Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie konsorcia iCat2, GAIN (Genomic Assessment Informs Novel Therapy)

22. ledna 2024 aktualizováno: Katherine A. Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Multicentrická kohortová studie k vyhodnocení výsledků po přijetí cílené terapie přizpůsobené individuálním doporučením pro léčbu rakoviny (iCat) u dětí a mladých dospělých se solidními nádory: studie iCat2, GAIN Consortium

Tato výzkumná studie hodnotí využití specializovaného testování solidních nádorů včetně sekvenování. Proces provádění těchto specializovaných testů se nazývá nádorové profilování. Profilování nádoru může vést k identifikaci změn v genech nádoru, které naznačují, že konkrétní terapie může mít aktivitu. Toto se nazývá doporučení individualizované léčby rakoviny (iCat). Budou vráceny výsledky profilování nádoru a případně doporučení iCat.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti s extrakraniálními (nikoli v mozku) solidními nádory, které se buď obtížně diagnostikují, nebo se obtížněji léčí, jsou způsobilí k účasti v této studii. U všech zařazených pacientů bude provedeno cílené sekvenování nádoru. Výsledky sekvenování budou přezkoumány s ohledem na klinicky významné nálezy včetně stanovení, zda existují nějaké mutace, které naznačují potenciál pro aktivitu cílené terapie (doporučení iCat). Výsledky budou vráceny onkologovi pacienta a budou shromážděny údaje o následném sledování.

V této prospektivní multicentrické kohortové studii je primárním cílem popsat výsledky pediatrických pacientů s pokročilými solidními nádory podle toho, zda jim byla podávána cílená léčba odpovídající doporučení iCat. Primárním sledovaným klinickým výsledkem je cíl celkového přežití (OS), přičemž klíčovými sekundárními měřítky klinického výsledku jsou přežití bez progrese a míra odpovědi (RR). K vyřešení této hypotézy se během 3 let zapíše 825 pacientů z předpokládaných 11 zúčastněných institucí.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

825

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • University of Utah Childrens Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Vysoce rizikové, relabující a refrakterní solidní nádory

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk -- Věk ≤ 30 let v době počáteční kvalifikační diagnózy solidního nádoru

  • Diagnóza -- Histologická diagnóza solidní malignity (vyjma mozkových nádorů a lymfomu), která splňuje alespoň jedno z následujících kritérií:

    • Refrakterní, definovaný jako progrese nádoru po zahájení standardní terapie první linie bez dosažení předchozí částečné nebo úplné remise NEBO biopsií prokázané reziduální onemocnění po dokončení plánované standardní počáteční terapie první linie.
    • Recidivující, definovaná jako progrese nádoru po dosažení předchozí částečné nebo úplné remise
    • Nově diagnostikované vysoce rizikové onemocnění, definované jako očekávané přežití bez příhody < 50 % po 2 letech.
    • Chybí definitivní diagnóza nebo klasické genomické nálezy po histologickém přezkoumání a standardním molekulárním testování (skupina vzácných nádorů).
  • Příklady zahrnují (způsobilost není omezena na tyto příklady):
  • Histologie typicky spojená s fúzí, ve které není fúze detekována.
  • Ewingův sarkom
  • Nediferencovaný sarkom
  • Zánětlivý myofibroblastický tumor bez fúze ALK
  • Infantilní fibrosarkom bez fúze NTRK

  • Vzorové vzorky

    • Dostatek vzorku nádoru k dispozici pro splnění minimálních požadavků na profilaci z diagnózy nebo progrese / recidivy

      --- NEBO

    • Chirurgie / biopsie plánovaná jako součást klinické péče, u které se očekává, že poskytne dostatek materiálu pro splnění minimálních požadavků na profilování; NEBO
    • Pacient již podstoupil molekulární profilování a na základě zprávy pacient ještě nezahájil odpovídající cílenou terapii.

Kritéria vyloučení:

  • Není plánována žádná terapie

    -- Pacienti, kteří odmítli další protinádorovou léčbu, budou vyloučeni.

  • Stav výkonu

    -- Pacienti se skóre Lansky (věk < 16 let) nebo Karnofského (věk ≥ 16 let) < 50 budou vyloučeni.

  • Očekávaná délka života -- Pacienti s předpokládanou délkou života < 3 měsíce budou vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Genetické testování a zpráva GAIN
Všichni zařazení pacienti předloží vzorky k sekvenování a analýze.
Genetický: Genetické testování a zpráva GAIN
Všichni zařazení pacienti předloží vzorky ke genetické analýze. Pokud bude úspěšná, bude zpráva zkontrolována, aby se vyhledala možná doporučení, a bude vygenerována zpráva GAIN bez ohledu na možná doporučení.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: 18 měsíců
U dětských pacientů s recidivujícími nebo refrakterními solidními nádory, kteří podstoupili úspěšné molekulární profilování, a) popsat celkové přežití pacientů podle léčebných skupin (iCatM, iCatUM a UM); b) identifikovat demografické, klinické a genomické faktory spojené s celkovým přežitím od doby relapsu/progrese (OSr); a c) uchovávání nádorového materiálu, odvozených buněčných linií / xenograftů a krevních vzorků pro obecné ukládání vzorků a potenciální budoucí výzkum.
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Identifikace pacienta, klinické faktory a faktory přístupu k medikaci spojené s a) doporučením iCat ab) s přijetím odpovídající cílené terapie.
Časové okno: 2 roky
2 roky
Stanovení faktorů spojených s odpovědí a dobou přežití bez progrese podle léčebné skupiny pro pacienty s rekurentním/refrakterním onemocněním a měřitelným/hodnotitelným onemocněním.
Časové okno: 2 roky
2 roky
Popis frekvence a rozsahu molekulárních změn u pediatrických solidních nádorů při diagnóze a při relapsu včetně srovnání potenciálně cílitelných variant v párových vzorcích nádorů získaných z relapsu a při počáteční diagnóze.
Časové okno: 2 roky
2 roky
Určení, zda účast v genomické studii poskytuje psychickou pohodu a zda je to spojeno s úrovní genomického porozumění a přijetím doporučení iCat.
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dana-Farber Cancer Institute

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Katherine Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. srpna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

13. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • 15-169

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

V tuto chvíli není v plánu sdílet IPD z této studie.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pediatrický pevný nádor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit