line therapy.
- Recurrent, defined as tumor progression after achieving a prior partial or complete remission
- Newly diagnosed high risk disease, defined as having an expected event free survival of < 50% at 2 years.
- Lacks definitive diagnosis or classical genomic findings after histologic review and standard molecular testing (rare tumor group).
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Examples include (eligibility not limited to these examples):
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Histology typically associated with a fusion in which fusion is not detected.
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Ewing-like sarcoma
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Undifferentiated sarcoma
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Inflammatory myofibroblastic tumor without ALK fusion
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Infantile fibrosarcoma without NTRK fusion
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Specimen Samples
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Sufficient tumor specimen available to meet the minimum requirements for profiling from diagnosis or progression / recurrence
--- OR
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Surgery / biopsy planned as part of clinical care that is anticipated to yield sufficient material to meet the minimum requirements for profiling; OR
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Patient has already had molecular profiling and patient has not yet started matched targeted therapy based on the report .
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Exclusion Criteria:
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No Therapy Planned
-- Patients who have declined further anticancer therapy will be excluded.
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Performance Status
-- Patients with Lansky (age < 16 years) or Karnofsky (age ≥16 years) score < 50 will be excluded.
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Life Expectancy -- Patients with anticipated life expectancy < 3 months will be excluded.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: COHORT
- Perspectives temporelles: PROSPECTIVE
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Genetic testing and GAIN report
All enrolled patients will submit specimens for sequencing and analysis. |
All patients enrolled will submit specimens for genetic analysis. If successful the report will be reviewed to look for possible recommendations and a GAIN report will be generated regardless of possible recommendations. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Overall Survival
Délai: 18 months
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In pediatric patients with recurrent or refractory solid tumors who undergo successful molecular profiling, a) to describe the overall survival of patients by treatment group (iCatM, iCatUM and UM); b) to identify demographic, clinical, and genomic factors associated with overall survival from the time of relapse/progression (OSr); and c)to store tumor material, derived cell lines / xenografts, and blood samples for general sample banking and potential future research. |
18 months
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Identification du patient, des facteurs cliniques et d'accès aux médicaments associés a) à une recommandation iCat et b) à la réception d'une thérapie ciblée adaptée.
Délai: 2 années
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2 années
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Détermination des facteurs associés à la réponse et au temps de survie sans progression par groupe de traitement pour les patients atteints d'une maladie récurrente/réfractaire et d'une maladie mesurable/évaluable.
Délai: 2 années
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2 années
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Description de la fréquence et de la gamme des altérations moléculaires dans les tumeurs solides pédiatriques au moment du diagnostic et lors de la rechute, y compris une comparaison des variants potentiellement ciblables dans des échantillons de tumeurs appariés obtenus lors de la rechute et lors du diagnostic initial.
Délai: 2 années
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2 années
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Déterminer si la participation à une étude génomique procure un bien-être psychologique et si cela est associé au niveau de compréhension génomique et à la réception d'une recommandation iCat.
Délai: 2 années
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2 années
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Katherine Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 15-169
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
There is not plan to share IPD from this study at this time.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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