第 2 相試験または第 3 相試験を完了した成人患者のエリグルスタットに対する骨格反応を評価する第 3b 相試験 (EXOSKEL)
2022年6月22日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
第 2 相試験または第 3 相試験を無事に完了した成人患者のエリグルスタットに対する骨格反応を評価するための非盲検インターベンショナル多施設共同第 3b 相試験
第一目的：
第 2 相または第 3 相の eliglustat 試験の 1 つを正常に完了した成人参加者の eliglustat に対する長期的な骨格反応を評価します。
副次的な目的:
エリグルスタットの安全性（重大な有害事象の継続的なモニタリングによる）、生活の質（Short Form-36 Health Survey [SF-36]）、およびゴーシェ病 1 型（GD1）のバイオマーカー（キトトリオシダーゼ、血漿グルコシルセラミド [GL-1 ] およびリゾ グルコシルセラミド [lyso-GL-1]) を第 2 相試験または第 3 相試験の 1 つを完了した成人参加者に投与しました。
調査の概要
詳細な説明
個々の参加者の研究期間は、最短で 2 年から最長で 4 年、または償還を通じて参加者が市販のエリグルスタットを利用できるようになるまででした。
研究の開始から 4 年が経過しても、参加国の参加者がエリグルスタットを承認および利用できなかった場合、この国の参加者は、人道的使用 (拡張アクセス) プログラムを通じて参加者がエリグルスタットを利用できるようになるか、承認されるまで、研究治療を受け続ける可能性があります。払い戻しのいずれか早い方で利用できます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
31
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準 :
- 参加者は、フェーズ 2 (GZGD00304) またはフェーズ 3 研究 (GZGD02507、GZGD02607 または GZGD03109) を正常に完了している必要があります。 成功裏に完了した参加者は、上記の研究の 1 つに登録され、研究の最後までエリグルスタットを投与され、途中で中断または中止されることなく研究終了時の訪問を完了したと定義されました。
- 参加者は、プロトコルに必要な手順が実行される前に、署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できました。
- 出産の可能性のある女性参加者は、登録前およびエリグルスタット治療を受けている間に、妊娠検査が陰性であることが文書化されている必要があります。
- 出産の可能性のある女性の参加者は、好みの通常のライフスタイルに沿って真の禁欲を実践する意思があるか、医学的に認められた避妊法（コンドームや横隔膜+殺精子剤などのバリア法、または非バリア法）を使用した必要があります。経口、注射、または移植ホルモン法、または子宮内装置またはシステムなど）をエリグルスタットを受けている間。
除外基準:
- 参加者は、プロトコルの要件を順守することに消極的でした。
- -参加者は、登録前30日以内に治験薬（エリグルスタット以外）を受け取っていました。
- 参加者は、登録前の6か月以内にミグルスタットを受け取っていました。
- 参加者は、参加者がギルバート症候群の診断を受けていない限り、以前の食道静脈瘤または肝梗塞または現在の肝酵素（アラニントランスアミナーゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ）または正常上限の（>）2倍を超える総ビリルビンを記録していた。
- 参加者は、心臓血管、腎臓、肝臓、胃腸、肺、神経、内分泌、代謝（低カリウム血症、低マグネシウム血症など）、または精神疾患、その他の病状、または深刻な併発疾患を含む、ゴーシェ病以外の臨床的に重要な疾患を患っていました。研究への参加を妨げる可能性があります。
- 参加者は、心疾患（うっ血性心不全、最近の急性心筋梗塞、徐脈、心ブロック、心室性不整脈）、QT延長症候群、またはクラスIAまたはクラスIIIの抗不整脈薬による現在の治療のいずれかを有することが知られていました。
- 参加者は、ヒト免疫不全ウイルス抗体、C型肝炎抗体、またはB型肝炎表面抗原について陽性でした。
- 参加者は、基底細胞癌を除いて、登録から6か月以内に癌の病歴がありました。
- 参加者は CYP2D6 IM、EM、または URM であり、強力または中程度の CYP3A 阻害剤と同時に強力または中程度の CYP2D6 阻害剤を服用していました。
- 参加者は、登録前2週間以内に強力なCYP3A阻害剤を服用したCYP2D6 PMでした。
- 出産の可能性のある女性参加者が妊娠検査（血中β-ヒト絨毛性ゴナドトロピン[β-HCG]）で陽性であった場合、またはこの研究でエリグルスタットの最初の投与前に授乳中であった場合、参加者はその時点で研究に登録できませんでした。しかし、再スクリーニングが登録期間の終了前に行われた場合、妊娠の終了後、および/または彼女が授乳をやめたときに再スクリーニングされた可能性があります。
- 妊娠の可能性のある女性で、妊娠検査を受けることを望まない、または受けることができなかった女性。
上記の情報は、参加者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エリグルスタット
フェーズ 2 (GZGD00304 [NCT00358150]) またはフェーズ 3 研究 (GZGD02507 [NCT00891202]、GZGD02607 [NCT00943111]、または GZGD03109 [NCT01074944]) のいずれかを完了した参加者は、この現在の (EFC13781) 研究に登録されました。
シトクロム P450 (CYP) 2D6 中間代謝体 (IM)、高代謝体 (EM)、および超高速代謝体 (URM) の参加者は、エリグルスタット 84 ミリグラム (mg) を 1 日 2 回、CYP2D6 低代謝体 (PM) の参加者はエリグルスタット 84 を投与されました。 mg を 1 日 1 回、最低 2 年間 (早期の中止が発生しない限り) から最大 4 年間、または償還または人道的使用 (拡張アクセス) プログラムを通じて参加者が市販のエリグルスタットを利用できるようになるまで。
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剤形：カプセル 投与経路：経口
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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研究ベースライン、52、104、156、および208週でモビリティステータス評価を受けた参加者の数
時間枠：研究ベースライン、52、104、156、および208週
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可動性、すなわち歩行能力は、参加者のゴーシェ病評価の一部として評価されました。
このアウトカム指標では、特定の時点でさまざまなモビリティ ステータスを持つ参加者の数と、移動補助具の使用 (無制限の移動、困難な歩行、整形外科の補助による歩行、車椅子が必要、寝たきり) が報告されました。
ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、52、104、156、および208週
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研究ベースライン、52、104、156、および208週での過去4週間の骨痛レベルの参加者の数
時間枠：研究ベースライン、52、104、156、および208週
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骨の痛みは、参加者のゴーシェ病評価の一部として評価されました。
参加者は、指定された各来院時に、過去 4 週間の間になし (骨の痛みなし)、非常に軽度の骨の痛み、軽度の骨の痛み、中等度の骨の痛み、重度の骨の痛み、および極度の骨の痛みに分類されました。
このアウトカム指標では、特定の時点で過去 4 週間にさまざまなレベルの骨痛を訴えた参加者の数が報告されました。
ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、52、104、156、および208週
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研究ベースライン、52、104、156、および208週で骨危機を伴う参加者の数
時間枠：研究ベースライン、52、104、156、および208週
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骨クリーゼは、参加者のゴーシェ病評価の一部として評価されました。
急性の耐え難い一時的な骨痛は、ゴーシェ骨クリーゼの特徴であり、典型的には、骨膜隆起、白血球数の増加、発熱、または数日以上続く衰弱を引き起こし、患部の固定およびオピオイド鎮痛薬による治療が必要です。
参加者は、評価期間中、0=骨クリーゼなし、1=1回の骨クリーゼ、2=2回の骨クリーゼ、>=3=3回以上の骨クリーゼに分類されました。
この結果測定では、指定された時点で異なる骨の危機レベルを持つ参加者の数が報告されました。
ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、52、104、156、および208週
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52、104、156、および208週での総骨髄負荷（BMB）スコアの現在の研究ベースラインからの変化
時間枠：研究ベースライン、52、104、156、および208週
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骨髄負荷 (BMB) スコアは、骨髄浸潤の程度を示します。
BMB スコアは MRI (磁気共鳴画像法 (MRI)) を使用して測定され、腰椎では 0 (異常なし) から 8 ポイント (重度の疾患)、大腿骨では 0 (異常なし) から 8 ポイント (重度の疾患) の範囲でした。
合計 BMB スコアは、0 (異常なし) から 16 (重度の疾患) ポイントの範囲の大腿骨および腰椎領域のスコアの合計として計算されました。
BMB スコアが高いほど、骨髄への関与がより深刻であることが示されました。
このアウトカム指標では、ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、52、104、156、および208週
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52、104、156、および208週での総骨髄負荷（BMB）スコアのエリグルスタットベースラインからの変化
時間枠：Eliglustat ベースライン、現在の研究の 52、104、156、および 208 週目
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骨髄負荷 (BMB) スコアは、MRI を使用して測定された骨髄浸潤の程度を示し、腰椎では 0 (異常なし) から 8 ポイント (重度の疾患)、0 (異常なし) から 8 ポイント (重度の疾患) の範囲です。 ) 大腿骨用。
合計 BMB スコアは、0 (異常なし) から 16 (重度の疾患) ポイントの範囲の大腿骨および腰椎領域のスコアの合計として計算されました。
BMB スコアが高いほど、骨髄への関与がより深刻であることが示されました。
このアウトカム指標では、ベースラインはエリグルスタットのベースラインを指します。これは、以前の第 2 相または第 3 相試験でエリグルスタットの初回投与時の参加者の状態として定義されました。
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Eliglustat ベースライン、現在の研究の 52、104、156、および 208 週目
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52、104、156、および208週での脊椎および大腿骨の総骨密度（BMD）の現在の研究ベースラインからの変化
時間枠：研究ベースライン、52、104、156、および208週
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脊椎と両側大腿骨の骨密度 (BMD) 測定値は、デュアル エネルギー X 線吸収法 (DXA) スキャンによって取得されました。
ベースラインで最悪の総大腿骨とは、ベースラインで「最悪」の病気にかかった左または右の大腿骨を指す。
このアウトカム指標では、ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、52、104、156、および208週
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52、104、156、および 208 週での総脊椎および大腿骨骨密度（BMD）のエリグルスタット ベースラインからの変化
時間枠：Eliglustat ベースライン、現在の研究の 52、104、156、および 208 週目
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脊椎および両側大腿骨の BMD 測定値は、DXA スキャンによって取得されました。
ベースラインで最悪の総大腿骨とは、ベースラインで「最悪」の病気にかかった左または右の大腿骨を指します。
このアウトカム指標では、ベースラインはエリグルスタットのベースラインを指します。これは、以前の第 2 相または第 3 相試験でエリグルスタットの初回投与時の参加者の状態として定義されました。
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Eliglustat ベースライン、現在の研究の 52、104、156、および 208 週目
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52、104、156、および208週での脊椎および大腿骨の合計Tスコアの現在の研究ベースラインからの変化
時間枠：研究ベースライン、52、104、156、および208週
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脊椎および両側大腿骨の BMD 測定値は、DXA スキャンによって取得されました。
T スコアの骨密度カテゴリは、正常 (スコア >-1)、骨減少症 (スコア -2.5 ～ <=-1)、および骨粗鬆症 (スコア <= -2.5) でした。
ベースラインで最悪の総大腿骨とは、ベースラインで「最悪」の病気にかかった左または右の大腿骨を指します。
このアウトカム指標では、ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、52、104、156、および208週
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52、104、156、および208週でのBMDの脊椎および大腿骨の合計Tスコアのエリグルスタットベースラインからの変化
時間枠：Eliglustat ベースライン、現在の研究の 52、104、156、および 208 週目
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脊椎および両側大腿骨の BMD 測定値は、DXA スキャンによって取得されました。
T スコアの骨密度カテゴリは、正常 (スコア >-1)、骨減少症 (スコア -2.5 ～ <=-1)、および骨粗鬆症 (スコア <= -2.5) でした。
ベースラインで最悪の総大腿骨とは、ベースラインで「最悪」の病気にかかった左または右の大腿骨を指します。
このアウトカム指標では、ベースラインはエリグルスタットのベースラインを指します。これは、以前の第 2 相または第 3 相試験でエリグルスタットの初回投与時の参加者の状態として定義されました。
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Eliglustat ベースライン、現在の研究の 52、104、156、および 208 週目
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52、104、156、および 208 週での BMD の脊椎および大腿骨の合計 Z スコアにおける現在の研究ベースラインからの変化
時間枠：研究ベースライン、52、104、156、および208週
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脊椎および両側大腿骨の BMD 測定値は、DXA スキャンによって取得されました。
Z スコアの骨密度カテゴリは、正常 (スコア >-2) および正常未満 (スコア <=-2) でした。
ベースラインで最悪の総大腿骨とは、ベースラインで「最悪」の病気にかかった左または右の大腿骨を指します。
このアウトカム指標では、ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、52、104、156、および208週
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52、104、156、および 208 週での BMD の脊椎および大腿骨の合計 Z スコアにおける Eliglustat ベースラインからの変化
時間枠：Eliglustat ベースライン、現在の研究の 52、104、156、および 208 週目
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脊椎および両側大腿骨の BMD 測定値は、DXA スキャンによって取得されました。
Z スコアの骨密度カテゴリは、正常 (スコア >-2) および正常未満 (スコア <=-2) です。
ベースラインで最悪の総大腿骨とは、ベースラインで「最悪」の病気にかかった左または右の大腿骨を指します。
このアウトカム指標では、ベースラインはエリグルスタットのベースラインを指します。これは、以前の第 2 相または第 3 相試験でエリグルスタットの初回投与時の参加者の状態として定義されました。
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Eliglustat ベースライン、現在の研究の 52、104、156、および 208 週目
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研究ベースライン、52、104、156、および208週での脊椎および大腿骨の新規または悪化した骨壊死イベントの総数
時間枠：研究ベースライン、52、104、156、および208週
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骨壊死は、脊椎の骨 MRI と X 線、および大腿骨の MRI によって評価されました。
指定された時点での対応する評価を持つすべての参加者の間の新規または悪化する骨壊死イベントの総数が、この結果測定で報告されました。
このアウトカム指標では、ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、52、104、156、および208週
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研究ベースライン、52、104、156、および208週での脊椎および大腿骨の新規または悪化した骨折イベントの総数
時間枠：研究ベースライン、52、104、156、および208週
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骨折は、脊椎の場合は骨の MRI と X 線で、大腿骨の場合は MRI で評価しました。
指定された時点での対応する評価を持つすべての参加者の間の新規または悪化する骨折イベントの総数が、この結果測定で報告されました。
このアウトカム指標では、ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、52、104、156、および208週
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研究ベースライン、52、104、156、および208週での脊椎および大腿骨の新規または悪化した梗塞イベントの総数
時間枠：研究ベースライン、52、104、156、および208週
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梗塞は、脊椎については骨 MRI および X 線によって、大腿骨については MRI によって評価されました。
指定された時点での対応する評価を持つすべての参加者の間の新規または悪化した梗塞イベントの総数が、この結果測定で報告されました。
このアウトカム指標では、ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、52、104、156、および208週
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研究ベースライン、104週および208週での脊椎の新規または悪化した溶解性病変イベントの総数
時間枠：研究ベースライン、104週目、208週目
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溶解性病変は、脊椎の骨 X 線によって評価されました。
指定された時点での対応する評価を含むすべての参加者の間の新規または悪化する溶解性病変イベントの総数が、この結果測定で報告されました。
このアウトカム指標では、ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、104週目、208週目
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52、104、156、および 208 週で観察された脊椎および大腿骨骨壊死の年間発生率
時間枠：52 週間 (つまり 1 年)、104 週間 (つまり 2 年)、156 週間 (つまり 3 年)、208 週間 (つまり 4 年)
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観察された年間発生率は、イベントの総数を指定された各年（すべての参加者の）の追跡調査の総数で割った値を使用して推定されました。
骨壊死は、脊椎の骨 MRI と X 線、および大腿骨の MRI によって評価されました。
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52 週間 (つまり 1 年)、104 週間 (つまり 2 年)、156 週間 (つまり 3 年)、208 週間 (つまり 4 年)
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52、104、156、および 208 週で観察された脊椎および大腿骨骨折の年間発生率
時間枠：52 週間 (つまり 1 年)、104 週間 (つまり 2 年)、156 週間 (つまり 3 年)、208 週間 (つまり 4 年)
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観察された年間発生率は、イベントの総数を指定された各年（すべての参加者の）の追跡調査の総数で割った値を使用して推定されました。
骨折は、脊椎の場合は骨の MRI と X 線で、大腿骨の場合は MRI で評価しました。
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52 週間 (つまり 1 年)、104 週間 (つまり 2 年)、156 週間 (つまり 3 年)、208 週間 (つまり 4 年)
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52、104、156、および 208 週で観察された脊椎および大腿骨梗塞の年間発生率
時間枠：52 週間 (つまり 1 年)、104 週間 (つまり 2 年)、156 週間 (つまり 3 年)、208 週間 (つまり 4 年)
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観察された年間発生率は、イベントの総数を指定された各年（すべての参加者の）の追跡調査の総数で割った値を使用して推定されました。
梗塞は、脊椎については骨 MRI および X 線によって、大腿骨については MRI によって評価されました。
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52 週間 (つまり 1 年)、104 週間 (つまり 2 年)、156 週間 (つまり 3 年)、208 週間 (つまり 4 年)
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104 週目および 208 週目で観察された脊椎溶解性病変の年間発生率
時間枠：104 週間 (つまり 2 年)、および 208 週間 (つまり 4 年)
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観察された年間発生率は、イベントの総数を指定された各年（すべての参加者の）の追跡調査の総数で割った値を使用して推定されました。
溶解性病変は、脊椎の骨 X 線によって評価されました。
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104 週間 (つまり 2 年)、および 208 週間 (つまり 4 年)
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26、52、78、104、130、156、182、208、および 234 週における骨バイオマーカーレベルの現在の研究ベースラインからの変化: マクロファージ炎症性タンパク質 1 ベータ (MIP-1β)
時間枠：研究ベースライン、26、52、78、104、130、156、182、208、234週
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活動性骨疾患のバイオマーカーと考えられるMIP-1βは、血漿から分析されました。
このアウトカム指標では、ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、26、52、78、104、130、156、182、208、234週
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26、52、78、104、130、156、182、208、および 234 週における骨バイオマーカーレベルのエリグルスタットベースラインからの変化: マクロファージ炎症性タンパク質 1 ベータ (MIP-1β)
時間枠：Eliglustatベースライン、現在の研究の26、52、78、104、130、156、182、208および234週
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活動性骨疾患のバイオマーカーと考えられるMIP-1βは、血漿から分析されました。
このアウトカム指標では、ベースラインはエリグルスタットのベースラインを指します。これは、以前の第 2 相または第 3 相試験でエリグルスタットの初回投与時の参加者の状態として定義されました。
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Eliglustatベースライン、現在の研究の26、52、78、104、130、156、182、208および234週
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26、52、78、104、130、156、182、208、および 234 週における骨バイオマーカーレベルの現在の研究ベースラインからの変化: プロコラーゲン 1 N 末端プロペプチド (P1NP)
時間枠：研究ベースライン、26、52、78、104、130、156、182、208、および 234 週
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骨形成のマーカーであるＰ１ＮＰを血漿からアッセイした。
このアウトカム指標では、ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、26、52、78、104、130、156、182、208、および 234 週
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26、52、78、104、130、156、182、208、234週における骨バイオマーカーレベルのエリグルスタットベースラインからの変化：プロコラーゲン1 N末端プロペプチド（P1NP）
時間枠：Eliglustatベースライン、現在の研究の26、52、78、104、130、156、182、208および234週
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骨形成のマーカーであるＰ１ＮＰを血漿からアッセイした。
このアウトカム指標では、ベースラインはエリグルスタットのベースラインを指します。これは、以前の第 2 相または第 3 相試験でエリグルスタットの初回投与時の参加者の状態として定義されました。
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Eliglustatベースライン、現在の研究の26、52、78、104、130、156、182、208および234週
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骨バイオマーカーレベルの現在の研究ベースラインからの変化: 26、52、78、104、130、156、182、208、および 234 週でのタイプ 1 コラーゲン C-テロペプチド (CTx)
時間枠：研究ベースライン、26、52、78、104、130、156、182、208、および 234 週
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骨吸収のマーカーである CTx を血漿から測定しました。
このアウトカム指標では、ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、26、52、78、104、130、156、182、208、および 234 週
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骨バイオマーカーレベルのエリグルスタットベースラインからの変化：26、52、78、104、130、156、182、208、および234週での1型コラーゲンCテロペプチド（CTx）
時間枠：Eliglustatベースライン、現在の研究の26、52、78、104、130、156、182、208および234週
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骨吸収のマーカーである CTx を血漿から測定しました。
このアウトカム指標では、ベースラインはエリグルスタットのベースラインを指します。これは、以前の第 2 相または第 3 相試験でエリグルスタットの初回投与時の参加者の状態として定義されました。
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Eliglustatベースライン、現在の研究の26、52、78、104、130、156、182、208および234週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ゴーシェ病1型（GD1）バイオマーカーレベルの現在の研究ベースラインからの変化：26、52、78、104、130、156、182、208、および234週のキトトリオシダーゼ
時間枠：研究ベースライン、26 週、52 週、78 週、104 週、130 週、156 週、182 週、208 週、234 週
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血漿からキトトリオシダーゼバイオマーカーをアッセイした。
CYP2D6 非 Ultra Rapid Metabolizer (非 URM) であった参加者のキトトリオシダーゼ バイオマーカー レベルは、この結果測定で報告されました。
このアウトカム指標の場合、ベースラインは、研究登録時のステータスとして定義された研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、26 週、52 週、78 週、104 週、130 週、156 週、182 週、208 週、234 週
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ゴーシェ病 1 型 (GD1) バイオマーカーレベルにおけるエリグルスタットベースラインからの変化: 26、52、78、104、130、156、182、208、および 234 週のキトトリオシダーゼ
時間枠：Eliglustatベースライン、現在の研究の26、52、78、104、130、156、182、208および234週
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血漿からキトトリオシダーゼバイオマーカーをアッセイした。
CYP2D6 非 URM であった参加者のキトトリオシダーゼ バイオマーカー レベルは、このアウトカム指標で報告されました。
このアウトカム指標では、ベースラインはエリグルスタットのベースラインを指します。これは、以前の第 2 相または第 3 相試験でエリグルスタットの初回投与時の参加者の状態として定義されました。
このアウトカム指標のデータは、フェーズ 2、ENGAGE および EDGE 研究 (GD 治療未経験の参加者) および ENCORE 研究 (参加者が ERT から切り替えた) について、エリグルスタットのベースラインを参照して収集および分析する予定でした。
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Eliglustatベースライン、現在の研究の26、52、78、104、130、156、182、208および234週
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GD1バイオマーカーレベルの現在の研究ベースラインからの変化：26、52、78、104、130、156、182、208および234週でのグルコシルセラミド（GL-1）
時間枠：研究ベースライン、26 週、52 週、78 週、104 週、130 週、156 週、182 週、208 週、234 週
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グルコシルセラミド (GL-1) バイオマーカーを血漿からアッセイしました。
CYP2D6 非 URM であった参加者の GL-1 バイオマーカーレベルは、この結果測定で報告されました。
このアウトカム指標では、ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、26 週、52 週、78 週、104 週、130 週、156 週、182 週、208 週、234 週
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26、52、78、104、130、156、182、208、および 234 週での GD1 バイオマーカーレベルのエリグルスタットベースラインからの変化: グルコシルセラミド (GL-1)
時間枠：Eliglustatベースライン、現在の研究の26、52、78、104、130、156、182、208および234週
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グルコシルセラミド (GL-1) バイオマーカーを血漿からアッセイしました。
CYP2D6 非 URM であった参加者の GL-1 バイオマーカーレベルは、この結果測定で報告されました。
このアウトカム指標では、ベースラインはエリグルスタットのベースラインを指します。これは、以前の第 2 相または第 3 相試験でエリグルスタットの初回投与時の参加者の状態として定義されました。
このアウトカム指標のデータは、フェーズ 2、ENGAGE および EDGE 研究 (GD 治療未経験の参加者) および ENCORE 研究 (参加者が ERT から切り替えた) からの参加者について、エリグルスタットのベースラインを参照して収集および分析される予定でした。
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Eliglustatベースライン、現在の研究の26、52、78、104、130、156、182、208および234週
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26、52、78、104、130、156、182、208、および 234 週での GD1 バイオマーカーレベルの現在の研究ベースラインからの変化: Lyso Glucosylceramide (Lyso-GL-1)
時間枠：研究ベースライン、26 週、52 週、78 週、104 週、130 週、156 週、182 週、208 週、234 週
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Lyso-GL-1 バイオマーカーは、血漿からアッセイされました。
CYP2D6 非 URM であった参加者の Lyso-GL-1 バイオマーカーレベルは、この結果測定で報告されました。
このアウトカム指標では、ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、26 週、52 週、78 週、104 週、130 週、156 週、182 週、208 週、234 週
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26、52、78、104、130、156、182、208、および 234 週での GD1 バイオマーカーレベルのエリグルスタットベースラインからの変化: Lyso Glucosylceramide (Lyso-GL-1)
時間枠：Eliglustatベースライン、現在の研究の26、52、78、104、130、156、182、208および234週
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Lyso-GL-1 バイオマーカーは、血漿からアッセイされました。
CYP2D6 非 URM であった参加者の Lyso-GL-1 バイオマーカーレベルは、この結果測定で報告されました。
このアウトカム指標では、ベースラインはエリグルスタットのベースラインを指します。これは、以前の第 2 相または第 3 相試験でエリグルスタットの初回投与時の参加者の状態として定義されました。
このアウトカム指標のデータは、フェーズ 2、ENGAGE および EDGE 研究 (GD 治療未経験の参加者) および ENCORE 研究 (参加者が ERT から切り替えた) からの参加者について、エリグルスタットのベースラインを参照して収集および分析される予定でした。
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Eliglustatベースライン、現在の研究の26、52、78、104、130、156、182、208および234週
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26、52、78、104、130、156、182、208、および 234 週での簡易フォーム 36 健康調査 (SF-36) スコアにおける現在の研究ベースラインからの変化
時間枠：研究ベースライン、26、52、78、104、130、156、182、208、234週
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36 項目の簡易型健康調査 (SF-36) は、機能的健康と幸福の 8 つの側面を評価する標準化された調査です。
身体機能、身体的問題による役割の制限、身体的痛み、および一般的な健康認識の 4 つのサブスケールを含む身体的要素の概要 (PCS)。精神的要素の要約 (MCS) には、活力、社会的機能、感情的な問題による役割の制限、および精神的健康の 4 つのサブスケールがあります。
同じサブスケールのアイテム スコアの合計は、0 から 100 の範囲に変換されるサブスケール スコアを与えます。 0=最悪、100=最良の結果。
PCS と MCS はどちらも 0 ～ 100 の範囲で、スコアが高いほど身体的および精神的な健康状態が良好であることを示します。
このアウトカム指標では、ベースラインとは、この研究 (EFC13781) エントリでステータスとして定義された現在の研究ベースラインを指します。
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研究ベースライン、26、52、78、104、130、156、182、208、234週
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26、52、78、104、130、156、182、208、および234週でのSF-36スコアのエリグルスタットベースラインからの変化
時間枠：Eliglustatベースライン、現在の研究の26、52、78、104、130、156、182、208および234週
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SF-36 は、機能的健康と幸福の 8 つの側面を評価する標準化された調査です。
4 つのサブスケールを持つ PCS: 身体機能、身体的問題による役割の制限、痛み、および一般的な健康認識。活力、社会的機能、感情的な問題による役割の制限、精神的健康の 4 つのサブスケールを持つ MCS。
同じサブスケールのアイテム スコアの合計はサブスケール スコアを与え、これは 0 から 100 の範囲に変換されます。 0=最悪、100=最良の結果。
PCS と MCS はどちらも 0 ～ 100 の範囲で、スコアが高いほど身体的および精神的な健康状態が良好であることを示します。
このアウトカム指標では、ベースラインはエリグルスタットのベースラインを指します。これは、以前の第 2 相または第 3 相試験でエリグルスタットの初回投与時の参加者の状態として定義されました。
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Eliglustatベースライン、現在の研究の26、52、78、104、130、156、182、208および234週
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治療に起因する有害事象（TEAE）および治療に起因する重篤な有害事象（TESAE）のある参加者の数
時間枠：IMP の最初の投与から IMP の最後の投与まで + 5 日間 (最大 4 年間、または償還または人道的使用 [拡張アクセス] プログラムを通じて参加者が市販のエリグルスタットを利用できるようになるまで)
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有害事象（AE）は、治験薬を投与され、必ずしも治療と因果関係があるとは限らなかった参加者における不都合な医学的出来事として定義されました。
重大な有害事象 (SAE) とは、いずれかの用量で次のような不都合な医学的事象が発生したことを指します: 死亡、生命を脅かす、入院または既存の入院の延長が必要、永続的または重大な障害/不能、先天異常/出生欠陥、医学的に重要なイベントでした。
TEAE は、治療出現期間 (治験薬 (IMP) の最初の投与から IMP の最後の投与までの時間 + 5 日) に発生、悪化、または深刻化した AE として定義されました。
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IMP の最初の投与から IMP の最後の投与まで + 5 日間 (最大 4 年間、または償還または人道的使用 [拡張アクセス] プログラムを通じて参加者が市販のエリグルスタットを利用できるようになるまで)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年10月27日
一次修了 (実際)
2021年6月24日
研究の完了 (実際)
2021年6月24日
試験登録日
最初に提出
2015年8月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年8月27日
最初の投稿 (見積もり)
2015年9月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年7月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年6月22日
最終確認日
2022年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EFC13781
- U1111-1166-6190 (その他の識別子：UTN)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org を参照してください。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。