Исследование консорциума iCat2, GAIN (Genomic Assessment Informs Novel Therapy)
Многоцентровое когортное исследование для оценки результатов после получения таргетной терапии, соответствующей рекомендациям по индивидуальной терапии рака (iCat) у детей и молодых людей с солидными опухолями: исследование iCat2, консорциума GAIN
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Пациенты с экстракраниальными (не в головном мозге) солидными опухолями, которые либо трудно диагностировать, либо труднее лечить, имеют право участвовать в этом исследовании. Всем зарегистрированным пациентам будет выполнено целевое секвенирование опухоли. Результаты секвенирования будут рассмотрены на предмет клинически значимых результатов, включая определение наличия каких-либо мутаций, которые указывают на возможность активности таргетной терапии (рекомендация iCat). Результаты будут возвращены онкологу пациента, и будут собраны данные последующего наблюдения.
В этом проспективном многоцентровом когортном исследовании основная цель состоит в том, чтобы описать исходы педиатрических пациентов с распространенными солидными опухолями в зависимости от того, получали ли они таргетную терапию, соответствующую рекомендации iCat. Основным интересующим клиническим исходом является конечная точка общей выживаемости (ОВ), с выживаемостью без прогрессирования и частотой ответа (RR) в качестве ключевых вторичных показателей клинического исхода. Для реализации этой гипотезы 825 пациентов будут зачислены из ожидаемых 11 участвующих учреждений в течение 3 лет.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- University of Utah Childrens Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Возраст -- возраст ≤ 30 лет на момент первоначальной квалификационной диагностики солидной опухоли.
Диагноз — гистологический диагноз солидного злокачественного новообразования (за исключением опухолей головного мозга и лимфомы), который соответствует хотя бы одному из следующих критериев:
- Рефрактерный, определяемый как прогрессирование опухоли после начала стандартной терапии первой линии без достижения предшествующей частичной или полной ремиссии ИЛИ остаточное заболевание, подтвержденное биопсией, после завершения запланированной стандартной начальной терапии первой линии.
- Рецидивирующий, определяемый как прогрессирование опухоли после достижения предшествующей частичной или полной ремиссии.
- Недавно диагностированное заболевание высокого риска, определяемое как ожидаемая бессобытийная выживаемость < 50% в течение 2 лет.
- Отсутствует окончательный диагноз или классические геномные данные после гистологического обзора и стандартного молекулярного тестирования (редкая группа опухолей).
- Примеры включают (приемлемость не ограничивается этими примерами):
- Гистология обычно связана со слиянием, при котором слияние не обнаруживается.
- Юинг-подобная саркома
- Недифференцированная саркома
- Воспалительная миофибробластическая опухоль без слияния ALK
- Инфантильная фибросаркома без слияния NTRK
Образцы образцов
Доступно достаточное количество образцов опухоли для удовлетворения минимальных требований к профилированию от диагноза или прогрессирования/рецидива
--- ИЛИ
- Операция/биопсия, запланированная как часть клинической помощи, которая, как ожидается, даст достаточно материала для удовлетворения минимальных требований к профилированию; ИЛИ
- Пациент уже прошел молекулярное профилирование, и пациент еще не начал таргетную терапию на основе отчета.
Критерий исключения:
Терапия не запланирована
-- Пациенты, которые отказались от дальнейшей противоопухолевой терапии, будут исключены.
Статус производительности
-- Пациенты с оценкой по Лански (возраст < 16 лет) или Карновски (возраст ≥ 16 лет) < 50 будут исключены.
- Ожидаемая продолжительность жизни. Пациенты с ожидаемой продолжительностью жизни менее 3 месяцев будут исключены.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Генетическое тестирование и отчет GAIN
Все зарегистрированные пациенты отправят образцы для секвенирования и анализа.
|
Все зарегистрированные пациенты должны будут предоставить образцы для генетического анализа.
В случае успеха отчет будет рассмотрен для поиска возможных рекомендаций, и отчет GAIN будет создан независимо от возможных рекомендаций.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: 18 месяцев
|
У детей с рецидивирующими или рефрактерными солидными опухолями, которым успешно проведено молекулярное профилирование: а) описать общую выживаемость пациентов по группам лечения (iCatM, iCatUM и UM); б) выявить демографические, клинические и геномные факторы, связанные с общей выживаемостью с момента рецидива/прогрессирования (OSr); и c) для хранения опухолевого материала, производных клеточных линий / ксенотрансплантатов и образцов крови для общего банка образцов и возможных будущих исследований.
|
18 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Идентификация пациента, клинических факторов и факторов доступа к лекарствам, связанных с а) наличием рекомендации iCat и б) с получением подобранной таргетной терапии.
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Определение факторов, связанных с ответом и выживаемостью без прогрессирования, по группам лечения для пациентов с рецидивирующим/рефрактерным заболеванием и заболеванием, поддающимся измерению/оценке.
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Описание частоты и диапазона молекулярных изменений в солидных опухолях у детей при постановке диагноза и при рецидиве, включая сравнение потенциально целевых вариантов в парных образцах опухолей, полученных при рецидиве и при первоначальном диагнозе.
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Определение того, обеспечивает ли участие в исследовании геномики психологическое благополучие и связано ли это с уровнем понимания генома и получением рекомендации iCat.
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Katherine Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оцененный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 15-169
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .