ICat2, GAIN (Genomic Assessment Informs Novel Therapy) -konsortiotutkimus
Monikeskuskohorttitutkimus tulosten arvioimiseksi yksilölliseen syöpähoitoon (iCat) sovitetun kohdennetun hoidon saamisen jälkeen. iCat-suositukset lapsille ja nuorille aikuisille, joilla on kiinteitä kasvaimia: iCat2, GAIN-konsortiotutkimus
This research study is evaluating the use of specialized testing of solid tumors including sequencing. The process of performing these specialized tests is called tumor profiling. The tumor profiling may result in identifying changes in genes of the tumor that indicate that a particular therapy may have activity. This is called an individualized cancer therapy (iCat) recommendation. The results of the tumor profiling and, if applicable, the iCat recommendation will be returned.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Patients with extra-cranial (not in the brain) solid tumors that are either difficult to diagnose or more difficult to treat are eligible to participate in this study. All enrolled patients will have targeted sequencing of tumor performed. Sequencing results will be reviewed for clinically significant findings including determination of whether any mutations exist that suggest potential for activity of a targeted therapy (iCat recommendation). Results will be returned to the patient's oncologist and follow-up data will be collected.
In this prospective multi-center cohort study, the primary objective is to describe the outcomes of pediatric patients with advanced solid tumors according to whether or not they received of targeted therapy matched to an iCat recommendation. The primary clinical outcome of interest is the endpoint of overall survival (OS), with progression-free survival and response rate (RR) as key secondary clinical outcome measures. To address this hypothesis, 825 patients will enroll from an anticipated 11 participating institutions over 3 years.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- University of Utah Childrens Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
High-risk, relapsed and refractory solid tumors
Kuvaus
Inclusion Criteria:
-
Age -- Age ≤ 30 years at time of initial qualifying solid tumor diagnosis
-
Diagnosis -- Histologic diagnosis of solid malignancy (excluding brain tumors and lymphoma) that meets at least one of the following criteria:
- Refractory, defined as tumor progression after initiation of standard first line therapy without having achieved a prior partial or complete remission OR Biopsy proven residual disease at the completion of planned standard initial front-line therapy.
- Recurrent, defined as tumor progression after achieving a prior partial or complete remission
- Newly diagnosed high risk disease, defined as having an expected event free survival of < 50% at 2 years.
- Lacks definitive diagnosis or classical genomic findings after histologic review and standard molecular testing (rare tumor group).
-
Examples include (eligibility not limited to these examples):
-
Histology typically associated with a fusion in which fusion is not detected.
-
Ewing-like sarcoma
-
Undifferentiated sarcoma
-
Inflammatory myofibroblastic tumor without ALK fusion
-
Infantile fibrosarcoma without NTRK fusion
-
Specimen Samples
-
Sufficient tumor specimen available to meet the minimum requirements for profiling from diagnosis or progression / recurrence
--- OR
-
Surgery / biopsy planned as part of clinical care that is anticipated to yield sufficient material to meet the minimum requirements for profiling; OR
-
Patient has already had molecular profiling and patient has not yet started matched targeted therapy based on the report .
-
Exclusion Criteria:
-
No Therapy Planned
-- Patients who have declined further anticancer therapy will be excluded.
-
Performance Status
-- Patients with Lansky (age < 16 years) or Karnofsky (age ≥16 years) score < 50 will be excluded.
-
Life Expectancy -- Patients with anticipated life expectancy < 3 months will be excluded.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: COHORT
- Aikanäkymät: PROSPECTIVE
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Genetic testing and GAIN report
All enrolled patients will submit specimens for sequencing and analysis. |
All patients enrolled will submit specimens for genetic analysis. If successful the report will be reviewed to look for possible recommendations and a GAIN report will be generated regardless of possible recommendations. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Overall Survival
Aikaikkuna: 18 months
|
In pediatric patients with recurrent or refractory solid tumors who undergo successful molecular profiling, a) to describe the overall survival of patients by treatment group (iCatM, iCatUM and UM); b) to identify demographic, clinical, and genomic factors associated with overall survival from the time of relapse/progression (OSr); and c)to store tumor material, derived cell lines / xenografts, and blood samples for general sample banking and potential future research. |
18 months
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaan tunnistaminen, kliiniset ja lääkityksen saantitekijät, jotka liittyvät a) iCat-suosituksen saamiseen ja b) vastaavan kohdistetun hoidon saamiseen.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Vasteeseen ja etenemisvapaaseen eloonjäämisaikaan liittyvien tekijöiden määrittäminen hoitoryhmittäin potilailla, joilla on uusiutuva/refraktorinen sairaus ja mitattavissa oleva/arvioitavissa oleva sairaus.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Kuvaus lasten kiinteiden kasvainten molekyylimuutosten esiintymistiheydestä ja vaihteluvälistä diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä, mukaan lukien potentiaalisesti kohdennettavien varianttien vertailu tuumorinäytteissä, jotka on saatu uusiutumisesta ja alkudiagnoosista.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Selvitetään, tarjoaako osallistuminen genomitutkimukseen psykologista hyvinvointia ja liittyykö se genomisen ymmärtämisen tasoon ja iCat-suosituksen saamiseen.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Katherine Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 15-169
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
There is not plan to share IPD from this study at this time.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .