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Estudo de fase 3b para avaliar a resposta esquelética ao eliglustato em pacientes adultos que concluíram os estudos de fase 2 ou 3 (EXOSKEL)

22 de junho de 2022 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Estudo Intervencionista Multicêntrico Aberto de Fase 3b para Avaliar a Resposta Esquelética ao Eliglustat em Pacientes Adultos que Concluíram com Sucesso os Estudos de Fase 2 ou Fase 3

Objetivo primário:

Avaliar a resposta esquelética de longo prazo ao eliglustat em participantes adultos que concluíram com sucesso um dos estudos de eliglustat de Fase 2 ou Fase 3.

Objetivo Secundário:

Avaliar a segurança do eliglustato (por monitoramento contínuo de eventos adversos graves), a qualidade de vida (Short Form-36 Health Survey [SF-36]) e os biomarcadores da doença de Gaucher tipo 1 (GD1) (quitotriosidase, glicosilceramida plasmática [GL-1 ] e lisoglicosilceramida [liso-GL-1]) em participantes adultos que concluíram com sucesso um dos estudos de Fase 2 ou Fase 3.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A duração do estudo para participantes individuais deveria ser de no mínimo 2 anos e até 4 anos, ou até que o eliglustato comercial estivesse disponível para os participantes por meio de reembolso. Se depois de 4 anos desde o início do estudo, o eliglustat não foi aprovado e não está disponível para os participantes no país participante, os participantes neste país podem continuar a receber o tratamento do estudo até que o eliglustat esteja disponível para os participantes por meio do programa de uso compassivo (acesso expandido) ou seja aprovado e disponível através de reembolso, o que ocorrer primeiro.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

31

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
      • Montreal, Canadá, H3T 1E2
        • Investigational Site Number 124002
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 125167
        • Investigational Site Number 643001
      • St-Petersburg, Federação Russa, 197341
        • Investigational Site Number 643002
  • Tunísia
      • Tunis, Tunísia, 1007
        • Investigational Site Number 788001

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão :

  • O participante deve ter concluído com sucesso a Fase 2 (GZGD00304) ou um estudo da Fase 3 (GZGD02507, GZGD02607 ou GZGD03109). A conclusão bem-sucedida foi definida como participantes inscritos em um dos estudos mencionados acima que receberam eliglustato até o final do estudo e concluíram a visita de fim do estudo sem terem descontinuado ou retirado prematuramente.
  • O participante estava disposto e apto a fornecer consentimento informado assinado antes da realização de qualquer procedimento exigido pelo protocolo.
  • As participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo documentado antes da inscrição e enquanto estavam recebendo tratamento com eliglustato.
  • As participantes do sexo feminino em idade fértil devem estar dispostas a praticar a abstinência verdadeira de acordo com seu estilo de vida preferido e habitual, ou usar uma forma de contracepção clinicamente aceita (um método de barreira, como preservativo ou diafragma + espermicida, ou um método sem barreira como métodos hormonais orais, injetados ou implantados, ou um dispositivo ou sistema intra-uterino) enquanto estiver recebendo eliglustato.

Critério de exclusão:

  • O participante não estava disposto a cumprir as exigências do protocolo.
  • O participante recebeu um produto experimental (diferente do eliglustato) 30 dias antes da inscrição.
  • O participante recebeu miglustat nos 6 meses anteriores à inscrição.
  • O participante havia documentado varizes esofágicas anteriores ou infarto do fígado ou enzimas hepáticas atuais (alanina transaminase, aspartato aminotransferase) ou bilirrubina total maior que (>) 2 vezes o limite superior do normal, a menos que o participante tivesse um diagnóstico de Síndrome de Gilbert.
  • O participante tinha qualquer doença clinicamente significativa, exceto a doença de Gaucher, incluindo doenças cardiovasculares, renais, hepáticas, gastrointestinais, pulmonares, neurológicas, endócrinas, metabólicas (por exemplo, hipocalemia, hipomagnesemia) ou psiquiátricas, outras condições médicas ou doenças intercorrentes graves que pode impedir a participação no estudo.
  • O participante era conhecido por ter qualquer um dos seguintes: doença cardíaca (insuficiência cardíaca congestiva, infarto agudo do miocárdio recente, bradicardia, bloqueio cardíaco, arritmia ventricular), síndrome do QT longo ou tratamento atual com medicamentos antiarrítmicos de Classe IA ou Classe III.
  • O participante tinha testado positivo para o anticorpo do vírus da imunodeficiência humana, anticorpo da hepatite C ou antígeno de superfície da hepatite B.
  • O participante tinha um histórico de câncer dentro de 6 meses após a inscrição, com exceção do carcinoma basocelular.
  • O participante era um CYP2D6 IM, EM ou URM e estava tomando um inibidor forte ou moderado de CYP2D6 concomitantemente com um inibidor forte ou moderado de CYP3A.
  • O participante era um PM CYP2D6 tendo tomado um forte inibidor de CYP3A dentro de 2 semanas antes da inscrição.
  • Se uma participante do sexo feminino em idade fértil teve um teste de gravidez positivo (β-gonadotrofina coriônica humana [β-HCG] no sangue) ou estava amamentando antes da primeira dose de eliglustato neste estudo, a participante não poderia se inscrever no estudo naquele momento, mas pode ter sido rastreada novamente após o final da gravidez e/ou quando ela não estava mais amamentando, desde que a nova triagem tenha ocorrido antes do final do período de inscrição.
  • Mulheres com potencial para engravidar que não queriam ou não podiam fazer o teste de gravidez.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um participante em um ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Eliglustato
Os participantes que concluíram um dos estudos de Fase 2 (GZGD00304 [NCT00358150]) ou Fase 3 (GZGD02507 [NCT00891202], GZGD02607 [NCT00943111] ou GZGD03109 [NCT01074944]) foram inscritos neste estudo atual (EFC13781). Os participantes que eram metabolizadores intermediários (IM) 2D6 do citocromo P450 (CYP), metabolizadores extensos (EM) e metabolizadores ultrarrápidos (URM) receberam eliglustat 84 miligramas (mg) duas vezes ao dia e os participantes que eram metabolizadores fracos (PM) do CYP2D6 receberam eliglustat 84 mg uma vez ao dia, por um período mínimo de 2 anos (a menos que tenha ocorrido descontinuação precoce) e até 4 anos, ou até que o eliglustato comercial esteja disponível aos participantes por meio de reembolso ou por meio do programa de uso compassivo (acesso expandido).
Medicamento: Elilustat, GZ385660

Forma farmacêutica: cápsula

Via de administração: oral

Outros nomes:
  • Cerdelga

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com avaliações de status de mobilidade na linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
A mobilidade, ou seja, a capacidade de andar foi avaliada como parte da avaliação da doença de Gaucher nos participantes. Nesta medida de resultado, foi relatado o número de participantes com seus diferentes status de mobilidade, juntamente com o uso de auxiliares de mobilidade (mobilidade irrestrita, anda com dificuldade, anda com ajuda ortopédica, requer cadeira de rodas, acamado) em pontos de tempo específicos. Linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Número de participantes com níveis de dor óssea durante as últimas 4 semanas na linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
A dor óssea foi avaliada como parte da avaliação da doença de Gaucher nos participantes. Os participantes foram categorizados como nenhum (sem dor óssea), dor óssea muito leve, dor óssea leve, dor óssea moderada, dor óssea grave e dor óssea extrema durante as últimas 4 semanas em cada visita especificada. Nesta medida de resultado, foi relatado o número de participantes com diferentes níveis de dor óssea durante as últimas 4 semanas em pontos de tempo específicos. Linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Número de participantes com crise óssea na linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
A crise óssea foi avaliada como parte da avaliação da doença de Gaucher nos participantes. A dor óssea episódica aguda e insuportável é característica da crise óssea de Gaucher, que normalmente causa elevação periosteal, contagem elevada de glóbulos brancos, febre ou debilitação que dura vários dias ou mais e requer tratamento com imobilização da área afetada e analgésicos opioides. Os participantes foram categorizados como 0= sem crise óssea, 1= 1 crise óssea, 2= 2 crises ósseas e >=3 = mais de 3 crises ósseas durante o período de avaliação. Nesta medida de resultado, foi relatado o número de participantes com diferentes níveis de crises ósseas em pontos de tempo específicos. Linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Alteração da linha de base do estudo atual nas pontuações totais de carga da medula óssea (BMB) nas semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Os escores de carga da medula óssea (BMB) indicam o grau de infiltração da medula óssea. O escore BMB foi medido por ressonância magnética (ressonância magnética (MRI), variando de 0 (sem anormalidades) a 8 pontos (doença grave) para a coluna lombar e de 0 (sem anormalidades) a 8 pontos (doença grave) para os fêmures. A pontuação total do BMB foi calculada como a soma das pontuações para as regiões do fêmur e da coluna lombar, que variaram de 0 (sem anormalidades) a 16 pontos (doença grave). Uma pontuação BMB mais alta significou envolvimento mais grave da medula óssea. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Alteração da linha de base do Eliglustato nas pontuações totais da carga da medula óssea (BMB) nas semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Baseline de Eliglustato, semanas 52, 104, 156 e 208 do estudo atual
Os escores de carga da medula óssea (BMB) indicam o grau de infiltração da medula óssea medido por ressonância magnética, variando de 0 (sem anormalidades) a 8 pontos (doença grave) para a coluna lombar e de 0 (sem anormalidades) a 8 pontos (doença grave ) para os fêmures. A pontuação total do BMB foi calculada como a soma das pontuações para as regiões do fêmur e da coluna lombar, que variaram de 0 (sem anormalidades) a 16 pontos (doença grave). Uma pontuação BMB mais alta significou envolvimento mais grave da medula óssea. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do eliglustat, que foi definida como o status do participante no momento da primeira dose de eliglustat no estudo anterior de Fase 2 ou Fase 3.
Baseline de Eliglustato, semanas 52, 104, 156 e 208 do estudo atual
Alteração da linha de base do estudo atual na densidade mineral óssea total da coluna e do fêmur (BMD) nas semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
As medições de Densidade Mineral Óssea (BMD) da coluna vertebral e fêmur bilateral foram adquiridas por varredura de absorciometria de raios-X de dupla energia (DXA). O pior fêmur total na linha de base refere-se ao "pior" fêmur esquerdo ou direito doente na linha de base. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Alteração da linha de base do Eliglustat na densidade mineral óssea (BMD) total da coluna e do fêmur nas semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Baseline de Eliglustato, semanas 52, 104, 156 e 208 do estudo atual
As medições de DMO da coluna vertebral e fêmur bilateral foram adquiridas por varredura DXA. Pior fêmur total na linha de base refere-se ao "pior" fêmur esquerdo ou direito doente na linha de base. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do eliglustat, que foi definida como o status do participante no momento da primeira dose de eliglustat no estudo anterior de Fase 2 ou Fase 3.
Baseline de Eliglustato, semanas 52, 104, 156 e 208 do estudo atual
Alteração da linha de base do estudo atual nas pontuações T totais da coluna e do fêmur para DMO nas semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
As medições de DMO da coluna vertebral e fêmur bilateral foram adquiridas por varredura DXA. As categorias de densidade óssea T-score foram: normal (escore >-1), osteopenia (escore -2,5 a <=-1) e osteoporose (escore <= -2,5). Pior fêmur total na linha de base refere-se ao "pior" fêmur esquerdo ou direito doente na linha de base. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Alteração da linha de base do Eliglustat nas pontuações T totais da coluna e do fêmur para DMO nas semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Baseline de Eliglustato, semanas 52, 104, 156 e 208 do estudo atual
As medições de DMO da coluna vertebral e fêmur bilateral foram adquiridas por varredura DXA. As categorias de densidade óssea T-score foram: normal (escore >-1), osteopenia (escore -2,5 a <=-1) e osteoporose (escore <= -2,5). Pior fêmur total na linha de base refere-se ao "pior" fêmur esquerdo ou direito doente na linha de base. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do eliglustat, que foi definida como o status do participante no momento da primeira dose de eliglustat no estudo anterior de Fase 2 ou Fase 3.
Baseline de Eliglustato, semanas 52, 104, 156 e 208 do estudo atual
Alteração da linha de base do estudo atual nas pontuações Z totais da coluna e do fêmur para DMO nas semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
As medições de DMO da coluna vertebral e fêmur bilateral foram adquiridas por varredura DXA. As categorias de densidade óssea do escore Z foram: normal (escore >-2) e abaixo do normal (escore <=-2). Pior fêmur total na linha de base refere-se ao "pior" fêmur esquerdo ou direito doente na linha de base. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Alteração da linha de base do Eliglustat nas pontuações Z totais da coluna e do fêmur para DMO nas semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Baseline de Eliglustato, semanas 52, 104, 156 e 208 do estudo atual
As medições de DMO da coluna vertebral e fêmur bilateral foram adquiridas por varredura DXA. As categorias de densidade óssea do escore Z são: normal (escore >-2) e abaixo do normal (escore <=-2). Pior fêmur total na linha de base refere-se ao "pior" fêmur esquerdo ou direito doente na linha de base. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do eliglustat, que foi definida como o status do participante no momento da primeira dose de eliglustat no estudo anterior de Fase 2 ou Fase 3.
Baseline de Eliglustato, semanas 52, 104, 156 e 208 do estudo atual
Número total de novos eventos ou agravamento da osteonecrose da coluna e do fêmur na linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
A osteonecrose foi avaliada por ressonância magnética óssea e raios-X para coluna e por ressonância magnética para fêmur. O número total de eventos de osteonecrose novos ou agravados entre todos os participantes com avaliação correspondente em pontos de tempo específicos foi relatado nesta medida de resultado. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Número total de eventos de fratura novos ou agravados para coluna vertebral e fêmur na linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
A fratura foi avaliada por ressonância magnética óssea e raio-X para coluna e por ressonância magnética para fêmur. O número total de eventos de fratura novos ou agravados entre todos os participantes com avaliação correspondente em pontos de tempo específicos foi relatado nesta medida de resultado. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Número total de eventos de infartos novos ou agravados para coluna e fêmur na linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Os infartos foram avaliados por ressonância magnética óssea e raios-X para coluna e por ressonância magnética para fêmur. O número total de eventos de infartos novos ou agravados entre todos os participantes com avaliação correspondente em pontos de tempo específicos foi relatado nesta medida de resultado. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 52, 104, 156 e 208
Número total de eventos de lesões líticas novas ou agravantes para a coluna na linha de base do estudo, semanas 104 e 208
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 104 e 208
As lesões líticas foram avaliadas por radiografia óssea da coluna vertebral. O número total de eventos de lesões líticas novas ou agravadas entre todos os participantes com avaliação correspondente em pontos de tempo específicos foi relatado nesta medida de resultado. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 104 e 208
Taxa de incidência anual observada para osteonecrose da coluna e do fêmur nas semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Por 52 semanas (ou seja, 1 ano), 104 semanas (ou seja, 2 anos), 156 semanas (ou seja, 3 anos) e 208 semanas (ou seja, 4 anos)
A taxa de incidência anual observada foi estimada usando o número total de eventos dividido pelo total de anos de acompanhamento em cada ano especificado (para todos os participantes). A osteonecrose foi avaliada por ressonância magnética óssea e raios-X para coluna e por ressonância magnética para fêmur.
Por 52 semanas (ou seja, 1 ano), 104 semanas (ou seja, 2 anos), 156 semanas (ou seja, 3 anos) e 208 semanas (ou seja, 4 anos)
Taxa de incidência anual observada para fratura de coluna e fêmur nas semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Por 52 semanas (ou seja, 1 ano), 104 semanas (ou seja, 2 anos), 156 semanas (ou seja, 3 anos) e 208 semanas (ou seja, 4 anos)
A taxa de incidência anual observada foi estimada usando o número total de eventos dividido pelo total de anos de acompanhamento em cada ano especificado (para todos os participantes). A fratura foi avaliada por ressonância magnética óssea e raio-X para coluna e por ressonância magnética para fêmur.
Por 52 semanas (ou seja, 1 ano), 104 semanas (ou seja, 2 anos), 156 semanas (ou seja, 3 anos) e 208 semanas (ou seja, 4 anos)
Taxa de incidência anual observada para infartos da coluna e do fêmur nas semanas 52, 104, 156 e 208
Prazo: Por 52 semanas (ou seja, 1 ano), 104 semanas (ou seja, 2 anos), 156 semanas (ou seja, 3 anos) e 208 semanas (ou seja, 4 anos)
A taxa de incidência anual observada foi estimada usando o número total de eventos dividido pelo total de anos de acompanhamento em cada ano especificado (para todos os participantes). Os infartos foram avaliados por ressonância magnética óssea e raios-X para coluna e por ressonância magnética para fêmur.
Por 52 semanas (ou seja, 1 ano), 104 semanas (ou seja, 2 anos), 156 semanas (ou seja, 3 anos) e 208 semanas (ou seja, 4 anos)
Taxa de incidência anual observada para lesão lítica da coluna na semana 104 e 208
Prazo: Por 104 semanas (ou seja, 2 anos) e 208 semanas (ou seja, 4 anos)
A taxa de incidência anual observada foi estimada usando o número total de eventos dividido pelo total de anos de acompanhamento em cada ano especificado (para todos os participantes). As lesões líticas foram avaliadas por radiografia óssea da coluna vertebral.
Por 104 semanas (ou seja, 2 anos) e 208 semanas (ou seja, 4 anos)
Alteração da linha de base do estudo atual no nível do biomarcador ósseo: proteína inflamatória 1 beta do macrófago (MIP-1β) nas semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
MIP-1β considerado um biomarcador de doença óssea ativa, foi testado a partir do plasma. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Alteração da linha de base do Eliglustato no nível do biomarcador ósseo: proteína inflamatória 1 beta do macrófago (MIP-1β) nas semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234
Prazo: Baseline de Eliglustato, Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234 do estudo atual
MIP-1β considerado um biomarcador de doença óssea ativa, foi testado a partir do plasma. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do eliglustat, que foi definida como o status do participante no momento da primeira dose de eliglustat no estudo anterior de Fase 2 ou Fase 3.
Baseline de Eliglustato, Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234 do estudo atual
Alteração da linha de base do estudo atual no nível de biomarcador ósseo: propeptídeo N-terminal de procolágeno 1 (P1NP) nas semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234
P1NP, um marcador de formação óssea foi analisado a partir do plasma. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234
Alteração da linha de base de Eliglustat no nível de biomarcador ósseo: propeptídeo N-terminal de procolágeno 1 (P1NP) nas semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234
Prazo: Baseline de Eliglustato, Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234 do estudo atual
P1NP, um marcador de formação óssea foi analisado a partir do plasma. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do eliglustat, que foi definida como o status do participante no momento da primeira dose de eliglustat no estudo anterior de Fase 2 ou Fase 3.
Baseline de Eliglustato, Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234 do estudo atual
Alteração da linha de base do estudo atual no nível do biomarcador ósseo: Telopeptídeos C de colágeno tipo 1 (CTx) nas semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234
CTx, um marcador de reabsorção óssea, foi analisado a partir do plasma. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234
Alteração da linha de base do Eliglustat no nível do biomarcador ósseo: Telopeptídeos C de colágeno tipo 1 (CTx) nas semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234
Prazo: Baseline de Eliglustato, Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234 do estudo atual
CTx, um marcador de reabsorção óssea, foi analisado a partir do plasma. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do eliglustat, que foi definida como o status do participante no momento da primeira dose de eliglustat no estudo anterior de Fase 2 ou Fase 3.
Baseline de Eliglustato, Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 e 234 do estudo atual

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base do estudo atual nos níveis de biomarcadores da doença de Gaucher tipo 1 (GD1): quitotriosidase nas semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
O biomarcador quitotriosidase foi analisado a partir do plasma. Níveis de biomarcadores de quitotriosidase para participantes que eram metabolizadores não ultrarrápidos CYP2D6 (não URM) foram relatados nesta medida de resultado. Para esta medida de resultado, linha de base refere-se à linha de base do estudo, que foi definida como status na entrada do estudo.
Linha de base do estudo, semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Alteração da linha de base do Eliglustat nos níveis de biomarcadores da doença de Gaucher tipo 1 (GD1): quitotriosidase nas semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Prazo: Baseline de Eliglustato, Semana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 do estudo atual
O biomarcador quitotriosidase foi analisado a partir do plasma. Os níveis do biomarcador quitotriosidase para participantes que eram CYP2D6 não-URM foram relatados nesta medida de resultado. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do eliglustat, que foi definida como o status do participante no momento da primeira dose de eliglustat no estudo anterior de Fase 2 ou Fase 3. Os dados para esta medida de desfecho foram planejados para serem coletados e analisados ​​em referência à linha de base do eliglustato separadamente para os estudos de Fase 2, ENGAGE e EDGE (participantes virgens de tratamento de DG) e do estudo ENCORE (participantes trocados de ERT).
Baseline de Eliglustato, Semana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 do estudo atual
Alteração da linha de base do estudo atual nos níveis do biomarcador GD1: Glucosilceramida (GL-1) na Semana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
O biomarcador glucosilceramida (GL-1) foi analisado a partir do plasma. Os níveis do biomarcador GL-1 para participantes que eram CYP2D6 não-URM foram relatados nesta medida de resultado. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Alteração da linha de base do Eliglustat nos níveis do biomarcador GD1: Glucosilceramida (GL-1) na Semana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Prazo: Baseline de Eliglustato, Semana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 do estudo atual
O biomarcador glucosilceramida (GL-1) foi analisado a partir do plasma. Os níveis do biomarcador GL-1 para participantes que eram CYP2D6 não-URM foram relatados nesta medida de resultado. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do eliglustat, que foi definida como o status do participante no momento da primeira dose de eliglustat no estudo anterior de Fase 2 ou Fase 3. Os dados para esta medida de resultado foram planejados para serem coletados e analisados ​​em referência à linha de base do eliglustato separadamente para participantes da Fase 2, estudos ENGAGE e EDGE (participantes virgens de tratamento de DG) e do estudo ENCORE (participantes trocados de TRE).
Baseline de Eliglustato, Semana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 do estudo atual
Alteração da linha de base do estudo atual nos níveis do biomarcador GD1: Lyso Glucosylceramide (Lyso-GL-1) na Semana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
O biomarcador Lyso-GL-1 foi analisado a partir do plasma. Os níveis do biomarcador Lyso-GL-1 para participantes que eram CYP2D6 não-URM foram relatados nesta medida de resultado. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Alteração da linha de base do Eliglustat nos níveis do biomarcador GD1: Lyso Glucosylceramide (Lyso-GL-1) na Semana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Prazo: Baseline de Eliglustato, Semana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 do estudo atual
O biomarcador Lyso-GL-1 foi analisado a partir do plasma. Os níveis do biomarcador Lyso-GL-1 para participantes que eram CYP2D6 não-URM foram relatados nesta medida de resultado. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do eliglustat, que foi definida como o status do participante no momento da primeira dose de eliglustat no estudo anterior de Fase 2 ou Fase 3. Os dados para esta medida de resultado foram planejados para serem coletados e analisados ​​em referência à linha de base do eliglustato separadamente para participantes da Fase 2, estudos ENGAGE e EDGE (participantes virgens de tratamento de DG) e do estudo ENCORE (participantes trocados de TRE).
Baseline de Eliglustato, Semana 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 do estudo atual
Mudança da linha de base do estudo atual no formulário curto-36 da pesquisa de saúde (SF-36) nas semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Prazo: Linha de base do estudo, semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
A Pesquisa de Saúde de Formulário Resumido de 36 itens (SF-36) é uma pesquisa padronizada que avalia 8 aspectos da saúde funcional e bem-estar. Resumo do Componente Físico (PCS) com 4 subescalas: função física, limitações de papel devido a problemas físicos, dor corporal e percepção geral de saúde; e Resumo do Componente Mental (MCS) com 4 subescalas: vitalidade, função social, limitações de papel devido a problemas emocionais e saúde mental. As somas das pontuações dos itens da mesma subescala fornecem as pontuações das subescalas, que são transformadas em um intervalo de 0 a 100; 0= pior e 100=melhor resultado. Tanto o PCS quanto o MCS variam de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor saúde física e mental. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do estudo atual, que foi definida como status na entrada deste estudo (EFC13781).
Linha de base do estudo, semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Alteração da linha de base do Eliglustat nas pontuações do SF-36 nas semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234
Prazo: Baseline de Eliglustato, Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 do estudo atual
O SF-36 é uma pesquisa padronizada que avalia 8 aspectos da saúde funcional e bem-estar. PCS com 4 subescalas: função física, limitações de papel devido a problemas físicos, dor e percepção geral de saúde; e MCS com 4 subescalas: vitalidade, função social, limitações de papel devido a problemas emocionais e saúde mental. As somas das pontuações dos itens da mesma subescala fornecem as pontuações das subescalas, que são transformadas em faixas de 0 a 100; 0= pior e 100=melhor resultado. Tanto o PCS quanto o MCS variam de 0 a 100, pontuações mais altas indicam melhor saúde física e mental. Para esta medida de resultado, a linha de base refere-se à linha de base do eliglustat, que foi definida como o status do participante no momento da primeira dose de eliglustat no estudo anterior de Fase 2 ou Fase 3.
Baseline de Eliglustato, Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 e 234 do estudo atual
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs)
Prazo: Desde a primeira administração do IMP até a última administração do IMP + 5 dias (até 4 anos, ou até que o eliglustat comercial esteja disponível aos participantes por meio de reembolso ou por meio do programa de uso compassivo [acesso expandido])
Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo e não teve necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um evento adverso grave (SAE) foi qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: resultou em morte, foi fatal, exigiu internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, foi uma anomalia congênita/nascimento defeito, foi um evento clinicamente importante. Os TEAEs foram definidos como EAs que se desenvolveram, pioraram ou se tornaram graves durante o período de início do tratamento (tempo desde a primeira administração do medicamento experimental (PIM) até a última administração do MEI + 5 dias).
Desde a primeira administração do IMP até a última administração do IMP + 5 dias (até 4 anos, ou até que o eliglustat comercial esteja disponível aos participantes por meio de reembolso ou por meio do programa de uso compassivo [acesso expandido])

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Genzyme, a Sanofi Company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de outubro de 2015

Conclusão Primária (Real)

24 de junho de 2021

Conclusão do estudo (Real)

24 de junho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de agosto de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de agosto de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

1 de setembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de junho de 2022

Última verificação

1 de junho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EFC13781
  • U1111-1166-6190 (Outro identificador: UTN)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org.

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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