Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 3b-studie för att utvärdera skelettrespons på Eliglustat hos vuxna patienter som slutfört fas 2- eller fas 3-studier (EXOSKEL)

22 juni 2022 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

Open Label Interventionell multicenter fas 3b-studie för att utvärdera skelettrespons på Eliglustat hos vuxna patienter som framgångsrikt slutfört fas 2- eller fas 3-studierna

Huvudmål:

Utvärdera långvarig skelettrespons på eliglustat hos vuxna deltagare som framgångsrikt genomfört en av fas 2 eller fas 3 eliglustatstudierna.

Sekundärt mål:

Utvärdera säkerheten för eliglustat (genom kontinuerlig övervakning av allvarliga biverkningar), livskvaliteten (Short Form-36 Health Survey [SF-36]) och biomarkörer för Gauchers sjukdom typ 1 (GD1) (kitotriosidas, plasmaglukosylceramid [GL-1) ] och lysoglukosylceramid [lyso-GL-1]) hos vuxna deltagare som framgångsrikt genomfört en av fas 2- eller fas 3-studierna.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studietiden för enskilda deltagare skulle vara minst 2 år och upp till 4 år, eller tills kommersiell eliglustat var tillgänglig för deltagarna genom återbetalning. Om eliglustat efter 4 år efter början av studien inte godkändes och var tillgängligt för deltagare i det deltagande landet, kan deltagare i detta land fortsätta att få studiebehandling tills eliglustat var tillgängligt för deltagarna genom programmet för compassionate use (utökad tillgång) eller godkändes och tillgänglig genom återbetalning, beroende på vad som kom först.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

31

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1E2
        • Investigational Site Number 124002
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 125167
        • Investigational Site Number 643001
      • St-Petersburg, Ryska Federationen, 197341
        • Investigational Site Number 643002
  • Tunisien
      • Tunis, Tunisien, 1007
        • Investigational Site Number 788001

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier :

  • Deltagaren måste ha genomfört fas 2 (GZGD00304) eller en fas 3-studie (GZGD02507, GZGD02607 eller GZGD03109). Framgångsrikt slutförande definierades som deltagare inskrivna i en av de ovan nämnda studierna som fick eliglustat till och med slutet av studien och avslutade studiebesöket utan att ha avbrutit eller dragits tillbaka i förtid.
  • Deltagaren var villig och kapabel att ge undertecknat informerat samtycke innan några protokollkrävda procedurer utfördes.
  • Kvinnliga deltagare i fertil ålder måste ha haft ett dokumenterat negativt graviditetstest före inskrivningen och medan de fick eliglustatbehandling.
  • Kvinnliga deltagare i fertil ålder måste ha varit villiga att utöva sann abstinens i linje med sin föredragna och vanliga livsstil, eller använt en medicinskt accepterad form av preventivmedel (antingen en barriärmetod, såsom kondom eller diafragma + spermiedödande medel, eller en icke-barriärmetod såsom orala, injicerade eller implanterade hormonella metoder, eller en intrauterin enhet eller system) medan du får eliglustat.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren var ovillig att följa kraven i protokollet.
  • Deltagaren hade fått en undersökningsprodukt (annan än eliglustat) inom 30 dagar före registreringen.
  • Deltagaren hade fått miglustat inom 6 månader före registreringen.
  • Deltagaren hade tidigare dokumenterat varicer i matstrupen eller leverinfarkt eller nuvarande leverenzymer (alanintransaminas, aspartataminotransferas) eller total bilirubin större än (>)2 gånger den övre normalgränsen, såvida inte deltagaren hade diagnosen Gilberts syndrom.
  • Deltagaren hade någon kliniskt signifikant sjukdom, förutom Gauchers sjukdom, inklusive kardiovaskulär, njur-, lever-, gastrointestinal, pulmonell, neurologisk, endokrin, metabolisk (t.ex. hypokalemi, hypomagnesemi) eller psykiatrisk sjukdom, andra medicinska tillstånd eller allvarliga interkurrenta sjukdomar som kan utesluta deltagande i studien.
  • Deltagaren var känd för att ha något av följande: hjärtsjukdom (kongestiv hjärtsvikt, nyligen genomförd akut hjärtinfarkt, bradykardi, hjärtblockad, ventrikulär arytmi), långt QT-syndrom eller pågående behandling med klass IA eller klass III antiarytmika.
  • Deltagaren hade testat positivt för antikroppen mot human immunbristvirus, antikropp mot hepatit C eller ytantigen för hepatit B.
  • Deltagaren hade en historia av cancer inom 6 månader efter inskrivningen, med undantag för basalcellscancer.
  • Deltagaren var en CYP2D6 IM, EM eller URM och tog en stark eller måttlig CYP2D6-hämmare samtidigt med en stark eller måttlig CYP3A-hämmare.
  • Deltagaren var en CYP2D6 PM som tog en stark CYP3A-hämmare inom 2 veckor före inskrivningen.
  • Om en kvinnlig deltagare i fertil ålder hade ett positivt graviditetstest (blod-β-humant koriongonadotropin [β-HCG]) eller ammade före den första dosen av eliglustat i denna studie, kunde deltagaren inte delta i studien vid den tidpunkten, men kan ha gjorts om screening efter slutet av graviditeten och/eller när hon inte längre ammade, förutsatt att ny screening ägde rum före slutet av inskrivningsperioden.
  • Kvinnor i fertil ålder som inte ville eller kunde testas för graviditet.

Ovanstående information var inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en deltagares potentiella deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Eliglustat
Deltagare som fullföljde en av fas 2-studierna (GZGD00304 [NCT00358150]) eller fas 3-studierna (GZGD02507 [NCT00891202], GZGD02607 [NCT00943111], eller GZGD03109, deltog i den här studien [NCT03109] en pågående (7494107) [NCT4107) pågående. Deltagare som var cytokrom P450 (CYP) 2D6 intermediär metaboliserare (IM), extensiv metaboliserare (EM) och ultrasnabb metaboliserare (URM) fick eliglustat 84 milligram (mg) två gånger dagligen och deltagare som var CYP2D6 låg metaboliserare (PM) fick eliglustat 84 mg en gång dagligen, under minst 2 år (såvida inte tidig utsättning inträffade) och upp till 4 år, eller tills kommersiell eliglustat var tillgänglig för deltagarna genom återbetalning eller genom programmet för compassionate use (utökad tillgång).
Läkemedel: Eliglustat, GZ385660

Läkemedelsform: kapsel

Administreringssätt: oralt

Andra namn:
  • Cerdelga

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med mobilitetsstatusbedömningar vid studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Rörlighet, dvs. förmåga att gå, bedömdes som en del av Gauchers sjukdomsbedömning hos deltagarna. I detta utfallsmått rapporterades antal deltagare med olika rörlighetsstatus tillsammans med användning av mobilitetshjälpmedel (oinskränkt rörlighet, promenader med svårighet, promenader med ortopediskt hjälpmedel, kräver rullstol, sängliggande) vid angivna tidpunkter. Baslinje hänvisar till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Antal deltagare med bensmärtanivåer under de senaste 4 veckorna vid studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Bensmärta bedömdes som en del av Gauchers sjukdomsbedömning hos deltagarna. Deltagarna kategoriserades som ingen (ingen skelettsmärta), mycket mild skelettsmärta, mild skelettsmärta, måttlig skelettsmärta, svår skelettsmärta och extrem skelettsmärta under de senaste 4 veckorna vid varje specificerat besök. I detta utfallsmått rapporterades antalet deltagare med olika nivåer av bensmärta under de senaste 4 veckorna vid angivna tidpunkter. Baslinje hänvisar till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Antal deltagare med benkris vid studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Benkris bedömdes som en del av Gauchers sjukdomsbedömning hos deltagarna. Akut, plågsam episodisk bensmärta är karakteristisk för Gauchers benkris, som vanligtvis orsakar periosteal förhöjning, förhöjt antal vita blodkroppar, feber eller försvagning som varar flera dagar eller längre och kräver behandling med immobilisering av det drabbade området och opioidanalgetika. Deltagarna kategoriserades som 0= ingen benkris, 1= 1 benkris, 2= 2 benkris och >=3 = mer än 3 benkris under bedömningsperioden. I detta utfallsmått rapporterades antalet deltagare med olika benkrisnivåer vid angivna tidpunkter. Baslinje hänvisar till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Förändring från nuvarande studiebaslinje i total benmärgsbelastning (BMB) vid vecka 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Benmärgsbörda (BMB) poäng indikerar graden av benmärgsinfiltration. BMB-poängen mättes med hjälp av MRT (magnetisk resonanstomografi (MRT), varierade från 0 (inga abnormiteter) till 8 poäng (allvarlig sjukdom) för ländryggen och från 0 (inga abnormiteter) till 8 poäng (allvarlig sjukdom) för lårbenen. Den totala BMB-poängen beräknades som summan av poängen för lårbens- och ländryggsregioner som sträckte sig från 0 (inga abnormiteter) till 16 (allvarlig sjukdom) poäng. En högre BMB-poäng betydde mer allvarlig benmärgspåverkan. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Förändring från Eliglustat Baseline i totala benmärgsbelastningsvärden (BMB) vid veckorna 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Eliglustat Baseline, vecka 52, 104, 156 och 208 i den aktuella studien
Benmärgsbelastning (BMB) poäng indikerar graden av benmärgsinfiltration mättes med hjälp av MRT, varierade från 0 (inga abnormiteter) till 8 poäng (allvarlig sjukdom) för ländryggen och från 0 (inga abnormiteter) till 8 poäng (allvarlig sjukdom) ) för lårbenen. Den totala BMB-poängen beräknades som summan av poängen för lårbens- och ländryggsregioner som sträckte sig från 0 (inga abnormiteter) till 16 (allvarlig sjukdom) poäng. En högre BMB-poäng betydde mer allvarlig benmärgspåverkan. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till eliglustatbaslinjen, som definierades som deltagarens status vid tidpunkten för den första dosen av eliglustat i den tidigare fas 2- eller fas 3-studien.
Eliglustat Baseline, vecka 52, 104, 156 och 208 i den aktuella studien
Förändring från nuvarande studiebaslinje i total ryggrads- och lårbensmineraldensitet (BMD) vid veckorna 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Benmineraldensitetsmätningar (BMD) av ryggraden och bilaterala lårbenet erhölls med dubbelenergiröntgenabsorptiometri (DXA) skanning. Värsta totala lårbenet vid baslinjen hänvisar till det "värsta" sjuka vänster eller höger lårben vid baslinjen. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Förändring från Eliglustat Baseline i total ryggrads- och lårbensmineraldensitet (BMD) vid veckorna 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Eliglustat Baseline, vecka 52, 104, 156 och 208 i den aktuella studien
BMD-mätningar av ryggraden och bilaterala lårbenet förvärvades genom DXA-skanning. Värsta totala lårbenet vid baslinjen hänvisar till det "värsta" sjuka vänster eller höger lårben vid baslinjen. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till eliglustatbaslinjen, som definierades som deltagarens status vid tidpunkten för den första dosen av eliglustat i den tidigare fas 2- eller fas 3-studien.
Eliglustat Baseline, vecka 52, 104, 156 och 208 i den aktuella studien
Förändring från nuvarande studiebaslinje i ryggraden och lårbenets totala T-poäng för BMD vid vecka 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
BMD-mätningar av ryggraden och bilaterala lårbenet förvärvades genom DXA-skanning. T-poäng bentäthetskategorier var: normal (poäng >-1), osteopeni (poäng -2,5 till <=-1) och osteoporos (poäng <= -2,5). Värsta totala lårbenet vid baslinjen hänvisar till det "värsta" sjuka vänster eller höger lårben vid baslinjen. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Ändring från Eliglustat baslinje i ryggraden och femurs totala T-poäng för BMD vid vecka 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Eliglustat Baseline, vecka 52, 104, 156 och 208 i den aktuella studien
BMD-mätningar av ryggraden och bilaterala lårbenet förvärvades genom DXA-skanning. T-poäng bentäthetskategorier var: normal (poäng >-1), osteopeni (poäng -2,5 till <=-1) och osteoporos (poäng <= -2,5). Värsta totala lårbenet vid baslinjen hänvisar till det "värsta" sjuka vänster eller höger lårben vid baslinjen. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till eliglustatbaslinjen, som definierades som deltagarens status vid tidpunkten för den första dosen av eliglustat i den tidigare fas 2- eller fas 3-studien.
Eliglustat Baseline, vecka 52, 104, 156 och 208 i den aktuella studien
Ändring från nuvarande studiebaslinje i ryggraden och lårbenets totala Z-poäng för BMD vid vecka 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
BMD-mätningar av ryggraden och bilaterala lårbenet förvärvades genom DXA-skanning. Bendensitetskategorierna med Z-poäng var: normal (poäng >-2) och under normal (poäng <=-2). Värsta totala lårbenet vid baslinjen hänvisar till det "värsta" sjuka vänster eller höger lårben vid baslinjen. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Ändring från Eliglustat baslinje i ryggraden och femurs totala Z-poäng för BMD vid vecka 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Eliglustat Baseline, vecka 52, 104, 156 och 208 i den aktuella studien
BMD-mätningar av ryggraden och bilaterala lårbenet förvärvades genom DXA-skanning. Bendensitetskategorierna med Z-poäng är: normal (poäng >-2) och under normal (poäng <=-2). Värsta totala lårbenet vid baslinjen hänvisar till det "värsta" sjuka vänster eller höger lårben vid baslinjen. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till eliglustatbaslinjen, som definierades som deltagarens status vid tidpunkten för den första dosen av eliglustat i den tidigare fas 2- eller fas 3-studien.
Eliglustat Baseline, vecka 52, 104, 156 och 208 i den aktuella studien
Totalt antal nya eller förvärrade osteonekroshändelser för ryggrad och lårben vid studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Osteonekros bedömdes med ben-MRT och röntgen för ryggraden och med MRT för lårbenet. Totalt antal nya eller försämrade osteonekroshändelser bland alla deltagare med motsvarande bedömning vid angivna tidpunkter rapporterades i detta utfallsmått. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Totalt antal nya eller förvärrade frakturhändelser för ryggrad och lårben vid studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Fraktur bedömdes med ben-MRT och röntgen för ryggraden och med MRT för lårbenet. Totalt antal nya eller förvärrade frakturhändelser bland alla deltagare med motsvarande bedömning vid angivna tidpunkter rapporterades i detta utfallsmått. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Totalt antal nya eller förvärrade infarkthändelser för ryggrad och lårben vid studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Infarkter bedömdes med ben-MRI och röntgen för ryggraden och med MRT för lårbenet. Totalt antal nya eller förvärrade infarkthändelser bland alla deltagare med motsvarande bedömning vid angivna tidpunkter rapporterades i detta utfallsmått. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 52, 104, 156 och 208
Totalt antal nya eller förvärrade lytiska lesionshändelser för ryggraden vid studiens baslinje, vecka 104 och 208
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 104 och 208
Lytiska lesioner bedömdes med benröntgen för ryggraden. Totalt antal nya eller försämrade lytiska lesionshändelser bland alla deltagare med motsvarande bedömning vid specificerade tidpunkter rapporterades i detta utfallsmått. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 104 och 208
Observerad årlig incidensfrekvens för osteonekros i ryggraden och lårbenet vid vecka 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Under 52 veckor (dvs. 1 år), 104 veckor (dvs. 2 år), 156 veckor (d.v.s. 3 år) och 208 veckor (dvs. 4 år)
Den observerade årliga incidensen uppskattades med hjälp av det totala antalet händelser dividerat med det totala antalet uppföljningsår under varje specificerat år (för alla deltagare). Osteonekros bedömdes med ben-MRT och röntgen för ryggraden och med MRT för lårbenet.
Under 52 veckor (dvs. 1 år), 104 veckor (dvs. 2 år), 156 veckor (d.v.s. 3 år) och 208 veckor (dvs. 4 år)
Observerad årlig incidensfrekvens för ryggrads- och lårbensfraktur vid vecka 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Under 52 veckor (dvs. 1 år), 104 veckor (dvs. 2 år), 156 veckor (d.v.s. 3 år) och 208 veckor (dvs. 4 år)
Den observerade årliga incidensen uppskattades med hjälp av det totala antalet händelser dividerat med det totala antalet uppföljningsår under varje specificerat år (för alla deltagare). Fraktur bedömdes med ben-MRT och röntgen för ryggraden och med MRT för lårbenet.
Under 52 veckor (dvs. 1 år), 104 veckor (dvs. 2 år), 156 veckor (d.v.s. 3 år) och 208 veckor (dvs. 4 år)
Observerad årlig incidensfrekvens för ryggrads- och lårbensinfarkter vid vecka 52, 104, 156 och 208
Tidsram: Under 52 veckor (dvs. 1 år), 104 veckor (dvs. 2 år), 156 veckor (d.v.s. 3 år) och 208 veckor (dvs. 4 år)
Den observerade årliga incidensen uppskattades med hjälp av det totala antalet händelser dividerat med det totala antalet uppföljningsår under varje specificerat år (för alla deltagare). Infarkter bedömdes med ben-MRI och röntgen för ryggraden och med MRT för lårbenet.
Under 52 veckor (dvs. 1 år), 104 veckor (dvs. 2 år), 156 veckor (d.v.s. 3 år) och 208 veckor (dvs. 4 år)
Observerad årlig incidensfrekvens för lytisk lesion i ryggraden vid vecka 104 och 208
Tidsram: I 104 veckor (dvs. 2 år) och 208 veckor (d.v.s. 4 år)
Den observerade årliga incidensen uppskattades med hjälp av det totala antalet händelser dividerat med det totala antalet uppföljningsår under varje specificerat år (för alla deltagare). Lytiska lesioner bedömdes med benröntgen för ryggraden.
I 104 veckor (dvs. 2 år) och 208 veckor (d.v.s. 4 år)
Förändring från nuvarande studiebaslinje i benbiomarkörnivå: makrofaginflammatoriskt protein 1 Beta (MIP-1β) vid veckorna 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
MIP-1β ansågs vara en biomarkör för aktiv bensjukdom, analyserades från plasma. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Förändring från Eliglustat Baseline i benbiomarkörnivå: Macrophage Inflammatory Protein 1 Beta (MIP-1β) vid veckorna 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234
Tidsram: Eliglustat Baseline, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234 i den aktuella studien
MIP-1β ansågs vara en biomarkör för aktiv bensjukdom, analyserades från plasma. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till eliglustatbaslinjen, som definierades som deltagarens status vid tidpunkten för den första dosen av eliglustat i den tidigare fas 2- eller fas 3-studien.
Eliglustat Baseline, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234 i den aktuella studien
Förändring från nuvarande studiebaslinje i benbiomarkörnivå: prokollagen 1 N-terminal propeptid (P1NP) vid veckorna 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234
P1NP, en markör för benbildning analyserades från plasma. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234
Förändring från Eliglustat baslinje i benbiomarkörnivå: prokollagen 1 N-terminal propeptid (P1NP) vid veckorna 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234
Tidsram: Eliglustat Baseline, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234 i den aktuella studien
P1NP, en markör för benbildning analyserades från plasma. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till eliglustatbaslinjen, som definierades som deltagarens status vid tidpunkten för den första dosen av eliglustat i den tidigare fas 2- eller fas 3-studien.
Eliglustat Baseline, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234 i den aktuella studien
Förändring från nuvarande studiebaslinje i benbiomarkörnivå: Typ 1-kollagen C-Telopeptider (CTx) vid vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234
CTx, en markör för benresorption, analyserades från plasma. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234
Förändring från Eliglustats baslinje i benbiomarkörnivå: Typ 1 kollagen C-Telopeptider (CTx) vid vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234
Tidsram: Eliglustat Baseline, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234 i den aktuella studien
CTx, en markör för benresorption, analyserades från plasma. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till eliglustatbaslinjen, som definierades som deltagarens status vid tidpunkten för den första dosen av eliglustat i den tidigare fas 2- eller fas 3-studien.
Eliglustat Baseline, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 och 234 i den aktuella studien

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från nuvarande studiebaslinje i biomarkörnivåer för Gauchers sjukdom typ 1 (GD1): Chitotriosidas vid vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Chitotriosidasbiomarkör analyserades från plasma. Nivåer av biomarkörer för chitotriosidas för deltagare som var CYP2D6-icke-Ultra Rapid Metabolizers (icke-URM) rapporterades i detta resultatmått. För detta utfallsmått avser baslinjen studiens baslinje, som definierades som status vid studiestart.
Studiens baslinje, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Förändring från Eliglustats baslinje vid Gauchers sjukdom typ 1 (GD1) biomarkörnivåer: Chitotriosidas vid vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Tidsram: Eliglustat Baseline, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234 i den aktuella studien
Chitotriosidasbiomarkör analyserades från plasma. Nivåer av biomarkörer för chitotriosidas för deltagare som var CYP2D6 icke-URM rapporterades i detta resultatmått. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till eliglustatbaslinjen, som definierades som deltagarens status vid tidpunkten för den första dosen av eliglustat i den tidigare fas 2- eller fas 3-studien. Data för detta utfallsmått var planerat att samlas in och analyseras med hänvisning till eliglustat-baslinje separat för fas 2-, ENGAGE- och EDGE-studier (GD-behandlingsnaiva deltagare) och från ENCORE-studien (deltagare bytte från ERT).
Eliglustat Baseline, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234 i den aktuella studien
Förändring från nuvarande studiebaslinje i GD1-biomarkörnivåer: Glukosylceramid (GL-1) vid vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Glukosylceramid (GL-1) biomarkör analyserades från plasma. GL-1 biomarkörnivåer för deltagare som var CYP2D6 icke-URM rapporterades i detta resultatmått. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Förändring från Eliglustats baslinje i GD1-biomarkörnivåer: Glukosylceramid (GL-1) vid vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Tidsram: Eliglustat Baseline, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234 i den aktuella studien
Glukosylceramid (GL-1) biomarkör analyserades från plasma. GL-1 biomarkörnivåer för deltagare som var CYP2D6 icke-URM rapporterades i detta resultatmått. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till eliglustatbaslinjen, som definierades som deltagarens status vid tidpunkten för den första dosen av eliglustat i den tidigare fas 2- eller fas 3-studien. Data för detta resultatmått planerades att samlas in och analyseras med hänvisning till eliglustat baslinje separat för deltagare från fas 2-, ENGAGE- och EDGE-studier (GD-behandlingsnaiva deltagare) och från ENCORE-studien (deltagare bytte från ERT).
Eliglustat Baseline, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234 i den aktuella studien
Förändring från nuvarande studiebaslinje i GD1-biomarkörnivåer: Lyso Glucosylceramid (Lyso-GL-1) vid vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Lyso-GL-1-biomarkör analyserades från plasma. Lyso-GL-1 biomarkörnivåer för deltagare som var CYP2D6 icke-URM rapporterades i detta resultatmått. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Förändring från Eliglustat Baseline i GD1-biomarkörnivåer: Lyso Glucosylceramide (Lyso-GL-1) vid vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Tidsram: Eliglustat Baseline, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234 i den aktuella studien
Lyso-GL-1-biomarkör analyserades från plasma. Lyso-GL-1 biomarkörnivåer för deltagare som var CYP2D6 icke-URM rapporterades i detta resultatmått. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till eliglustatbaslinjen, som definierades som deltagarens status vid tidpunkten för den första dosen av eliglustat i den tidigare fas 2- eller fas 3-studien. Data för detta resultatmått planerades att samlas in och analyseras med hänvisning till eliglustat baslinje separat för deltagare från fas 2-, ENGAGE- och EDGE-studier (GD-behandlingsnaiva deltagare) och från ENCORE-studien (deltagare bytte från ERT).
Eliglustat Baseline, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234 i den aktuella studien
Förändring från nuvarande studiebaslinje i kort form-36 Health Survey (SF-36) poäng vid veckorna 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Tidsram: Studiens baslinje, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Kortformshälsoundersökningen med 36 punkter (SF-36) är en standardiserad undersökning som utvärderar 8 aspekter av funktionell hälsa och välbefinnande. Physical Component Summary (PCS) med 4 sub-skalor: fysisk funktion, rollbegränsningar på grund av fysiska problem, kroppslig smärta och allmän hälsouppfattning; och Mental Component Summary (MCS) med 4 underskalor: vitalitet, social funktion, rollbegränsningar på grund av emotionella problem och mental hälsa. Summeringar av punktpoäng i samma delskala ger delskalapoängen, som omvandlas till ett intervall från 0 till 100; 0= sämsta och 100=bästa resultat. Både PCS och MCS varierar från 0 till 100 med högre poäng som indikerar bättre fysisk och mental hälsa. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till den aktuella studiens baslinje, som definierades som status vid denna studie (EFC13781).
Studiens baslinje, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Ändring från Eliglustat Baseline i SF-36-resultat vid veckorna 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234
Tidsram: Eliglustat Baseline, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234 i den aktuella studien
SF-36 är en standardiserad undersökning som utvärderar 8 aspekter av funktionell hälsa och välbefinnande. PCS med 4 underskalor: fysisk funktion, rollbegränsningar på grund av fysiska problem, smärta och allmän hälsouppfattning; och MCS med 4 underskalor: vitalitet, social funktion, rollbegränsningar på grund av emotionella problem och mental hälsa. Summeringar av punktpoäng i samma delskala ger delskalapoängen, som omvandlas till intervall från 0 till 100; 0 = sämsta och 100 = bästa resultat. Både PCS och MCS varierar från 0 till 100, högre poäng indikerar bättre fysisk och mental hälsa. För detta utfallsmått hänvisar baslinjen till eliglustatbaslinjen, som definierades som deltagarens status vid tidpunkten för den första dosen av eliglustat i den tidigare fas 2- eller fas 3-studien.
Eliglustat Baseline, vecka 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 och 234 i den aktuella studien
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) och behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAEs)
Tidsram: Från den första administrationen av IMP till den sista administrationen av IMP + 5 dagar (upp till 4 år, eller tills kommersiell eliglustat var tillgänglig för deltagarna genom återbetalning eller genom programmet för compassionate use [utökad tillgång])
En biverkning (AE) definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser hos en deltagare som fick studieläkemedlet och som inte nödvändigtvis behövde ha ett orsakssamband med behandlingen. En allvarlig biverkning (SAE) var varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst: ledde till döden, var livshotande, krävde sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterade i ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, var en medfödd anomali/födelse defekt, var en medicinskt viktig händelse. TEAE definierades som biverkningar som utvecklades, förvärrades eller blev allvarliga under behandlingsperioden (tid från den första administreringen av prövningsläkemedlet (IMP) till den sista administreringen av IMP + 5 dagar).
Från den första administrationen av IMP till den sista administrationen av IMP + 5 dagar (upp till 4 år, eller tills kommersiell eliglustat var tillgänglig för deltagarna genom återbetalning eller genom programmet för compassionate use [utökad tillgång])

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 oktober 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

24 juni 2021

Avslutad studie (Faktisk)

24 juni 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 augusti 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 augusti 2015

Första postat (Uppskatta)

1 september 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 juli 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 juni 2022

Senast verifierad

1 juni 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EFC13781
  • U1111-1166-6190 (Annan identifierare: UTN)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Eliglustat, GZ385660

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera