Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De iCat2, GAIN (Genomic Assessment Informs Novel Therapy) Consortiumstudie

17 september 2026 bijgewerkt door: Katherine A. Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Multicenter cohortonderzoek om de resultaten te evalueren na ontvangst van gerichte therapie die is afgestemd op een geïndividualiseerde kankertherapie (iCat) Aanbevelingen bij kinderen en jongvolwassenen met solide tumoren: het iCat2, GAIN Consortium-onderzoek

This research study is evaluating the use of specialized testing of solid tumors including sequencing. The process of performing these specialized tests is called tumor profiling. The tumor profiling may result in identifying changes in genes of the tumor that indicate that a particular therapy may have activity. This is called an individualized cancer therapy (iCat) recommendation. The results of the tumor profiling and, if applicable, the iCat recommendation will be returned.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patients with extra-cranial (not in the brain) solid tumors that are either difficult to diagnose or more difficult to treat are eligible to participate in this study. All enrolled patients will have targeted sequencing of tumor performed. Sequencing results will be reviewed for clinically significant findings including determination of whether any mutations exist that suggest potential for activity of a targeted therapy (iCat recommendation). Results will be returned to the patient's oncologist and follow-up data will be collected.

In this prospective multi-center cohort study, the primary objective is to describe the outcomes of pediatric patients with advanced solid tumors according to whether or not they received of targeted therapy matched to an iCat recommendation. The primary clinical outcome of interest is the endpoint of overall survival (OS), with progression-free survival and response rate (RR) as key secondary clinical outcome measures. To address this hypothesis, 825 patients will enroll from an anticipated 11 participating institutions over 3 years.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

825

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • University of Utah Childrens Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 30 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

High-risk, relapsed and refractory solid tumors

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Age -- Age ≤ 30 years at time of initial qualifying solid tumor diagnosis

  • Diagnosis -- Histologic diagnosis of solid malignancy (excluding brain tumors and lymphoma) that meets at least one of the following criteria:

    • Refractory, defined as tumor progression after initiation of standard first line therapy without having achieved a prior partial or complete remission OR Biopsy proven residual disease at the completion of planned standard initial front-line therapy.
    • Recurrent, defined as tumor progression after achieving a prior partial or complete remission
    • Newly diagnosed high risk disease, defined as having an expected event free survival of < 50% at 2 years.
    • Lacks definitive diagnosis or classical genomic findings after histologic review and standard molecular testing (rare tumor group).

  • Examples include (eligibility not limited to these examples):

  • Histology typically associated with a fusion in which fusion is not detected.

  • Ewing-like sarcoma

  • Undifferentiated sarcoma

  • Inflammatory myofibroblastic tumor without ALK fusion

  • Infantile fibrosarcoma without NTRK fusion

  • Specimen Samples

    • Sufficient tumor specimen available to meet the minimum requirements for profiling from diagnosis or progression / recurrence

      --- OR

    • Surgery / biopsy planned as part of clinical care that is anticipated to yield sufficient material to meet the minimum requirements for profiling; OR

    • Patient has already had molecular profiling and patient has not yet started matched targeted therapy based on the report .

Exclusion Criteria:

  • No Therapy Planned

    -- Patients who have declined further anticancer therapy will be excluded.

  • Performance Status

    -- Patients with Lansky (age < 16 years) or Karnofsky (age ≥16 years) score < 50 will be excluded.

  • Life Expectancy -- Patients with anticipated life expectancy < 3 months will be excluded.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: COHORT
  • Tijdsperspectieven: PROSPECTIVE

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Genetic testing and GAIN report

All enrolled patients will submit specimens for sequencing and analysis.
Genetisch: Genetic testing and GAIN report

All patients enrolled will submit specimens for genetic analysis. If successful the report will be reviewed to look for possible recommendations and a GAIN report will be generated regardless of possible recommendations.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overall Survival
Tijdsspanne: 18 months

In pediatric patients with recurrent or refractory solid tumors who undergo successful molecular profiling, a) to describe the overall survival of patients by treatment group (iCatM, iCatUM and UM); b) to identify demographic, clinical, and genomic factors associated with overall survival from the time of relapse/progression (OSr); and c)to store tumor material, derived cell lines / xenografts, and blood samples for general sample banking and potential future research.
18 months

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Identificatie van de patiënt-, klinische en medicatietoegangsfactoren geassocieerd met a) het hebben van een iCat-aanbeveling en b) het ontvangen van afgestemde gerichte therapie.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Bepaling van factoren geassocieerd met respons en progressievrije overlevingstijd per behandelingsgroep voor patiënten met recidiverende/refractaire ziekte en meetbare/evalueerbare ziekte.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Beschrijving van de frequentie en het bereik van moleculaire veranderingen in solide tumoren bij kinderen bij diagnose en bij recidief, inclusief een vergelijking van potentieel targetbare varianten in gepaarde tumormonsters verkregen uit recidief en bij initiële diagnose.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Bepaling of deelname aan een genomics-onderzoek zorgt voor psychisch welbevinden en of dat samenhangt met het niveau van genomisch begrip en met het ontvangen van een iCat-aanbeveling.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Dana-Farber Cancer Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Katherine Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2015

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 augustus 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

13 augustus 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 september 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 15-169

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

There is not plan to share IPD from this study at this time.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren