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Studio di fase 3b per valutare la risposta scheletrica all'eliglustat in pazienti adulti che hanno completato gli studi di fase 2 o di fase 3 (EXOSKEL)

22 giugno 2022 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Studio multicentrico interventistico in aperto di fase 3b per valutare la risposta scheletrica all'eliglustat in pazienti adulti che hanno completato con successo gli studi di fase 2 o di fase 3

Obiettivo primario:

Valutare la risposta scheletrica a lungo termine a eliglustat nei partecipanti adulti che hanno completato con successo uno degli studi di Fase 2 o Fase 3 su eliglustat.

Obiettivo secondario:

Valutare la sicurezza di eliglustat (mediante il monitoraggio continuo degli eventi avversi gravi), la qualità della vita (Short Form-36 Health Survey [SF-36]) e i biomarcatori della malattia di Gaucher di tipo 1 (GD1) (chitotriosidasi, glucosilceramide plasmatica [GL-1 ] e liso glucosilceramide [liso-GL-1]) nei partecipanti adulti che hanno completato con successo uno degli studi di Fase 2 o di Fase 3.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata dello studio per i singoli partecipanti doveva essere di minimo 2 anni e fino a 4 anni, o fino a quando eliglustat commerciale non fosse disponibile per i partecipanti tramite rimborso. Se dopo 4 anni dall'inizio dello studio eliglustat non fosse approvato e disponibile per i partecipanti nel paese partecipante, i partecipanti in questo paese potrebbero continuare a ricevere il trattamento in studio fino a quando eliglustat non fosse disponibile per i partecipanti attraverso il programma di uso compassionevole (accesso ampliato) o non fosse approvato e disponibile tramite rimborso, a seconda dell'evento che si è verificato per primo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1E2
        • Investigational Site Number 124002
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • Investigational Site Number 643001
      • St-Petersburg, Federazione Russa, 197341
        • Investigational Site Number 643002
  • Tunisia
      • Tunis, Tunisia, 1007
        • Investigational Site Number 788001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione :

  • Il partecipante deve aver completato con successo lo studio di Fase 2 (GZGD00304) o di Fase 3 (GZGD02507, GZGD02607 o GZGD03109). Il completamento con successo è stato definito come i partecipanti arruolati in uno degli studi sopra menzionati che hanno ricevuto eliglustat fino alla fine dello studio e hanno completato la visita di fine studio senza aver interrotto o essere stati ritirati prematuramente.
  • Il partecipante era disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura richiesta dal protocollo.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono aver avuto un test di gravidanza negativo documentato prima dell'arruolamento e durante il trattamento con eliglustat.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono essere state disposte a praticare la vera astinenza in linea con il loro stile di vita preferito e abituale, o hanno utilizzato una forma di contraccezione accettata dal punto di vista medico (un metodo di barriera, come preservativo o diaframma + spermicida, o un metodo non di barriera come metodi ormonali orali, iniettati o impiantati o un dispositivo o sistema intrauterino) durante il trattamento con eliglustat.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante non era disposto a rispettare i requisiti del protocollo.
  • Il partecipante aveva ricevuto un prodotto sperimentale (diverso da eliglustat) entro 30 giorni prima dell'arruolamento.
  • Il partecipante aveva ricevuto miglustat nei 6 mesi precedenti l'arruolamento.
  • Il partecipante aveva documentato precedenti varici esofagee o infarto epatico o enzimi epatici correnti (alanina transaminasi, aspartato aminotransferasi) o bilirubina totale superiore a (>) 2 volte il limite superiore del normale, a meno che il partecipante non avesse una diagnosi di sindrome di Gilbert.
  • Il partecipante aveva una malattia clinicamente significativa, diversa dalla malattia di Gaucher, incluse malattie cardiovascolari, renali, epatiche, gastrointestinali, polmonari, neurologiche, endocrine, metaboliche (ad es. ipokaliemia, ipomagnesiemia) o psichiatriche, altre condizioni mediche o gravi malattie intercorrenti che potrebbe precludere la partecipazione allo studio.
  • Il partecipante era noto per avere uno dei seguenti: malattie cardiache (insufficienza cardiaca congestizia, infarto miocardico acuto recente, bradicardia, blocco cardiaco, aritmia ventricolare), sindrome del QT lungo o trattamento in corso con medicinali antiaritmici di Classe IA o Classe III.
  • Il partecipante era risultato positivo all'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana, all'anticorpo dell'epatite C o all'antigene di superficie dell'epatite B.
  • Il partecipante aveva una storia di cancro entro 6 mesi dall'arruolamento, ad eccezione del carcinoma basocellulare.
  • Il partecipante era un CYP2D6 IM, EM o URM e stava assumendo un inibitore del CYP2D6 forte o moderato in concomitanza con un inibitore del CYP3A forte o moderato.
  • Il partecipante era un PM CYP2D6 che aveva assunto un forte inibitore del CYP3A entro 2 settimane prima dell'arruolamento.
  • Se una partecipante di sesso femminile in età fertile presentava un test di gravidanza positivo (β-gonadotropina corionica umana nel sangue [β-HCG]) o stava allattando prima della prima somministrazione di eliglustat in questo studio, la partecipante non poteva iscriversi allo studio in quel momento, ma potrebbe essere stata sottoposta a un nuovo screening dopo la fine della gravidanza e/o quando non stava più allattando, a condizione che il nuovo screening sia avvenuto prima della fine del periodo di arruolamento.
  • Donne in età fertile che non volevano o non potevano sottoporsi al test di gravidanza.

Le informazioni di cui sopra non intendevano contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eliglustat
I partecipanti che hanno completato uno degli studi di Fase 2 (GZGD00304 [NCT00358150]) o di Fase 3 (GZGD02507 [NCT00891202], GZGD02607 [NCT00943111] o GZGD03109 [NCT01074944]) sono stati arruolati in questo studio in corso (EFC13781). I partecipanti che erano metabolizzatori intermedi (IM), metabolizzatori estensivi (EM) e metabolizzatori ultrarapidi (URM) del citocromo P450 (CYP) 2D6 hanno ricevuto eliglustat 84 milligrammi (mg) due volte al giorno e i partecipanti che erano metabolizzatori lenti (PM) del CYP2D6 hanno ricevuto eliglustat 84 mg una volta al giorno, per una durata minima di 2 anni (a meno che non si sia verificata un'interruzione anticipata) e fino a 4 anni, o fino a quando eliglustat commerciale non fosse disponibile per i partecipanti tramite rimborso o tramite il programma di uso compassionevole (accesso ampliato).
Droga: Eliglustat, GZ385660

Forma farmaceutica: capsula

Via di somministrazione: orale

Altri nomi:
  • Cerdelga

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con valutazioni dello stato di mobilità al basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
La mobilità, cioè la capacità di camminare, è stata valutata come parte della valutazione della malattia di Gaucher nei partecipanti. In questa misura di esito, è stato riportato il numero di partecipanti con il loro diverso stato di mobilità insieme all'uso di ausili per la mobilità (mobilità illimitata, camminate con difficoltà, camminate con ausilio ortopedico, necessita di sedia a rotelle, costretto a letto) in momenti specifici. Il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Numero di partecipanti con livelli di dolore osseo durante le ultime 4 settimane al basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Il dolore osseo è stato valutato come parte della valutazione della malattia di Gaucher nei partecipanti. I partecipanti sono stati classificati come nessuno (nessun dolore osseo), dolore osseo molto lieve, dolore osseo lieve, dolore osseo moderato, dolore osseo grave e dolore osseo estremo durante le ultime 4 settimane a ciascuna visita specificata. In questa misura di esito, è stato riportato il numero di partecipanti con diversi livelli di dolore osseo durante le ultime 4 settimane in punti temporali specificati. Il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Numero di partecipanti con crisi ossea al basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
La crisi ossea è stata valutata come parte della valutazione della malattia di Gaucher nei partecipanti. Il dolore osseo episodico acuto e lancinante è caratteristico della crisi ossea di Gaucher, che tipicamente causa elevazione del periostio, conta dei globuli bianchi elevata, febbre o debilitazione che dura diversi giorni o più e richiede un trattamento con immobilizzazione dell'area interessata e analgesici oppioidi. I partecipanti sono stati classificati come 0= nessuna crisi ossea, 1= 1 crisi ossea, 2= 2 crisi ossee e >=3 = più di 3 crisi ossee durante il periodo di valutazione. In questa misura di esito, è stato riportato il numero di partecipanti con diversi livelli di crisi ossee in punti temporali specifici. Il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Variazione rispetto al basale dello studio corrente nei punteggi del carico totale del midollo osseo (BMB) alle settimane 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
I punteggi del carico di midollo osseo (BMB) indicano il grado di infiltrazione del midollo osseo. Il punteggio BMB è stato misurato utilizzando la risonanza magnetica (MRI), variava da 0 (nessuna anomalia) a 8 punti (malattia grave) per la colonna lombare e da 0 (nessuna anomalia) a 8 punti (malattia grave) per i femori. Il punteggio BMB totale è stato calcolato come somma dei punteggi per le regioni del femore e della colonna lombare che variavano da 0 (nessuna anomalia) a 16 (malattia grave). Un punteggio BMB più alto indicava un coinvolgimento del midollo osseo più grave. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Variazione rispetto al basale di Eliglustat nei punteggi del carico totale del midollo osseo (BMB) alle settimane 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Eliglustat Basale, settimane 52, 104, 156 e 208 del presente studio
I punteggi del carico del midollo osseo (BMB) indicano che il grado di infiltrazione del midollo osseo è stato misurato mediante risonanza magnetica, variava da 0 (nessuna anomalia) a 8 punti (malattia grave) per la colonna lombare e da 0 (nessuna anomalia) a 8 punti (malattia grave) ) per i femori. Il punteggio BMB totale è stato calcolato come somma dei punteggi per le regioni del femore e della colonna lombare che variavano da 0 (nessuna anomalia) a 16 (malattia grave). Un punteggio BMB più alto indicava un coinvolgimento del midollo osseo più grave. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale di eliglustat, che è stato definito come lo stato del partecipante al momento della prima dose di eliglustat nel precedente studio di Fase 2 o Fase 3.
Eliglustat Basale, settimane 52, 104, 156 e 208 del presente studio
Variazione rispetto al basale dello studio corrente nella densità minerale ossea totale della colonna vertebrale e del femore (BMD) alle settimane 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Le misurazioni della densità minerale ossea (BMD) della colonna vertebrale e del femore bilaterale sono state acquisite mediante scansione assorbimetrica a raggi X a doppia energia (DXA). Il peggior femore totale al basale si riferisce al "peggiore" femore sinistro o destro malato al basale. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Variazione rispetto al basale di Eliglustat nella densità minerale ossea totale della colonna vertebrale e del femore (BMD) alle settimane 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Eliglustat Basale, settimane 52, 104, 156 e 208 del presente studio
Le misurazioni della BMD della colonna vertebrale e del femore bilaterale sono state acquisite mediante scansione DXA. Il peggior femore totale al basale si riferisce al "peggiore" femore sinistro o destro malato al basale. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale di eliglustat, che è stato definito come lo stato del partecipante al momento della prima dose di eliglustat nel precedente studio di Fase 2 o Fase 3.
Eliglustat Basale, settimane 52, 104, 156 e 208 del presente studio
Variazione rispetto al basale dello studio corrente nei punteggi T totali della colonna vertebrale e del femore per la densità minerale ossea alle settimane 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Le misurazioni della BMD della colonna vertebrale e del femore bilaterale sono state acquisite mediante scansione DXA. Le categorie di densità ossea del punteggio T erano: normale (punteggio >-1), osteopenia (punteggio da -2,5 a <=-1) e osteoporosi (punteggio <= -2,5). Il peggior femore totale al basale si riferisce al "peggiore" femore sinistro o destro malato al basale. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Variazione rispetto al basale di Eliglustat nei punteggi T totali della colonna vertebrale e del femore per la densità minerale ossea alle settimane 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Eliglustat Basale, settimane 52, 104, 156 e 208 del presente studio
Le misurazioni della BMD della colonna vertebrale e del femore bilaterale sono state acquisite mediante scansione DXA. Le categorie di densità ossea del punteggio T erano: normale (punteggio >-1), osteopenia (punteggio da -2,5 a <=-1) e osteoporosi (punteggio <= -2,5). Il peggior femore totale al basale si riferisce al "peggiore" femore sinistro o destro malato al basale. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale di eliglustat, che è stato definito come lo stato del partecipante al momento della prima dose di eliglustat nel precedente studio di Fase 2 o Fase 3.
Eliglustat Basale, settimane 52, 104, 156 e 208 del presente studio
Variazione rispetto al basale dello studio corrente nei punteggi Z totali della colonna vertebrale e del femore per la densità minerale ossea alle settimane 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Le misurazioni della BMD della colonna vertebrale e del femore bilaterale sono state acquisite mediante scansione DXA. Le categorie di densità ossea del punteggio Z erano: normale (punteggio >-2) e inferiore al normale (punteggio <=-2). Il peggior femore totale al basale si riferisce al "peggiore" femore sinistro o destro malato al basale. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Variazione rispetto al basale di Eliglustat nei punteggi Z totali della colonna vertebrale e del femore per la densità minerale ossea alle settimane 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Eliglustat Basale, settimane 52, 104, 156 e 208 del presente studio
Le misurazioni della BMD della colonna vertebrale e del femore bilaterale sono state acquisite mediante scansione DXA. Le categorie di densità ossea del punteggio Z sono: normale (punteggio >-2) e inferiore al normale (punteggio <=-2). Il peggior femore totale al basale si riferisce al "peggiore" femore sinistro o destro malato al basale. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale di eliglustat, che è stato definito come lo stato del partecipante al momento della prima dose di eliglustat nel precedente studio di Fase 2 o Fase 3.
Eliglustat Basale, settimane 52, 104, 156 e 208 del presente studio
Numero totale di eventi di osteonecrosi nuovi o in peggioramento per colonna vertebrale e femore al basale dello studio, settimana 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
L'osteonecrosi è stata valutata mediante risonanza magnetica ossea e radiografia per la colonna vertebrale e mediante risonanza magnetica per il femore. In questa misura di esito è stato riportato il numero totale di eventi di osteonecrosi nuovi o in peggioramento tra tutti i partecipanti con valutazione corrispondente in punti temporali specifici. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Numero totale di eventi di frattura nuovi o in peggioramento per la colonna vertebrale e il femore al basale dello studio, settimana 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
La frattura è stata valutata mediante risonanza magnetica ossea e raggi X per la colonna vertebrale e mediante risonanza magnetica per il femore. In questa misura di esito è stato riportato il numero totale di eventi di frattura nuovi o in peggioramento tra tutti i partecipanti con valutazione corrispondente in punti temporali specificati. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Numero totale di eventi infartuati nuovi o in peggioramento per colonna vertebrale e femore al basale dello studio, settimana 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Gli infarti sono stati valutati mediante risonanza magnetica ossea e raggi X per la colonna vertebrale e mediante risonanza magnetica per il femore. In questa misura di esito è stato riportato il numero totale di eventi di infarto nuovi o in peggioramento tra tutti i partecipanti con valutazione corrispondente in punti temporali specifici. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimane 52, 104, 156 e 208
Numero totale di eventi di lesioni litiche nuove o in peggioramento per la colonna vertebrale al basale dello studio, settimana 104 e 208
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimane 104 e 208
Le lesioni litiche sono state valutate mediante radiografia ossea per la colonna vertebrale. In questa misura di esito è stato riportato il numero totale di eventi di lesioni litiche nuove o in peggioramento tra tutti i partecipanti con valutazione corrispondente in punti temporali specificati. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimane 104 e 208
Tasso di incidenza annuale osservato per l'osteonecrosi della colonna vertebrale e del femore alla settimana 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Per 52 settimane (ovvero 1 anno), 104 settimane (ovvero 2 anni), 156 settimane (ovvero 3 anni) e 208 settimane (ovvero 4 anni)
Il tasso di incidenza annuale osservato è stato stimato utilizzando il numero totale di eventi diviso per il totale degli anni di follow-up in ogni anno specificato (per tutti i partecipanti). L'osteonecrosi è stata valutata mediante risonanza magnetica ossea e radiografia per la colonna vertebrale e mediante risonanza magnetica per il femore.
Per 52 settimane (ovvero 1 anno), 104 settimane (ovvero 2 anni), 156 settimane (ovvero 3 anni) e 208 settimane (ovvero 4 anni)
Tasso di incidenza annuale osservato per frattura della colonna vertebrale e del femore alla settimana 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Per 52 settimane (ovvero 1 anno), 104 settimane (ovvero 2 anni), 156 settimane (ovvero 3 anni) e 208 settimane (ovvero 4 anni)
Il tasso di incidenza annuale osservato è stato stimato utilizzando il numero totale di eventi diviso per il totale degli anni di follow-up in ogni anno specificato (per tutti i partecipanti). La frattura è stata valutata mediante risonanza magnetica ossea e raggi X per la colonna vertebrale e mediante risonanza magnetica per il femore.
Per 52 settimane (ovvero 1 anno), 104 settimane (ovvero 2 anni), 156 settimane (ovvero 3 anni) e 208 settimane (ovvero 4 anni)
Tasso di incidenza annuale osservato per infarti della colonna vertebrale e del femore alla settimana 52, 104, 156 e 208
Lasso di tempo: Per 52 settimane (ovvero 1 anno), 104 settimane (ovvero 2 anni), 156 settimane (ovvero 3 anni) e 208 settimane (ovvero 4 anni)
Il tasso di incidenza annuale osservato è stato stimato utilizzando il numero totale di eventi diviso per il totale degli anni di follow-up in ogni anno specificato (per tutti i partecipanti). Gli infarti sono stati valutati mediante risonanza magnetica ossea e raggi X per la colonna vertebrale e mediante risonanza magnetica per il femore.
Per 52 settimane (ovvero 1 anno), 104 settimane (ovvero 2 anni), 156 settimane (ovvero 3 anni) e 208 settimane (ovvero 4 anni)
Tasso di incidenza annuale osservato per lesione litica della colonna vertebrale alla settimana 104 e 208
Lasso di tempo: Per 104 settimane (ovvero 2 anni) e 208 settimane (ovvero 4 anni)
Il tasso di incidenza annuale osservato è stato stimato utilizzando il numero totale di eventi diviso per il totale degli anni di follow-up in ogni anno specificato (per tutti i partecipanti). Le lesioni litiche sono state valutate mediante radiografia ossea per la colonna vertebrale.
Per 104 settimane (ovvero 2 anni) e 208 settimane (ovvero 4 anni)
Variazione rispetto all'attuale linea di base dello studio nel livello di biomarcatore osseo: proteina 1 beta infiammatoria dei macrofagi (MIP-1β) alle settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
MIP-1β considerato un biomarcatore di malattia ossea attiva, è stato analizzato dal plasma. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Variazione rispetto al basale di Eliglustat nel livello di biomarcatore osseo: proteina 1 beta infiammatoria dei macrofagi (MIP-1β) alle settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Lasso di tempo: Eliglustat al basale, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 del presente studio
MIP-1β considerato un biomarcatore di malattia ossea attiva, è stato analizzato dal plasma. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale di eliglustat, che è stato definito come lo stato del partecipante al momento della prima dose di eliglustat nel precedente studio di Fase 2 o Fase 3.
Eliglustat al basale, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 del presente studio
Variazione rispetto all'attuale linea di base dello studio nel livello di biomarcatore osseo: procollagene 1 propeptide N-terminale (P1NP) alle settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
P1NP, un marcatore della formazione ossea è stato analizzato dal plasma. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Variazione rispetto al basale di Eliglustat nel livello di biomarcatore osseo: procollagene 1 propeptide N-terminale (P1NP) alle settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Lasso di tempo: Eliglustat al basale, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 del presente studio
P1NP, un marcatore della formazione ossea è stato analizzato dal plasma. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale di eliglustat, che è stato definito come lo stato del partecipante al momento della prima dose di eliglustat nel precedente studio di Fase 2 o Fase 3.
Eliglustat al basale, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 del presente studio
Variazione rispetto all'attuale linea di base dello studio nel livello di biomarcatore osseo: collagene C-Telopeptidi di tipo 1 (CTx) alle settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
CTx, un marker di riassorbimento osseo è stato analizzato dal plasma. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Variazione rispetto al basale di Eliglustat nel livello di biomarcatore osseo: telopeptidi di collagene C di tipo 1 (CTx) alle settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Lasso di tempo: Eliglustat al basale, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 del presente studio
CTx, un marker di riassorbimento osseo è stato analizzato dal plasma. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale di eliglustat, che è stato definito come lo stato del partecipante al momento della prima dose di eliglustat nel precedente studio di Fase 2 o Fase 3.
Eliglustat al basale, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 del presente studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto all'attuale linea di base dello studio nei livelli di biomarcatori della malattia di Gaucher di tipo 1 (GD1): chitotriosidasi alla settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Il biomarcatore della chitotriosidasi è stato analizzato dal plasma. In questa misura di esito sono stati riportati i livelli di biomarcatore della chitotriosidasi per i partecipanti che erano metabolizzatori non ultrarapidi del CYP2D6 (non-URM). Per questa misura di esito, la linea di base si riferisce alla linea di base dello studio, che è stata definita come lo stato all'ingresso nello studio.
Basale dello studio, settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Variazione rispetto al basale di Eliglustat nei livelli di biomarcatori della malattia di Gaucher di tipo 1 (GD1): chitotriosidasi alla settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Lasso di tempo: Eliglustat Basale, Settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 dello studio attuale
Il biomarcatore della chitotriosidasi è stato analizzato dal plasma. In questa misura di esito sono stati riportati i livelli di biomarcatore della chitotriosidasi per i partecipanti che erano CYP2D6 non-URM. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale di eliglustat, che è stato definito come lo stato del partecipante al momento della prima dose di eliglustat nel precedente studio di Fase 2 o Fase 3. I dati per questa misura di esito dovevano essere raccolti e analizzati in riferimento al basale di eliglustat separatamente per gli studi di Fase 2, ENGAGE ed EDGE (partecipanti naïve al trattamento GD) e dallo studio ENCORE (partecipanti passati da ERT).
Eliglustat Basale, Settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 dello studio attuale
Variazione rispetto all'attuale linea di base dello studio nei livelli del biomarcatore GD1: glucosilceramide (GL-1) alla settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Il biomarcatore glucosilceramide (GL-1) è stato analizzato dal plasma. In questa misura di esito sono stati riportati i livelli di biomarcatore GL-1 per i partecipanti che erano CYP2D6 non-URM. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Variazione rispetto al basale di Eliglustat nei livelli del biomarcatore GD1: glucosilceramide (GL-1) alla settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Lasso di tempo: Eliglustat Basale, Settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 dello studio attuale
Il biomarcatore glucosilceramide (GL-1) è stato analizzato dal plasma. In questa misura di esito sono stati riportati i livelli di biomarcatore GL-1 per i partecipanti che erano CYP2D6 non-URM. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale di eliglustat, che è stato definito come lo stato del partecipante al momento della prima dose di eliglustat nel precedente studio di Fase 2 o Fase 3. I dati per questa misura di esito dovevano essere raccolti e analizzati in riferimento al basale di eliglustat separatamente per i partecipanti degli studi di fase 2, ENGAGE ed EDGE (partecipanti naïve al trattamento con GD) e dello studio ENCORE (partecipanti passati da ERT).
Eliglustat Basale, Settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 dello studio attuale
Variazione dall'attuale linea di base dello studio nei livelli di biomarcatore GD1: Lyso Glucosylceramide (Lyso-GL-1) alla settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Il biomarcatore Lyso-GL-1 è stato analizzato dal plasma. In questa misura di esito sono stati riportati i livelli di biomarcatore Lyso-GL-1 per i partecipanti che erano CYP2D6 non-URM. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Variazione rispetto al basale di Eliglustat nei livelli del biomarcatore GD1: Lyso Glucosylceramide (Lyso-GL-1) alla settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Lasso di tempo: Eliglustat Basale, Settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 dello studio attuale
Il biomarcatore Lyso-GL-1 è stato analizzato dal plasma. In questa misura di esito sono stati riportati i livelli di biomarcatore Lyso-GL-1 per i partecipanti che erano CYP2D6 non-URM. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale di eliglustat, che è stato definito come lo stato del partecipante al momento della prima dose di eliglustat nel precedente studio di Fase 2 o Fase 3. I dati per questa misura di esito dovevano essere raccolti e analizzati in riferimento al basale di eliglustat separatamente per i partecipanti degli studi di fase 2, ENGAGE ed EDGE (partecipanti naïve al trattamento con GD) e dello studio ENCORE (partecipanti passati da ERT).
Eliglustat Basale, Settimana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 dello studio attuale
Variazione rispetto all'attuale linea di base dello studio nei punteggi dell'indagine sanitaria Short Form-36 (SF-36) alle settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Lasso di tempo: Basale dello studio, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Il 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36) è un sondaggio standardizzato che valuta 8 aspetti della salute funzionale e del benessere. Physical Component Summary (PCS) con 4 sottoscale: funzione fisica, limitazioni di ruolo dovute a problemi fisici, dolore corporeo e percezione generale della salute; e Mental Component Summary (MCS) con 4 sottoscale: vitalità, funzione sociale, limitazioni di ruolo dovute a problemi emotivi e salute mentale. Le somme dei punteggi degli item della stessa sottoscala danno i punteggi della sottoscala, che vengono trasformati in un intervallo da 0 a 100; 0=peggiore e 100=miglior risultato. Sia PCS che MCS vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una migliore salute fisica e mentale. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale dello studio corrente, che è stato definito come stato in questo studio (EFC13781).
Basale dello studio, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Variazione rispetto al basale di Eliglustat nei punteggi SF-36 alle settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Lasso di tempo: Eliglustat Basale, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 del presente studio
SF-36 è un'indagine standardizzata che valuta 8 aspetti della salute funzionale e del benessere. PCS con 4 sottoscale: funzione fisica, limitazioni di ruolo dovute a problemi fisici, dolore e percezione generale della salute; e MCS con 4 sottoscale: vitalità, funzione sociale, limitazioni di ruolo dovute a problemi emotivi e salute mentale. Le somme dei punteggi degli item della stessa sottoscala danno i punteggi della sottoscala, che vengono trasformati in un intervallo da 0 a 100; 0=peggiore e 100=miglior risultato. Sia PCS che MCS vanno da 0 a 100, punteggi più alti indicano una migliore salute fisica e mentale. Per questa misura di esito, il basale si riferisce al basale di eliglustat, che è stato definito come lo stato del partecipante al momento della prima dose di eliglustat nel precedente studio di Fase 2 o Fase 3.
Eliglustat Basale, settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 del presente studio
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione dell'IMP all'ultima somministrazione dell'IMP + 5 giorni (fino a 4 anni, o fino a quando eliglustat commerciale non fosse disponibile per i partecipanti tramite rimborso o tramite il programma di uso compassionevole [accesso esteso])
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio e non doveva necessariamente avere una relazione causale con il trattamento. Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi evento medico sfavorevole che a qualsiasi dose: ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, ha provocato disabilità/incapacità persistente o significativa, è stata un'anomalia congenita/parto difetto, è stato un evento importante dal punto di vista medico. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che si sono sviluppati, sono peggiorati o sono diventati gravi durante il periodo emergente dal trattamento (tempo dalla prima somministrazione del medicinale sperimentale (IMP) all'ultima somministrazione dell'IMP + 5 giorni).
Dalla prima somministrazione dell'IMP all'ultima somministrazione dell'IMP + 5 giorni (fino a 4 anni, o fino a quando eliglustat commerciale non fosse disponibile per i partecipanti tramite rimborso o tramite il programma di uso compassionevole [accesso esteso])

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

24 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

24 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

1 settembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EFC13781
  • U1111-1166-6190 (Altro identificatore: UTN)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher

Prove cliniche su Eliglustat, GZ385660

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