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Phase-3b-Studie zur Bewertung des skelettalen Ansprechens auf Eliglustat bei erwachsenen Patienten, die Phase-2- oder Phase-3-Studien abgeschlossen haben (EXOSKEL)

22. Juni 2022 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Offene interventionelle multizentrische Phase-3b-Studie zur Bewertung der skelettalen Reaktion auf Eliglustat bei erwachsenen Patienten, die die Phase-2- oder Phase-3-Studien erfolgreich abgeschlossen haben

Hauptziel:

Bewerten Sie die langfristige Reaktion des Skeletts auf Eliglustat bei erwachsenen Teilnehmern, die eine der Phase-2- oder Phase-3-Eliglustat-Studien erfolgreich abgeschlossen haben.

Sekundäres Ziel:

Bewerten Sie die Sicherheit von Eliglustat (durch kontinuierliche Überwachung schwerwiegender unerwünschter Ereignisse), die Lebensqualität (Short Form-36 Health Survey [SF-36]) und Biomarker der Gaucher-Krankheit Typ 1 (GD1) (Chitotriosidase, Plasma-Glucosylceramid [GL-1 ] und Lyso-Glucosylceramid [Lyso-GL-1]) bei erwachsenen Teilnehmern, die eine der Phase-2- oder Phase-3-Studien erfolgreich abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studiendauer für einzelne Teilnehmer sollte mindestens 2 Jahre und bis zu 4 Jahre betragen, oder bis kommerzielles Eliglustat den Teilnehmern durch Kostenerstattung zur Verfügung stand. Wenn nach 4 Jahren seit Beginn der Studie Eliglustat nicht zugelassen wurde und den Teilnehmern im teilnehmenden Land nicht zur Verfügung stand, erhalten die Teilnehmer in diesem Land möglicherweise weiterhin die Studienbehandlung, bis Eliglustat den Teilnehmern im Rahmen des Compassionate-Use-Programms (erweiterter Zugang) zur Verfügung stand oder zugelassen wurde und durch Erstattung verfügbar, je nachdem, was zuerst eintrat.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

31

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1E2
        • Investigational Site Number 124002
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • Investigational Site Number 643001
      • St-Petersburg, Russische Föderation, 197341
        • Investigational Site Number 643002
  • Tunesien
      • Tunis, Tunesien, 1007
        • Investigational Site Number 788001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien :

  • Der Teilnehmer muss die Phase-2- (GZGD00304) oder eine Phase-3-Studie (GZGD02507, GZGD02607 oder GZGD03109) erfolgreich abgeschlossen haben. Als erfolgreicher Abschluss wurden Teilnehmer definiert, die in eine der oben genannten Studien eingeschrieben waren, die bis zum Ende der Studie Eliglustat erhielten und den Besuch am Ende der Studie abschlossen, ohne die Behandlung abgebrochen oder vorzeitig abgebrochen zu haben.
  • Der Teilnehmer war bereit und in der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, bevor protokollpflichtige Verfahren durchgeführt werden.
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen vor der Einschreibung und während der Behandlung mit Eliglustat einen dokumentierten negativen Schwangerschaftstest gehabt haben.
  • Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter müssen bereit gewesen sein, im Einklang mit ihrem bevorzugten und üblichen Lebensstil echte Abstinenz zu praktizieren oder eine medizinisch anerkannte Form der Empfängnisverhütung (entweder eine Barrieremethode, wie Kondom oder Diaphragma + Spermizid, oder eine Nicht-Barrieremethode) angewendet haben wie orale, injizierte oder implantierte hormonelle Methoden oder ein Intrauterinpessar oder -system) während der Behandlung mit Eliglustat.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer war nicht bereit, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten.
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme ein Prüfpräparat (außer Eliglustat) erhalten.
  • Der Teilnehmer hatte Miglustat innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung erhalten.
  • Der Teilnehmer hatte zuvor Ösophagusvarizen oder Leberinfarkt oder aktuelle Leberenzyme (Alanintransaminase, Aspartataminotransferase) oder Gesamtbilirubin von mehr als (>) dem Zweifachen der Obergrenze des Normalwerts dokumentiert, es sei denn, der Teilnehmer hatte eine Diagnose des Gilbert-Syndroms.
  • Der Teilnehmer hatte eine andere klinisch signifikante Krankheit als die Gaucher-Krankheit, einschließlich kardiovaskulärer, renaler, hepatischer, gastrointestinaler, pulmonaler, neurologischer, endokriner, metabolischer (z. B. Hypokaliämie, Hypomagnesiämie) oder psychiatrischer Erkrankung, anderer medizinischer Zustände oder schwerwiegender interkurrenter Erkrankungen kann die Teilnahme an der Studie ausschließen.
  • Es war bekannt, dass der Teilnehmer eine der folgenden Erkrankungen hatte: Herzerkrankung (kongestive Herzinsuffizienz, kürzlich aufgetretener akuter Myokardinfarkt, Bradykardie, Herzblock, ventrikuläre Arrhythmie), langes QT-Syndrom oder aktuelle Behandlung mit Antiarrhythmika der Klasse IA oder Klasse III.
  • Der Teilnehmer war positiv auf den Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus, den Hepatitis-C-Antikörper oder das Hepatitis-B-Oberflächenantigen getestet worden.
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 6 Monaten nach der Einschreibung eine Vorgeschichte von Krebs, mit Ausnahme von Basalzellkarzinom.
  • Der Teilnehmer war ein CYP2D6 IM, EM oder URM und nahm einen starken oder mäßigen CYP2D6-Hemmer gleichzeitig mit einem starken oder mäßigen CYP3A-Hemmer ein.
  • Der Teilnehmer war ein CYP2D6-PM, der innerhalb von 2 Wochen vor der Aufnahme einen starken CYP3A-Inhibitor eingenommen hatte.
  • Wenn eine weibliche Teilnehmerin im gebärfähigen Alter einen positiven Schwangerschaftstest (Blut-β-humanes Choriongonadotropin [β-HCG]) hatte oder vor der ersten Dosis von Eliglustat in dieser Studie stillte, konnte die Teilnehmerin zu diesem Zeitpunkt nicht in die Studie aufgenommen werden. könnte aber nach dem Ende der Schwangerschaft und/oder als sie nicht mehr gestillt hat, erneut untersucht worden sein, vorausgesetzt, die erneute Untersuchung fand vor dem Ende des Einschreibungszeitraums statt.
  • Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht bereit oder nicht in der Lage waren, sich auf Schwangerschaft testen zu lassen.

Die vorstehenden Informationen sollten nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Teilnehmers an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eliglustat
Teilnehmer, die eine der Phase-2- (GZGD00304 [NCT00358150]) oder Phase-3-Studien (GZGD02507 [NCT00891202], GZGD02607 [NCT00943111] oder GZGD03109 [NCT01074944]) abgeschlossen haben, wurden in diese aktuelle Studie (EFC13781) aufgenommen. Teilnehmer, die Cytochrom P450 (CYP) 2D6-Intermediärmetabolisierer (IM), schnelle Metabolisierer (EM) und ultraschnelle Metabolisierer (URM) waren, erhielten zweimal täglich 84 Milligramm (mg) Eliglustat, und Teilnehmer, die CYP2D6-langsamer Metabolisierer (PM) waren, erhielten Eliglustat 84 mg einmal täglich für eine Dauer von mindestens 2 Jahren (sofern kein vorzeitiges Absetzen erfolgte) und bis zu 4 Jahren oder bis kommerzielles Eliglustat den Teilnehmern durch Kostenerstattung oder durch das Compassionate-Use-Programm (erweiterter Zugang) zur Verfügung stand.
Arzneimittel: Eliglustat, GZ385660

Darreichungsform: Kapsel

Verabreichungsweg: oral

Andere Namen:
  • Cerdelga

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Mobilitätsstatusbeurteilungen zu Studienbeginn, Wochen 52, 104, 156 und 208
Zeitfenster: Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Die Mobilität, d. h. die Fähigkeit zu gehen, wurde als Teil der Beurteilung der Gaucher-Krankheit bei den Teilnehmern beurteilt. In dieser Ergebnismessung wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ihrem unterschiedlichen Mobilitätsstatus sowie der Nutzung von Mobilitätshilfen (unbeschränkte Mobilität, Gehen mit Schwierigkeiten, Gehen mit orthopädischer Hilfe, Rollstuhlfahrer, Bettlägerig) zu bestimmten Zeitpunkten erfasst. Baseline bezieht sich auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintrag (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Anzahl der Teilnehmer mit Knochenschmerzen während der letzten 4 Wochen zu Studienbeginn, Wochen 52, 104, 156 und 208
Zeitfenster: Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Knochenschmerzen wurden im Rahmen der Beurteilung der Gaucher-Krankheit bei den Teilnehmern beurteilt. Die Teilnehmer wurden während der letzten 4 Wochen bei jedem festgelegten Besuch als keine (keine Knochenschmerzen), sehr leichte Knochenschmerzen, leichte Knochenschmerzen, mäßige Knochenschmerzen, starke Knochenschmerzen und extreme Knochenschmerzen kategorisiert. In dieser Ergebnismessung wurde die Anzahl der Teilnehmer mit unterschiedlich starkem Knochenschmerz während der letzten 4 Wochen zu bestimmten Zeitpunkten angegeben. Baseline bezieht sich auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintrag (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Anzahl der Teilnehmer mit Knochenkrise zu Studienbeginn, Wochen 52, 104, 156 und 208
Zeitfenster: Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Die Knochenkrise wurde als Teil der Beurteilung der Gaucher-Krankheit bei den Teilnehmern beurteilt. Akute, quälende episodische Knochenschmerzen sind charakteristisch für die Gaucher-Knochenkrise, die typischerweise eine Erhöhung des Periosts, eine erhöhte Anzahl weißer Blutkörperchen, Fieber oder eine mehrere Tage oder länger andauernde Schwächung verursacht und eine Behandlung mit Immobilisierung des betroffenen Bereichs und Opioid-Analgetika erfordert. Die Teilnehmer wurden während des Bewertungszeitraums in 0 = keine Knochenkrise, 1 = 1 Knochenkrise, 2 = 2 Knochenkrise und >= 3 = mehr als 3 Knochenkrise eingeteilt. In dieser Ergebnismessung wurde die Anzahl der Teilnehmer mit unterschiedlichen Knochenkrisen zu bestimmten Zeitpunkten angegeben. Baseline bezieht sich auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintrag (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Veränderung der Gesamtknochenmarkbelastung (BMB) in den Wochen 52, 104, 156 und 208 gegenüber der aktuellen Studienbasislinie
Zeitfenster: Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Bone Marrow Load (BMB)-Scores geben den Grad der Knochenmarkinfiltration an. Der BMB-Score wurde mittels MRI (Magnetresonanztomographie (MRT)) gemessen und reichte von 0 (keine Anomalien) bis 8 Punkte (schwere Erkrankung) für die Lendenwirbelsäule und von 0 (keine Anomalien) bis 8 Punkte (schwere Erkrankung) für die Oberschenkelknochen. Der BMB-Gesamtwert wurde als Summe der Werte für die Femur- und Lendenwirbelsäulenregionen berechnet, die von 0 (keine Anomalien) bis 16 (schwere Erkrankung) Punkte reichten. Ein höherer BMB-Score bedeutete eine stärkere Beteiligung des Knochenmarks. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich Baseline auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintritt (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Veränderung der Werte für die Gesamtknochenmarkbelastung (BMB) gegenüber dem Ausgangswert von Eliglustat in den Wochen 52, 104, 156 und 208
Zeitfenster: Eliglustat Baseline, Wochen 52, 104, 156 und 208 der aktuellen Studie
Bone Marrow Load (BMB)-Scores geben an, dass der Grad der Knochenmarkinfiltration mittels MRT gemessen wurde und von 0 (keine Anomalien) bis 8 Punkte (schwere Erkrankung) für die Lendenwirbelsäule und von 0 (keine Anomalien) bis 8 Punkte (schwere Erkrankung) reichte ) für die Oberschenkelknochen. Der BMB-Gesamtwert wurde als Summe der Werte für die Femur- und Lendenwirbelsäulenregionen berechnet, die von 0 (keine Anomalien) bis 16 (schwere Erkrankung) Punkte reichten. Ein höherer BMB-Score bedeutete eine stärkere Beteiligung des Knochenmarks. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich der Ausgangswert auf den Ausgangswert von Eliglustat, der als Status des Teilnehmers zum Zeitpunkt der ersten Dosis von Eliglustat in der vorherigen Phase-2- oder Phase-3-Studie definiert wurde.
Eliglustat Baseline, Wochen 52, 104, 156 und 208 der aktuellen Studie
Veränderung der gesamten Knochenmineraldichte (BMD) der Wirbelsäule und des Femurs in den Wochen 52, 104, 156 und 208 gegenüber dem Ausgangswert der aktuellen Studie
Zeitfenster: Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Die Messungen der Knochenmineraldichte (BMD) der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie (DXA)-Scan erfasst. Schlechtester Gesamtfemur bei Baseline bezieht sich auf den "am schlimmsten" erkrankten linken oder rechten Femur bei Baseline. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich Baseline auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintritt (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Veränderung der gesamten Knochenmineraldichte (BMD) von Wirbelsäule und Femur gegenüber dem Ausgangswert von Eliglustat in den Wochen 52, 104, 156 und 208
Zeitfenster: Eliglustat Baseline, Wochen 52, 104, 156 und 208 der aktuellen Studie
BMD-Messungen der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch DXA-Scan erfasst. Schlechtester Gesamtfemur bei Baseline bezieht sich auf den "am schlimmsten" erkrankten linken oder rechten Femur bei Baseline. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich der Ausgangswert auf den Ausgangswert von Eliglustat, der als Status des Teilnehmers zum Zeitpunkt der ersten Dosis von Eliglustat in der vorherigen Phase-2- oder Phase-3-Studie definiert wurde.
Eliglustat Baseline, Wochen 52, 104, 156 und 208 der aktuellen Studie
Änderung der Gesamt-T-Scores der Wirbelsäule und des Femurs für BMD in den Wochen 52, 104, 156 und 208 gegenüber der aktuellen Studienbasislinie
Zeitfenster: Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
BMD-Messungen der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch DXA-Scan erfasst. Die T-Score-Knochendichtekategorien waren: normal (Score > -1), Osteopenie (Score -2,5 bis <= -1) und Osteoporose (Score <= -2,5). Schlechtester Gesamtfemur bei Baseline bezieht sich auf den "am schlimmsten" erkrankten linken oder rechten Femur bei Baseline. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich Baseline auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintritt (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Veränderung der Gesamt-T-Scores für Wirbelsäule und Femur für die BMD in den Wochen 52, 104, 156 und 208 gegenüber dem Ausgangswert von Eliglustat
Zeitfenster: Eliglustat Baseline, Wochen 52, 104, 156 und 208 der aktuellen Studie
BMD-Messungen der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch DXA-Scan erfasst. Die T-Score-Knochendichtekategorien waren: normal (Score > -1), Osteopenie (Score -2,5 bis <= -1) und Osteoporose (Score <= -2,5). Schlechtester Gesamtfemur bei Baseline bezieht sich auf den "am schlimmsten" erkrankten linken oder rechten Femur bei Baseline. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich der Ausgangswert auf den Ausgangswert von Eliglustat, der als Status des Teilnehmers zum Zeitpunkt der ersten Dosis von Eliglustat in der vorherigen Phase-2- oder Phase-3-Studie definiert wurde.
Eliglustat Baseline, Wochen 52, 104, 156 und 208 der aktuellen Studie
Änderung gegenüber der aktuellen Studienbasislinie in den Gesamt-Z-Scores der Wirbelsäule und des Femurs für BMD in den Wochen 52, 104, 156 und 208
Zeitfenster: Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
BMD-Messungen der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch DXA-Scan erfasst. Die Z-Score-Knochendichtekategorien waren: normal (Score >-2) und unter normal (Score <=-2). Schlechtester Gesamtfemur bei Baseline bezieht sich auf den "am schlimmsten" erkrankten linken oder rechten Femur bei Baseline. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich Baseline auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintritt (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Veränderung der gesamten Z-Scores für Wirbelsäule und Femur für die BMD in den Wochen 52, 104, 156 und 208 gegenüber dem Ausgangswert von Eliglustat
Zeitfenster: Eliglustat Baseline, Wochen 52, 104, 156 und 208 der aktuellen Studie
BMD-Messungen der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch DXA-Scan erfasst. Die Z-Score-Knochendichtekategorien sind: normal (Score >-2) und unter normal (Score <=-2). Schlechtester Gesamtfemur bei Baseline bezieht sich auf den "am schlimmsten" erkrankten linken oder rechten Femur bei Baseline. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich der Ausgangswert auf den Ausgangswert von Eliglustat, der als Status des Teilnehmers zum Zeitpunkt der ersten Dosis von Eliglustat in der vorherigen Phase-2- oder Phase-3-Studie definiert wurde.
Eliglustat Baseline, Wochen 52, 104, 156 und 208 der aktuellen Studie
Gesamtzahl neuer oder sich verschlechternder Osteonekrose-Ereignisse für Wirbelsäule und Femur zu Studienbeginn, Woche 52, 104, 156 und 208
Zeitfenster: Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Die Osteonekrose wurde durch Knochen-MRT und Röntgen für die Wirbelsäule und durch MRI für den Femur beurteilt. In dieser Ergebnismessung wurde die Gesamtzahl neuer oder sich verschlechternder Osteonekrose-Ereignisse bei allen Teilnehmern mit entsprechender Bewertung zu bestimmten Zeitpunkten angegeben. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich Baseline auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintritt (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Gesamtzahl neuer oder sich verschlechternder Frakturereignisse für Wirbelsäule und Femur zu Studienbeginn, Woche 52, 104, 156 und 208
Zeitfenster: Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Die Fraktur wurde durch Knochen-MRT und Röntgen für die Wirbelsäule und durch MRI für den Femur beurteilt. In dieser Ergebnismessung wurde die Gesamtzahl neuer oder sich verschlechternder Frakturereignisse unter allen Teilnehmern mit entsprechender Bewertung zu bestimmten Zeitpunkten angegeben. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich Baseline auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintritt (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Gesamtzahl neuer oder sich verschlechternder Infarktereignisse für Wirbelsäule und Femur zu Studienbeginn, Woche 52, 104, 156 und 208
Zeitfenster: Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Infarkte wurden durch Knochen-MRT und Röntgen für die Wirbelsäule und durch MRI für den Femur beurteilt. In dieser Ergebnismessung wurde die Gesamtzahl neuer oder sich verschlechternder Infarktereignisse unter allen Teilnehmern mit entsprechender Bewertung zu bestimmten Zeitpunkten angegeben. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich Baseline auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintritt (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Wochen 52, 104, 156 und 208
Gesamtzahl neuer oder sich verschlechternder lytischer Läsionen für die Wirbelsäule zu Studienbeginn, Woche 104 und 208
Zeitfenster: Studienbasis, Wochen 104 und 208
Lytische Läsionen wurden durch Knochenröntgen für die Wirbelsäule beurteilt. In dieser Ergebnismessung wurde die Gesamtzahl neuer oder sich verschlechternder lytischer Läsionen bei allen Teilnehmern mit entsprechender Bewertung zu bestimmten Zeitpunkten angegeben. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich Baseline auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintritt (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Wochen 104 und 208
Beobachtete jährliche Inzidenzrate für Wirbelsäulen- und Femur-Osteonekrose in Woche 52, 104, 156 und 208
Zeitfenster: Für 52 Wochen (d. h. 1 Jahr), 104 Wochen (d. h. 2 Jahre), 156 Wochen (d. h. 3 Jahre) und 208 Wochen (d. h. 4 Jahre)
Die beobachtete jährliche Inzidenzrate wurde anhand der Gesamtzahl der Ereignisse geteilt durch die Gesamtzahl der Jahre der Nachbeobachtung in jedem angegebenen Jahr (für alle Teilnehmer) geschätzt. Die Osteonekrose wurde durch Knochen-MRT und Röntgen für die Wirbelsäule und durch MRI für den Femur beurteilt.
Für 52 Wochen (d. h. 1 Jahr), 104 Wochen (d. h. 2 Jahre), 156 Wochen (d. h. 3 Jahre) und 208 Wochen (d. h. 4 Jahre)
Beobachtete jährliche Inzidenzrate für Wirbelsäulen- und Femurfrakturen in Woche 52, 104, 156 und 208
Zeitfenster: Für 52 Wochen (d. h. 1 Jahr), 104 Wochen (d. h. 2 Jahre), 156 Wochen (d. h. 3 Jahre) und 208 Wochen (d. h. 4 Jahre)
Die beobachtete jährliche Inzidenzrate wurde anhand der Gesamtzahl der Ereignisse geteilt durch die Gesamtzahl der Jahre der Nachbeobachtung in jedem angegebenen Jahr (für alle Teilnehmer) geschätzt. Die Fraktur wurde durch Knochen-MRT und Röntgen für die Wirbelsäule und durch MRI für den Femur beurteilt.
Für 52 Wochen (d. h. 1 Jahr), 104 Wochen (d. h. 2 Jahre), 156 Wochen (d. h. 3 Jahre) und 208 Wochen (d. h. 4 Jahre)
Beobachtete jährliche Inzidenzrate für Wirbelsäulen- und Femurinfarkte in Woche 52, 104, 156 und 208
Zeitfenster: Für 52 Wochen (d. h. 1 Jahr), 104 Wochen (d. h. 2 Jahre), 156 Wochen (d. h. 3 Jahre) und 208 Wochen (d. h. 4 Jahre)
Die beobachtete jährliche Inzidenzrate wurde anhand der Gesamtzahl der Ereignisse geteilt durch die Gesamtzahl der Jahre der Nachbeobachtung in jedem angegebenen Jahr (für alle Teilnehmer) geschätzt. Infarkte wurden durch Knochen-MRT und Röntgen für die Wirbelsäule und durch MRI für den Femur beurteilt.
Für 52 Wochen (d. h. 1 Jahr), 104 Wochen (d. h. 2 Jahre), 156 Wochen (d. h. 3 Jahre) und 208 Wochen (d. h. 4 Jahre)
Beobachtete jährliche Inzidenzrate für lytische Wirbelsäulenläsion in Woche 104 und 208
Zeitfenster: Für 104 Wochen (d. h. 2 Jahre) und 208 Wochen (d. h. 4 Jahre)
Die beobachtete jährliche Inzidenzrate wurde anhand der Gesamtzahl der Ereignisse geteilt durch die Gesamtzahl der Jahre der Nachbeobachtung in jedem angegebenen Jahr (für alle Teilnehmer) geschätzt. Lytische Läsionen wurden durch Knochenröntgen für die Wirbelsäule beurteilt.
Für 104 Wochen (d. h. 2 Jahre) und 208 Wochen (d. h. 4 Jahre)
Veränderung gegenüber der aktuellen Studien-Baseline im Knochen-Biomarker-Level: Macrophage Inflammatory Protein 1 Beta (MIP-1β) in den Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Zeitfenster: Studienbasis, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
MIP-1β, das als Biomarker einer aktiven Knochenerkrankung angesehen wird, wurde aus Plasma getestet. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich Baseline auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintritt (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Veränderung des Knochen-Biomarker-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert von Eliglustat: Macrophage Inflammatory Protein 1 Beta (MIP-1β) in den Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Zeitfenster: Eliglustat Baseline, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234 der aktuellen Studie
MIP-1β, das als Biomarker einer aktiven Knochenerkrankung angesehen wird, wurde aus Plasma getestet. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich der Ausgangswert auf den Ausgangswert von Eliglustat, der als Status des Teilnehmers zum Zeitpunkt der ersten Dosis von Eliglustat in der vorherigen Phase-2- oder Phase-3-Studie definiert wurde.
Eliglustat Baseline, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234 der aktuellen Studie
Veränderung gegenüber der aktuellen Studienbasislinie im Knochenbiomarkerspiegel: Prokollagen 1 N-terminales Propeptid (P1NP) in den Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Zeitfenster: Studienbasis, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
P1NP, ein Marker der Knochenbildung, wurde aus Plasma getestet. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich Baseline auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintritt (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Veränderung des Knochen-Biomarker-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert von Eliglustat: Prokollagen 1 N-terminales Propeptid (P1NP) in den Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Zeitfenster: Eliglustat Baseline, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234 der aktuellen Studie
P1NP, ein Marker der Knochenbildung, wurde aus Plasma getestet. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich der Ausgangswert auf den Ausgangswert von Eliglustat, der als Status des Teilnehmers zum Zeitpunkt der ersten Dosis von Eliglustat in der vorherigen Phase-2- oder Phase-3-Studie definiert wurde.
Eliglustat Baseline, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234 der aktuellen Studie
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der aktuellen Studie im Knochen-Biomarker-Level: Typ-1-Kollagen-C-Telopeptide (CTx) in den Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Zeitfenster: Studienbasis, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
CTx, ein Marker für Knochenresorption, wurde aus Plasma getestet. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich Baseline auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintritt (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Veränderung des Knochen-Biomarker-Levels gegenüber dem Ausgangswert von Eliglustat: Typ-1-Kollagen-C-Telopeptide (CTx) in den Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Zeitfenster: Eliglustat Baseline, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234 der aktuellen Studie
CTx, ein Marker für Knochenresorption, wurde aus Plasma getestet. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich der Ausgangswert auf den Ausgangswert von Eliglustat, der als Status des Teilnehmers zum Zeitpunkt der ersten Dosis von Eliglustat in der vorherigen Phase-2- oder Phase-3-Studie definiert wurde.
Eliglustat Baseline, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234 der aktuellen Studie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem aktuellen Ausgangswert der Studie bei den Biomarkerspiegeln der Gaucher-Krankheit Typ 1 (GD1): Chitotriosidase in Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Zeitfenster: Studienbasis, Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Der Chitotriosidase-Biomarker wurde aus Plasma getestet. Chitotriosidase-Biomarkerspiegel für Teilnehmer, die CYP2D6-nicht-ultraschnelle Metabolisierer (nicht-URM) waren, wurden in dieser Ergebnismessung angegeben. Bei diesem Ergebnismaß bezieht sich Baseline auf die Studienbaseline, die als Status bei Studieneintritt definiert wurde.
Studienbasis, Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Veränderung der Biomarkerspiegel der Gaucher-Krankheit Typ 1 (GD1) gegenüber dem Ausgangswert von Eliglustat: Chitotriosidase in Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Zeitfenster: Eliglustat Baseline, Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234 der aktuellen Studie
Der Chitotriosidase-Biomarker wurde aus Plasma getestet. Chitotriosidase-Biomarkerspiegel für Teilnehmer, die CYP2D6-nicht-URM waren, wurden in dieser Ergebnismessung berichtet. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich der Ausgangswert auf den Ausgangswert von Eliglustat, der als Status des Teilnehmers zum Zeitpunkt der ersten Dosis von Eliglustat in der vorherigen Phase-2- oder Phase-3-Studie definiert wurde. Es war geplant, Daten für diese Ergebnismessung in Bezug auf die Ausgangswerte von Eliglustat separat für Phase-2-, ENGAGE- und EDGE-Studien (vorbehandelte GD-Teilnehmer) und aus der ENCORE-Studie (Teilnehmer, die von ERT umgestellt wurden) zu sammeln und zu analysieren.
Eliglustat Baseline, Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234 der aktuellen Studie
Veränderung der GD1-Biomarkerspiegel gegenüber der aktuellen Studienbasislinie: Glucosylceramid (GL-1) in Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Zeitfenster: Studienbasis, Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Der Biomarker Glucosylceramid (GL-1) wurde im Plasma getestet. GL-1-Biomarkerspiegel für Teilnehmer, die CYP2D6-nicht-URM waren, wurden in dieser Ergebnismessung angegeben. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich Baseline auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintritt (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Veränderung der GD1-Biomarkerspiegel gegenüber dem Ausgangswert von Eliglustat: Glucosylceramid (GL-1) in Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Zeitfenster: Eliglustat Baseline, Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234 der aktuellen Studie
Der Biomarker Glucosylceramid (GL-1) wurde im Plasma getestet. GL-1-Biomarkerspiegel für Teilnehmer, die CYP2D6-nicht-URM waren, wurden in dieser Ergebnismessung angegeben. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich der Ausgangswert auf den Ausgangswert von Eliglustat, der als Status des Teilnehmers zum Zeitpunkt der ersten Dosis von Eliglustat in der vorherigen Phase-2- oder Phase-3-Studie definiert wurde. Es war geplant, Daten für diese Ergebnismessung in Bezug auf den Ausgangswert von Eliglustat für Teilnehmer der Phase-2-, ENGAGE- und EDGE-Studien (nicht vorbehandelte Teilnehmer) und der ENCORE-Studie (Teilnehmer, die von der ERT umgestellt wurden) getrennt zu sammeln und zu analysieren.
Eliglustat Baseline, Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234 der aktuellen Studie
Veränderung der GD1-Biomarkerspiegel gegenüber der aktuellen Studienbasislinie: Lyso-Glucosylceramid (Lyso-GL-1) in Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Zeitfenster: Studienbasis, Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Der Biomarker Lyso-GL-1 wurde aus Plasma getestet. Lyso-GL-1-Biomarkerspiegel für Teilnehmer mit CYP2D6-Nicht-URM wurden in dieser Ergebnismessung angegeben. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich Baseline auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintritt (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Veränderung der GD1-Biomarkerspiegel gegenüber dem Ausgangswert von Eliglustat: Lyso-Glucosylceramid (Lyso-GL-1) in Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Zeitfenster: Eliglustat Baseline, Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234 der aktuellen Studie
Der Biomarker Lyso-GL-1 wurde aus Plasma getestet. Lyso-GL-1-Biomarkerspiegel für Teilnehmer mit CYP2D6-Nicht-URM wurden in dieser Ergebnismessung angegeben. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich der Ausgangswert auf den Ausgangswert von Eliglustat, der als Status des Teilnehmers zum Zeitpunkt der ersten Dosis von Eliglustat in der vorherigen Phase-2- oder Phase-3-Studie definiert wurde. Es war geplant, Daten für diese Ergebnismessung in Bezug auf den Ausgangswert von Eliglustat für Teilnehmer der Phase-2-, ENGAGE- und EDGE-Studien (nicht vorbehandelte Teilnehmer) und der ENCORE-Studie (Teilnehmer, die von der ERT umgestellt wurden) getrennt zu sammeln und zu analysieren.
Eliglustat Baseline, Woche 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234 der aktuellen Studie
Änderung gegenüber der aktuellen Studienbasis in den Ergebnissen der Short Form-36 Health Survey (SF-36) in den Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Zeitfenster: Studienbasis, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Der Short-Form Health Survey (SF-36) mit 36 ​​Items ist eine standardisierte Umfrage, die 8 Aspekte der funktionellen Gesundheit und des Wohlbefindens bewertet. Physical Component Summary (PCS) mit 4 Subskalen: Körperliche Funktion, Rolleneinschränkungen durch körperliche Probleme, körperliche Schmerzen und allgemeines Gesundheitsempfinden; und Mental Component Summary (MCS) mit 4 Subskalen: Vitalität, soziale Funktion, Rolleneinschränkungen aufgrund emotionaler Probleme und psychische Gesundheit. Summierungen von Itemwerten derselben Subskala ergeben die Subskalenwerte, die in einen Bereich von 0 bis 100 transformiert werden; 0 = schlechtestes und 100 = bestes Ergebnis. Sowohl PCS als auch MCS reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere körperliche und geistige Gesundheit anzeigen. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich Baseline auf die aktuelle Studienbaseline, die als Status bei diesem Studieneintritt (EFC13781) definiert wurde.
Studienbasis, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Veränderung der SF-36-Werte gegenüber dem Ausgangswert von Eliglustat in den Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234
Zeitfenster: Eliglustat Baseline, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234 der aktuellen Studie
SF-36 ist eine standardisierte Umfrage, die 8 Aspekte der funktionellen Gesundheit und des Wohlbefindens bewertet. PKS mit 4 Subskalen: Körperliche Funktion, Rolleneinschränkungen durch körperliche Probleme, Schmerzen und allgemeines Gesundheitsempfinden; und MCS mit 4 Subskalen: Vitalität, soziale Funktion, Rolleneinschränkungen aufgrund emotionaler Probleme und psychische Gesundheit. Summierungen von Punktwerten derselben Subskala ergeben die Subskalenpunktzahlen, die in Bereiche von 0 bis 100 umgewandelt werden; 0 = schlechtestes und 100 = bestes Ergebnis. Sowohl PCS als auch MCS reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere körperliche und geistige Gesundheit anzeigen. Bei dieser Ergebnismessung bezieht sich der Ausgangswert auf den Ausgangswert von Eliglustat, der als Status des Teilnehmers zum Zeitpunkt der ersten Dosis von Eliglustat in der vorherigen Phase-2- oder Phase-3-Studie definiert wurde.
Eliglustat Baseline, Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 und 234 der aktuellen Studie
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung des IMP bis zur letzten Verabreichung des IMP + 5 Tage (bis zu 4 Jahre oder bis kommerzielles Eliglustat den Teilnehmern durch Kostenerstattung oder durch das Compassionate-Use-Programm [erweiterter Zugang] zur Verfügung stand)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer definiert, der das Studienmedikament erhielt und nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stehen musste. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führte, eine angeborene Anomalie/Geburt war Defekt, war ein medizinisch wichtiges Ereignis. TEAEs wurden als UEs definiert, die während der behandlungsbedingten Phase (Zeit von der ersten Verabreichung des Prüfpräparats (IMP) bis zur letzten Verabreichung des IMP + 5 Tage) auftraten, sich verschlimmerten oder schwerwiegend wurden.
Von der ersten Verabreichung des IMP bis zur letzten Verabreichung des IMP + 5 Tage (bis zu 4 Jahre oder bis kommerzielles Eliglustat den Teilnehmern durch Kostenerstattung oder durch das Compassionate-Use-Programm [erweiterter Zugang] zur Verfügung stand)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Oktober 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. August 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. August 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. September 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EFC13781
  • U1111-1166-6190 (Andere Kennung: UTN)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Eliglustat, GZ385660

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