Studie fáze 3b k vyhodnocení reakce skeletu na eliglustat u dospělých pacientů, kteří dokončili studie fáze 2 nebo fáze 3 (EXOSKEL)

Kritéria pro zařazení :

• Účastník musí úspěšně dokončit studii Fáze 2 (GZGD00304) nebo Fáze 3 (GZGD02507, GZGD02607 nebo GZGD03109). Úspěšné dokončení bylo definováno jako účastníci zařazení do jedné z výše uvedených studií, kteří dostávali eliglustat do konce studie a dokončili návštěvu na konci studie, aniž by byli přerušeni nebo byli předčasně vyřazeni.
• Účastník byl ochoten a schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoliv protokolem požadovaných postupů.
• Účastnice ve fertilním věku musely mít před zařazením a během léčby eliglustatem zdokumentovaný negativní těhotenský test.
• Ženy ve fertilním věku musí být ochotny praktikovat skutečnou abstinenci v souladu se svým preferovaným a obvyklým životním stylem nebo musí používat lékařsky uznávanou formu antikoncepce (buď bariérovou metodu, jako je kondom nebo bránice + spermicid, nebo bezbariérovou metodu jako jsou perorální, injekční nebo implantované hormonální metody nebo nitroděložní tělísko nebo systém) při podávání eliglustatu.

Kritéria vyloučení:

• Účastník nebyl ochoten splnit požadavky protokolu.
• Účastník obdržel zkoumaný produkt (jiný než eliglustat) do 30 dnů před zařazením.
• Účastník dostal miglustat během 6 měsíců před zařazením.
• Účastník měl zdokumentované předchozí jícnové varixy nebo jaterní infarkt nebo aktuální jaterní enzymy (alanintransaminázu, aspartátaminotransferázu) nebo celkový bilirubin vyšší než (>)2násobek horní hranice normálu, pokud účastník neměl diagnózu Gilbertův syndrom.
• Účastník měl jakékoli klinicky významné onemocnění, jiné než Gaucherova choroba, včetně kardiovaskulárních, ledvinových, jaterních, gastrointestinálních, plicních, neurologických, endokrinních, metabolických (např. hypokalémie, hypomagnezémie) nebo psychiatrické onemocnění, jiné zdravotní stavy nebo závažné interkurentní choroby, které může znemožnit účast ve studii.
• Bylo známo, že účastník trpí některým z následujících onemocnění: srdeční onemocnění (městnavé srdeční selhání, nedávný akutní infarkt myokardu, bradykardie, srdeční blok, ventrikulární arytmie), syndrom dlouhého QT intervalu nebo současná léčba antiarytmiky třídy IA nebo třídy III.
• Účastník měl pozitivní test na protilátky proti viru lidské imunodeficience, protilátky proti hepatitidě C nebo povrchový antigen hepatitidy B.
• Účastník měl v anamnéze rakovinu do 6 měsíců od zařazení, s výjimkou bazaliomu.
• Účastník byl CYP2D6 IM, EM nebo URM a užíval silný nebo středně silný inhibitor CYP2D6 současně se silným nebo středně silným inhibitorem CYP3A.
• Účastníkem byl CYP2D6 PM, který bral silný inhibitor CYP3A během 2 týdnů před zařazením.
• Pokud měla účastnice ve fertilním věku pozitivní těhotenský test (krevní β-lidský choriový gonadotropin [β-HCG]) nebo kojila před první dávkou eliglustatu v této studii, účastnice se v té době nemohla do studie zapsat, ale mohla být znovu vyšetřena po skončení těhotenství a/nebo když již nekojila, za předpokladu, že se opakovaný screening uskutečnil před koncem období zařazování.
• Ženy ve fertilním věku, které nechtěly nebo nemohly podstoupit těhotenský test.

Výše uvedené informace nebyly určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast účastníka v klinickém hodnocení.