ICat2，GAIN（基因组评估为新疗法提供信息）联盟研究
2026年4月23日 更新者：Katherine A. Janeway, MD、Dana-Farber Cancer Institute
在患有实体瘤的儿童和年轻人中接受与个性化癌症治疗 (iCat) 建议相匹配的靶向治疗后评估结果的多中心队列研究：iCat2，GAIN 联盟研究
这项研究正在评估对实体瘤进行专门测试（包括测序）的使用。
执行这些专门测试的过程称为肿瘤分析。
肿瘤概况分析可能导致识别肿瘤基因的变化，这些变化表明特定疗法可能具有活性。
这称为个体化癌症治疗 (iCat) 建议。
将返回肿瘤分析结果和 iCat 推荐（如果适用）。
研究概览
详细说明
患有难以诊断或更难治疗的颅外（不在大脑中）实体瘤的患者有资格参加本研究。 所有登记的患者都将进行靶向肿瘤测序。 将审查测序结果是否具有临床意义，包括确定是否存在任何表明靶向治疗具有潜在活性的突变（iCat 推荐）。 结果将返回给患者的肿瘤科医生，并收集后续数据。
在这项前瞻性多中心队列研究中，主要目的是根据晚期实体瘤儿科患者是否接受了与 iCat 推荐相匹配的靶向治疗来描述他们的结局。 感兴趣的主要临床结果是总生存期 (OS) 的终点，无进展生存期和反应率 (RR) 作为关键的次要临床结果指标。 为了解决这一假设，825 名患者将在 3 年内从预期的 11 个参与机构中入组。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
825
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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San Francisco、California、美国、94158
- University of California San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- University of Utah Childrens Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 30年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
高危、复发和难治性实体瘤
描述
纳入标准：
- 年龄——初次诊断符合条件的实体瘤时年龄≤ 30 岁
诊断——实体恶性肿瘤（不包括脑肿瘤和淋巴瘤）的组织学诊断至少满足以下标准之一：
- 难治性，定义为在标准一线治疗开始后肿瘤进展，但未达到先前的部分或完全缓解，或在计划的标准初始一线治疗完成时活检证明有残留疾病。
- 复发，定义为在达到先前的部分或完全缓解后肿瘤进展
- 新诊断的高危疾病，定义为 2 年时预期无事件生存率 < 50%。
- 在组织学检查和标准分子检测（罕见肿瘤组）后缺乏明确诊断或经典基因组发现。
- 示例包括（资格不限于这些示例）：
- 组织学通常与未检测到融合的融合有关。
- 尤文样肉瘤
- 未分化肉瘤
- 无 ALK 融合的炎性肌纤维母细胞瘤
- 无 NTRK 融合的婴儿纤维肉瘤
标本样本
足够的肿瘤标本可满足诊断或进展/复发分析的最低要求
- - 或者
- 计划作为临床护理一部分的手术/活检，预计会产生足够的材料以满足分析的最低要求；或者
- 患者已经进行了分子谱分析，患者尚未根据报告开始匹配的靶向治疗。
排除标准：
没有治疗计划
--拒绝进一步抗癌治疗的患者将被排除在外。
绩效状态
-- Lansky（年龄 < 16 岁）或 Karnofsky（年龄≥16 岁）评分 < 50 的患者将被排除在外。
- 预期寿命——预期寿命小于 3 个月的患者将被排除在外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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基因检测和GAIN报告
所有登记的患者都将提交标本进行测序和分析。
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所有登记的患者都将提交标本进行基因分析。
如果成功，将审查报告以寻找可能的建议，并且无论可能的建议如何，都会生成 GAIN 报告。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总生存期
大体时间：18个月
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在成功进行分子谱分析的复发性或难治性实体瘤儿科患者中，a) 按治疗组（iCatM、iCatUM 和 UM）描述患者的总生存期； b) 从复发/进展 (OSr) 开始，确定与总生存期相关的人口统计学、临床和基因组因素； c) 储存肿瘤材料、衍生细胞系/异种移植物和血液样本，用于一般样本库和潜在的未来研究。
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18个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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确定与 a) 有 iCat 推荐和 b) 接受匹配靶向治疗相关的患者、临床和药物获取因素。
大体时间：2年
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2年
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按治疗组确定与复发/难治性疾病和可测量/可评估疾病患者的反应和无进展生存时间相关的因素。
大体时间：2年
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2年
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描述儿科实体瘤在诊断和复发时分子变化的频率和范围，包括比较从复发和初始诊断中获得的成对肿瘤样本中的潜在靶向变异。
大体时间：2年
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2年
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确定参与基因组学研究是否提供心理健康，以及这是否与基因组理解水平和收到 iCat 推荐有关。
大体时间：2年
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Katherine Janeway, MD、Dana-Farber Cancer Institute
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年10月1日
初级完成 (估计的)
2026年6月1日
研究完成 (估计的)
2026年10月1日
研究注册日期
首次提交
2015年6月18日
首先提交符合 QC 标准的
2015年8月7日
首次发布 (估计的)
2015年8月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月23日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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