Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 3b-studie for å evaluere skjelettrespons på Eliglustat hos voksne pasienter som fullførte fase 2- eller fase 3-studier (EXOSKEL)

22. juni 2022 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

Open Label intervensjonell multisenter fase 3b-studie for å evaluere skjelettrespons på Eliglustat hos voksne pasienter som fullførte fase 2- eller fase 3-studiene

Hovedmål:

Evaluer langsiktig skjelettrespons på eliglustat hos voksne deltakere som fullførte en av fase 2 eller fase 3 eliglustatstudiene.

Sekundært mål:

Evaluer sikkerheten til eliglustat (ved kontinuerlig overvåking av alvorlige bivirkninger), livskvaliteten (Short Form-36 Health Survey [SF-36]) og biomarkører for Gauchers sykdom type 1 (GD1) (kitotriosidase, plasmaglukosylceramid [GL-1) ] og lyso-glukosylceramid [lyso-GL-1]) hos voksne deltakere som fullførte en av fase 2- eller fase 3-studiene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studievarigheten for individuelle deltakere skulle være på minimum 2 år og opptil 4 år, eller inntil kommersiell eliglustat var tilgjengelig for deltakerne gjennom refusjon. Hvis eliglustat etter 4 år siden begynnelsen av studien ikke ble godkjent og tilgjengelig for deltakere i deltakerlandet, kan deltakere i dette landet fortsette å motta studiebehandling inntil eliglustat var tilgjengelig for deltakerne gjennom programmet for compassionate use (utvidet tilgang) eller ble godkjent. og tilgjengelig gjennom refusjon, avhengig av hva som kom først.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1E2
        • Investigational Site Number 124002
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125167
        • Investigational Site Number 643001
      • St-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197341
        • Investigational Site Number 643002
  • Tunisia
      • Tunis, Tunisia, 1007
        • Investigational Site Number 788001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

  • Deltakeren må ha fullført fase 2 (GZGD00304) eller en fase 3-studie (GZGD02507, GZGD02607 eller GZGD03109). Vellykket fullføring ble definert som deltakere som ble registrert i en av de ovennevnte studiene som mottok eliglustat gjennom slutten av studien og fullførte studiesluttbesøket uten å ha avbrutt eller blitt trukket tilbake for tidlig.
  • Deltakeren var villig og i stand til å gi signert informert samtykke før eventuelle protokollkrevde prosedyrer ble utført.
  • Kvinnelige deltakere i fertil alder må ha hatt en dokumentert negativ graviditetstest før påmelding og mens de fikk eliglustatbehandling.
  • Kvinnelige deltakere i fertil alder må ha vært villige til å praktisere ekte avholdenhet i tråd med deres foretrukne og vanlige livsstil, eller brukt en medisinsk akseptert form for prevensjon (enten en barrieremetode, som kondom eller diafragma + sæddrepende middel, eller en ikke-barrieremetode som orale, injiserte eller implanterte hormonelle metoder, eller en intrauterin enhet eller system) mens du mottar eliglustat.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren var ikke villig til å overholde kravene i protokollen.
  • Deltakeren hadde mottatt et undersøkelsesprodukt (annet enn eliglustat) innen 30 dager før påmelding.
  • Deltakeren hadde mottatt miglustat innen 6 måneder før påmelding.
  • Deltakeren hadde tidligere dokumentert øsofagusvaricer eller leverinfarkt eller nåværende leverenzymer (alanintransaminase, aspartataminotransferase) eller total bilirubin større enn (>)2 ganger øvre normalgrense, med mindre deltakeren hadde diagnosen Gilbert syndrom.
  • Deltakeren hadde en hvilken som helst klinisk signifikant sykdom, bortsett fra Gauchers sykdom, inkludert kardiovaskulær, nyre, lever, gastrointestinal, pulmonal, nevrologisk, endokrin, metabolsk (f.eks. hypokalemi, hypomagnesemi), eller psykiatrisk sykdom, andre medisinske tilstander eller alvorlige interkurrente sykdommer som kan utelukke deltakelse i studien.
  • Deltakeren var kjent for å ha noen av følgende: hjertesykdom (kongestiv hjertesvikt, nylig akutt hjerteinfarkt, bradykardi, hjerteblokk, ventrikulær arytmi), langt QT-syndrom eller nåværende behandling med antiarytmika av klasse IA eller klasse III.
  • Deltakeren hadde testet positivt for antistoffet mot humant immunsviktvirus, hepatitt C-antistoff eller hepatitt B-overflateantigen.
  • Deltakeren hadde en historie med kreft innen 6 måneder etter påmelding, med unntak av basalcellekarsinom.
  • Deltakeren var en CYP2D6 IM, EM eller URM og tok en sterk eller moderat CYP2D6-hemmer samtidig med en sterk eller moderat CYP3A-hemmer.
  • Deltakeren var en CYP2D6 PM som hadde tatt en sterk CYP3A-hemmer innen 2 uker før registrering.
  • Hvis en kvinnelig deltaker i fertil alder hadde en positiv graviditetstest (blod-β-humant koriongonadotropin [β-HCG]) eller ammet før første dosering av eliglustat i denne studien, kunne ikke deltakeren delta i studien på det tidspunktet, men kan ha blitt screenet på nytt etter slutten av svangerskapet, og/eller når hun ikke lenger ammet, forutsatt at ny screening fant sted før slutten av påmeldingsperioden.
  • Kvinner i fertil alder som ikke ville eller kunne bli testet for graviditet.

Informasjonen ovenfor var ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en deltakers potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eliglustat
Deltakere som fullførte en av fase 2-studiene (GZGD00304 [NCT00358150]) eller fase 3-studiene (GZGD02507 [NCT00891202], GZGD02607 [NCT00943111], eller GZGD03109, ble deltatt i denne studien [NCT02507] en nåværende (7494107) nåværende (NCT4107). Deltakere som var cytokrom P450 (CYP) 2D6 intermediate metabolizer (IM), extensiv metabolizer (EM) og ultra-rapid metabolizers (URM) fikk eliglustat 84 milligram (mg) to ganger daglig og deltakere som var CYP2D6 dårlig metabolizer (PM) fikk eliglustat 84 mg én gang daglig, i minimum 2 år (med mindre tidlig seponering skjedde) og opptil 4 år, eller inntil kommersiell eliglustat var tilgjengelig for deltakerne gjennom refusjon eller gjennom programmet for compassionate use (utvidet tilgang).
Legemiddel: Eliglustat, GZ385660

Farmasøytisk form: kapsel

Administrasjonsvei: oral

Andre navn:
  • Cerdelga

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med mobilitetsstatusvurderinger ved studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Mobilitet, dvs. evne til å gå, ble vurdert som en del av Gauchers sykdomsvurdering hos deltakerne. I dette utfallsmålet ble det rapportert om antall deltakere med deres ulike mobilitetsstatus sammen med bruk av mobilitetshjelpemidler (uinnskrenket mobilitet, turer med vanskeligheter, turer med ortopediske hjelpemidler, krever rullestol, sengeliggende) på angitte tidspunkter. Baseline refererer til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Antall deltakere med bensmertenivåer i løpet av de siste 4 ukene ved studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Bensmerter ble vurdert som en del av Gauchers sykdomsvurdering hos deltakerne. Deltakerne ble kategorisert som ingen (ingen beinsmerter), svært milde beinsmerter, milde beinsmerter, moderate beinsmerter, sterke beinsmerter og ekstreme beinsmerter i løpet av de siste 4 ukene ved hvert spesifisert besøk. I dette utfallsmålet ble det rapportert om antall deltakere med ulikt nivå av beinsmerter i løpet av de siste 4 ukene på angitte tidspunkter. Baseline refererer til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Antall deltakere med beinkrise ved studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Benkrise ble vurdert som en del av Gauchers sykdomsvurdering hos deltakerne. Akutt, uutholdelig episodisk bensmerte er karakteristisk for Gauchers beinkrise, som typisk forårsaker periosteal forhøyelse, forhøyet antall hvite blodlegemer, feber eller svekkelse som varer flere dager eller lenger og krever behandling med immobilisering av det berørte området og opioidanalgetika. Deltakerne ble kategorisert som 0= ingen beinkrise, 1= 1 beinkrise, 2= 2 beinkrise og >=3 = mer enn 3 beinkrise i løpet av vurderingsperioden. I dette utfallsmålet ble det rapportert om antall deltakere med forskjellige beinkrisnivåer på angitte tidspunkter. Baseline refererer til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Endring fra gjeldende undersøkelsesbaselinje i total benmargsbyrde (BMB)-score i uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Benmargsbyrde (BMB)-score indikerer graden av benmargsinfiltrasjon. BMB-score ble målt ved bruk av MR (magnetisk resonansavbildning (MRI), varierte fra 0 (ingen abnormiteter) til 8 poeng (alvorlig sykdom) for korsryggen og fra 0 (ingen abnormiteter) til 8 poeng (alvorlig sykdom) for femur. Den totale BMB-skåren ble beregnet som summen av skårene for femur- og lumbale ryggradsregioner som varierte fra 0 (ingen abnormiteter) til 16 (alvorlig sykdom) poeng. En høyere BMB-score antydet mer alvorlig benmargspåvirkning. For dette utfallsmålet refererer baseline til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Endring fra Eliglustat-basislinje i total benmargsbyrde (BMB)-score i uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uke 52, 104, 156 og 208 av den nåværende studien
Benmargsbelastning (BMB)-score indikerer graden av benmarginfiltrasjon ble målt ved bruk av MR, varierte fra 0 (ingen abnormiteter) til 8 poeng (alvorlig sykdom) for korsryggen og fra 0 (ingen abnormiteter) til 8 poeng (alvorlig sykdom) ) for lårbenene. Den totale BMB-skåren ble beregnet som summen av skårene for femur- og lumbale ryggradsregioner som varierte fra 0 (ingen abnormiteter) til 16 (alvorlig sykdom) poeng. En høyere BMB-score antydet mer alvorlig benmargspåvirkning. For dette utfallsmålet refererer baseline til eliglustat-baseline, som ble definert som deltakerens status på tidspunktet for første dose av eliglustat i den forrige fase 2- eller fase 3-studien.
Eliglustat Baseline, uke 52, 104, 156 og 208 av den nåværende studien
Endring fra gjeldende undersøkelsesbaselinje i total ryggrads- og lårbenmineraltetthet (BMD) i uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Benmineraltetthet (BMD) målinger av ryggraden og bilaterale lårbenet ble oppnådd ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA) skanning. Verste totale femur ved baseline refererer til den "verste" syke venstre eller høyre femur ved baseline. For dette utfallsmålet refererer baseline til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Endring fra Eliglustat baseline i total ryggrads- og lårbensmineraltetthet (BMD) i uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uke 52, 104, 156 og 208 av den nåværende studien
BMD-målinger av ryggraden og bilateral lårben ble tatt med DXA-skanning. Verste totale femur ved baseline refererer til den "verste" syke venstre eller høyre femur ved baseline. For dette utfallsmålet refererer baseline til eliglustat-baseline, som ble definert som deltakerens status på tidspunktet for første dose av eliglustat i den forrige fase 2- eller fase 3-studien.
Eliglustat Baseline, uke 52, 104, 156 og 208 av den nåværende studien
Endring fra gjeldende undersøkelsesbaselinje i total T-score for ryggrad og femur for BMD i uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
BMD-målinger av ryggraden og bilateral lårben ble tatt med DXA-skanning. T-score bentetthetskategoriene var: normal (skår >-1), osteopeni (score -2,5 til <=-1) og osteoporose (score <= -2,5). Verste totale femur ved baseline refererer til den "verste" syke venstre eller høyre femur ved baseline. For dette utfallsmålet refererer baseline til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Endring fra Eliglustat-basislinje i total T-score for ryggraden og lårbenet for BMD i uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uke 52, 104, 156 og 208 av den nåværende studien
BMD-målinger av ryggraden og bilateral lårben ble tatt med DXA-skanning. T-score bentetthetskategoriene var: normal (skår >-1), osteopeni (score -2,5 til <=-1) og osteoporose (score <= -2,5). Verste totale femur ved baseline refererer til den "verste" syke venstre eller høyre femur ved baseline. For dette utfallsmålet refererer baseline til eliglustat-baseline, som ble definert som deltakerens status på tidspunktet for første dose av eliglustat i den forrige fase 2- eller fase 3-studien.
Eliglustat Baseline, uke 52, 104, 156 og 208 av den nåværende studien
Endring fra gjeldende undersøkelsesbaselinje i total Z-score for ryggrad og femur for BMD i uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
BMD-målinger av ryggraden og bilateral lårben ble tatt med DXA-skanning. Z-score bentetthetskategoriene var: normal (score >-2) og under normal (score <=-2). Verste totale femur ved baseline refererer til den "verste" syke venstre eller høyre femur ved baseline. For dette utfallsmålet refererer baseline til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Endring fra Eliglustat-basislinje i total Z-score for ryggrad og femur for BMD i uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uke 52, 104, 156 og 208 av den nåværende studien
BMD-målinger av ryggraden og bilateral lårben ble tatt med DXA-skanning. Z-score bentetthetskategoriene er: normal (score >-2) og under normal (score <=-2). Verste totale femur ved baseline refererer til den "verste" syke venstre eller høyre femur ved baseline. For dette utfallsmålet refererer baseline til eliglustat-baseline, som ble definert som deltakerens status på tidspunktet for første dose av eliglustat i den forrige fase 2- eller fase 3-studien.
Eliglustat Baseline, uke 52, 104, 156 og 208 av den nåværende studien
Totalt antall nye eller forverrede osteonekrosehendelser for ryggraden og lårbenet ved studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Osteonekrose ble vurdert ved ben-MR og røntgen for ryggraden og ved MR for femur. Totalt antall nye eller forverrede osteonekrosehendelser blant alle deltakerne med tilsvarende vurdering på angitte tidspunkter ble rapportert i dette utfallsmålet. For dette utfallsmålet refererer baseline til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Totalt antall nye eller forverrede bruddhendelser for ryggraden og lårbenet ved studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Fraktur ble vurdert ved ben-MR og røntgen for ryggraden og ved MR for femur. Totalt antall nye eller forverrede bruddhendelser blant alle deltakerne med tilsvarende vurdering på angitte tidspunkter ble rapportert i dette utfallsmålet. For dette utfallsmålet refererer baseline til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Totalt antall nye eller forverrede infarkthendelser for ryggraden og lårbenet ved studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Infarkter ble vurdert ved ben-MR og røntgen for ryggraden og ved MR for femur. Totalt antall nye eller forverrede infarkthendelser blant alle deltakerne med tilsvarende vurdering på angitte tidspunkter ble rapportert i dette utfallsmålet. For dette utfallsmålet refererer baseline til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 52, 104, 156 og 208
Totalt antall nye eller forverrede lytiske lesjonshendelser for ryggraden ved studiens baseline, uke 104 og 208
Tidsramme: Studiens baseline, uke 104 og 208
Lytiske lesjoner ble vurdert ved beinrøntgen for ryggraden. Totalt antall nye eller forverrede lytiske lesjonshendelser blant alle deltakerne med tilsvarende vurdering på angitte tidspunkter ble rapportert i dette utfallsmålet. For dette utfallsmålet refererer baseline til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 104 og 208
Observert årlig insidensrate for osteonekrose i ryggraden og lårbenet ved uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: I 52 uker (dvs. 1 år), 104 uker (dvs. 2 år), 156 uker (dvs. 3 år) og 208 uker (dvs. 4 år)
Observert årlig insidensrate ble estimert ved å bruke det totale antallet hendelser delt på de totale årene med oppfølging i hvert spesifisert år (for alle deltakerne). Osteonekrose ble vurdert ved ben-MR og røntgen for ryggraden og ved MR for femur.
I 52 uker (dvs. 1 år), 104 uker (dvs. 2 år), 156 uker (dvs. 3 år) og 208 uker (dvs. 4 år)
Observert årlig insidensrate for ryggrads- og lårbensbrudd ved uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: I 52 uker (dvs. 1 år), 104 uker (dvs. 2 år), 156 uker (dvs. 3 år) og 208 uker (dvs. 4 år)
Observert årlig insidensrate ble estimert ved å bruke det totale antallet hendelser delt på de totale årene med oppfølging i hvert spesifisert år (for alle deltakerne). Fraktur ble vurdert ved ben-MR og røntgen for ryggraden og ved MR for femur.
I 52 uker (dvs. 1 år), 104 uker (dvs. 2 år), 156 uker (dvs. 3 år) og 208 uker (dvs. 4 år)
Observert årlig insidensrate for rygg- og lårinfarkter ved uke 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: I 52 uker (dvs. 1 år), 104 uker (dvs. 2 år), 156 uker (dvs. 3 år) og 208 uker (dvs. 4 år)
Observert årlig insidensrate ble estimert ved å bruke det totale antallet hendelser delt på de totale årene med oppfølging i hvert spesifisert år (for alle deltakerne). Infarkter ble vurdert ved ben-MR og røntgen for ryggraden og ved MR for femur.
I 52 uker (dvs. 1 år), 104 uker (dvs. 2 år), 156 uker (dvs. 3 år) og 208 uker (dvs. 4 år)
Observert årlig insidensrate for lytisk lesjon i ryggraden ved uke 104 og 208
Tidsramme: I 104 uker (dvs. 2 år) og 208 uker (dvs. 4 år)
Observert årlig insidensrate ble estimert ved å bruke det totale antallet hendelser delt på de totale årene med oppfølging i hvert spesifisert år (for alle deltakerne). Lytiske lesjoner ble vurdert ved beinrøntgen for ryggraden.
I 104 uker (dvs. 2 år) og 208 uker (dvs. 4 år)
Endring fra gjeldende studiebaselinje i benbiomarkørnivå: Macrophage Inflammatory Protein 1 Beta (MIP-1β) ved uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Tidsramme: Studiens baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
MIP-1β betraktet som en biomarkør for aktiv bensykdom, ble analysert fra plasma. For dette utfallsmålet refererer baseline til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Endring fra Eliglustat-baseline i benbiomarkørnivå: Macrophage Inflammatory Protein 1 Beta (MIP-1β) ved uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234 av den nåværende studien
MIP-1β betraktet som en biomarkør for aktiv bensykdom, ble analysert fra plasma. For dette utfallsmålet refererer baseline til eliglustat-baseline, som ble definert som deltakerens status på tidspunktet for første dose av eliglustat i den forrige fase 2- eller fase 3-studien.
Eliglustat Baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234 av den nåværende studien
Endring fra gjeldende studiebaselinje i benbiomarkørnivå: Procollagen 1 N-terminalt propeptid (P1NP) ved uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Tidsramme: Studiens baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
P1NP, en markør for bendannelse ble analysert fra plasma. For dette utfallsmålet refererer baseline til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Endring fra Eliglustat baseline i benbiomarkørnivå: Procollagen 1 N-terminalt propeptid (P1NP) ved uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234 av den nåværende studien
P1NP, en markør for bendannelse ble analysert fra plasma. For dette utfallsmålet refererer baseline til eliglustat-baseline, som ble definert som deltakerens status på tidspunktet for første dose av eliglustat i den forrige fase 2- eller fase 3-studien.
Eliglustat Baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234 av den nåværende studien
Endring fra gjeldende studiebaselinje i benbiomarkørnivå: Type 1 kollagen C-Telopeptider (CTx) ved uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Tidsramme: Studiens baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
CTx, en markør for benresorpsjon, ble analysert fra plasma. For dette utfallsmålet refererer baseline til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Endring fra Eliglustat Baseline i benbiomarkørnivå: Type 1 kollagen C-Telopeptider (CTx) i uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234 av den nåværende studien
CTx, en markør for benresorpsjon, ble analysert fra plasma. For dette utfallsmålet refererer baseline til eliglustat-baseline, som ble definert som deltakerens status på tidspunktet for første dose av eliglustat i den forrige fase 2- eller fase 3-studien.
Eliglustat Baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234 av den nåværende studien

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra gjeldende studiens baseline i Gauchers sykdom Type 1 (GD1) biomarkørnivåer: Chitotriosidase ved uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Studiens baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Chitotriosidase biomarkør ble analysert fra plasma. Nivåer av chitotriosidase biomarkører for deltakere som var CYP2D6 ikke-Ultra Rapid Metabolizers (ikke-URM) ble rapportert i dette utfallsmålet. For dette utfallsmålet refererer baseline til studiens baseline, som ble definert som status ved studiestart.
Studiens baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Endring fra Eliglustat Baseline i Gauchers sykdom Type 1 (GD1) biomarkørnivåer: Chitotriosidase ved uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 av den nåværende studien
Chitotriosidase biomarkør ble analysert fra plasma. Chitotriosidase-biomarkørnivåer for deltakere som var CYP2D6 ikke-URM ble rapportert i dette utfallsmålet. For dette utfallsmålet refererer baseline til eliglustat-baseline, som ble definert som deltakerens status på tidspunktet for første dose av eliglustat i den forrige fase 2- eller fase 3-studien. Data for dette utfallsmålet var planlagt å samles inn og analyseres med referanse til eliglustat baseline separat for fase 2, ENGAGE og EDGE-studier (GD-behandlingsnaive deltakere) og fra ENCORE-studien (deltakerne byttet fra ERT).
Eliglustat Baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 av den nåværende studien
Endring fra gjeldende studiebaselinje i GD1-biomarkørnivåer: Glukosylceramid (GL-1) ved uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Studiens baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Glukosylceramid (GL-1) biomarkør ble analysert fra plasma. GL-1 biomarkørnivåer for deltakere som var CYP2D6 ikke-URM ble rapportert i dette utfallsmålet. For dette utfallsmålet refererer baseline til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Endring fra Eliglustat-basislinje i GD1-biomarkørnivåer: Glukosylceramid (GL-1) ved uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 av den nåværende studien
Glukosylceramid (GL-1) biomarkør ble analysert fra plasma. GL-1 biomarkørnivåer for deltakere som var CYP2D6 ikke-URM ble rapportert i dette utfallsmålet. For dette utfallsmålet refererer baseline til eliglustat-baseline, som ble definert som deltakerens status på tidspunktet for første dose av eliglustat i den forrige fase 2- eller fase 3-studien. Data for dette utfallsmålet var planlagt å samles inn og analyseres med referanse til eliglustat baseline separat for deltakere fra fase 2, ENGAGE og EDGE-studier (GD-behandlingsnaive deltakere) og fra ENCORE-studien (deltakere byttet fra ERT).
Eliglustat Baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 av den nåværende studien
Endring fra gjeldende studiebaselinje i GD1-biomarkørnivåer: Lyso Glucosylceramid (Lyso-GL-1) ved uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Studiens baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Lyso-GL-1 biomarkør ble analysert fra plasma. Lyso-GL-1 biomarkørnivåer for deltakere som var CYP2D6 ikke-URM ble rapportert i dette utfallsmålet. For dette utfallsmålet refererer baseline til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Endring fra Eliglustat-basislinje i GD1-biomarkørnivåer: Lyso Glucosylceramid (Lyso-GL-1) ved uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 av den nåværende studien
Lyso-GL-1 biomarkør ble analysert fra plasma. Lyso-GL-1 biomarkørnivåer for deltakere som var CYP2D6 ikke-URM ble rapportert i dette utfallsmålet. For dette utfallsmålet refererer baseline til eliglustat-baseline, som ble definert som deltakerens status på tidspunktet for første dose av eliglustat i den forrige fase 2- eller fase 3-studien. Data for dette utfallsmålet var planlagt å samles inn og analyseres med referanse til eliglustat baseline separat for deltakere fra fase 2, ENGAGE og EDGE-studier (GD-behandlingsnaive deltakere) og fra ENCORE-studien (deltakere byttet fra ERT).
Eliglustat Baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 av den nåværende studien
Endring fra gjeldende undersøkelsesbaselinje i Short Form-36 Health Survey (SF-36)-score i uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Studiens baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
The 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36) er en standardisert undersøkelse som evaluerer 8 aspekter ved funksjonell helse og velvære. Fysisk komponentsammendrag (PCS) med 4 underskalaer: fysisk funksjon, rollebegrensninger på grunn av fysiske problemer, kroppslige smerter og generell helseoppfatning; og Mental Component Summary (MCS) med 4 underskalaer: vitalitet, sosial funksjon, rollebegrensninger på grunn av emosjonelle problemer og mental helse. Oppsummeringer av elementskårer i samme underskala gir underskala-skårene, som transformeres til et område fra 0 til 100; 0 = dårligst og 100 = beste utfall. Både PCS og MCS varierer fra 0 til 100 med høyere score som indikerer bedre fysisk og mental helse. For dette utfallsmålet refererer baseline til gjeldende studiebaseline, som ble definert som status ved denne studien (EFC13781).
Studiens baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Endring fra Eliglustat-basislinje i SF-36-score i uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 av den nåværende studien
SF-36 er en standardisert undersøkelse som evaluerer 8 aspekter ved funksjonell helse og velvære. PCS med 4 underskalaer: fysisk funksjon, rollebegrensninger på grunn av fysiske problemer, smerte og generell helseoppfatning; og MCS med 4 underskalaer: vitalitet, sosial funksjon, rollebegrensninger på grunn av emosjonelle problemer, og mental helse. Oppsummeringer av elementskårer i samme underskala gir underskala-skårene, som er transformert til et område fra 0 til 100; 0 = dårligst, og 100 = beste utfall. Både PCS og MCS varierer fra 0 til 100, høyere score indikerer bedre fysisk og mental helse. For dette utfallsmålet refererer baseline til eliglustat-baseline, som ble definert som deltakerens status på tidspunktet for første dose av eliglustat i den forrige fase 2- eller fase 3-studien.
Eliglustat Baseline, uke 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 av den nåværende studien
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAEs) og behandlingsfremvoksende alvorlige bivirkninger (TESAEs)
Tidsramme: Fra den første administrasjonen av IMP til den siste administrasjonen av IMP + 5 dager (opptil 4 år, eller til kommersiell eliglustat var tilgjengelig for deltakerne gjennom refusjon eller gjennom programmet for compassionate use [utvidet tilgang])
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedikament og ikke nødvendigvis måtte ha en årsakssammenheng med behandlingen. En alvorlig uønsket hendelse (SAE) var enhver uønsket medisinsk hendelse som ved enhver dose: resulterte i død, var livstruende, krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, var en medfødt anomali/fødsel defekt, var en medisinsk viktig hendelse. TEAE ble definert som bivirkninger som utviklet seg, forverret seg eller ble alvorlige i løpet av den behandlingsoppståtte perioden (tid fra første administrasjon av forsøksmedisinen (IMP) til siste administrasjon av IMP + 5 dager).
Fra den første administrasjonen av IMP til den siste administrasjonen av IMP + 5 dager (opptil 4 år, eller til kommersiell eliglustat var tilgjengelig for deltakerne gjennom refusjon eller gjennom programmet for compassionate use [utvidet tilgang])

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. oktober 2015

Primær fullføring (Faktiske)

24. juni 2021

Studiet fullført (Faktiske)

24. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. august 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. august 2015

Først lagt ut (Anslag)

1. september 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. juni 2022

Sist bekreftet

1. juni 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EFC13781
  • U1111-1166-6190 (Annen identifikator: UTN)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang, finner du på: https://vivli.org.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere