ICat2, GAIN (Genomic Assessment Informs Novel Therapy) -konsortiotutkimus
torstai 23. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Katherine A. Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Monikeskuskohorttitutkimus tulosten arvioimiseksi yksilölliseen syöpähoitoon (iCat) sovitetun kohdennetun hoidon saamisen jälkeen. iCat-suositukset lapsille ja nuorille aikuisille, joilla on kiinteitä kasvaimia: iCat2, GAIN-konsortiotutkimus
Tämä tutkimustutkimus arvioi kiinteiden kasvainten erikoistestauksen käyttöä, mukaan lukien sekvensointi.
Näiden erikoistuneiden testien suorittamisprosessia kutsutaan kasvaimen profiloimiseksi.
Kasvaimen profilointi voi johtaa sellaisten muutosten tunnistamiseen kasvaimen geeneissä, jotka osoittavat, että tietyllä hoidolla voi olla aktiivisuutta.
Tätä kutsutaan yksilölliseksi syövän hoitosuositukseksi (iCat).
Kasvainprofiloinnin tulokset ja tarvittaessa iCat-suositus palautetaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat, joilla on kallon ulkopuolisia (ei aivoissa) kiinteitä kasvaimia, jotka on joko vaikea diagnosoida tai vaikeampi hoitaa, voivat osallistua tähän tutkimukseen. Kaikille ilmoittautuneille potilaille suoritetaan kohdennettu kasvaimen sekvensointi. Sekvensointituloksia tarkastellaan kliinisesti merkittävien löydösten varalta, mukaan lukien sen määrittäminen, onko olemassa mutaatioita, jotka viittaavat kohdennettuun terapiaan (iCat-suositus). Tulokset palautetaan potilaan onkologille ja seurantatiedot kerätään.
Tässä prospektiivisessa monikeskustutkimuksessa ensisijaisena tavoitteena on kuvata lapsipotilaiden tuloksia, joilla on edennyt kiinteitä kasvaimia, sen mukaan, ovatko he saaneet kohdennettua iCat-suosituksen mukaista hoitoa vai eivät. Kiinnostava ensisijainen kliininen tulos on kokonaiseloonjäämisen (OS) päätepiste, jossa etenemisvapaa eloonjääminen ja vasteprosentti (RR) ovat keskeisiä toissijaisia kliinisiä tulosmittauksia. Tämän hypoteesin ratkaisemiseksi 825 potilasta ilmoittautuu 11 osallistujalaitoksesta kolmen vuoden aikana.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
825
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- University of Utah Childrens Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Korkean riskin, uusiutuneet ja tulenkestävät kiinteät kasvaimet
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä -- Ikä ≤ 30 vuotta alkuperäisen pätevän kiinteän kasvaimen diagnoosin aikaan
Diagnoosi – Kiinteän pahanlaatuisuuden histologinen diagnoosi (lukuun ottamatta aivokasvaimia ja lymfoomaa), joka täyttää vähintään yhden seuraavista kriteereistä:
- Refraktaarinen, määritellään kasvaimen etenemiseksi tavanomaisen ensilinjan hoidon aloittamisen jälkeen ilman, että aikaisempi osittainen tai täydellinen remissio on saavutettu TAI Biopsialla todistettu jäännössairaus suunnitellun standardin alkuvaiheen hoidon päätyttyä.
- Toistuva, määritellään kasvaimen etenemiseksi aikaisemman osittaisen tai täydellisen remission saavuttamisen jälkeen
- Äskettäin diagnosoitu korkean riskin sairaus, jonka odotettu tapahtumaton eloonjääminen on < 50 % 2 vuoden kohdalla.
- Puuttuu lopullinen diagnoosi tai klassiset genomilöydökset histologisen tarkastelun ja tavanomaisten molekyylitestien jälkeen (harvinainen kasvainryhmä).
- Esimerkkejä ovat (kelpoisuus ei rajoitu näihin esimerkkeihin):
- Histologia liittyy tyypillisesti fuusioon, jossa fuusiota ei havaita.
- Ewingin kaltainen sarkooma
- Erilaistumaton sarkooma
- Tulehduksellinen myofibroblastinen kasvain ilman ALK-fuusiota
- Infantiili fibrosarkooma ilman NTRK-fuusiota
Näytenäytteet
Käytettävissä on riittävästi kasvainnäytettä, joka täyttää diagnoosin tai etenemisen/ uusiutumisen perusteella profiloinnin vähimmäisvaatimukset
--- TAI
- Leikkaus/biopsia suunniteltu osaksi kliinistä hoitoa, jonka odotetaan tuottavan riittävästi materiaalia profiloinnin vähimmäisvaatimusten täyttämiseksi; TAI
- Potilaalle on jo tehty molekyyliprofilointi, eikä potilas ole vielä aloittanut kohdennettua hoitoa raportin perusteella.
Poissulkemiskriteerit:
Ei suunniteltua terapiaa
-- Potilaat, jotka ovat kieltäytyneet lisäsyöpähoidosta, suljetaan pois.
Suorituskyvyn tila
-- Potilaat, joiden Lansky (ikä < 16 vuotta) tai Karnofsky (ikä ≥ 16 vuotta) pisteet < 50, suljetaan pois.
- Elinajanodote – Potilaat, joiden odotettu elinajanodote on < 3 kuukautta, eivät sisälly.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Geneettinen testaus ja GAIN-raportti
Kaikki ilmoittautuneet potilaat toimittavat näytteet sekvensointia ja analysointia varten.
|
Kaikki osallistuvat potilaat toimittavat näytteet geneettiseen analyysiin.
Jos raportti onnistuu, se tarkistetaan mahdollisten suositusten etsimiseksi ja GAIN-raportti luodaan mahdollisista suosituksista huolimatta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Lapsipotilailla, joilla on uusiutuvia tai refraktorisia kiinteitä kasvaimia, joille tehdään onnistunut molekyyliprofilointi, a) kuvaamaan potilaiden kokonaiseloonjäämistä hoitoryhmittäin (iCatM, iCatUM ja UM); b) tunnistaa demografiset, kliiniset ja genomiset tekijät, jotka liittyvät kokonaiseloonjäämiseen relapsin/progression ajankohdasta (OSr); ja c) tallentaa kasvainmateriaalia, johdettuja solulinjoja/ksenografteja ja verinäytteitä yleistä näytepankkia ja mahdollista tulevaa tutkimusta varten.
|
18 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaan tunnistaminen, kliiniset ja lääkityksen saantitekijät, jotka liittyvät a) iCat-suosituksen saamiseen ja b) vastaavan kohdistetun hoidon saamiseen.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Vasteeseen ja etenemisvapaaseen eloonjäämisaikaan liittyvien tekijöiden määrittäminen hoitoryhmittäin potilailla, joilla on uusiutuva/refraktorinen sairaus ja mitattavissa oleva/arvioitavissa oleva sairaus.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Kuvaus lasten kiinteiden kasvainten molekyylimuutosten esiintymistiheydestä ja vaihteluvälistä diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä, mukaan lukien potentiaalisesti kohdennettavien varianttien vertailu tuumorinäytteissä, jotka on saatu uusiutumisesta ja alkudiagnoosista.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Selvitetään, tarjoaako osallistuminen genomitutkimukseen psykologista hyvinvointia ja liittyykö se genomisen ymmärtämisen tasoon ja iCat-suosituksen saamiseen.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Katherine Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. lokakuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. lokakuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 18. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. elokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 13. elokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 28. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 15-169
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tämän tutkimuksen IPD:tä ei ole tarkoitus jakaa tällä hetkellä.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .