Estudio de fase 3b para evaluar la respuesta esquelética a Eliglustat en pacientes adultos que completaron los estudios de fase 2 o fase 3 (EXOSKEL)

Criterios de inclusión :

• El participante debe haber completado con éxito la Fase 2 (GZGD00304) o un estudio de Fase 3 (GZGD02507, GZGD02607 o GZGD03109). La finalización exitosa se definió como participantes inscritos en uno de los estudios mencionados anteriormente que recibieron eliglustat hasta el final del estudio y completaron la visita de finalización del estudio sin haberlo interrumpido o haber sido retirado prematuramente.
• El participante estaba dispuesto y era capaz de proporcionar un consentimiento informado firmado antes de que se realizara cualquier procedimiento requerido por el protocolo.
• Las participantes mujeres en edad fértil deben haber tenido una prueba de embarazo negativa documentada antes de la inscripción y mientras recibían el tratamiento con eliglustat.
• Las participantes femeninas en edad fértil deben haber estado dispuestas a practicar la verdadera abstinencia de acuerdo con su estilo de vida preferido y habitual, o haber usado una forma médicamente aceptada de anticoncepción (ya sea un método de barrera, como condón o diafragma + espermicida, o un método sin barrera). como métodos hormonales orales, inyectados o implantados, o un dispositivo o sistema intrauterino) mientras recibe eliglustat.

Criterio de exclusión:

• El participante no estaba dispuesto a cumplir con los requisitos del protocolo.
• El participante había recibido un producto en investigación (aparte de eliglustat) dentro de los 30 días anteriores a la inscripción.
• El participante había recibido miglustat dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción.
• El participante había documentado várices esofágicas previas o infarto hepático o enzimas hepáticas actuales (alanina transaminasa, aspartato aminotransferasa) o bilirrubina total superior a (>) 2 veces el límite superior normal, a menos que el participante tuviera un diagnóstico de Síndrome de Gilbert.
• El participante padecía cualquier enfermedad clínicamente significativa, distinta de la enfermedad de Gaucher, incluidas enfermedades cardiovasculares, renales, hepáticas, gastrointestinales, pulmonares, neurológicas, endocrinas, metabólicas (p. ej., hipopotasemia, hipomagnesemia) o psiquiátricas, otras afecciones médicas o enfermedades intercurrentes graves que podría impedir la participación en el estudio.
• Se sabía que el participante tenía alguno de los siguientes: enfermedad cardíaca (insuficiencia cardíaca congestiva, infarto agudo de miocardio reciente, bradicardia, bloqueo cardíaco, arritmia ventricular), síndrome de QT prolongado o tratamiento actual con medicamentos antiarrítmicos de clase IA o clase III.
• El participante había dado positivo para el anticuerpo del virus de la inmunodeficiencia humana, el anticuerpo contra la hepatitis C o el antígeno de superficie de la hepatitis B.
• El participante tenía antecedentes de cáncer dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción, con la excepción del carcinoma de células basales.
• El participante era CYP2D6 IM, EM o URM y estaba tomando un inhibidor potente o moderado de CYP2D6 junto con un inhibidor potente o moderado de CYP3A.
• El participante era un CYP2D6 PM que había tomado un inhibidor potente de CYP3A en las 2 semanas anteriores a la inscripción.
• Si una participante femenina en edad fértil tenía una prueba de embarazo positiva (gonadotropina coriónica humana β [β-HCG] en sangre) o estaba amamantando antes de la primera dosis de eliglustat en este estudio, la participante no podría inscribirse en el estudio en ese momento, pero podría haber sido reevaluada después del final del embarazo, y/o cuando ya no estaba amamantando, siempre que la reevaluación se haya realizado antes del final del período de inscripción.
• Mujeres en edad fértil que no querían o no podían hacerse la prueba de embarazo.

La información anterior no pretendía contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un participante en un ensayo clínico.