评估完成 2 期或 3 期研究的成年患者对 eliglustat 的骨骼反应的 3b 期研究 (EXOSKEL)
2022年6月22日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
开放标签介入多中心 3b 期研究，以评估成功完成 2 期或 3 期研究的成年患者对 eliglustat 的骨骼反应
主要目标：
评估成功完成 2 期或 3 期 eliglustat 研究之一的成年参与者对 eliglustat 的长期骨骼反应。
次要目标：
评估 eliglustat 的安全性（通过严重不良事件持续监测）、生活质量（Short Form-36 健康调查 [SF-36]）和戈谢病 1 型 (GD1) 的生物标志物（壳三糖苷酶、血浆葡萄糖神经酰胺 [GL-1] ] 和溶血葡萄糖神经酰胺 [lyso-GL-1]) 在成功完成第 2 期或第 3 期研究之一的成年参与者中。
研究概览
详细说明
个体参与者的研究持续时间至少为 2 年，最长为 4 年，或者直到参与者通过报销获得商业 eliglustat。
如果自研究开始 4 年后 eliglustat 未获批准并可供参与国家的参与者使用，则该国家/地区的参与者可能会继续接受研究治疗，直到通过同情使用（扩大使用）计划向参与者提供 eliglustat 或获得批准并可通过报销获得，以先到者为准。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
31
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 参与者必须已成功完成第 2 阶段 (GZGD00304) 或第 3 阶段研究（GZGD02507、GZGD02607 或 GZGD03109）。 成功完成的定义是参加上述其中一项研究的参与者在研究结束时接受了 eliglustat，并完成了研究结束访问，没有中断或过早退出。
- 在执行任何协议要求的程序之前，参与者愿意并且能够提供签署的知情同意书。
- 有生育能力的女性参与者必须在入组前和接受 eliglustat 治疗期间进行过妊娠试验阴性记录。
- 有生育潜力的女性参与者必须愿意按照自己喜欢的和通常的生活方式实行真正的节制，或使用医学上可接受的避孕方式（屏障方法，如避孕套或隔膜 + 杀精子剂，或非屏障方法例如口服、注射或植入激素方法，或子宫内装置或系统），同时接受 eliglustat。
排除标准：
- 参与者不愿意遵守协议的要求。
- 参与者在入组前 30 天内收到了一种研究产品（eliglustat 除外）。
- 参与者在入组前 6 个月内接受过 miglustat。
- 参与者曾记录过食管静脉曲张或肝梗死或当前肝酶（丙氨酸转氨酶、天冬氨酸氨基转移酶）或总胆红素大于 (>) 正常上限的 2 倍，除非参与者被诊断为吉尔伯特综合征。
- 参与者患有除戈谢病以外的任何具有临床意义的疾病，包括心血管、肾脏、肝脏、胃肠道、肺部、神经系统、内分泌、代谢（例如，低钾血症、低镁血症）或精神疾病、其他医学病症或严重的并发疾病可能会妨碍参与研究。
- 已知参与者患有以下任何一种疾病：心脏病（充血性心力衰竭、近期急性心肌梗死、心动过缓、心脏传导阻滞、室性心律失常）、长 QT 综合征或目前正在接受 IA 类或 III 类抗心律失常药物治疗。
- 参与者的人类免疫缺陷病毒抗体、丙型肝炎抗体或乙型肝炎表面抗原检测呈阳性。
- 参与者在入组后 6 个月内有癌症病史，但基底细胞癌除外。
- 参与者是 CYP2D6 IM、EM 或 URM，并且正在服用强效或中度 CYP2D6 抑制剂以及强效或中度 CYP3A 抑制剂。
- 参与者是 CYP2D6 PM，在入组前 2 周内服用了强效 CYP3A 抑制剂。
- 如果有生育能力的女性参与者妊娠试验（血液 β-人绒毛膜促性腺激素 [β-HCG]）呈阳性或在本研究中首次给予 eliglustat 之前正在母乳喂养，则该参与者当时不能参加该研究，但可能在怀孕结束后和/或当她不再母乳喂养时进行了重新筛查，前提是重新筛查发生在登记期结束之前。
- 不愿或不能接受妊娠试验的育龄妇女。
上述信息并非旨在包含与参与者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：艾格司他
完成第 2 期（GZGD00304 [NCT00358150]）或第 3 期研究（GZGD02507 [NCT00891202]、GZGD02607 [NCT00943111] 或 GZGD03109 [NCT01074944]）之一的参与者被纳入本次（EFC13781）研究。
细胞色素 P450 (CYP) 2D6 中间代谢者 (IM)、强代谢者 (EM) 和超快代谢者 (URM) 的参与者每天两次接受 eliglustat 84 毫克 (mg)，CYP2D6 弱代谢者 (PM) 的参与者接受 eliglustat 84 mg 每天一次，持续至少 2 年（除非提前停药）和长达 4 年，或直到通过报销或通过同情使用（扩展访问）计划向参与者提供商业 eliglustat。
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药物剂型：胶囊 给药途径：口服
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在研究基线、第 52、104、156 和 208 周进行流动状况评估的参与者人数
大体时间：研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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流动性，即步行能力被评估为参与者戈谢病评估的一部分。
在此结果测量中，报告了在特定时间点具有不同行动能力以及使用行动辅助工具（不受限制的行动能力、困难行走、借助矫形器辅助行走、需要轮椅、卧床不起）的参与者人数。
基线是指当前研究基线，定义为本研究 (EFC13781) 条目的状态。
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研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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在研究基线、第 52、104、156 和 208 周的过去 4 周内骨痛水平的参与者人数
大体时间：研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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骨痛被评估为参与者戈谢病评估的一部分。
在过去 4 周的每次指定就诊中，参与者被分类为无（无骨痛）、非常轻微的骨痛、轻度骨痛、中度骨痛、严重骨痛和极度骨痛。
在此结果测量中，报告了在过去 4 周内特定时间点出现不同程度骨痛的参与者人数。
基线是指当前研究基线，定义为本研究 (EFC13781) 条目的状态。
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研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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研究基线时第 52、104、156 和 208 周出现骨危机的参与者人数
大体时间：研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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评估参与者的骨危象是戈谢病评估的一部分。
急性、剧烈的阵发性骨痛是戈谢骨危象的特征，通常会导致骨膜升高、白细胞计数升高、发烧或持续数天或更长时间的虚弱，需要通过受影响区域的固定和阿片类镇痛剂进行治疗。
在评估期间，参与者被归类为 0 = 无骨危象、1 = 1 次骨危象、2 = 2 次骨危象和 >=3 = 超过 3 次骨危象。
在这个结果测量中，报告了在特定时间点具有不同骨危象水平的参与者的数量。
基线是指当前研究基线，定义为本研究 (EFC13781) 条目的状态。
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研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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第 52、104、156 和 208 周总骨髓负荷 (BMB) 评分相对于当前研究基线的变化
大体时间：研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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骨髓负荷 (BMB) 分数表示骨髓浸润的程度。
BMB评分使用MRI（磁共振成像（MRI））测量，腰椎范围为0（无异常）至8分（严重疾病），股骨范围为0（无异常）至8分（严重疾病）。
总 BMB 分数计算为股骨和腰椎区域的分数总和，范围从 0（无异常）到 16（严重疾病）分。
较高的 BMB 评分表示更严重的骨髓受累。
对于此结果测量，基线是指当前研究基线，它被定义为本研究 (EFC13781) 进入时的状态。
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研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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第 52、104、156 和 208 周总骨髓负荷 (BMB) 评分相对于 Eliglustat 基线的变化
大体时间：Eliglustat 基线，当前研究的第 52、104、156 和 208 周
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骨髓负荷 (BMB) 评分表示使用 MRI 测量骨髓浸润程度，腰椎范围为 0（无异常）至 8 分（严重疾病）和 0（无异常）至 8 分（严重疾病） ) 对于股骨。
总 BMB 分数计算为股骨和腰椎区域的分数总和，范围从 0（无异常）到 16（严重疾病）分。
较高的 BMB 评分表示更严重的骨髓受累。
对于该结果测量，基线是指 eliglustat 基线，它被定义为参与者在之前的 2 期或 3 期研究中首次服用 eliglustat 时的状态。
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Eliglustat 基线，当前研究的第 52、104、156 和 208 周
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第 52、104、156 和 208 周时总脊柱和股骨骨矿物质密度 (BMD) 相对于当前研究基线的变化
大体时间：研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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通过双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 扫描获取脊柱和双侧股骨的骨矿物质密度 (BMD) 测量值。
基线时最差的总股骨是指基线时“最差”患病的左股骨或右股骨。
对于此结果测量，基线是指当前研究基线，它被定义为本研究 (EFC13781) 进入时的状态。
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研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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第 52、104、156 和 208 周时总脊柱和股骨骨矿物质密度 (BMD) 相对于 Eliglustat 基线的变化
大体时间：Eliglustat 基线，当前研究的第 52、104、156 和 208 周
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通过 DXA 扫描获取脊柱和双侧股骨的 BMD 测量值。
基线时最差总股骨是指基线时“最差”患病的左股骨或右股骨。
对于该结果测量，基线是指 eliglustat 基线，它被定义为参与者在之前的 2 期或 3 期研究中首次服用 eliglustat 时的状态。
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Eliglustat 基线，当前研究的第 52、104、156 和 208 周
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第 52、104、156 和 208 周时 BMD 的脊柱和股骨总 T 值相对于当前研究基线的变化
大体时间：研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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通过 DXA 扫描获取脊柱和双侧股骨的 BMD 测量值。
T评分骨密度类别为：正常（评分>-1）、骨质减少（评分-2.5至<=-1）和骨质疏松症（评分<=-2.5）。
基线时最差总股骨是指基线时“最差”患病的左股骨或右股骨。
对于此结果测量，基线是指当前研究基线，它被定义为本研究 (EFC13781) 进入时的状态。
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研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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第 52、104、156 和 208 周 BMD 的脊柱和股骨总 T 值相对于 Eliglustat 基线的变化
大体时间：Eliglustat 基线，当前研究的第 52、104、156 和 208 周
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通过 DXA 扫描获取脊柱和双侧股骨的 BMD 测量值。
T评分骨密度类别为：正常（评分>-1）、骨质减少（评分-2.5至<=-1）和骨质疏松症（评分<=-2.5）。
基线时最差总股骨是指基线时“最差”患病的左股骨或右股骨。
对于该结果测量，基线是指 eliglustat 基线，它被定义为参与者在之前的 2 期或 3 期研究中首次服用 eliglustat 时的状态。
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Eliglustat 基线，当前研究的第 52、104、156 和 208 周
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第 52、104、156 和 208 周时 BMD 的脊柱和股骨总 Z 分数相对于当前研究基线的变化
大体时间：研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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通过 DXA 扫描获取脊柱和双侧股骨的 BMD 测量值。
Z 评分骨密度类别为：正常（评分 >-2）和低于正常（评分 <=-2）。
基线时最差总股骨是指基线时“最差”患病的左股骨或右股骨。
对于此结果测量，基线是指当前研究基线，它被定义为本研究 (EFC13781) 进入时的状态。
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研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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第 52、104、156 和 208 周 BMD 的脊柱和股骨总 Z 分数相对于 Eliglustat 基线的变化
大体时间：Eliglustat 基线，当前研究的第 52、104、156 和 208 周
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通过 DXA 扫描获取脊柱和双侧股骨的 BMD 测量值。
Z 分数骨密度类别为：正常（分数 >-2）和低于正常（分数 <=-2）。
基线时最差总股骨是指基线时“最差”患病的左股骨或右股骨。
对于该结果测量，基线是指 eliglustat 基线，它被定义为参与者在之前的 2 期或 3 期研究中首次服用 eliglustat 时的状态。
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Eliglustat 基线，当前研究的第 52、104、156 和 208 周
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研究基线第 52、104、156 和 208 周时脊柱和股骨新发或恶化的骨坏死事件总数
大体时间：研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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骨坏死通过骨 MRI 和 X 射线评估脊柱，通过 MRI 评估股骨。
在该结果测量中报告了在指定时间点进行相应评估的所有参与者中新发或恶化的骨坏死事件的总数。
对于此结果测量，基线是指当前研究基线，它被定义为本研究 (EFC13781) 进入时的状态。
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研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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研究基线第 52、104、156 和 208 周时脊柱和股骨新发或恶化的骨折事件总数
大体时间：研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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骨折通过脊柱的骨 MRI 和 X 射线以及股骨的 MRI 进行评估。
在该结果测量中报告了在指定时间点进行相应评估的所有参与者中新发或恶化骨折事件的总数。
对于此结果测量，基线是指当前研究基线，它被定义为本研究 (EFC13781) 进入时的状态。
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研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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研究基线第 52、104、156 和 208 周时脊柱和股骨新发或恶化的梗塞事件总数
大体时间：研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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梗塞通过脊柱的骨 MRI 和 X 射线以及股骨的 MRI 进行评估。
在该结果测量中报告了在指定时间点进行相应评估的所有参与者中新发或恶化的梗死事件总数。
对于此结果测量，基线是指当前研究基线，它被定义为本研究 (EFC13781) 进入时的状态。
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研究基线，第 52、104、156 和 208 周
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在研究基线、第 104 周和第 208 周时脊柱新发或恶化的溶骨性病变事件总数
大体时间：研究基线、第 104 周和第 208 周
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通过脊柱的骨 X 射线评估裂解性损伤。
在该结果测量中报告了在指定时间点进行相应评估的所有参与者中新的或恶化的溶骨性病变事件的总数。
对于此结果测量，基线是指当前研究基线，它被定义为本研究 (EFC13781) 进入时的状态。
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研究基线、第 104 周和第 208 周
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在第 52、104、156 和 208 周观察到的脊柱和股骨骨坏死年发病率
大体时间：52 周（即 1 年）、104 周（即 2 年）、156 周（即 3 年）和 208 周（即 4 年）
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使用事件总数除以每个特定年份（对于所有参与者）的总随访年数来估算观察到的年发病率。
骨坏死通过骨 MRI 和 X 射线评估脊柱，通过 MRI 评估股骨。
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52 周（即 1 年）、104 周（即 2 年）、156 周（即 3 年）和 208 周（即 4 年）
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在第 52、104、156 和 208 周观察到的脊柱和股骨骨折年发生率
大体时间：52 周（即 1 年）、104 周（即 2 年）、156 周（即 3 年）和 208 周（即 4 年）
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使用事件总数除以每个特定年份（对于所有参与者）的总随访年数来估算观察到的年发病率。
骨折通过脊柱的骨 MRI 和 X 射线以及股骨的 MRI 进行评估。
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52 周（即 1 年）、104 周（即 2 年）、156 周（即 3 年）和 208 周（即 4 年）
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在第 52、104、156 和 208 周观察到的脊柱和股骨梗塞年发病率
大体时间：52 周（即 1 年）、104 周（即 2 年）、156 周（即 3 年）和 208 周（即 4 年）
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使用事件总数除以每个特定年份（对于所有参与者）的总随访年数来估算观察到的年发病率。
梗塞通过脊柱的骨 MRI 和 X 射线以及股骨的 MRI 进行评估。
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52 周（即 1 年）、104 周（即 2 年）、156 周（即 3 年）和 208 周（即 4 年）
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在第 104 周和第 208 周观察到的脊柱溶解性病变年发生率
大体时间：104 周（即 2 年）和 208 周（即 4 年）
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使用事件总数除以每个特定年份（对于所有参与者）的总随访年数来估算观察到的年发病率。
通过脊柱的骨 X 射线评估裂解性损伤。
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104 周（即 2 年）和 208 周（即 4 年）
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骨生物标志物水平相对于当前研究基线的变化：第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周时的巨噬细胞炎症蛋白 1 Beta (MIP-1β)
大体时间：研究基线，第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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MIP-1β 被认为是活动性骨病的生物标志物，从血浆中进行测定。
对于此结果测量，基线是指当前研究基线，它被定义为本研究 (EFC13781) 进入时的状态。
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研究基线，第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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骨生物标志物水平相对于 Eliglustat 基线的变化：第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周时的巨噬细胞炎症蛋白 1 Beta (MIP-1β)
大体时间：Eliglustat 基线，当前研究的第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周
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MIP-1β 被认为是活动性骨病的生物标志物，从血浆中进行测定。
对于该结果测量，基线是指 eliglustat 基线，它被定义为参与者在之前的 2 期或 3 期研究中首次服用 eliglustat 时的状态。
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Eliglustat 基线，当前研究的第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周
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骨生物标志物水平相对于当前研究基线的变化：第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周时前胶原 1 N-末端前肽 (P1NP)
大体时间：研究基线，第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周
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P1NP，一种骨形成的标志物，是从血浆中测定的。
对于此结果测量，基线是指当前研究基线，它被定义为本研究 (EFC13781) 进入时的状态。
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研究基线，第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周
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骨生物标志物水平相对于 Eliglustat 基线的变化：第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周时前胶原 1 N-末端前肽 (P1NP)
大体时间：Eliglustat 基线，当前研究的第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周
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P1NP，一种骨形成的标志物，是从血浆中测定的。
对于该结果测量，基线是指 eliglustat 基线，它被定义为参与者在之前的 2 期或 3 期研究中首次服用 eliglustat 时的状态。
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Eliglustat 基线，当前研究的第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周
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骨生物标志物水平相对于当前研究基线的变化：第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周时的 1 型胶原 C-端肽 (CTx)
大体时间：研究基线，第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周
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CTx，一种骨吸收的标志物，是从血浆中测定的。
对于此结果测量，基线是指当前研究基线，它被定义为本研究 (EFC13781) 进入时的状态。
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研究基线，第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周
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骨生物标志物水平相对于 Eliglustat 基线的变化：第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周时的 1 型胶原 C-端肽 (CTx)
大体时间：Eliglustat 基线，当前研究的第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周
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CTx，一种骨吸收的标志物，是从血浆中测定的。
对于该结果测量，基线是指 eliglustat 基线，它被定义为参与者在之前的 2 期或 3 期研究中首次服用 eliglustat 时的状态。
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Eliglustat 基线，当前研究的第 26、52、78、104、130、156,182、208 和 234 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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1 型戈谢病 (GD1) 生物标志物水平相对于当前研究基线的变化：第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周时的壳三糖苷酶
大体时间：研究基线，第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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从血浆中测定壳三糖苷酶生物标志物。
在该结果测量中报告了 CYP2D6 非超快速代谢者（非 URM）参与者的壳三糖苷酶生物标志物水平。
对于该结果测量，基线是指研究基线，其定义为研究开始时的状态。
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研究基线，第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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1 型戈谢病 (GD1) 生物标志物水平相对于 Eliglustat 基线的变化：第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周时的壳三糖苷酶
大体时间：Eliglustat 基线，当前研究的第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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从血浆中测定壳三糖苷酶生物标志物。
在该结果测量中报告了 CYP2D6 非 URM 参与者的壳三糖苷酶生物标志物水平。
对于该结果测量，基线是指 eliglustat 基线，它被定义为参与者在之前的 2 期或 3 期研究中首次服用 eliglustat 时的状态。
计划针对第 2 期 ENGAGE 和 EDGE 研究（未接受 GD 治疗的参与者）和 ENCORE 研究（从 ERT 转为参与者）收集和分析该结果指标的数据并参考 eliglustat 基线。
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Eliglustat 基线，当前研究的第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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GD1 生物标志物水平相对于当前研究基线的变化：第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周时的葡萄糖神经酰胺 (GL-1)
大体时间：研究基线，第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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从血浆中测定葡萄糖神经酰胺 (GL-1) 生物标志物。
在该结果测量中报告了 CYP2D6 非 URM 参与者的 GL-1 生物标志物水平。
对于此结果测量，基线是指当前研究基线，它被定义为本研究 (EFC13781) 进入时的状态。
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研究基线，第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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GD1 生物标志物水平相对于 Eliglustat 基线的变化：第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周时的葡萄糖神经酰胺 (GL-1)
大体时间：Eliglustat 基线，当前研究的第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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从血浆中测定葡萄糖神经酰胺 (GL-1) 生物标志物。
在该结果测量中报告了 CYP2D6 非 URM 参与者的 GL-1 生物标志物水平。
对于该结果测量，基线是指 eliglustat 基线，它被定义为参与者在之前的 2 期或 3 期研究中首次服用 eliglustat 时的状态。
计划针对第 2 期 ENGAGE 和 EDGE 研究（未接受 GD 治疗的参与者）和 ENCORE 研究（从 ERT 转为参与者）的参与者，分别参考 eliglustat 基线收集和分析该结果测量的数据。
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Eliglustat 基线，当前研究的第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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GD1 生物标志物水平相对于当前研究基线的变化：第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周时的溶血葡萄糖神经酰胺 (Lyso-GL-1)
大体时间：研究基线，第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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从血浆中测定 Lyso-GL-1 生物标志物。
在该结果测量中报告了 CYP2D6 非 URM 参与者的 Lyso-GL-1 生物标志物水平。
对于此结果测量，基线是指当前研究基线，它被定义为本研究 (EFC13781) 进入时的状态。
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研究基线，第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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GD1 生物标志物水平相对于 Eliglustat 基线的变化：第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周时的溶血葡萄糖神经酰胺 (Lyso-GL-1)
大体时间：Eliglustat 基线，当前研究的第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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从血浆中测定 Lyso-GL-1 生物标志物。
在该结果测量中报告了 CYP2D6 非 URM 参与者的 Lyso-GL-1 生物标志物水平。
对于该结果测量，基线是指 eliglustat 基线，它被定义为参与者在之前的 2 期或 3 期研究中首次服用 eliglustat 时的状态。
计划针对第 2 期 ENGAGE 和 EDGE 研究（未接受 GD 治疗的参与者）和 ENCORE 研究（从 ERT 转为参与者）的参与者，分别参考 eliglustat 基线收集和分析该结果测量的数据。
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Eliglustat 基线，当前研究的第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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在第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周时与当前研究基线相比的变化 - 36 健康调查 (SF-36) 分数
大体时间：研究基线，第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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36 项短期健康调查 (SF-36) 是评估功能健康和福祉 8 个方面的标准化调查。
具有 4 个子量表的身体成分摘要 (PCS)：身体功能、身体问题导致的角色限制、身体疼痛和一般健康感知；和心理成分总结 (MCS)，有 4 个子量表：活力、社会功能、由于情绪问题导致的角色限制和心理健康。
将同一子量表的项目分数相加得到子量表分数，变换为0~100的范围； 0 = 最差，100 = 最好的结果。
PCS 和 MCS 的范围都是从 0 到 100，分数越高表示身心健康越好。
对于此结果测量，基线是指当前研究基线，它被定义为本研究 (EFC13781) 进入时的状态。
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研究基线，第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周时 SF-36 评分相对于 Eliglustat 基线的变化
大体时间：Eliglustat 基线，当前研究的第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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SF-36 是一项标准化调查，评估功能健康和福祉的 8 个方面。
PCS 有 4 个子量表：身体机能、身体问题导致的角色限制、疼痛和一般健康感知； MCS 有 4 个子量表：活力、社会功能、情绪问题导致的角色限制和心理健康。
相同子量表的项目分数相加得到子量表分数，将其转化为0到100的范围； 0 = 最差，100 = 最好的结果。
PCS 和 MCS 的范围都是从 0 到 100，分数越高表明身心健康越好。
对于该结果测量，基线是指 eliglustat 基线，它被定义为参与者在之前的 2 期或 3 期研究中首次服用 eliglustat 时的状态。
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Eliglustat 基线，当前研究的第 26、52、78、104、130、156、182、208 和 234 周
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发生治疗突发不良事件 (TEAE) 和治疗突发严重不良事件 (TESAE) 的参与者人数
大体时间：从 IMP 的第一次管理到 IMP 的最后一次管理 + 5 天（最多 4 年，或直到商业 eliglustat 通过报销或通过同情使用 [扩展访问] 计划提供给参与者）
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不良事件 (AE) 被定义为接受研究药物且不一定与治疗有因果关系的参与者发生的任何不良医学事件。
严重不良事件 (SAE) 是指在任何剂量下发生的任何不良医疗事件：导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院治疗、导致持续或严重残疾/无能力、先天性异常/出生缺陷，是医学上重要的事件。
TEAE 被定义为在治疗紧急期（从首次施用研究性医药产品 (IMP) 到最后一次施用 IMP + 5 天的时间）期间发生、恶化或变得严重的 AE。
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从 IMP 的第一次管理到 IMP 的最后一次管理 + 5 天（最多 4 年，或直到商业 eliglustat 通过报销或通过同情使用 [扩展访问] 计划提供给参与者）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年10月27日
初级完成 (实际的)
2021年6月24日
研究完成 (实际的)
2021年6月24日
研究注册日期
首次提交
2015年8月27日
首先提交符合 QC 标准的
2015年8月27日
首次发布 (估计)
2015年9月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年7月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年6月22日
最后验证
2022年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- EFC13781
- U1111-1166-6190 (其他标识符：UTN)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。
患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。
有关赛诺菲数据共享标准、合格研究和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org。
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