2상 또는 3상 연구를 완료한 성인 환자에서 엘리글루스타트에 대한 골격 반응을 평가하기 위한 3b상 연구 (EXOSKEL)
2022년 6월 22일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
2상 또는 3상 연구를 성공적으로 완료한 성인 환자에서 Eliglustat에 대한 골격 반응을 평가하기 위한 오픈 라벨 중재적 다기관 3b상 연구
주요 목표:
2상 또는 3상 eliglustat 연구 중 하나를 성공적으로 완료한 성인 참가자에서 eliglustat에 대한 장기 골격 반응을 평가합니다.
보조 목표:
eliglustat의 안전성(심각한 부작용에 대한 지속적인 모니터링을 통해), 삶의 질(Short Form-36 Health Survey[SF-36]) 및 Gaucher병 1형(GD1)의 바이오마커(키토트리오시다제, 혈장 글루코실세라미드[GL-1])를 평가합니다. ] 및 lyso glucosylceramide [lyso-GL-1]) 2상 또는 3상 연구 중 하나를 성공적으로 완료한 성인 참가자.
연구 개요
상세 설명
개별 참가자의 연구 기간은 최소 2년에서 최대 4년 또는 참가자가 상환을 통해 상업적인 엘리글루스타트를 사용할 수 있을 때까지였습니다.
연구 시작 후 4년이 지난 후에도 참여 국가의 참여자에게 엘리글루스타트가 승인되지 않고 이용 가능하지 않은 경우, 이 국가의 참여자는 동정적 사용(접근 확대) 프로그램을 통해 참여자가 엘리글루스타트를 이용할 수 있거나 승인될 때까지 연구 치료를 계속 받을 수 있습니다. 상환을 통해 사용할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
31
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준 :
- 참가자는 2상(GZGD00304) 또는 3상 연구(GZGD02507, GZGD02607 또는 GZGD03109)를 성공적으로 완료해야 합니다. 성공적인 완료는 위에서 언급한 연구 중 하나에 등록한 참가자로서 연구가 끝날 때까지 엘리글루스타트를 투여받았고 조기에 중단되거나 철회되지 않고 연구 종료 방문을 완료한 참가자로 정의되었습니다.
- 참가자는 프로토콜에 필요한 절차를 수행하기 전에 서명된 동의서를 제공할 의향이 있었고 제공할 수 있었습니다.
- 가임 여성 참가자는 등록 전과 엘리글루스타트 치료를 받는 동안 문서화된 음성 임신 테스트를 받아야 합니다.
- 가임기 여성 참여자는 자신이 선호하고 일상적인 생활 방식에 따라 진정한 금욕을 실천하거나 의학적으로 허용되는 피임 형태(콘돔 또는 격막 + 살정제와 같은 장벽 방법 또는 비장벽 방법)를 사용해야 합니다. 엘리글루스타트를 투여받는 동안 경구, 주사 또는 이식 호르몬 방법, 자궁 내 장치 또는 시스템 등).
제외 기준:
- 참가자는 프로토콜의 요구 사항을 준수하지 않았습니다.
- 참가자는 등록 전 30일 이내에 시험용 제품(엘리글루스타트 제외)을 받았습니다.
- 참가자는 등록 전 6개월 이내에 미글루스타트를 투여받았습니다.
- 참가자는 이전의 식도 정맥류 또는 간 경색 또는 현재 간 효소(알라닌 트랜스아미나제, 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제) 또는 총 빌리루빈이 정상 상한치의 2배 이상(>)임을 기록했습니다. 단, 참가자는 길버트 증후군 진단을 받지 않았습니다.
- 참가자는 심혈관, 신장, 간, 위장관, 폐, 신경계, 내분비계, 대사(예: 저칼륨혈증, 저마그네슘혈증) 또는 정신 질환, 기타 의학적 상태 또는 심각한 병발성 질환을 포함한 고셔병 이외의 임상적으로 유의한 질병을 가지고 있었습니다. 연구 참여를 배제할 수 있습니다.
- 참가자는 심장 질환(울혈성 심부전, 최근 급성 심근경색, 서맥, 심장 차단, 심실성 부정맥), QT 연장 증후군 또는 클래스 IA 또는 클래스 III 항부정맥제를 사용한 현재 치료 중 하나가 있는 것으로 알려졌습니다.
- 참가자는 인간 면역결핍 바이러스 항체, C형 간염 항체 또는 B형 간염 표면 항원에 대해 양성 반응을 보였습니다.
- 참가자는 기저 세포 암종을 제외하고 등록 후 6개월 이내에 암 병력이 있었습니다.
- 참가자는 CYP2D6 IM, EM 또는 URM이었고 강력하거나 중간 정도의 CYP3A 억제제와 동시에 강력하거나 중간 정도의 CYP2D6 억제제를 복용하고 있었습니다.
- 참가자는 등록 전 2주 이내에 강력한 CYP3A 억제제를 복용한 CYP2D6 PM이었습니다.
- 가임 여성 참가자가 이 연구에서 양성 임신 검사(혈액 β-인간 융모성 성선 자극 호르몬[β-HCG])를 가졌거나 엘리글루스타트의 첫 번째 투여 전에 모유 수유 중이었다면 참가자는 당시 연구에 등록할 수 없었습니다. 그러나 등록 기간이 끝나기 전에 재선별이 이루어진 경우 임신 종료 후 및/또는 그녀가 더 이상 모유 수유를 하지 않을 때 재선별되었을 수 있습니다.
- 임신 검사를 원하지 않거나 할 수 없는 가임 여성.
위의 정보는 참가자의 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엘리글루스타트
2상(GZGD00304 [NCT00358150]) 또는 3상 연구(GZGD02507 [NCT00891202], GZGD02607 [NCT00943111] 또는 GZGD03109 [NCT01074944]) 중 하나를 완료한 참가자가 이 현재(EFC13781) 연구에 등록되었습니다.
시토크롬 P450(CYP) 2D6 중간 대사자(IM), 광범위 대사자(EM) 및 초고속 대사자(URM)인 참가자는 엘리글루스타트 84밀리그램(mg)을 1일 2회 투여받았고 CYP2D6 불량 대사자(PM)인 참가자는 엘리글루스타트 84를 투여 받았습니다. mg 1일 1회, 최소 2년(조기 중단이 발생하지 않는 한) 및 최대 4년 동안 또는 환급 또는 온정적 사용(확장된 액세스) 프로그램을 통해 참여자가 상업적인 엘리글루스타트를 사용할 수 있을 때까지.
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제약 형태: 캡슐 투여 경로: 경구
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주에서 이동성 상태 평가를 받은 참가자 수
기간: 연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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이동성, 즉 보행 능력은 참가자의 고셔병 평가의 일부로 평가되었습니다.
이 결과 측정에서는 특정 시점에서 이동 보조 장치(무제한 이동, 어려움 없이 걷기, 정형외과 보조 장치 사용, 휠체어 필요, 병상 생활) 사용과 함께 다양한 이동 상태를 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
베이스라인은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주에서 지난 4주 동안 뼈 통증 수준이 있는 참가자 수
기간: 연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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뼈 통증은 참가자의 Gaucher 질병 평가의 일부로 평가되었습니다.
지난 4주 동안 각 지정된 방문에서 참가자는 없음(뼈 통증 없음), 매우 경미한 뼈 통증, 경미한 뼈 통증, 중등도 뼈 통증, 심한 뼈 통증 및 극심한 뼈 통증으로 분류되었습니다.
이 결과 측정에서는 특정 시점에서 지난 4주 동안 다양한 뼈 통증 수준을 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
베이스라인은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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52주, 104주, 156주 및 208주 연구 기준선에서 뼈 위기가 있는 참가자 수
기간: 연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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골 위기는 참가자의 고셔병 평가의 일부로 평가되었습니다.
급성, 극심한 간헐적 뼈 통증은 Gaucher 뼈 위기의 특징이며, 일반적으로 골막 상승, 백혈구 수 증가, 열 또는 며칠 이상 지속되는 쇠약을 유발하고 영향을 받는 부위의 고정 및 오피오이드 진통제로 치료해야 합니다.
참가자는 평가 기간 동안 0= 골 위기 없음, 1= 1 골 위기, 2= 2 골 위기 및 >=3 = 3개 이상의 골 위기로 분류되었습니다.
이 결과 측정에서는 특정 시점에서 뼈 위기 수준이 다른 참가자 수가 보고되었습니다.
베이스라인은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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52주차, 104주차, 156주차 및 208주차에서 총 골수 부담(BMB) 점수의 현재 연구 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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골수 부담(BMB) 점수는 골수 침윤 정도를 나타냅니다.
BMB 점수는 MRI(자기 공명 영상(MRI))를 사용하여 측정되었으며 요추의 경우 0(이상 없음)에서 8점(심각한 질병)까지, 대퇴골의 경우 0(이상 없음)에서 8점(심한 질병)까지 범위가 지정되었습니다.
총 BMB 점수는 0점(이상 없음)에서 16점(심각한 질병) 범위의 대퇴골 및 요추 영역에 대한 점수의 합으로 계산되었습니다.
BMB 점수가 높을수록 골수 침범이 더 심함을 의미합니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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52주차, 104주차, 156주차 및 208주차의 총 골수 부담(BMB) 점수에서 Eliglustat 기준선으로부터의 변화
기간: 현재 연구의 52주차, 104주차, 156주차 및 208주차 엘리글루스타트 베이스라인
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BMB(Bone marrow Burden) 점수는 골수 침윤 정도를 MRI로 측정한 것으로, 요추의 경우 0(이상 없음)~8점(심각한 질환), 0(이상 없음)~8점(심한 질환) ) 대퇴골의 경우.
총 BMB 점수는 0점(이상 없음)에서 16점(심각한 질병) 범위의 대퇴골 및 요추 영역에 대한 점수의 합으로 계산되었습니다.
BMB 점수가 높을수록 골수 침범이 더 심함을 의미합니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이전 2상 또는 3상 연구에서 엘리글루스타트의 첫 투여 시점에서 참가자의 상태로 정의된 엘리글루스타트 기준선을 의미합니다.
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현재 연구의 52주차, 104주차, 156주차 및 208주차 엘리글루스타트 베이스라인
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52주차, 104주차, 156주차 및 208주차에서 총 척추 및 대퇴골 골밀도(BMD)의 현재 연구 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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척추 및 양측 대퇴골의 골밀도(BMD) 측정은 이중 에너지 X선 흡수계측(DXA) 스캔으로 획득했습니다.
베이스라인에서 최악의 총 대퇴골은 베이스라인에서 "최악의" 병이 있는 왼쪽 또는 오른쪽 대퇴골을 의미합니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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52주차, 104주차, 156주차, 208주차에 전체 척추 및 대퇴골 골밀도(BMD)의 Eliglustat 기준선 대비 변화
기간: 현재 연구의 52주차, 104주차, 156주차 및 208주차 엘리글루스타트 베이스라인
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척추와 양측 대퇴골의 BMD 측정은 DXA 스캔으로 획득했습니다.
기준선에서 최악의 총 대퇴골은 기준선에서 "최악의" 병이 있는 왼쪽 또는 오른쪽 대퇴골을 의미합니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이전 2상 또는 3상 연구에서 엘리글루스타트의 첫 투여 시점에서 참가자의 상태로 정의된 엘리글루스타트 기준선을 의미합니다.
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현재 연구의 52주차, 104주차, 156주차 및 208주차 엘리글루스타트 베이스라인
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52주차, 104주차, 156주차 및 208주차에서 척추 및 대퇴골 총 T-점수의 BMD에 대한 현재 연구 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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척추와 양측 대퇴골의 BMD 측정은 DXA 스캔으로 획득했습니다.
T-점수 골밀도 범주는 정상(점수 >-1), 골감소증(점수 -2.5에서 <=-1) 및 골다공증(점수 <= -2.5)이었습니다.
기준선에서 최악의 총 대퇴골은 기준선에서 "최악의" 병이 있는 왼쪽 또는 오른쪽 대퇴골을 의미합니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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52주차, 104주차, 156주차 및 208주차에 BMD에 대한 척추 및 대퇴골 총 T-점수의 Eliglustat 기준선으로부터의 변화
기간: 현재 연구의 52주차, 104주차, 156주차 및 208주차 엘리글루스타트 베이스라인
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척추와 양측 대퇴골의 BMD 측정은 DXA 스캔으로 획득했습니다.
T-점수 골밀도 범주는 정상(점수 >-1), 골감소증(점수 -2.5에서 <=-1) 및 골다공증(점수 <= -2.5)이었습니다.
기준선에서 최악의 총 대퇴골은 기준선에서 "최악의" 병이 있는 왼쪽 또는 오른쪽 대퇴골을 의미합니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이전 2상 또는 3상 연구에서 엘리글루스타트의 첫 투여 시점에서 참가자의 상태로 정의된 엘리글루스타트 기준선을 의미합니다.
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현재 연구의 52주차, 104주차, 156주차 및 208주차 엘리글루스타트 베이스라인
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52주차, 104주차, 156주차 및 208주차에서 척추 및 대퇴골 총 Z-점수의 BMD에 대한 현재 연구 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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척추와 양측 대퇴골의 BMD 측정은 DXA 스캔으로 획득했습니다.
Z-점수 골밀도 범주는 다음과 같습니다: 정상(점수 >-2) 및 정상 미만(점수 <=-2).
기준선에서 최악의 총 대퇴골은 기준선에서 "최악의" 병이 있는 왼쪽 또는 오른쪽 대퇴골을 의미합니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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52주, 104주, 156주 및 208주에 BMD에 대한 척추 및 대퇴골 총 Z-점수의 Eliglustat 기준선에서 변경
기간: 현재 연구의 52주차, 104주차, 156주차 및 208주차 엘리글루스타트 베이스라인
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척추와 양측 대퇴골의 BMD 측정은 DXA 스캔으로 획득했습니다.
Z-점수 골밀도 범주는 정상(점수 >-2) 및 정상 미만(점수 <=-2)입니다.
기준선에서 최악의 총 대퇴골은 기준선에서 "최악의" 병이 있는 왼쪽 또는 오른쪽 대퇴골을 의미합니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이전 2상 또는 3상 연구에서 엘리글루스타트의 첫 투여 시점에서 참가자의 상태로 정의된 엘리글루스타트 기준선을 의미합니다.
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현재 연구의 52주차, 104주차, 156주차 및 208주차 엘리글루스타트 베이스라인
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연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주에서 척추 및 대퇴골에 대한 신규 또는 악화 골괴사 사건의 총 수
기간: 연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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골괴사증은 척추의 경우 뼈 MRI 및 X-레이로, 대퇴골의 경우 MRI로 평가했습니다.
지정된 시점에서 해당 평가를 받은 모든 참가자 중 새로운 또는 악화되는 골괴사 사건의 총 수가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주차에서 척추 및 대퇴골에 대한 신규 또는 악화 골절 사건의 총 수
기간: 연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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골절은 척추의 경우 뼈 MRI 및 X-Ray로, 대퇴골의 경우 MRI로 평가했습니다.
지정된 시점에서 해당 평가를 받은 모든 참가자 중 새로운 골절 사건 또는 악화 골절 사건의 총 수가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주차에서 척추 및 대퇴골에 대한 신규 또는 악화 경색 사건의 총 수
기간: 연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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경색은 척추의 경우 뼈 MRI 및 X-레이로, 대퇴골의 경우 MRI로 평가했습니다.
지정된 시점에서 해당 평가를 받은 모든 참가자 중 새롭거나 악화되는 경색 사건의 총 수는 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 52주, 104주, 156주 및 208주
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연구 기준선, 104주 및 208주에 척추에 대한 신규 또는 악화 용해성 병변 사건의 총 수
기간: 연구 기준선, 104주 및 208주
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용해성 병변은 척추에 대한 뼈 X-레이로 평가되었습니다.
특정 시점에서 상응하는 평가를 받은 모든 참가자들 사이에서 새로운 또는 악화되는 용해성 병변 사건의 총 수는 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 104주 및 208주
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52주, 104주, 156주 및 208주에 척추 및 대퇴골 골괴사증에 대한 관찰된 연간 발생률
기간: 52주(즉, 1년), 104주(즉, 2년), 156주(즉, 3년) 및 208주(즉, 4년)
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관찰된 연간 발병률은 총 사건 수를 각 특정 연도(모든 참가자에 대해)의 총 추적 기간으로 나눈 값을 사용하여 추정되었습니다.
골괴사증은 척추의 경우 뼈 MRI 및 X-레이로, 대퇴골의 경우 MRI로 평가했습니다.
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52주(즉, 1년), 104주(즉, 2년), 156주(즉, 3년) 및 208주(즉, 4년)
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52주, 104주, 156주 및 208주에 척추 및 대퇴골 골절에 대한 관찰된 연간 발생률
기간: 52주(즉, 1년), 104주(즉, 2년), 156주(즉, 3년) 및 208주(즉, 4년)
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관찰된 연간 발병률은 총 사건 수를 각 특정 연도(모든 참가자에 대해)의 총 추적 기간으로 나눈 값을 사용하여 추정되었습니다.
골절은 척추의 경우 뼈 MRI 및 X-Ray로, 대퇴골의 경우 MRI로 평가했습니다.
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52주(즉, 1년), 104주(즉, 2년), 156주(즉, 3년) 및 208주(즉, 4년)
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52주, 104주, 156주 및 208주에 척추 및 대퇴골 경색에 대해 관찰된 연간 발생률
기간: 52주(즉, 1년), 104주(즉, 2년), 156주(즉, 3년) 및 208주(즉, 4년)
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관찰된 연간 발병률은 총 사건 수를 각 특정 연도(모든 참가자에 대해)의 총 추적 기간으로 나눈 값을 사용하여 추정되었습니다.
경색은 척추의 경우 뼈 MRI 및 X-레이로, 대퇴골의 경우 MRI로 평가했습니다.
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52주(즉, 1년), 104주(즉, 2년), 156주(즉, 3년) 및 208주(즉, 4년)
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104주 및 208주에 척추 용해성 병변에 대한 관찰된 연간 발생률
기간: 104주(즉, 2년) 및 208주(즉, 4년) 동안
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관찰된 연간 발병률은 총 사건 수를 각 특정 연도(모든 참가자에 대해)의 총 추적 기간으로 나눈 값을 사용하여 추정되었습니다.
용해성 병변은 척추에 대한 뼈 X-레이로 평가되었습니다.
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104주(즉, 2년) 및 208주(즉, 4년) 동안
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뼈 바이오마커 수준의 현재 연구 기준선에서 변경: 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주에 대식세포 염증성 단백질 1 베타(MIP-1β)
기간: 연구 기준선, 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주
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활동성 뼈 질환의 바이오마커로 간주되는 MIP-1β를 혈장에서 분석했습니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주
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뼈 바이오마커 수준의 Eliglustat 기준선에서 변경: 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주에 대식세포 염증성 단백질 1 베타(MIP-1β)
기간: 현재 연구의 26주차, 52주차, 78주차, 104주차, 130주차, 156주, 182주, 208주 및 234주차 엘리글루스타트 베이스라인
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활동성 뼈 질환의 바이오마커로 간주되는 MIP-1β를 혈장에서 분석했습니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이전 2상 또는 3상 연구에서 엘리글루스타트의 첫 투여 시점에서 참가자의 상태로 정의된 엘리글루스타트 기준선을 의미합니다.
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현재 연구의 26주차, 52주차, 78주차, 104주차, 130주차, 156주, 182주, 208주 및 234주차 엘리글루스타트 베이스라인
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골 바이오마커 수준의 현재 연구 기준선으로부터의 변화: 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주에 프로콜라겐 1 N-말단 프로펩티드(P1NP)
기간: 연구 기준선, 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주
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뼈 형성 마커인 P1NP를 혈장에서 분석했습니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주
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뼈 바이오마커 수준에서 Eliglustat 기준선으로부터의 변화: 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주에 프로콜라겐 1 N-말단 프로펩티드(P1NP)
기간: 현재 연구의 26주차, 52주차, 78주차, 104주차, 130주차, 156주, 182주, 208주 및 234주차 엘리글루스타트 베이스라인
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뼈 형성 마커인 P1NP를 혈장에서 분석했습니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이전 2상 또는 3상 연구에서 엘리글루스타트의 첫 투여 시점에서 참가자의 상태로 정의된 엘리글루스타트 기준선을 의미합니다.
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현재 연구의 26주차, 52주차, 78주차, 104주차, 130주차, 156주, 182주, 208주 및 234주차 엘리글루스타트 베이스라인
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뼈 바이오마커 수준의 현재 연구 기준선에서 변경: 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주에 유형 1 콜라겐 C-텔로펩티드(CTx)
기간: 연구 기준선, 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주
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뼈 재흡수 마커인 CTx를 혈장에서 분석했습니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주
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뼈 바이오마커 수준의 Eliglustat 기준선에서 변경: 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주에 유형 1 콜라겐 C-텔로펩티드(CTx)
기간: 현재 연구의 26주차, 52주차, 78주차, 104주차, 130주차, 156주, 182주, 208주 및 234주차 엘리글루스타트 베이스라인
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뼈 재흡수 마커인 CTx를 혈장에서 분석했습니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이전 2상 또는 3상 연구에서 엘리글루스타트의 첫 투여 시점에서 참가자의 상태로 정의된 엘리글루스타트 기준선을 의미합니다.
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현재 연구의 26주차, 52주차, 78주차, 104주차, 130주차, 156주, 182주, 208주 및 234주차 엘리글루스타트 베이스라인
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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고셔병 1형(GD1) 바이오마커 수준의 현재 연구 기준선에서 변경: 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주에 키토트리오시다제
기간: 연구 기준선, 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주
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키토트리오시다제 바이오마커를 혈장으로부터 분석하였다.
CYP2D6 비 URM(Ultra Rapid Metabolizers)이 아닌 참가자의 키토트리오시다제 바이오마커 수준이 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
이 결과 측정의 경우 기준선은 연구 항목의 상태로 정의된 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주
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고셔병 1형(GD1) 바이오마커 수준에서 엘리글루스타트 기준선으로부터의 변화: 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주차의 키토트리오시다제
기간: 현재 연구의 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주차 Eliglustat 기준선
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키토트리오시다제 바이오마커를 혈장으로부터 분석하였다.
CYP2D6 비 URM 참가자에 대한 키토트리오시다제 바이오마커 수준이 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이전 2상 또는 3상 연구에서 엘리글루스타트의 첫 투여 시점에서 참가자의 상태로 정의된 엘리글루스타트 기준선을 의미합니다.
이 결과 측정을 위한 데이터는 2상, ENGAGE 및 EDGE 연구(GD 치료 경험이 없는 참여자) 및 ENCORE 연구(ERT에서 전환된 참여자)에 대해 개별적으로 eliglustat 기준선을 참조하여 수집 및 분석할 계획이었습니다.
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현재 연구의 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주차 Eliglustat 기준선
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GD1 바이오마커 수준의 현재 연구 기준선으로부터의 변화: 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주에 글루코실세라마이드(GL-1)
기간: 연구 기준선, 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주
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글루코실세라마이드(GL-1) 바이오마커를 혈장에서 분석했습니다.
CYP2D6 비 URM 참가자에 대한 GL-1 바이오마커 수준이 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주
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GD1 바이오마커 수준에서 Eliglustat 기준선으로부터의 변화: 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주에 글루코실세라마이드(GL-1)
기간: 현재 연구의 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주차 Eliglustat 기준선
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글루코실세라마이드(GL-1) 바이오마커를 혈장에서 분석했습니다.
CYP2D6 비 URM 참가자에 대한 GL-1 바이오마커 수준이 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이전 2상 또는 3상 연구에서 엘리글루스타트의 첫 투여 시점에서 참가자의 상태로 정의된 엘리글루스타트 기준선을 의미합니다.
이 결과 측정에 대한 데이터는 2상, ENGAGE 및 EDGE 연구(GD 치료 경험이 없는 참가자) 및 ENCORE 연구(ERT에서 전환된 참가자)의 참가자에 대해 개별적으로 eliglustat 기준선을 참조하여 수집 및 분석할 계획이었습니다.
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현재 연구의 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주차 Eliglustat 기준선
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GD1 바이오마커 수준의 현재 연구 기준선으로부터의 변화: 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주에 Lyso Glucosylceramide(Lyso-GL-1)
기간: 연구 기준선, 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주
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Lyso-GL-1 바이오마커는 혈장에서 분석되었습니다.
CYP2D6 비 URM 참가자에 대한 Lyso-GL-1 바이오마커 수준이 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주
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GD1 바이오마커 수준에서 Eliglustat 기준선으로부터의 변화: 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주에 Lyso Glucosylceramide(Lyso-GL-1)
기간: 현재 연구의 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주차 Eliglustat 기준선
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Lyso-GL-1 바이오마커는 혈장에서 분석되었습니다.
CYP2D6 비 URM 참가자에 대한 Lyso-GL-1 바이오마커 수준이 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이전 2상 또는 3상 연구에서 엘리글루스타트의 첫 투여 시점에서 참가자의 상태로 정의된 엘리글루스타트 기준선을 의미합니다.
이 결과 측정에 대한 데이터는 2상, ENGAGE 및 EDGE 연구(GD 치료 경험이 없는 참가자) 및 ENCORE 연구(ERT에서 전환된 참가자)의 참가자에 대해 개별적으로 eliglustat 기준선을 참조하여 수집 및 분석할 계획이었습니다.
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현재 연구의 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주차 Eliglustat 기준선
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26주차, 52주차, 78주차, 104주차, 130주차, 156주차, 182주차, 208주차 및 234주차에 약식-36 건강 설문조사(SF-36) 점수의 현재 연구 기준선에서 변경
기간: 연구 기준선, 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주
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36항목 약식 건강 설문조사(SF-36)는 기능적 건강 및 웰빙의 8가지 측면을 평가하는 표준화된 설문조사입니다.
신체 기능, 신체 문제로 인한 역할 제한, 신체 통증 및 일반적인 건강 인식의 4가지 하위 척도가 있는 물리적 구성 요소 요약(PCS); 활력, 사회적 기능, 정서적 문제로 인한 역할 제한 및 정신 건강의 4가지 하위 척도가 있는 정신 구성 요소 요약(MCS).
동일한 하위 척도의 항목 점수 합계는 하위 척도 점수를 제공하며 0에서 100 사이의 범위로 변환됩니다. 0= 최악 및 100=최상의 결과.
PCS와 MCS의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 신체적, 정신적 건강이 더 좋음을 나타냅니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이 연구(EFC13781) 항목에서 상태로 정의된 현재 연구 기준선을 나타냅니다.
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연구 기준선, 26주, 52주, 78주, 104주, 130주, 156주, 182주, 208주 및 234주
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26주차, 52주차, 78주차, 104주차, 130주차, 156주차, 182주차, 208주차 및 234주차에 SF-36 점수의 Eliglustat 기준선으로부터의 변화
기간: 현재 연구의 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주차 Eliglustat 기준선
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SF-36은 기능적 건강과 웰빙의 8가지 측면을 평가하는 표준화된 설문조사입니다.
4개의 하위 척도가 있는 PCS: 신체 기능, 신체 문제로 인한 역할 제한, 통증 및 일반적인 건강 인식; 활력, 사회적 기능, 정서적 문제로 인한 역할 제한, 정신 건강의 4가지 하위 척도가 있는 MCS.
동일한 하위 척도의 항목 점수 합계는 하위 척도 점수를 제공하며 0에서 100 사이의 범위로 변환됩니다. 0= 최악, 100=최상의 결과.
PCS와 MCS의 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 신체적, 정신적 건강이 더 좋음을 나타냅니다.
이 결과 측정에서 기준선은 이전 2상 또는 3상 연구에서 엘리글루스타트의 첫 투여 시점에서 참가자의 상태로 정의된 엘리글루스타트 기준선을 의미합니다.
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현재 연구의 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 및 234주차 Eliglustat 기준선
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치료 관련 부작용(TEAE) 및 치료 관련 심각한 부작용(TESAE)이 있는 참여자 수
기간: IMP의 첫 번째 투여부터 IMP의 마지막 투여까지 + 5일(최대 4년, 또는 환급 또는 자비로운 사용[확장 액세스] 프로그램을 통해 참가자가 상업적 엘리글루스타트를 사용할 수 있을 때까지)
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유해 사례(AE)는 연구 약물을 투여받은 참여자에서 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 발생으로 정의되었으며 반드시 치료와 인과 관계를 가질 필요는 없었습니다.
심각한 유해 사례(SAE)는 다음과 같은 뜻밖의 의학적 사건이었습니다. 사망을 초래했거나, 생명을 위협했거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장이 필요했거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래했거나, 선천적 기형/출산이었습니다. 결함은 의학적으로 중요한 사건이었습니다.
TEAE는 치료 긴급 기간(시험용 의약품(IMP)의 첫 번째 투여부터 IMP의 마지막 투여까지의 시간 + 5일) 동안 발생, 악화 또는 심각해진 AE로 정의되었습니다.
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IMP의 첫 번째 투여부터 IMP의 마지막 투여까지 + 5일(최대 4년, 또는 환급 또는 자비로운 사용[확장 액세스] 프로그램을 통해 참가자가 상업적 엘리글루스타트를 사용할 수 있을 때까지)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 10월 27일
기본 완료 (실제)
2021년 6월 24일
연구 완료 (실제)
2021년 6월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 8월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 8월 27일
처음 게시됨 (추정)
2015년 9월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 6월 22일
마지막으로 확인됨
2022년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EFC13781
- U1111-1166-6190 (기타 식별자: UTN)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .