Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3b oceniające odpowiedź układu kostnego na eliglustat u dorosłych pacjentów, którzy ukończyli badania fazy 2 lub fazy 3 (EXOSKEL)

22 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Otwarte interwencyjne wieloośrodkowe badanie fazy 3b w celu oceny odpowiedzi szkieletowej na eliglustat u dorosłych pacjentów, którzy pomyślnie ukończyli badania fazy 2 lub fazy 3

Podstawowy cel:

Ocena długoterminowej odpowiedzi szkieletowej na eliglustat u dorosłych uczestników, którzy pomyślnie ukończyli jedno z badań fazy 2 lub 3 eliglustatu.

Cel drugorzędny:

Ocenić bezpieczeństwo eliglustatu (poprzez ciągłe monitorowanie poważnych zdarzeń niepożądanych), jakość życia (Short Form-36 Health Survey [SF-36]) oraz biomarkery choroby Gauchera typu 1 (GD1) (chitotriozydaza, glukozyloceramid w osoczu [GL-1 ] i lizoglukozyloceramid [lyso-GL-1]) u dorosłych uczestników, którzy pomyślnie ukończyli jedno z badań fazy 2 lub 3.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania badania dla poszczególnych uczestników miał wynosić od minimum 2 do 4 lat lub do momentu udostępnienia uczestnikom komercyjnego eliglustatu w ramach refundacji. Jeśli po 4 latach od rozpoczęcia badania eliglustat nie zostanie zatwierdzony i nie będzie dostępny dla uczestników w kraju uczestniczącym, uczestnicy w tym kraju mogą nadal otrzymywać badane leczenie, dopóki eliglustat nie będzie dostępny dla uczestników w ramach programu indywidualnego stosowania (rozszerzony dostęp) lub zostanie zatwierdzony i dostępne za zwrotem kosztów, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

31

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125167
        • Investigational Site Number 643001
      • St-Petersburg, Federacja Rosyjska, 197341
        • Investigational Site Number 643002
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1E2
        • Investigational Site Number 124002
  • Tunezja
      • Tunis, Tunezja, 1007
        • Investigational Site Number 788001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia :

  • Uczestnik musi pomyślnie ukończyć badanie fazy 2 (GZGD00304) lub fazy 3 (GZGD02507, GZGD02607 lub GZGD03109). Pomyślne ukończenie zdefiniowano jako uczestników włączonych do jednego z wyżej wymienionych badań, którzy otrzymywali eliglustat do końca badania i odbyli wizytę końcową bez przerwania lub przedwczesnego wycofania się z badania.
  • Uczestnik był chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody przed wykonaniem jakichkolwiek procedur wymaganych przez protokół.
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym musiały mieć udokumentowany ujemny wynik testu ciążowego przed włączeniem do badania oraz w trakcie leczenia eliglustatem.
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym musiały być chętne do praktykowania prawdziwej abstynencji zgodnie z preferowanym i zwykłym stylem życia lub stosować medycznie akceptowaną formę antykoncepcji (metoda barierowa, taka jak prezerwatywa lub diafragma + środek plemnikobójczy, lub metoda niebarierowa takie jak doustne, wstrzykiwane lub wszczepiane metody hormonalne lub urządzenie lub system domaciczny) podczas przyjmowania eliglustatu.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik nie chciał zastosować się do wymagań protokołu.
  • Uczestnik otrzymał badany produkt (inny niż eliglustat) w ciągu 30 dni przed włączeniem.
  • Uczestnik otrzymał miglustat w ciągu 6 miesięcy poprzedzających włączenie do badania.
  • Uczestnik miał udokumentowane wcześniejsze żylaki przełyku lub zawał wątroby lub obecne enzymy wątrobowe (transaminaza alaninowa, aminotransferaza asparaginianowa) lub stężenie bilirubiny całkowitej powyżej (>)2-krotności górnej granicy normy, chyba że u uczestnika zdiagnozowano zespół Gilberta.
  • Uczestnik miał jakąkolwiek klinicznie istotną chorobę, inną niż choroba Gauchera, w tym chorobę sercowo-naczyniową, nerkową, wątrobową, żołądkowo-jelitową, płucną, neurologiczną, endokrynologiczną, metaboliczną (np. może uniemożliwić udział w badaniu.
  • Wiadomo było, że u uczestnika występowały którekolwiek z następujących schorzeń: choroba serca (zastoinowa niewydolność serca, niedawno przebyty ostry zawał mięśnia sercowego, bradykardia, blok serca, arytmia komorowa), zespół wydłużonego odstępu QT lub aktualne leczenie lekami przeciwarytmicznymi klasy IA lub klasy III.
  • Uczestnik miał pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał ludzkiego wirusa niedoboru odporności, przeciwciał przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C lub antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B.
  • Uczestnik miał historię raka w ciągu 6 miesięcy od rejestracji, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego.
  • Uczestnik był IM, EM lub URM CYP2D6 i przyjmował silny lub umiarkowany inhibitor CYP2D6 jednocześnie z silnym lub umiarkowanym inhibitorem CYP3A.
  • Uczestnikiem był PM CYP2D6, który przyjmował silny inhibitor CYP3A w ciągu 2 tygodni przed włączeniem.
  • Jeśli uczestniczka w wieku rozrodczym miała pozytywny wynik testu ciążowego (beta-ludzka gonadotropina kosmówkowa [β-HCG]) lub karmiła piersią przed podaniem pierwszej dawki eliglustatu w tym badaniu, uczestniczka nie mogła wówczas zostać włączona do badania, ale mogła zostać poddana ponownemu badaniu przesiewowemu po zakończeniu ciąży i/lub kiedy przestała karmić piersią, pod warunkiem, że ponowne badanie przesiewowe miało miejsce przed końcem okresu rejestracji.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które nie chciały lub nie mogły poddać się testowi ciążowemu.

Powyższe informacje nie miały zawierać wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału uczestnika w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eliglustat
Uczestnicy, którzy ukończyli jedno z badań fazy 2 (GZGD00304 [NCT00358150]) lub fazy 3 (GZGD02507 [NCT00891202], GZGD02607 [NCT00943111] lub GZGD03109 [NCT01074944]) zostali włączeni do obecnego badania (EFC13781). Uczestnicy, którzy byli średnio metabolizującymi (IM), szybko metabolizującymi (EM) i ultraszybkimi (URM) cytochromem P450 (CYP) 2D6, otrzymywali eliglustat 84 miligramy (mg) dwa razy dziennie, a uczestnicy, którzy byli słabo metabolizującymi CYP2D6 (PM) otrzymywali eliglustat 84 mg raz na dobę przez co najmniej 2 lata (chyba że nastąpiło przedwczesne przerwanie leczenia) i do 4 lat lub do czasu, gdy komercyjny eliglustat będzie dostępny dla uczestników w ramach refundacji lub w ramach programu współczucia (rozszerzony dostęp).
Lek: Eliglustat, GZ385660

Postać farmaceutyczna: kapsułka

Droga podania: doustna

Inne nazwy:
  • Cerdelga

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z oceną statusu mobilności na początku badania, w tygodniach 52, 104, 156 i 208
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Mobilność, tj. zdolność chodzenia, oceniano u uczestników w ramach oceny choroby Gauchera. W tym pomiarze wyniku zgłoszono liczbę uczestników o różnym statusie ruchowym wraz z korzystaniem z pomocy ułatwiających poruszanie się (nieograniczona mobilność, chodzenie z trudnością, chodzenie z pomocą ortopedyczną, wymaga wózka inwalidzkiego, obłożnie chorego) w określonych punktach czasowych. Wartość bazowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status w tym badaniu (EFC13781).
Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Liczba uczestników z bólem kości w ciągu ostatnich 4 tygodni na początku badania, w tygodniach 52, 104, 156 i 208
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Ból kości oceniano w ramach oceny choroby Gauchera u uczestników. Uczestnicy zostali sklasyfikowani jako brak (brak bólu kości), bardzo łagodny ból kości, łagodny ból kości, umiarkowany ból kości, silny ból kości i skrajny ból kości w ciągu ostatnich 4 tygodni podczas każdej określonej wizyty. W tym pomiarze wyników zgłoszono liczbę uczestników z różnym poziomem bólu kości w ciągu ostatnich 4 tygodni w określonych punktach czasowych. Wartość bazowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status w tym badaniu (EFC13781).
Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Liczba uczestników z przełomem kostnym na początku badania, w tygodniach 52, 104, 156 i 208
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Kryzys kostny oceniano w ramach oceny choroby Gauchera u uczestników. Ostry, rozdzierający epizodyczny ból kości jest charakterystyczny dla przełomu kostnego Gauchera, który zwykle powoduje uniesienie okostnej, podwyższoną liczbę białych krwinek, gorączkę lub osłabienie trwające kilka dni lub dłużej i wymaga leczenia poprzez unieruchomienie dotkniętego obszaru i opioidowych leków przeciwbólowych. Uczestnicy zostali sklasyfikowani jako 0 = brak przełomu kostnego, 1 = 1 przełom kostny, 2 = 2 przełom kostny i >= 3 = więcej niż 3 przełom kostny w okresie oceny. W tym pomiarze wyników zgłoszono liczbę uczestników z różnymi poziomami przełomów kostnych w określonych punktach czasowych. Wartość bazowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status w tym badaniu (EFC13781).
Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Zmiana w stosunku do aktualnej linii bazowej badania w wynikach całkowitego obciążenia szpiku kostnego (BMB) w tygodniach 52, 104, 156 i 208
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Wyniki obciążenia szpiku kostnego (BMB) wskazują stopień nacieku szpiku kostnego. Wynik BMB mierzono za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI), w zakresie od 0 (brak nieprawidłowości) do 8 punktów (ciężkie schorzenie) dla kręgosłupa lędźwiowego i od 0 (brak nieprawidłowości) do 8 punktów (ciężka choroba) dla kości udowych. Całkowity wynik BMB obliczono jako sumę punktów dla kości udowej i odcinka lędźwiowego kręgosłupa, które mieściły się w zakresie od 0 (brak nieprawidłowości) do 16 (ciężki stan chorobowy). Wyższy wynik BMB oznaczał poważniejsze zajęcie szpiku kostnego. W przypadku tej miary wyniku wartość wyjściowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status we wpisie tego badania (EFC13781).
Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Zmiana w stosunku do wartości początkowej eliglustatu w wynikach całkowitego obciążenia szpiku kostnego (BMB) w tygodniach 52, 104, 156 i 208
Ramy czasowe: Linia wyjściowa Eliglustatu, tygodnie 52, 104, 156 i 208 bieżącego badania
Skala obciążenia szpiku kostnego (BMB) wskazuje stopień nacieku szpiku kostnego mierzony za pomocą MRI, w zakresie od 0 (brak nieprawidłowości) do 8 punktów (poważna choroba) dla kręgosłupa lędźwiowego i od 0 (brak nieprawidłowości) do 8 punktów (ciężka choroba) ) dla kości udowych. Całkowity wynik BMB obliczono jako sumę punktów dla kości udowej i odcinka lędźwiowego kręgosłupa, które mieściły się w zakresie od 0 (brak nieprawidłowości) do 16 (ciężki stan chorobowy). Wyższy wynik BMB oznaczał poważniejsze zajęcie szpiku kostnego. W przypadku tej miary wyników wartość wyjściowa odnosi się do linii podstawowej eliglustatu, którą zdefiniowano jako stan uczestnika w momencie przyjęcia pierwszej dawki eliglustatu w poprzednim badaniu fazy 2 lub 3.
Linia wyjściowa Eliglustatu, tygodnie 52, 104, 156 i 208 bieżącego badania
Zmiana całkowitej gęstości mineralnej kości kręgosłupa i kości udowej (BMD) w stosunku do aktualnej linii bazowej badania w tygodniach 52, 104, 156 i 208
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Pomiary gęstości mineralnej kości (BMD) kręgosłupa i obustronnej kości udowej uzyskano za pomocą skanu absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA). Najgorsza całkowita kość udowa na linii bazowej odnosi się do „najgorszej” chorej lewej lub prawej kości udowej na linii podstawowej. W przypadku tej miary wyniku wartość wyjściowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status we wpisie tego badania (EFC13781).
Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Zmiana całkowitej gęstości mineralnej kręgosłupa i kości udowej (BMD) w stosunku do wartości wyjściowych eliglustatu w tygodniach 52, 104, 156 i 208
Ramy czasowe: Linia wyjściowa Eliglustatu, tygodnie 52, 104, 156 i 208 bieżącego badania
Pomiary BMD kręgosłupa i obustronnej kości udowej uzyskano za pomocą skanu DXA. Najgorsza całkowita kość udowa na linii podstawowej odnosi się do „najgorszej” chorej lewej lub prawej kości udowej na linii podstawowej. W przypadku tej miary wyników wartość wyjściowa odnosi się do linii podstawowej eliglustatu, którą zdefiniowano jako stan uczestnika w momencie przyjęcia pierwszej dawki eliglustatu w poprzednim badaniu fazy 2 lub 3.
Linia wyjściowa Eliglustatu, tygodnie 52, 104, 156 i 208 bieżącego badania
Zmiana w stosunku do punktu początkowego bieżącego badania w całkowitym wyniku T kręgosłupa i kości udowej dla BMD w tygodniach 52, 104, 156 i 208
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Pomiary BMD kręgosłupa i obustronnej kości udowej uzyskano za pomocą skanu DXA. Kategorie gęstości kości w skali T były następujące: prawidłowa (wynik >-1), osteopenia (wynik -2,5 do <=-1) i osteoporoza (wynik <= -2,5). Najgorsza całkowita kość udowa na linii podstawowej odnosi się do „najgorszej” chorej lewej lub prawej kości udowej na linii podstawowej. W przypadku tej miary wyniku wartość wyjściowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status we wpisie tego badania (EFC13781).
Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych eliglustatu w całkowitym wyniku T kręgosłupa i kości udowej dla BMD w tygodniach 52, 104, 156 i 208
Ramy czasowe: Linia wyjściowa Eliglustatu, tygodnie 52, 104, 156 i 208 bieżącego badania
Pomiary BMD kręgosłupa i obustronnej kości udowej uzyskano za pomocą skanu DXA. Kategorie gęstości kości w skali T były następujące: prawidłowa (wynik >-1), osteopenia (wynik -2,5 do <=-1) i osteoporoza (wynik <= -2,5). Najgorsza całkowita kość udowa na linii podstawowej odnosi się do „najgorszej” chorej lewej lub prawej kości udowej na linii podstawowej. W przypadku tej miary wyników wartość wyjściowa odnosi się do linii podstawowej eliglustatu, którą zdefiniowano jako stan uczestnika w momencie przyjęcia pierwszej dawki eliglustatu w poprzednim badaniu fazy 2 lub 3.
Linia wyjściowa Eliglustatu, tygodnie 52, 104, 156 i 208 bieżącego badania
Zmiana w stosunku do aktualnej linii bazowej badania w całkowitym wyniku Z dla kręgosłupa i kości udowej dla BMD w tygodniach 52, 104, 156 i 208
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Pomiary BMD kręgosłupa i obustronnej kości udowej uzyskano za pomocą skanu DXA. Kategorie gęstości kości Z-score były następujące: normalna (wynik >-2) i poniżej normy (wynik <=-2). Najgorsza całkowita kość udowa na linii podstawowej odnosi się do „najgorszej” chorej lewej lub prawej kości udowej na linii podstawowej. W przypadku tej miary wyniku wartość wyjściowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status we wpisie tego badania (EFC13781).
Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych eliglustatu w całkowitym wyniku Z kręgosłupa i kości udowej dla BMD w tygodniach 52, 104, 156 i 208
Ramy czasowe: Linia wyjściowa Eliglustatu, tygodnie 52, 104, 156 i 208 bieżącego badania
Pomiary BMD kręgosłupa i obustronnej kości udowej uzyskano za pomocą skanu DXA. Kategorie gęstości kości Z-score to: normalna (wynik >-2) i poniżej normy (wynik <=-2). Najgorsza całkowita kość udowa na linii podstawowej odnosi się do „najgorszej” chorej lewej lub prawej kości udowej na linii podstawowej. W przypadku tej miary wyników wartość wyjściowa odnosi się do linii podstawowej eliglustatu, którą zdefiniowano jako stan uczestnika w momencie przyjęcia pierwszej dawki eliglustatu w poprzednim badaniu fazy 2 lub 3.
Linia wyjściowa Eliglustatu, tygodnie 52, 104, 156 i 208 bieżącego badania
Całkowita liczba nowych lub nasilających się przypadków martwicy kości kręgosłupa i kości udowej na początku badania, w 52., 104., 156. i 208. tygodniu badania
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Martwicę kości oceniano za pomocą MRI kości i prześwietlenia kręgosłupa oraz MRI kości udowej. W tym pomiarze wyników zgłoszono całkowitą liczbę nowych lub pogarszających się przypadków martwicy kości wśród wszystkich uczestników z odpowiednią oceną w określonych punktach czasowych. W przypadku tej miary wyniku wartość wyjściowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status we wpisie tego badania (EFC13781).
Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Całkowita liczba nowych lub pogarszających się złamań kręgosłupa i kości udowej na początku badania, w 52., 104., 156. i 208. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Złamanie oceniono za pomocą MRI kości i prześwietlenia kręgosłupa oraz MRI kości udowej. W tym pomiarze wyników zgłoszono całkowitą liczbę nowych lub pogarszających się złamań wśród wszystkich uczestników z odpowiednią oceną w określonych punktach czasowych. W przypadku tej miary wyniku wartość wyjściowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status we wpisie tego badania (EFC13781).
Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Całkowita liczba nowych lub pogarszających się przypadków zawałów kręgosłupa i kości udowej na początku badania, w 52., 104., 156. i 208. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Zawały oceniano za pomocą MRI kości i prześwietlenia kręgosłupa oraz MRI kości udowej. W tym pomiarze wyników zgłoszono całkowitą liczbę nowych lub pogorszonych incydentów zawałów wśród wszystkich uczestników z odpowiednią oceną w określonych punktach czasowych. W przypadku tej miary wyniku wartość wyjściowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status we wpisie tego badania (EFC13781).
Punkt wyjściowy badania, tygodnie 52, 104, 156 i 208
Całkowita liczba nowych lub nasilających się zmian litycznych kręgosłupa na początku badania, w 104. i 208. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, tygodnie 104 i 208
Zmiany lityczne oceniano za pomocą prześwietlenia kości kręgosłupa. W ramach tej miary wyniku zgłoszono całkowitą liczbę nowych lub pogarszających się zmian litycznych wśród wszystkich uczestników z odpowiednią oceną w określonych punktach czasowych. W przypadku tej miary wyniku wartość wyjściowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status we wpisie tego badania (EFC13781).
Punkt wyjściowy badania, tygodnie 104 i 208
Zaobserwowany roczny wskaźnik zachorowalności na martwicę kości kręgosłupa i kości udowej w 52., 104., 156. i 208. tygodniu
Ramy czasowe: Przez 52 tygodnie (tj. 1 rok), 104 tygodnie (tj. 2 lata), 156 tygodni (tj. 3 lata) i 208 tygodni (tj. 4 lata)
Zaobserwowany roczny wskaźnik zachorowalności oszacowano na podstawie całkowitej liczby zdarzeń podzielonej przez łączną liczbę lat obserwacji w każdym określonym roku (dla wszystkich uczestników). Martwicę kości oceniano za pomocą MRI kości i prześwietlenia kręgosłupa oraz MRI kości udowej.
Przez 52 tygodnie (tj. 1 rok), 104 tygodnie (tj. 2 lata), 156 tygodni (tj. 3 lata) i 208 tygodni (tj. 4 lata)
Zaobserwowany roczny współczynnik zachorowalności na złamania kręgosłupa i kości udowej w 52, ​​104, 156 i 208 tygodniu
Ramy czasowe: Przez 52 tygodnie (tj. 1 rok), 104 tygodnie (tj. 2 lata), 156 tygodni (tj. 3 lata) i 208 tygodni (tj. 4 lata)
Zaobserwowany roczny wskaźnik zachorowalności oszacowano na podstawie całkowitej liczby zdarzeń podzielonej przez łączną liczbę lat obserwacji w każdym określonym roku (dla wszystkich uczestników). Złamanie oceniono za pomocą MRI kości i prześwietlenia kręgosłupa oraz MRI kości udowej.
Przez 52 tygodnie (tj. 1 rok), 104 tygodnie (tj. 2 lata), 156 tygodni (tj. 3 lata) i 208 tygodni (tj. 4 lata)
Zaobserwowany roczny współczynnik zachorowalności na zawały kręgosłupa i kości udowej w 52, ​​104, 156 i 208 tygodniu
Ramy czasowe: Przez 52 tygodnie (tj. 1 rok), 104 tygodnie (tj. 2 lata), 156 tygodni (tj. 3 lata) i 208 tygodni (tj. 4 lata)
Zaobserwowany roczny wskaźnik zachorowalności oszacowano na podstawie całkowitej liczby zdarzeń podzielonej przez łączną liczbę lat obserwacji w każdym określonym roku (dla wszystkich uczestników). Zawały oceniano za pomocą MRI kości i prześwietlenia kręgosłupa oraz MRI kości udowej.
Przez 52 tygodnie (tj. 1 rok), 104 tygodnie (tj. 2 lata), 156 tygodni (tj. 3 lata) i 208 tygodni (tj. 4 lata)
Zaobserwowany roczny wskaźnik zachorowalności na zmiany lityczne kręgosłupa w 104. i 208. tygodniu
Ramy czasowe: Przez 104 tygodnie (tj. 2 lata) i 208 tygodni (tj. 4 lata)
Zaobserwowany roczny wskaźnik zachorowalności oszacowano na podstawie całkowitej liczby zdarzeń podzielonej przez łączną liczbę lat obserwacji w każdym określonym roku (dla wszystkich uczestników). Zmiany lityczne oceniano za pomocą prześwietlenia kości kręgosłupa.
Przez 104 tygodnie (tj. 2 lata) i 208 tygodni (tj. 4 lata)
Zmiana poziomu biomarkera kostnego w stosunku do aktualnej linii podstawowej badania: makrofagowe białko zapalne 1 beta (MIP-1β) w tygodniach 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 i 234
Ramy czasowe: Punkt początkowy badania, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
MIP-1β, uważany za biomarker aktywnej choroby kości, oznaczano w osoczu. W przypadku tej miary wyniku wartość wyjściowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status we wpisie tego badania (EFC13781).
Punkt początkowy badania, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
Zmiana poziomu biomarkera kości w stosunku do wartości wyjściowej eliglustatu: makrofagowe białko zapalne 1 beta (MIP-1β) w tygodniach 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 i 234
Ramy czasowe: Eliglustat Wartość wyjściowa, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 bieżącego badania
MIP-1β, uważany za biomarker aktywnej choroby kości, oznaczano w osoczu. W przypadku tej miary wyników wartość wyjściowa odnosi się do linii podstawowej eliglustatu, którą zdefiniowano jako stan uczestnika w momencie przyjęcia pierwszej dawki eliglustatu w poprzednim badaniu fazy 2 lub 3.
Eliglustat Wartość wyjściowa, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 bieżącego badania
Zmiana poziomu biomarkerów kości w stosunku do aktualnej linii bazowej badania: N-końcowy propeptyd prokolagenu 1 (P1NP) w tygodniach 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
Ramy czasowe: Punkt początkowy badania, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
Z osocza oznaczano P1NP, marker tworzenia kości. W przypadku tej miary wyniku wartość wyjściowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status we wpisie tego badania (EFC13781).
Punkt początkowy badania, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
Zmiana poziomu biomarkera kości w stosunku do wartości wyjściowej eliglustatu: N-końcowy propeptyd prokolagenu 1 (P1NP) w tygodniach 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 i 234
Ramy czasowe: Eliglustat Wartość wyjściowa, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 bieżącego badania
Z osocza oznaczano P1NP, marker tworzenia kości. W przypadku tej miary wyników wartość wyjściowa odnosi się do linii podstawowej eliglustatu, którą zdefiniowano jako stan uczestnika w momencie przyjęcia pierwszej dawki eliglustatu w poprzednim badaniu fazy 2 lub 3.
Eliglustat Wartość wyjściowa, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 bieżącego badania
Zmiana poziomu biomarkera kości w stosunku do aktualnej linii bazowej badania: C-telopeptydy kolagenu typu 1 (CTx) w tygodniach 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 i 234
Ramy czasowe: Punkt początkowy badania, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
Z osocza oznaczono CTx, marker resorpcji kości. W przypadku tej miary wyniku wartość wyjściowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status we wpisie tego badania (EFC13781).
Punkt początkowy badania, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
Zmiana poziomu biomarkera kostnego w stosunku do wartości wyjściowej eliglustatu: C-telopeptydy kolagenu typu 1 (CTx) w tygodniach 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 i 234
Ramy czasowe: Eliglustat Wartość wyjściowa, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 bieżącego badania
Z osocza oznaczono CTx, marker resorpcji kości. W przypadku tej miary wyników wartość wyjściowa odnosi się do linii podstawowej eliglustatu, którą zdefiniowano jako stan uczestnika w momencie przyjęcia pierwszej dawki eliglustatu w poprzednim badaniu fazy 2 lub 3.
Eliglustat Wartość wyjściowa, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 bieżącego badania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do aktualnej linii bazowej badania w poziomie biomarkerów choroby Gauchera typu 1 (GD1): Chitotriozydaza w 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, tydzień 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
Biomarker chitotriozydazy oznaczano z osocza. Poziomy biomarkerów chitotriozydazy dla uczestników, którzy nie byli ultraszybkimi metabolizatorami CYP2D6 (nie-URM) zgłoszono w tym pomiarze wyników. W przypadku tej miary wyniku, linia bazowa odnosi się do linii bazowej badania, którą zdefiniowano jako stan na początku badania.
Punkt wyjściowy badania, tydzień 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej eliglustatu w poziomie biomarkerów choroby Gauchera typu 1 (GD1): Chitotriozydaza w 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 tygodniu
Ramy czasowe: Linia wyjściowa Eliglustatu, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 tydzień bieżącego badania
Biomarker chitotriozydazy oznaczano z osocza. Poziomy biomarkerów chitotriozydazy dla uczestników, którzy nie byli URM CYP2D6, zgłoszono w tym pomiarze wyniku. W przypadku tej miary wyników wartość wyjściowa odnosi się do linii podstawowej eliglustatu, którą zdefiniowano jako stan uczestnika w momencie przyjęcia pierwszej dawki eliglustatu w poprzednim badaniu fazy 2 lub 3. Zaplanowano gromadzenie i analizę danych dla tego pomiaru wyników w odniesieniu do wartości wyjściowej eliglustatu oddzielnie dla badań fazy 2, ENGAGE i EDGE (uczestnicy nieleczeni wcześniej GD) oraz z badania ENCORE (uczestnicy, którzy przeszli z ERT).
Linia wyjściowa Eliglustatu, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 tydzień bieżącego badania
Zmiana stężeń biomarkerów GD1 w stosunku do aktualnej linii podstawowej badania: glukozyloceramid (GL-1) w 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, tydzień 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
Biomarker glukozyloceramidu (GL-1) oznaczano w osoczu. Poziomy biomarkerów GL-1 dla uczestników, którzy nie byli URM CYP2D6, zgłoszono w tym pomiarze wyników. W przypadku tej miary wyniku wartość wyjściowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status we wpisie tego badania (EFC13781).
Punkt wyjściowy badania, tydzień 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej eliglustatu w poziomach biomarkerów GD1: glukozyloceramid (GL-1) w 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 tygodniu
Ramy czasowe: Linia wyjściowa Eliglustatu, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 tydzień bieżącego badania
Biomarker glukozyloceramidu (GL-1) oznaczano w osoczu. Poziomy biomarkerów GL-1 dla uczestników, którzy nie byli URM CYP2D6, zgłoszono w tym pomiarze wyników. W przypadku tej miary wyników wartość wyjściowa odnosi się do linii podstawowej eliglustatu, którą zdefiniowano jako stan uczestnika w momencie przyjęcia pierwszej dawki eliglustatu w poprzednim badaniu fazy 2 lub 3. Zaplanowano gromadzenie i analizę danych dla tego pomiaru wyników w odniesieniu do wartości wyjściowej eliglustatu oddzielnie dla uczestników z badań fazy 2, ENGAGE i EDGE (uczestnicy nieleczeni wcześniej GD) oraz z badania ENCORE (uczestnicy, którzy przeszli z ERT).
Linia wyjściowa Eliglustatu, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 tydzień bieżącego badania
Zmiana w stosunku do aktualnej linii bazowej badania w poziomach biomarkerów GD1: Lyso Glucosylceramide (Lyso-GL-1) w 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, tydzień 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
Biomarker Lyso-GL-1 oznaczano z osocza. Poziomy biomarkerów Lyso-GL-1 dla uczestników, którzy nie byli URM CYP2D6, zgłoszono w tym pomiarze wyników. W przypadku tej miary wyniku wartość wyjściowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status we wpisie tego badania (EFC13781).
Punkt wyjściowy badania, tydzień 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych eliglustatu w poziomach biomarkerów GD1: lizoglukozyloceramid (Lyso-GL-1) w 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 tygodniu
Ramy czasowe: Linia wyjściowa Eliglustatu, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 tydzień bieżącego badania
Biomarker Lyso-GL-1 oznaczano z osocza. Poziomy biomarkerów Lyso-GL-1 dla uczestników, którzy nie byli URM CYP2D6, zgłoszono w tym pomiarze wyników. W przypadku tej miary wyników wartość wyjściowa odnosi się do linii podstawowej eliglustatu, którą zdefiniowano jako stan uczestnika w momencie przyjęcia pierwszej dawki eliglustatu w poprzednim badaniu fazy 2 lub 3. Zaplanowano gromadzenie i analizę danych dla tego pomiaru wyników w odniesieniu do wartości wyjściowej eliglustatu oddzielnie dla uczestników z badań fazy 2, ENGAGE i EDGE (uczestnicy nieleczeni wcześniej GD) oraz z badania ENCORE (uczestnicy, którzy przeszli z ERT).
Linia wyjściowa Eliglustatu, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 tydzień bieżącego badania
Zmiana w stosunku do aktualnej linii bazowej wyników w kwestionariuszu Short Form-36 Health Survey (SF-36) w tygodniach 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
Ramy czasowe: Punkt początkowy badania, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
36-itemowa krótka ankieta zdrowotna (SF-36) to wystandaryzowana ankieta oceniająca 8 aspektów zdrowia funkcjonalnego i dobrego samopoczucia. Podsumowanie Komponentów Fizycznych (PCS) z 4 podskalami: sprawność fizyczna, ograniczenia roli wynikające z problemów fizycznych, ból ciała i ogólne postrzeganie zdrowia; oraz Mental Component Summary (MCS) z 4 podskalami: witalność, funkcje społeczne, ograniczenia ról spowodowane problemami emocjonalnymi oraz zdrowie psychiczne. Sumy wyników pozycji tej samej podskali dają wyniki podskali, które są przekształcane w zakres od 0 do 100; 0 = najgorszy i 100 = najlepszy wynik. Zarówno PCS, jak i MCS mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze zdrowie fizyczne i psychiczne. W przypadku tej miary wyniku wartość wyjściowa odnosi się do bieżącej linii bazowej badania, która została zdefiniowana jako status we wpisie tego badania (EFC13781).
Punkt początkowy badania, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
Zmiana w stosunku do wartości początkowej Eliglustatu w wynikach SF-36 w tygodniach 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234
Ramy czasowe: Eliglustat Wartość wyjściowa, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 bieżącego badania
SF-36 to wystandaryzowana ankieta oceniająca 8 aspektów zdrowia funkcjonalnego i dobrego samopoczucia. PCS z 4 podskalami: sprawność fizyczna, ograniczenia roli wynikające z problemów fizycznych, ból i ogólna percepcja zdrowia; oraz MCS z 4 podskalami: witalność, funkcjonowanie społeczne, ograniczenia ról spowodowane problemami emocjonalnymi oraz zdrowie psychiczne. Sumy wyników pozycji tej samej podskali dają wyniki podskal, które są przekształcane w zakres od 0 do 100; 0 = najgorszy i 100 = najlepszy wynik. Zarówno PCS, jak i MCS mieszczą się w zakresie od 0 do 100, wyższe wyniki wskazują na lepsze zdrowie fizyczne i psychiczne. W przypadku tej miary wyników wartość wyjściowa odnosi się do linii podstawowej eliglustatu, którą zdefiniowano jako stan uczestnika w momencie przyjęcia pierwszej dawki eliglustatu w poprzednim badaniu fazy 2 lub 3.
Eliglustat Wartość wyjściowa, tygodnie 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 i 234 bieżącego badania
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: Od pierwszego podania IMP do ostatniego podania IMP + 5 dni (do 4 lat lub do momentu udostępnienia uczestnikom komercyjnego eliglustatu w ramach refundacji lub w ramach programu współczucia [rozszerzony dostęp])
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek i niekoniecznie musiało mieć związek przyczynowy z leczeniem. Poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) było każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: spowodowało zgon, było zagrożeniem życia, wymagało hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkowało trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niesprawnością, było wadą wrodzoną/porodem wada, była zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia. TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które rozwinęły się, nasiliły lub stały się poważne w okresie poprzedzającym leczenie (czas od pierwszego podania badanego produktu leczniczego (IMP) do ostatniego podania IMP + 5 dni).
Od pierwszego podania IMP do ostatniego podania IMP + 5 dni (do 4 lat lub do momentu udostępnienia uczestnikom komercyjnego eliglustatu w ramach refundacji lub w ramach programu współczucia [rozszerzony dostęp])

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 października 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 sierpnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EFC13781
  • U1111-1166-6190 (Inny identyfikator: UTN)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na Eliglustat, GZ385660

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj