Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3b tutkimus luuston vasteen eliglustaatille arvioimiseksi aikuispotilailla, jotka ovat suorittaneet 2. tai 3. vaiheen tutkimuksen (EXOSKEL)

keskiviikko 22. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Vaiheen 3b avoin interventiomonikeskustutkimus eliglustaatin luuston vasteen arvioimiseksi aikuispotilailla, jotka suorittivat 2. tai 3. vaiheen tutkimuksen onnistuneesti

Ensisijainen tavoite:

Arvioi pitkäaikainen luuston vaste eliglustaatille aikuisilla osallistujilla, jotka ovat läpäisseet jonkin vaiheen 2 tai 3 eliglustaattitutkimuksista.

Toissijainen tavoite:

Arvioi eliglustaatin turvallisuutta (vakavien haittatapahtumien jatkuvalla seurannalla), elämänlaatua (lyhyt lomake-36 terveyskysely [SF-36]) ja Gaucherin taudin tyypin 1 (GD1) biomarkkereita (kitotriosidaasi, plasman glukosyyliseramidi [GL-1] ] ja lysoglukosyyliseramidi [lyso-GL-1]) aikuisilla osallistujilla, jotka suorittivat onnistuneesti jonkin vaiheen 2 tai 3 tutkimuksista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Yksittäisten osallistujien tutkimuksen kesto oli vähintään 2 vuotta ja enintään 4 vuotta tai kunnes kaupallinen eliglustaatti oli osallistujien saatavilla korvauksena. Jos eliglustaattia ei ole hyväksytty neljän vuoden kuluttua tutkimuksen alkamisesta osallistujamaan osallistujien saatavilla, tämän maan osallistujat voivat jatkaa tutkimushoitoa, kunnes eliglustaatti oli osallistujien saatavilla erityiskäyttöohjelman (laajennettu käyttöoikeus) kautta tai se hyväksyttiin. ja saatavilla hyvityksenä sen mukaan, kumpi tuli ensin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

31

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1E2
        • Investigational Site Number 124002
  • Tunisia
      • Tunis, Tunisia, 1007
        • Investigational Site Number 788001
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125167
        • Investigational Site Number 643001
      • St-Petersburg, Venäjän federaatio, 197341
        • Investigational Site Number 643002

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

  • Osallistujan on täytynyt suorittaa 2. vaiheen (GZGD00304) tai 3. vaiheen tutkimus (GZGD02507, GZGD02607 tai GZGD03109) onnistuneesti. Onnistuneeksi läpäiseväksi määriteltiin johonkin edellä mainituista tutkimuksista ilmoittautuneet osallistujat, jotka saivat eliglustaattia tutkimuksen loppuun asti ja suorittivat tutkimuksen loppukäynnin keskeyttämättä tai vetäytymättä ennenaikaisesti.
  • Osallistuja halusi ja pystyi antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ennen protokollan edellyttämien toimenpiteiden suorittamista.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naispuolisilla osallistujilla on oltava dokumentoitu negatiivinen raskaustesti ennen ilmoittautumista ja eliglustaattihoidon aikana.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on täytynyt olla halukkaita harjoittamaan todellista raittiutta haluamansa ja tavanomaisen elämäntapansa mukaisesti tai käyttänyt lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää (joko estemenetelmää, kuten kondomi tai kalvo + spermisidi, tai esteetön menetelmä kuten oraaliset, injektoidut tai implantoidut hormonaaliset menetelmät tai kohdunsisäinen laite tai järjestelmä) eliglustaattihoidon aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja ei ollut halukas noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia.
  • Osallistuja oli saanut tutkimustuotteen (muu kuin eliglustaatti) 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista.
  • Osallistuja oli saanut miglustaattia 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
  • Osallistujalla oli dokumentoitu aiempi ruokatorven suonikohju tai maksainfarkti tai nykyiset maksaentsyymit (alaniinitransaminaasi, aspartaattiaminotransferaasi) tai kokonaisbilirubiini yli (>) 2 kertaa normaalin yläraja, ellei osallistujalla ollut Gilbertin oireyhtymän diagnoosi.
  • Osallistujalla oli jokin kliinisesti merkittävä sairaus, Gaucher'n tautia lukuun ottamatta, mukaan lukien sydän- ja verisuoni-, munuais-, maksa-, maha-suolikanavan, keuhkojen, neurologiset, endokriiniset, aineenvaihdunta- (esim. hypokalemia, hypomagnesemia) tai psykiatriset sairaudet, muut sairaudet tai vakavat rinnakkaiset sairaudet, jotka voi estää osallistumisen tutkimukseen.
  • Osallistujalla tiedettiin olevan jokin seuraavista: sydänsairaus (kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, äskettäinen akuutti sydäninfarkti, bradykardia, sydänkatkos, kammiorytmihäiriö), pitkä QT-oireyhtymä tai meneillään oleva hoito luokan IA tai luokan III rytmihäiriölääkkeillä.
  • Osallistujan testi oli positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen vasta-aineelle, hepatiitti C -vasta-aineelle tai hepatiitti B -pinta-antigeenille.
  • Osallistujalla oli syöpä 6 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta, lukuun ottamatta tyvisolusyöpää.
  • Osallistuja oli CYP2D6 IM, EM tai URM ja käytti voimakasta tai kohtalaista CYP2D6-estäjää samanaikaisesti vahvan tai kohtalaisen CYP3A-estäjän kanssa.
  • Osallistuja oli CYP2D6 PM, joka oli ottanut vahvan CYP3A-estäjän 2 viikon sisällä ennen ilmoittautumista.
  • Jos hedelmällisessä iässä olevalla naispuolisella osallistujalla oli positiivinen raskaustesti (veren β-ihmisen koriongonadotropiini [β-HCG]) tai hän imetti ennen ensimmäistä eliglustaattiannosta tässä tutkimuksessa, osallistuja ei voinut ilmoittautua tutkimukseen tuolloin, mutta se on saatettu seuloa uudelleen raskauden päätyttyä ja/tai kun hän ei enää imettänyt, edellyttäen, että uusintatarkastus tapahtui ennen ilmoittautumisajan päättymistä.
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät halunneet tai eivät voineet mennä raskaustestiin.

Yllä olevien tietojen ei ollut tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät osallistujan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Eliglustaatti
Osallistujat, jotka suorittivat yhden vaiheen 2 (GZGD00304 [NCT00358150]) tai 3. vaiheen tutkimuksista (GZGD02507 [NCT00891202], GZGD02607 [NCT00943111] tai GZGD02607 [NCT00943111] tai GZGD0301], osallistuivat tähän 4EF-tutkimukseen17)4EF107. Osallistujat, jotka olivat sytokromi P450:n (CYP) 2D6:n välimetaboliaa (IM), laajaa metaboloijaa (EM) ja ultranopeaa metaboloijaa (URM), saivat eliglustaattia 84 milligrammaa (mg) kahdesti päivässä ja osanottajat, jotka olivat CYP2D6:n heikko metaboloija (PM), saivat eliglustaattia 84 mg kerran vuorokaudessa vähintään 2 vuoden ajan (ellei hoitoa ole lopetettu ennenaikaisesti) ja enintään 4 vuoden ajan tai kunnes kaupallinen eliglustaatti oli osallistujien saatavilla korvauksen tai erityiskäyttöohjelman (laajennettu käyttöoikeus) kautta.
Lääke: Eliglustaatti, GZ385660

Lääkemuoto: kapseli

Antoreitti: suun kautta

Muut nimet:
  • Cerdelga

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla oli liikkuvuusarvioinnit tutkimuksen lähtötilanteessa, viikot 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Osallistujien liikkuvuutta eli kykyä kävellä arvioitiin osana Gaucherin taudin arviointia. Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin osallistujien lukumäärä, joilla oli erilainen liikkumistilanne sekä liikkumisapuvälineiden käyttö (rajoitukseton liikkuminen, vaikea kävely, ortopedisen apuvälineen käyttö, pyörätuolin käyttö, vuodehoito) tiettyinä aikoina. Lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksen (EFC13781) merkinnässä.
Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Niiden osallistujien määrä, joilla on ollut luukipuja viimeisen 4 viikon aikana tutkimuksen lähtötilanteessa, viikot 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Luukipu arvioitiin osana Gaucherin taudin arviointia osallistujilla. Osallistujat luokiteltiin ei yhtään (ei luukipua), erittäin lievä luukipu, lievä luukipu, kohtalainen luukipu, vaikea luukipu ja äärimmäinen luukipu viimeisten 4 viikon aikana kullakin määritellyllä käynnillä. Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin osallistujien lukumäärä, joilla oli eri tasoisia luukipuja viimeisten 4 viikon aikana tiettyinä ajankohtina. Lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksen (EFC13781) merkinnässä.
Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Luukriisistä kärsineiden osallistujien määrä tutkimuksen lähtötilanteessa, viikot 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Luukriisi arvioitiin osana Gaucherin taudin arviointia osallistujilla. Akuutti, tuskallinen episodinen luukipu on tyypillistä Gaucherin luukriisille, joka tyypillisesti aiheuttaa periosteaalin nousua, kohonnutta valkosolujen määrää, kuumetta tai heikkoutta, joka kestää useita päiviä tai pidempään ja vaatii hoitoa sairastuneen alueen immobilisoinnilla ja opioidikipulääkkeillä. Osallistujat luokiteltiin arviointijakson aikana 0 = ei luukriisiä, 1 = 1 luukriisi, 2 = 2 luukriisi ja > = 3 = yli 3 luukriisiä. Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin osallistujien lukumäärä, joilla oli erilainen luukriisin taso tiettyinä aikoina. Lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksen (EFC13781) merkinnässä.
Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Muutos nykyisestä tutkimuksen lähtötasosta kokonaisluuytimen kuormituksen (BMB) pisteissä viikoilla 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Luuytimen kuormitus (BMB) -pisteet osoittavat luuytimen infiltraatioasteen. BMB-pisteet mitattiin magneettikuvauksella (MRI), joka vaihteli 0:sta (ei poikkeavuuksia) 8 pisteeseen (vakava sairaus) lannerangan osalta ja 0:sta (ei poikkeavuuksia) 8 pisteeseen (vakava sairaus) reisiluun osalta. BMB:n kokonaispistemäärä laskettiin reisiluun ja lannerangan alueiden pisteiden summana, jotka vaihtelivat 0:sta (ei poikkeavuuksia) 16:een (vakava sairaus) pisteeseen. Korkeampi BMB-pistemäärä merkitsi vakavampaa luuytimen osallistumista. Tämän tulosmitan osalta lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksessa (EFC13781).
Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Muutos eliglustaatin lähtötasosta kokonaisluuytimen kuormituksen (BMB) pisteissä viikoilla 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 52, 104, 156 ja 208
Luuytimen kuormitus (BMB) -pisteet osoittavat, että luuytimen infiltraation aste mitattiin magneettikuvauksella, ja se vaihteli 0:sta (ei poikkeavuuksia) 8 pisteeseen (vakava sairaus) lannerangan osalta ja 0 (ei poikkeavuuksia) 8 pisteeseen (vakava sairaus) ) reisiluuille. BMB:n kokonaispistemäärä laskettiin reisiluun ja lannerangan alueiden pisteiden summana, jotka vaihtelivat 0:sta (ei poikkeavuuksia) 16:een (vakava sairaus) pisteeseen. Korkeampi BMB-pistemäärä merkitsi vakavampaa luuytimen osallistumista. Tässä tulosmittauksessa lähtötasolla tarkoitetaan eliglustaatin lähtötasoa, joka määriteltiin osallistujan tilaksi ensimmäisen eliglustaattiannoksen aiemmassa vaiheen 2 tai 3 tutkimuksessa.
Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 52, 104, 156 ja 208
Muutos nykyisestä tutkimuksen lähtötasosta selkärangan ja reisiluun kokonaisluun mineraalitiheydessä (BMD) viikoilla 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Selkärangan ja molemminpuolisen reisiluun luun mineraalitiheys (BMD) mitattiin kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA). Pahin koko reisiluu lähtötilanteessa viittaa "pahimpaan" sairaaseen vasempaan tai oikeaan reisiluun lähtötilanteessa. Tämän tulosmitan osalta lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksessa (EFC13781).
Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Muutos eliglustaatin lähtötasosta selkärangan ja reisiluun kokonaisluun mineraalitiheydessä (BMD) viikoilla 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 52, 104, 156 ja 208
Selkärangan ja molemminpuolisen reisiluun BMD-mittaukset saatiin DXA-skannauksella. Pahin koko reisiluu lähtötilanteessa viittaa "pahimpaan" sairaaseen vasempaan tai oikeaan reisiluun lähtötilanteessa. Tässä tulosmittauksessa lähtötasolla tarkoitetaan eliglustaatin lähtötasoa, joka määriteltiin osallistujan tilaksi ensimmäisen eliglustaattiannoksen aiemmassa vaiheen 2 tai 3 tutkimuksessa.
Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 52, 104, 156 ja 208
Muutos nykyisestä tutkimuksen lähtötasosta selkärangan ja reisiluun BMD:n kokonais-T-pisteissä viikoilla 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Selkärangan ja molemminpuolisen reisiluun BMD-mittaukset saatiin DXA-skannauksella. T-pistemäärän luun tiheysluokat olivat: normaali (pistemäärä >-1), osteopenia (pistemäärä -2,5 - <=-1) ja osteoporoosi (pistemäärä <= -2,5). Pahin koko reisiluu lähtötilanteessa viittaa "pahimpaan" sairaaseen vasempaan tai oikeaan reisiluun lähtötilanteessa. Tämän tulosmitan osalta lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksessa (EFC13781).
Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Muutos eliglustaatin lähtötasosta selkärangan ja reisiluun BMD:n kokonais-T-pisteissä viikoilla 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 52, 104, 156 ja 208
Selkärangan ja molemminpuolisen reisiluun BMD-mittaukset saatiin DXA-skannauksella. T-pistemäärän luun tiheysluokat olivat: normaali (pistemäärä >-1), osteopenia (pistemäärä -2,5 - <=-1) ja osteoporoosi (pistemäärä <= -2,5). Pahin koko reisiluu lähtötilanteessa viittaa "pahimpaan" sairaaseen vasempaan tai oikeaan reisiluun lähtötilanteessa. Tässä tulosmittauksessa lähtötasolla tarkoitetaan eliglustaatin lähtötasoa, joka määriteltiin osallistujan tilaksi ensimmäisen eliglustaattiannoksen aiemmassa vaiheen 2 tai 3 tutkimuksessa.
Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 52, 104, 156 ja 208
Muutos nykyisestä tutkimuksen lähtötasosta selkärangan ja reisiluun kokonais-Z-pisteissä BMD:lle viikoilla 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Selkärangan ja molemminpuolisen reisiluun BMD-mittaukset saatiin DXA-skannauksella. Z-pisteen luutiheysluokat olivat: normaali (pistemäärä >-2) ja alle normaalin (pistemäärä <=-2). Pahin koko reisiluu lähtötilanteessa viittaa "pahimpaan" sairaaseen vasempaan tai oikeaan reisiluun lähtötilanteessa. Tämän tulosmitan osalta lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksessa (EFC13781).
Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Muutos eliglustaatin lähtötasosta selkärangan ja reisiluun BMD:n kokonais-Z-pisteissä viikoilla 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 52, 104, 156 ja 208
Selkärangan ja molemminpuolisen reisiluun BMD-mittaukset saatiin DXA-skannauksella. Z-pisteen luutiheysluokat ovat: normaali (pistemäärä >-2) ja alle normaalin (pistemäärä <=-2). Pahin koko reisiluu lähtötilanteessa viittaa "pahimpaan" sairaaseen vasempaan tai oikeaan reisiluun lähtötilanteessa. Tässä tulosmittauksessa lähtötasolla tarkoitetaan eliglustaatin lähtötasoa, joka määriteltiin osallistujan tilaksi ensimmäisen eliglustaattiannoksen aiemmassa vaiheen 2 tai 3 tutkimuksessa.
Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 52, 104, 156 ja 208
Selkärangan ja reisiluun uusien tai pahenevien osteonekroositapahtumien kokonaismäärä tutkimuksen lähtötilanteessa, viikko 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Osteonekroosi arvioitiin luun MRI:llä ja röntgenkuvauksella selkärangan osalta ja MRI:llä reisiluun osalta. Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin uusien tai pahenevien osteonekroositapahtumien kokonaismäärä kaikkien osallistujien kesken, joilla oli vastaava arviointi tiettyinä aikoina. Tämän tulosmitan osalta lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksessa (EFC13781).
Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Selkärangan ja reisiluun uusien tai pahenevien murtumatapahtumien kokonaismäärä tutkimuksen lähtötilanteessa, viikko 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Murtuma arvioitiin luun MRI:llä ja röntgenkuvauksella selkärangan osalta ja MRI:llä reisiluun osalta. Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin uusien tai pahenevien murtumatapahtumien kokonaismäärä kaikkien osallistujien kesken, joilla oli vastaava arviointi tiettyinä ajankohtana. Tämän tulosmitan osalta lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksessa (EFC13781).
Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Selkärangan ja reisiluun uusien tai pahenevien infarktien kokonaismäärä tutkimuksen lähtötilanteessa, viikko 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Infarktit arvioitiin luun MRI:llä ja röntgenkuvauksella selkärangan osalta ja MRI:llä reisiluun osalta. Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin uusien tai pahenevien infarktien kokonaismäärä kaikkien osallistujien kesken, joilla oli vastaava arvio tiettyinä aikoina. Tämän tulosmitan osalta lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksessa (EFC13781).
Tutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 104, 156 ja 208
Selkärangan uusien tai pahenevien lyyttisten leesioiden kokonaismäärä tutkimuksen lähtötilanteessa, viikolla 104 ja 208
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikot 104 ja 208
Lyyttiset leesiot arvioitiin luun röntgensäteellä selkärangan osalta. Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin uusien tai pahenevien lyyttisten leesiotapahtumien kokonaismäärä kaikkien osallistujien kesken, joilla oli vastaava arviointi tiettyinä ajankohtina. Tämän tulosmitan osalta lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksessa (EFC13781).
Tutkimuksen lähtötaso, viikot 104 ja 208
Selkärangan ja reisiluun osteonekroosin havaittu vuotuinen ilmaantuvuus viikoilla 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: 52 viikkoa (eli 1 vuosi), 104 viikkoa (eli 2 vuotta), 156 viikkoa (eli 3 vuotta) ja 208 viikkoa (eli 4 vuotta)
Havaittu vuotuinen ilmaantuvuus arvioitiin käyttämällä tapahtumien kokonaismäärää jaettuna seurantavuosien kokonaismäärällä kunakin vuonna (kaikille osallistujille). Osteonekroosi arvioitiin luun MRI:llä ja röntgenkuvauksella selkärangan osalta ja MRI:llä reisiluun osalta.
52 viikkoa (eli 1 vuosi), 104 viikkoa (eli 2 vuotta), 156 viikkoa (eli 3 vuotta) ja 208 viikkoa (eli 4 vuotta)
Havaittu vuotuinen selkärangan ja reisiluun murtumien ilmaantuvuus viikoilla 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: 52 viikkoa (eli 1 vuosi), 104 viikkoa (eli 2 vuotta), 156 viikkoa (eli 3 vuotta) ja 208 viikkoa (eli 4 vuotta)
Havaittu vuotuinen ilmaantuvuus arvioitiin käyttämällä tapahtumien kokonaismäärää jaettuna seurantavuosien kokonaismäärällä kunakin vuonna (kaikille osallistujille). Murtuma arvioitiin luun MRI:llä ja röntgenkuvauksella selkärangan osalta ja MRI:llä reisiluun osalta.
52 viikkoa (eli 1 vuosi), 104 viikkoa (eli 2 vuotta), 156 viikkoa (eli 3 vuotta) ja 208 viikkoa (eli 4 vuotta)
Selkärangan ja reisiluun infarktien havaittu vuotuinen ilmaantuvuus viikoilla 52, 104, 156 ja 208
Aikaikkuna: 52 viikkoa (eli 1 vuosi), 104 viikkoa (eli 2 vuotta), 156 viikkoa (eli 3 vuotta) ja 208 viikkoa (eli 4 vuotta)
Havaittu vuotuinen ilmaantuvuus arvioitiin käyttämällä tapahtumien kokonaismäärää jaettuna seurantavuosien kokonaismäärällä kunakin vuonna (kaikille osallistujille). Infarktit arvioitiin luun MRI:llä ja röntgenkuvauksella selkärangan osalta ja MRI:llä reisiluun osalta.
52 viikkoa (eli 1 vuosi), 104 viikkoa (eli 2 vuotta), 156 viikkoa (eli 3 vuotta) ja 208 viikkoa (eli 4 vuotta)
Havaittu vuotuinen selkärangan lyyttisen leesion ilmaantuvuus viikoilla 104 ja 208
Aikaikkuna: 104 viikkoa (eli 2 vuotta) ja 208 viikkoa (eli 4 vuotta)
Havaittu vuotuinen ilmaantuvuus arvioitiin käyttämällä tapahtumien kokonaismäärää jaettuna seurantavuosien kokonaismäärällä kunakin vuonna (kaikille osallistujille). Lyyttiset leesiot arvioitiin luun röntgensäteellä selkärangan osalta.
104 viikkoa (eli 2 vuotta) ja 208 viikkoa (eli 4 vuotta)
Muutos nykyisestä tutkimuksen lähtötasosta luun biomarkkeritasossa: makrofagien tulehduksellinen proteiini 1 -beeta (MIP-1β) viikoilla 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
MIP-1β, jota pidettiin aktiivisen luusairauden biomarkkerina, määritettiin plasmasta. Tämän tulosmitan osalta lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksessa (EFC13781).
Tutkimuksen lähtötaso, viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Muutos eliglustaatin lähtötasosta luun biomarkkeritasossa: makrofagien tulehduksellinen proteiini 1 -beta (MIP-1β) viikoilla 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Aikaikkuna: Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156 182, 208 ja 234
MIP-1β, jota pidettiin aktiivisen luusairauden biomarkkerina, määritettiin plasmasta. Tässä tulosmittauksessa lähtötasolla tarkoitetaan eliglustaatin lähtötasoa, joka määriteltiin osallistujan tilaksi ensimmäisen eliglustaattiannoksen aiemmassa vaiheen 2 tai 3 tutkimuksessa.
Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156 182, 208 ja 234
Muutos nykyisestä tutkimuksen lähtötasosta luun biomarkkeritasossa: prokollageeni 1:n N-pään propeptidi (P1NP) viikoilla 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
P1NP, luun muodostumisen merkkiaine, määritettiin plasmasta. Tämän tulosmitan osalta lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksessa (EFC13781).
Tutkimuksen lähtötaso, viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Muutos eliglustaatin lähtötasosta luun biomarkkeritasossa: Prokollageeni 1:n N-terminaalinen propeptidi (P1NP) viikoilla 26, 52, 78, 104, 130, 156 182, 208 ja 234
Aikaikkuna: Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156 182, 208 ja 234
P1NP, luun muodostumisen merkkiaine, määritettiin plasmasta. Tässä tulosmittauksessa lähtötasolla tarkoitetaan eliglustaatin lähtötasoa, joka määriteltiin osallistujan tilaksi ensimmäisen eliglustaattiannoksen aiemmassa vaiheen 2 tai 3 tutkimuksessa.
Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156 182, 208 ja 234
Muutos nykyisestä tutkimuksen lähtötasosta luun biomarkkeritasossa: tyypin 1 kollageeni C-telopeptidit (CTx) viikoilla 26, 52, 78, 104, 130, 156 182, 208 ja 234
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
CTx, luun resorption merkkiaine, määritettiin plasmasta. Tämän tulosmitan osalta lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksessa (EFC13781).
Tutkimuksen lähtötaso, viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Muutos eliglustaatin lähtötasosta luun biomarkkeritasossa: tyypin 1 kollageeni C-telopeptidit (CTx) viikoilla 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Aikaikkuna: Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156 182, 208 ja 234
CTx, luun resorption merkkiaine, määritettiin plasmasta. Tässä tulosmittauksessa lähtötasolla tarkoitetaan eliglustaatin lähtötasoa, joka määriteltiin osallistujan tilaksi ensimmäisen eliglustaattiannoksen aiemmassa vaiheen 2 tai 3 tutkimuksessa.
Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156 182, 208 ja 234

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos nykyisestä Gaucherin taudin tyypin 1 (GD1) biomarkkeritasoista: Kitotriosidaasi viikolla 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikko 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Kitotriosidaasibiomarkkeri määritettiin plasmasta. Kitotriosidaasin biomarkkeritasot ilmoitettiin tässä tulosmittauksessa niille osallistujille, jotka eivät olleet CYP2D6:n ultranopeita metaboloijia (ei-URM). Tämän tulosmitan osalta lähtötaso viittaa tutkimuksen lähtötilanteeseen, joka määriteltiin tilaksi tutkimukseen saapuessa.
Tutkimuksen lähtötaso, viikko 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Muutos eliglustaatin lähtötasosta Gaucherin taudin tyypin 1 (GD1) biomarkkeritasoilla: Kitotriosidaasi viikolla 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Aikaikkuna: Eliglustatin lähtötilanne, tämän tutkimuksen viikko 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Kitotriosidaasibiomarkkeri määritettiin plasmasta. Kitotriosidaasibiomarkkeritasot ilmoitettiin tässä tulosmittauksessa osallistujille, jotka eivät olleet CYP2D6:ta. Tässä tulosmittauksessa lähtötasolla tarkoitetaan eliglustaatin lähtötasoa, joka määriteltiin osallistujan tilaksi ensimmäisen eliglustaattiannoksen aiemmassa vaiheen 2 tai 3 tutkimuksessa. Tätä tulosmittausta koskevat tiedot suunniteltiin kerättäväksi ja analysoitavaksi suhteessa eliglustaatin lähtötasoon erikseen vaiheen 2, ENGAGE- ja EDGE-tutkimuksissa (osallistujat, jotka eivät olleet aiemmin saaneet GD-hoitoa) ja ENCORE-tutkimuksesta (osallistujat siirtyivät ERT:stä).
Eliglustatin lähtötilanne, tämän tutkimuksen viikko 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Muutos nykyisestä tutkimuksen lähtötasosta GD1-biomarkkeritasoissa: glukosyyliseramidi (GL-1) viikolla 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikko 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Glukosyyliseramidin (GL-1) biomarkkeri määritettiin plasmasta. Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin GL-1-biomarkkeritasot osallistujille, jotka eivät olleet CYP2D6:ta. Tämän tulosmitan osalta lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksessa (EFC13781).
Tutkimuksen lähtötaso, viikko 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Muutos eliglustaatin lähtötasosta GD1-biomarkkeritasoilla: Glukosyyliseramidi (GL-1) viikolla 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Aikaikkuna: Eliglustatin lähtötilanne, tämän tutkimuksen viikko 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Glukosyyliseramidin (GL-1) biomarkkeri määritettiin plasmasta. Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin GL-1-biomarkkeritasot osallistujille, jotka eivät olleet CYP2D6:ta. Tässä tulosmittauksessa lähtötasolla tarkoitetaan eliglustaatin lähtötasoa, joka määriteltiin osallistujan tilaksi ensimmäisen eliglustaattiannoksen aiemmassa vaiheen 2 tai 3 tutkimuksessa. Tätä tulosmittausta koskevat tiedot suunniteltiin kerättäväksi ja analysoitavaksi suhteessa eliglustaatin lähtötasoon erikseen osallistujilta 2. vaiheen, ENGAGE- ja EDGE-tutkimuksista (osallistujat, jotka eivät ole aiemmin saaneet GD-hoitoa) ja ENCORE-tutkimuksesta (osallistujat siirtyivät ERT:stä).
Eliglustatin lähtötilanne, tämän tutkimuksen viikko 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Muutos nykyisestä tutkimuksen lähtötasosta GD1-biomarkkeritasoissa: Lyso-glukosyyliseramidi (Lyso-GL-1) viikolla 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikko 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Lyso-GL-1-biomarkkeri määritettiin plasmasta. Lyso-GL-1-biomarkkeritasot osallistujille, jotka eivät olleet CYP2D6:ta, raportoivat tässä tulosmittauksessa. Tämän tulosmitan osalta lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksessa (EFC13781).
Tutkimuksen lähtötaso, viikko 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Muutos eliglustaatin lähtötasosta GD1-biomarkkeritasoissa: Lyso-glukosyyliseramidi (Lyso-GL-1) viikolla 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Aikaikkuna: Eliglustatin lähtötilanne, tämän tutkimuksen viikko 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Lyso-GL-1-biomarkkeri määritettiin plasmasta. Lyso-GL-1-biomarkkeritasot osallistujille, jotka eivät olleet CYP2D6:ta, raportoivat tässä tulosmittauksessa. Tässä tulosmittauksessa lähtötasolla tarkoitetaan eliglustaatin lähtötasoa, joka määriteltiin osallistujan tilaksi ensimmäisen eliglustaattiannoksen aiemmassa vaiheen 2 tai 3 tutkimuksessa. Tätä tulosmittausta koskevat tiedot suunniteltiin kerättäväksi ja analysoitavaksi suhteessa eliglustaatin lähtötasoon erikseen osallistujilta 2. vaiheen, ENGAGE- ja EDGE-tutkimuksista (osallistujat, jotka eivät ole aiemmin saaneet GD-hoitoa) ja ENCORE-tutkimuksesta (osallistujat siirtyivät ERT:stä).
Eliglustatin lähtötilanne, tämän tutkimuksen viikko 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Muutos nykyisestä tutkimuksen lähtötasosta lyhyen lomakkeen 36 terveyskyselyssä (SF-36) pisteet viikoilla 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
36 item Short-Form Health Survey (SF-36) on standardoitu tutkimus, jossa arvioidaan 8 toiminnallisen terveyden ja hyvinvoinnin näkökohtaa. Physical Component Summary (PCS), jossa on 4 ala-asteikkoa: fyysinen toiminta, fyysisistä ongelmista johtuvat roolirajoitukset, kehon kipu ja yleinen terveydentila; ja Mental Component Summary (MCS), jossa on 4 ala-asteikkoa: elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, tunne-ongelmista johtuvat roolirajoitukset ja mielenterveys. Saman ala-asteikkopisteiden summaukset antavat ala-asteikkopisteet, jotka muunnetaan alueeksi 0-100; 0 = huonoin ja 100 = paras tulos. Sekä PCS että MCS vaihtelevat välillä 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa fyysistä ja henkistä terveyttä. Tämän tulosmitan osalta lähtötaso viittaa nykyiseen tutkimuksen lähtötasoon, joka määriteltiin tilaksi tässä tutkimuksessa (EFC13781).
Tutkimuksen lähtötaso, viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Muutos eliglustatin lähtötasosta SF-36-pisteissä viikoilla 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Aikaikkuna: Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
SF-36 on standardoitu tutkimus, jossa arvioidaan 8 toiminnallisen terveyden ja hyvinvoinnin näkökohtaa. PCS, jossa on 4 ala-asteikkoa: fyysinen toiminta, fyysisistä ongelmista johtuvat roolirajoitukset, kipu ja yleinen terveydentila; ja MCS, jossa on 4 alaasteikkoa: elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, tunne-ongelmista johtuvat roolirajoitukset ja mielenterveys. Saman ala-asteikkopisteiden summaukset antavat ala-asteikkopisteet, jotka muunnetaan alueiksi 0-100; 0 = huonoin ja 100 = paras tulos. Sekä PCS että MCS vaihtelevat 0–100, korkeammat pisteet osoittavat parempaa fyysistä ja henkistä terveyttä. Tässä tulosmittauksessa lähtötasolla tarkoitetaan eliglustaatin lähtötasoa, joka määriteltiin osallistujan tilaksi ensimmäisen eliglustaattiannoksen aiemmassa vaiheen 2 tai 3 tutkimuksessa.
Eliglustatin lähtötaso, tämän tutkimuksen viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 ja 234
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: IMP:n ensimmäisestä antokerrasta viimeiseen IMP-antoon + 5 päivää (enintään 4 vuotta tai kunnes kaupallinen eliglustaatti oli osallistujien saatavilla korvauksena tai erityiskäyttö-ohjelman [laajennettu käyttöoikeus] kautta)
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä tarvinnut olla syy-yhteyttä hoitoon. Vakava haittatapahtuma (SAE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeama/syntymä. vika, oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma. TEAE määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka kehittyivät, pahenivat tai muuttuivat vakaviksi hoidon alkaessa (aika tutkittavan lääkkeen (IMP) ensimmäisestä annosta viimeiseen IMP-antoon + 5 päivää).
IMP:n ensimmäisestä antokerrasta viimeiseen IMP-antoon + 5 päivää (enintään 4 vuotta tai kunnes kaupallinen eliglustaatti oli osallistujien saatavilla korvauksena tai erityiskäyttö-ohjelman [laajennettu käyttöoikeus] kautta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 27. lokakuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 24. kesäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 24. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 27. elokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. elokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 15. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. kesäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EFC13781
  • U1111-1166-6190 (Muu tunniste: UTN)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa