Estudio del consorcio iCat2, GAIN (evaluación genómica informa terapia novedosa)
23 de abril de 2026 actualizado por: Katherine A. Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Estudio de cohorte multicéntrico para evaluar los resultados después de recibir terapia dirigida combinada con recomendaciones de terapia individualizada contra el cáncer (iCat) en niños y adultos jóvenes con tumores sólidos: el estudio iCat2, GAIN Consortium
Este estudio de investigación está evaluando el uso de pruebas especializadas de tumores sólidos, incluida la secuenciación.
El proceso de realizar estas pruebas especializadas se denomina perfilado del tumor.
El perfil del tumor puede resultar en la identificación de cambios en los genes del tumor que indican que una terapia particular puede tener actividad.
Esto se denomina recomendación de terapia individualizada contra el cáncer (iCat).
Se devolverán los resultados del perfil del tumor y, en su caso, la recomendación de iCat.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes con tumores sólidos extracraneales (no en el cerebro) que son difíciles de diagnosticar o más difíciles de tratar son elegibles para participar en este estudio. A todos los pacientes inscritos se les realizará una secuenciación específica del tumor. Los resultados de la secuenciación se revisarán en busca de hallazgos clínicamente significativos, incluida la determinación de si existe alguna mutación que sugiera potencial para la actividad de una terapia dirigida (recomendación de iCat). Los resultados se devolverán al oncólogo del paciente y se recopilarán datos de seguimiento.
En este estudio prospectivo de cohortes multicéntrico, el objetivo principal es describir los resultados de los pacientes pediátricos con tumores sólidos avanzados según hayan recibido o no una terapia dirigida que coincida con una recomendación de iCat. El resultado clínico primario de interés es el criterio de valoración de la supervivencia general (SG), con la supervivencia libre de progresión y la tasa de respuesta (RR) como medidas de resultado clínicas secundarias clave. Para abordar esta hipótesis, se inscribirán 825 pacientes de 11 instituciones participantes anticipadas durante 3 años.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
825
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- University of Utah Childrens Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 30 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Tumores sólidos de alto riesgo, recidivantes y refractarios
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad -- Edad ≤ 30 años en el momento del diagnóstico inicial de tumor sólido calificador
Diagnóstico -- Diagnóstico histológico de malignidad sólida (excluyendo tumores cerebrales y linfoma) que cumple al menos uno de los siguientes criterios:
- Refractario, definido como la progresión del tumor después del inicio de la terapia de primera línea estándar sin haber logrado una remisión parcial o completa previa O enfermedad residual comprobada por biopsia al completar la terapia de primera línea estándar inicial planificada.
- Recurrente, definida como la progresión del tumor después de lograr una remisión parcial o completa previa
- Enfermedad de alto riesgo recién diagnosticada, definida como tener una supervivencia libre de eventos esperada de < 50% a los 2 años.
- Carece de diagnóstico definitivo o hallazgos genómicos clásicos después de la revisión histológica y las pruebas moleculares estándar (grupo de tumores raros).
- Los ejemplos incluyen (la elegibilidad no se limita a estos ejemplos):
- Histología típicamente asociada con una fusión en la que no se detecta fusión.
- Sarcoma tipo Ewing
- Sarcoma indiferenciado
- Tumor miofibroblástico inflamatorio sin fusión ALK
- Fibrosarcoma infantil sin fusión NTRK
Muestras de especímenes
Suficiente muestra tumoral disponible para cumplir con los requisitos mínimos para la elaboración de perfiles desde el diagnóstico o la progresión/recurrencia
--- O
- Cirugía/biopsia planificada como parte de la atención clínica que se anticipa que producirá suficiente material para cumplir con los requisitos mínimos para la elaboración de perfiles; O
- El paciente ya ha tenido un perfil molecular y el paciente aún no ha comenzado la terapia dirigida según el informe.
Criterio de exclusión:
Sin terapia planificada
-- Se excluirán los pacientes que hayan rechazado más terapia contra el cáncer.
Estado de rendimiento
-- Se excluirán los pacientes con puntuación de Lansky (edad < 16 años) o Karnofsky (edad ≥16 años) < 50.
- Esperanza de vida: se excluirán los pacientes con una esperanza de vida prevista < 3 meses.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pruebas genéticas e informe GAIN
Todos los pacientes inscritos enviarán muestras para su secuenciación y análisis.
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Todos los pacientes inscritos enviarán muestras para análisis genético.
Si tiene éxito, se revisará el informe para buscar posibles recomendaciones y se generará un informe GAIN independientemente de las posibles recomendaciones.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 18 meses
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En pacientes pediátricos con tumores sólidos recurrentes o refractarios que se someten a un perfil molecular exitoso, a) describir la supervivencia global de los pacientes por grupo de tratamiento (iCatM, iCatUM y UM); b) identificar factores demográficos, clínicos y genómicos asociados con la supervivencia global desde el momento de la recaída/progresión (OSr); y c) para almacenar material tumoral, líneas celulares derivadas/xenoinjertos y muestras de sangre para bancos de muestras generales y posibles investigaciones futuras.
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18 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Identificación del paciente, factores clínicos y de acceso a la medicación asociados con a) tener una recomendación de iCat yb) recibir la terapia dirigida correspondiente.
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Determinación de factores asociados con la respuesta y el tiempo de supervivencia libre de progresión por grupo de tratamiento para pacientes con enfermedad recurrente/refractaria y enfermedad medible/evaluable.
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Descripción de la frecuencia y el rango de alteraciones moleculares en tumores sólidos pediátricos en el momento del diagnóstico y de la recaída, incluida una comparación de variantes potencialmente susceptibles de tratamiento en muestras de tumores pareados obtenidas de la recaída y en el momento del diagnóstico inicial.
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Determinación de si la participación en un estudio de genómica proporciona bienestar psicológico y si eso está asociado con el nivel de comprensión genómica y con la recepción de una recomendación de iCat.
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Katherine Janeway, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de octubre de 2015
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de junio de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de agosto de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
13 de agosto de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Técnicas de investigación
- Técnicas de laboratorio clínico
- Técnicas y procedimientos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Servicios de salud
- Instalaciones de atención médica Fuerza laboral y servicios
- Servicios de salud preventivos
- Técnicas genéticas
- Servicios genéticos
- Servicios de diagnóstico
- Prueba genética
Otros números de identificación del estudio
- 15-169
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
No hay ningún plan para compartir IPD de este estudio en este momento.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .