De iCat2, GAIN (Genomic Assessment Informs Novel Therapy) Consortiumstudie
Multicenter cohortonderzoek om de resultaten te evalueren na ontvangst van gerichte therapie die is afgestemd op een geïndividualiseerde kankertherapie (iCat) Aanbevelingen bij kinderen en jongvolwassenen met solide tumoren: het iCat2, GAIN Consortium-onderzoek
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Patiënten met extracraniale (niet in de hersenen) solide tumoren die moeilijk te diagnosticeren of moeilijker te behandelen zijn, komen in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek. Bij alle ingeschreven patiënten wordt gerichte sequentiebepaling van de tumor uitgevoerd. Sequentieresultaten zullen worden beoordeeld op klinisch significante bevindingen, waaronder de bepaling of er mutaties bestaan die wijzen op mogelijke activiteit van een gerichte therapie (iCat-aanbeveling). De resultaten worden teruggestuurd naar de oncoloog van de patiënt en er worden follow-upgegevens verzameld.
In deze prospectieve multicenter cohortstudie is het primaire doel het beschrijven van de uitkomsten van pediatrische patiënten met vergevorderde solide tumoren op basis van het al dan niet ontvangen van gerichte therapie die overeenkomt met een iCat-aanbeveling. Het primaire klinische resultaat van belang is het eindpunt van totale overleving (OS), met progressievrije overleving en responspercentage (RR) als belangrijke secundaire klinische uitkomstmaten. Om deze hypothese aan te pakken, zullen 825 patiënten zich inschrijven van naar verwachting 11 deelnemende instellingen over een periode van 3 jaar.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- University of Utah Childrens Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd -- Leeftijd ≤ 30 jaar ten tijde van de initiële kwalificerende diagnose van een solide tumor
Diagnose - Histologische diagnose van solide maligniteit (exclusief hersentumoren en lymfoom) die voldoet aan ten minste een van de volgende criteria:
- Refractair, gedefinieerd als tumorprogressie na het starten van de standaard eerstelijnsbehandeling zonder dat een eerdere gedeeltelijke of volledige remissie is bereikt OF door middel van een biopsie aangetoonde residuele ziekte bij het voltooien van de geplande standaard eerstelijnsbehandeling.
- Terugkerend, gedefinieerd als tumorprogressie na het bereiken van een eerdere gedeeltelijke of volledige remissie
- Nieuw gediagnosticeerde ziekte met een hoog risico, gedefinieerd als een verwachte gebeurtenisvrije overleving van < 50% na 2 jaar.
- Geen definitieve diagnose of klassieke genomische bevindingen na histologische beoordeling en standaard moleculaire testen (zeldzame tumorgroep).
- Voorbeelden zijn (geschiktheid niet beperkt tot deze voorbeelden):
- Histologie wordt doorgaans geassocieerd met een fusie waarbij geen fusie wordt gedetecteerd.
- Ewing-achtig sarcoom
- Ongedifferentieerd sarcoom
- Inflammatoire myofibroblastische tumor zonder ALK-fusie
- Infantiel fibrosarcoom zonder NTRK-fusie
Voorbeeldmonsters
Voldoende tumorspecimen beschikbaar om te voldoen aan de minimumvereisten voor profilering vanaf diagnose of progressie/recidief
--- OF
- Chirurgie / biopsie gepland als onderdeel van klinische zorg die naar verwachting voldoende materiaal zal opleveren om te voldoen aan de minimumvereisten voor profilering; OF
- Patiënt heeft al moleculaire profilering ondergaan en patiënt is op basis van het rapport nog niet begonnen met gerichte gerichte therapie.
Uitsluitingscriteria:
Geen therapie gepland
-- Patiënten die verdere antikankertherapie hebben geweigerd, zullen worden uitgesloten.
Prestatiestatus
-- Patiënten met een Lansky-score (leeftijd < 16 jaar) of Karnofsky-score (leeftijd ≥ 16 jaar) < 50 worden uitgesloten.
- Levensverwachting -- Patiënten met een verwachte levensverwachting < 3 maanden worden uitgesloten.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Genetische tests en GAIN-rapport
Alle geregistreerde patiënten dienen monsters in voor sequencing en analyse.
|
Alle ingeschreven patiënten zullen monsters voor genetische analyse indienen.
Als het rapport succesvol is, wordt het beoordeeld om te zoeken naar mogelijke aanbevelingen en wordt er een GAIN-rapport gegenereerd, ongeacht mogelijke aanbevelingen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 18 maanden
|
Bij pediatrische patiënten met recidiverende of refractaire solide tumoren die succesvolle moleculaire profilering ondergaan, a) om de algehele overleving van patiënten per behandelingsgroep (iCatM, iCatUM en UM) te beschrijven; b) om demografische, klinische en genomische factoren te identificeren die geassocieerd zijn met algehele overleving vanaf het moment van terugval/progressie (OSr); en c) om tumormateriaal, afgeleide cellijnen/xenotransplantaten en bloedmonsters op te slaan voor algemene verzameling van monsters en mogelijk toekomstig onderzoek.
|
18 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Identificatie van de patiënt-, klinische en medicatietoegangsfactoren geassocieerd met a) het hebben van een iCat-aanbeveling en b) het ontvangen van afgestemde gerichte therapie.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
Bepaling van factoren geassocieerd met respons en progressievrije overlevingstijd per behandelingsgroep voor patiënten met recidiverende/refractaire ziekte en meetbare/evalueerbare ziekte.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
Beschrijving van de frequentie en het bereik van moleculaire veranderingen in solide tumoren bij kinderen bij diagnose en bij recidief, inclusief een vergelijking van potentieel targetbare varianten in gepaarde tumormonsters verkregen uit recidief en bij initiële diagnose.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
Bepaling of deelname aan een genomics-onderzoek zorgt voor psychisch welbevinden en of dat samenhangt met het niveau van genomisch begrip en met het ontvangen van een iCat-aanbeveling.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Katherine Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 15-169
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .