Estudo do Consórcio iCat2, GAIN (Avaliação Genômica Informa Nova Terapia)
Estudo de coorte multicêntrico para avaliar os resultados após o recebimento da terapia direcionada combinada com recomendações de terapia individualizada contra o câncer (iCat) em crianças e adultos jovens com tumores sólidos: o estudo iCat2, GAIN Consortium
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Pacientes com tumores sólidos extracranianos (não no cérebro) que são difíceis de diagnosticar ou mais difíceis de tratar são elegíveis para participar deste estudo. Todos os pacientes inscritos terão o sequenciamento direcionado do tumor realizado. Os resultados do sequenciamento serão revisados quanto a achados clinicamente significativos, incluindo a determinação da existência de quaisquer mutações que sugiram potencial para atividade de uma terapia direcionada (recomendação iCat). Os resultados serão devolvidos ao oncologista do paciente e os dados de acompanhamento serão coletados.
Neste estudo prospectivo de coorte multicêntrico, o objetivo principal é descrever os resultados de pacientes pediátricos com tumores sólidos avançados de acordo com o fato de terem ou não recebido terapia direcionada compatível com uma recomendação iCat. O desfecho clínico primário de interesse é o desfecho de sobrevida global (OS), com sobrevida livre de progressão e taxa de resposta (RR) como principais medidas de desfecho clínico secundário. Para abordar essa hipótese, 825 pacientes serão inscritos de 11 instituições participantes ao longo de 3 anos.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- University of Utah Childrens Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade -- Idade ≤ 30 anos no momento do diagnóstico inicial de tumor sólido qualificador
Diagnóstico -- Diagnóstico histológico de malignidade sólida (excluindo tumores cerebrais e linfoma) que atende a pelo menos um dos seguintes critérios:
- Refratário, definido como a progressão do tumor após o início da terapia padrão de primeira linha sem ter alcançado uma remissão parcial ou completa anterior OU doença residual comprovada por biópsia na conclusão da terapia inicial padrão planejada.
- Recorrente, definida como progressão do tumor após atingir uma remissão parcial ou completa anterior
- Doença de alto risco recém-diagnosticada, definida como expectativa de sobrevida livre de eventos < 50% em 2 anos.
- Falta diagnóstico definitivo ou achados genômicos clássicos após revisão histológica e testes moleculares padrão (grupo de tumores raros).
- Os exemplos incluem (elegibilidade não limitada a estes exemplos):
- Histologia tipicamente associada a uma fusão na qual a fusão não é detectada.
- Sarcoma tipo Ewing
- sarcoma indiferenciado
- Tumor miofibroblástico inflamatório sem fusão ALK
- Fibrossarcoma infantil sem fusão de NTRK
Amostras
Amostra tumoral suficiente disponível para atender aos requisitos mínimos para traçar o perfil desde o diagnóstico ou progressão/recorrência
--- OU
- Cirurgia/biópsia planejada como parte do cuidado clínico que se espera produzir material suficiente para atender aos requisitos mínimos para definição de perfil; OU
- O paciente já teve perfil molecular e o paciente ainda não iniciou a terapia direcionada compatível com base no relatório.
Critério de exclusão:
Nenhuma terapia planejada
-- Os pacientes que recusaram mais terapia anticancerígena serão excluídos.
Status de Desempenho
-- Pacientes com pontuação de Lansky (idade < 16 anos) ou Karnofsky (idade ≥16 anos) < 50 serão excluídos.
- Expectativa de vida -- Pacientes com expectativa de vida antecipada < 3 meses serão excluídos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Teste genético e relatório GAIN
Todos os pacientes inscritos enviarão amostras para sequenciamento e análise.
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Todos os pacientes inscritos enviarão amostras para análise genética.
Se for bem-sucedido, o relatório será revisado para procurar possíveis recomendações e um relatório GAIN será gerado independentemente das possíveis recomendações.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sobrevivência geral
Prazo: 18 meses
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Em pacientes pediátricos com tumores sólidos recorrentes ou refratários submetidos a perfis moleculares bem-sucedidos, a) descrever a sobrevida global dos pacientes por grupo de tratamento (iCatM, iCatUM e UM); b) identificar fatores demográficos, clínicos e genômicos associados à sobrevida global desde o momento da recaída/progressão (OSr); e c) armazenar material tumoral, linhagens de células derivadas/xenoenxertos e amostras de sangue para bancos de amostras gerais e possíveis pesquisas futuras.
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18 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Identificação dos fatores de acesso do paciente, clínicos e medicamentosos associados a a) ter uma recomendação de iCat eb) receber terapia direcionada compatível.
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Determinação de fatores associados à resposta e tempo de sobrevida livre de progressão por grupo de tratamento para pacientes com doença recorrente/refratária e doença mensurável/avaliável.
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Descrição da frequência e gama de alterações moleculares em tumores sólidos pediátricos no momento do diagnóstico e na recidiva, incluindo uma comparação de variantes potencialmente atingíveis em amostras de tumor pareadas obtidas na recidiva e no diagnóstico inicial.
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Determinação se a participação em um estudo genômico proporciona bem-estar psicológico e se isso está associado ao nível de compreensão genômica e ao recebimento de uma recomendação iCat.
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Katherine Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 15-169
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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