ICat2, GAIN (Genomic Assessment Informs Novel Therapy) konsortiumstudie
Multisenter kohortstudie for å evaluere resultater etter mottak av målrettet terapi matchet med en individualisert kreftterapi (iCat) anbefalinger hos barn og unge voksne med solide svulster: iCat2, GAIN-konsortiets studie
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Pasienter med ekstrakranielle (ikke i hjernen) solide svulster som enten er vanskelige å diagnostisere eller vanskeligere å behandle, er kvalifisert til å delta i denne studien. Alle påmeldte pasienter vil få utført målrettet sekvensering av tumor. Sekvenseringsresultater vil bli gjennomgått for klinisk signifikante funn, inkludert bestemmelse av om det eksisterer mutasjoner som antyder potensial for aktivitet av en målrettet terapi (iCat-anbefaling). Resultatene vil bli returnert til pasientens onkolog og oppfølgingsdata vil bli samlet inn.
I denne prospektive kohortstudien med flere senter er hovedmålet å beskrive resultatene til pediatriske pasienter med avanserte solide svulster i henhold til om de mottok målrettet behandling i samsvar med en iCat-anbefaling eller ikke. Det primære kliniske resultatet av interesse er endepunktet for total overlevelse (OS), med progresjonsfri overlevelse og responsrate (RR) som sentrale sekundære kliniske utfallsmål. For å løse denne hypotesen vil 825 pasienter melde seg fra antatte 11 deltakende institusjoner over 3 år.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- University of Utah Childrens Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder -- Alder ≤ 30 år på tidspunktet for første kvalifiserende solid tumordiagnose
Diagnose -- Histologisk diagnose av solid malignitet (unntatt hjernesvulster og lymfom) som oppfyller minst ett av følgende kriterier:
- Refraktær, definert som tumorprogresjon etter initiering av standard førstelinjebehandling uten å ha oppnådd en tidligere delvis eller fullstendig remisjon ELLER Biopsipåvist restsykdom ved fullføring av planlagt standard førstelinjebehandling.
- Tilbakevendende, definert som tumorprogresjon etter å ha oppnådd en tidligere delvis eller fullstendig remisjon
- Nydiagnostisert høyrisikosykdom, definert som å ha en forventet hendelsesfri overlevelse på < 50 % etter 2 år.
- Mangler definitiv diagnose eller klassiske genomiske funn etter histologisk gjennomgang og standard molekylær testing (sjelden tumorgruppe).
- Eksempler inkluderer (kvalifisering ikke begrenset til disse eksemplene):
- Histologi vanligvis assosiert med en fusjon der fusjon ikke er oppdaget.
- Ewing-lignende sarkom
- Udifferensiert sarkom
- Inflammatorisk myofibroblastisk svulst uten ALK-fusjon
- Infantil fibrosarkom uten NTRK-fusjon
Prøveprøver
Tilstrekkelig tumorprøve tilgjengelig for å oppfylle minimumskravene for profilering fra diagnose eller progresjon/residiv
--- ELLER
- Kirurgi/biopsi planlagt som en del av klinisk behandling som forventes å gi tilstrekkelig materiale til å oppfylle minimumskravene for profilering; ELLER
- Pasienten har allerede hatt molekylær profilering og pasienten har ennå ikke startet matchet målrettet behandling basert på rapporten.
Ekskluderingskriterier:
Ingen terapi planlagt
-- Pasienter som har avslått ytterligere kreftbehandling vil bli ekskludert.
Ytelsesstatus
-- Pasienter med Lansky (alder < 16 år) eller Karnofsky (alder ≥ 16 år) score < 50 vil bli ekskludert.
- Forventet levealder -- Pasienter med forventet levealder < 3 måneder vil bli ekskludert.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Gentesting og GAIN-rapport
Alle registrerte pasienter vil sende inn prøver for sekvensering og analyse.
|
Alle påmeldte pasienter vil sende inn prøver for genetisk analyse.
Hvis den lykkes, vil rapporten bli gjennomgått for å se etter mulige anbefalinger, og en GAIN-rapport vil bli generert uavhengig av mulige anbefalinger.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 18 måneder
|
Hos pediatriske pasienter med tilbakevendende eller refraktære solide svulster som gjennomgår vellykket molekylær profilering, a) for å beskrive den totale overlevelsen til pasienter etter behandlingsgruppe (iCatM, iCatUM og UM); b) å identifisere demografiske, kliniske og genomiske faktorer assosiert med total overlevelse fra tidspunktet for tilbakefall/progresjon (OSr); og c) å lagre tumormateriale, avledede cellelinjer / xenografter og blodprøver for generell prøvebank og potensiell fremtidig forskning.
|
18 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Identifikasjon av pasient-, kliniske og medisintilgangsfaktorer knyttet til a) å ha en iCat-anbefaling og b) med mottak av matchet målrettet terapi.
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Bestemmelse av faktorer assosiert med respons og progresjonsfri overlevelsestid etter behandlingsgruppe for pasienter med residiverende/refraktær sykdom og målbar/evaluerbar sykdom.
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Beskrivelse av frekvensen og rekkevidden av molekylære endringer i pediatriske solide svulster ved diagnose og ved tilbakefall, inkludert en sammenligning av potensielt målrettede varianter i sammenkoblede tumorprøver oppnådd fra tilbakefall og ved første diagnose.
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Bestemmelse av om deltakelse i en genomikkstudie gir psykologisk velvære og om det er assosiert med nivå av genomisk forståelse og med mottak av en iCat-anbefaling.
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Katherine Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 15-169
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .