Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 3b для оценки реакции скелета на элиглустат у взрослых пациентов, завершивших исследования фазы 2 или фазы 3 (EXOSKEL)

22 июня 2022 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Открытое интервенционное многоцентровое исследование фазы 3b для оценки реакции скелета на элиглустат у взрослых пациентов, успешно завершивших исследования фазы 2 или фазы 3

Основная цель:

Оценить долгосрочную реакцию скелета на элиглустат у взрослых участников, успешно завершивших одно из исследований фазы 2 или фазы 3 с применением элиглустата.

Второстепенная цель:

Оценить безопасность элиглустата (путем непрерывного мониторинга серьезных нежелательных явлений), качество жизни (Краткая форма-36 обследования состояния здоровья [SF-36]) и биомаркеры болезни Гоше типа 1 (БГ1) (хитотриозидаза, глюкозилцерамид плазмы [GL-1 ] и лизоглюкозилцерамид [lyso-GL-1]) у взрослых участников, успешно завершивших одно из исследований фазы 2 или фазы 3.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Продолжительность исследования для отдельных участников должна была составлять не менее 2 лет и не более 4 лет или до тех пор, пока коммерческий элиглустат не станет доступным для участников за счет возмещения расходов. Если по прошествии 4 лет с начала исследования элиглустат не был одобрен и не был доступен для участников в участвующей стране, участники в этой стране могли продолжать получать исследуемое лечение до тех пор, пока элиглустат не стал доступен для участников в рамках программы благотворительного использования (расширенный доступ) или не был одобрен. и доступны через возмещение, в зависимости от того, что наступит раньше.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

31

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
      • Montreal, Канада, H3T 1E2
        • Investigational Site Number 124002
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 125167
        • Investigational Site Number 643001
      • St-Petersburg, Российская Федерация, 197341
        • Investigational Site Number 643002
  • Тунис
      • Tunis, Тунис, 1007
        • Investigational Site Number 788001

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения :

  • Участник должен успешно завершить исследование Фазы 2 (GZGD00304) или Фазы 3 (GZGD02507, GZGD02607 или GZGD03109). Успешное завершение определялось как участники, зачисленные в одно из вышеупомянутых исследований, которые получали элиглустат до конца исследования и завершили визит в конце исследования, не прекратив его или не выбыв досрочно.
  • Участник был готов и мог предоставить подписанное информированное согласие до выполнения любых процедур, требуемых протоколом.
  • Женщины-участницы детородного возраста должны иметь задокументированный отрицательный результат теста на беременность до включения в исследование и во время лечения элиглустатом.
  • Участницы детородного возраста должны были быть готовы практиковать истинное воздержание в соответствии со своим предпочтительным и обычным образом жизни или использовать приемлемую с медицинской точки зрения форму контрацепции (либо барьерный метод, такой как презерватив или диафрагма + спермицид, либо небарьерный метод). такие как пероральные, инъекционные или имплантированные гормональные методы или внутриматочные устройства или системы) во время приема элиглустата.

Критерий исключения:

  • Участник не желал соблюдать требования протокола.
  • Участник получил исследуемый продукт (кроме элиглустата) в течение 30 дней до регистрации.
  • Участник получал миглустат в течение 6 месяцев до регистрации.
  • У участника были задокументированы предшествующие варикозное расширение вен пищевода или инфаркт печени или текущие ферменты печени (аланинтрансаминаза, аспартатаминотрансфераза) или общий билирубин, превышающий верхний предел нормы более чем в 2 раза, если только у участника не был диагностирован синдром Жильбера.
  • У участника было какое-либо клинически значимое заболевание, кроме болезни Гоше, включая сердечно-сосудистые, почечные, печеночные, желудочно-кишечные, легочные, неврологические, эндокринные, метаболические (например, гипокалиемия, гипомагниемия) или психические заболевания, другие медицинские состояния или серьезные интеркуррентные заболевания, которые может помешать участию в исследовании.
  • Известно, что у участника было любое из следующего: сердечное заболевание (застойная сердечная недостаточность, недавно перенесенный острый инфаркт миокарда, брадикардия, сердечная блокада, желудочковая аритмия), синдром удлиненного интервала QT или текущее лечение антиаритмическими лекарственными средствами класса IA ​​или класса III.
  • У участника был положительный результат на антитела к вирусу иммунодефицита человека, антитела к гепатиту С или поверхностный антиген гепатита В.
  • У участника был рак в течение 6 месяцев после регистрации, за исключением базально-клеточной карциномы.
  • Участник был IM, EM или URM CYP2D6 и принимал сильный или умеренный ингибитор CYP2D6 одновременно с сильным или умеренным ингибитором CYP3A.
  • Участник был PM CYP2D6, принимавшим сильный ингибитор CYP3A в течение 2 недель до регистрации.
  • Если у участницы детородного возраста был положительный тест на беременность (β-хорионический гонадотропин человека [β-ХГЧ] в крови) или она кормила грудью до первой дозы элиглустата в этом исследовании, участница не могла быть зачислена в исследование на тот момент. но могли пройти повторный скрининг после окончания беременности и/или когда она больше не кормила грудью, при условии, что повторный скрининг был проведен до окончания периода регистрации.
  • Женщины детородного возраста, которые не хотели или не могли пройти тест на беременность.

Приведенная выше информация не предназначалась для включения всех соображений, касающихся потенциального участия участника в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Элиглустат
Участники, завершившие одно из исследований фазы 2 (GZGD00304 [NCT00358150]) или фазы 3 (GZGD02507 [NCT00891202], GZGD02607 [NCT00943111] или GZGD03109 [NCT01074944]), были включены в это текущее (EFC13781) исследование. Участники, которые были промежуточным метаболизатором цитохрома P450 (CYP) 2D6 (IM), экстенсивным метаболизатором (EM) и ультрабыстрым метаболизатором (URM), получали элиглустат 84 миллиграмма (мг) два раза в день, а участники, которые были слабым метаболизатором CYP2D6 (PM), получали элиглустат 84 мг один раз в день в течение как минимум 2 лет (если не произошло досрочное прекращение) и до 4 лет, или до тех пор, пока коммерческий элиглустат не станет доступен участникам в рамках программы возмещения расходов или в рамках программы использования из соображений сострадания (расширенный доступ).
Лекарство: Элиглустат, GZ385660

Лекарственная форма: капсула

Способ применения: пероральный

Другие имена:
  • Чердельга

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с оценкой состояния подвижности на исходном уровне исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Подвижность, то есть способность ходить, оценивалась как часть оценки болезни Гоше у участников. В этом показателе результатов сообщалось о количестве участников с разным статусом мобильности, а также об использовании вспомогательных средств передвижения (неограниченная подвижность, трудности при ходьбе, прогулки с ортопедическим приспособлением, требуется инвалидное кресло, прикованные к постели) в определенные моменты времени. Исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Количество участников с уровнями боли в костях за последние 4 недели на исходном уровне исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Боль в костях оценивалась как часть оценки болезни Гоше у участников. Участники были классифицированы как отсутствие (отсутствие боли в костях), очень легкая боль в костях, легкая боль в костях, умеренная боль в костях, сильная боль в костях и сильная боль в костях в течение последних 4 недель при каждом указанном посещении. В этом показателе исхода сообщалось о количестве участников с разным уровнем боли в костях в течение последних 4 недель в определенные моменты времени. Исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Количество участников с костным кризисом на исходном уровне исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Костный криз оценивали как часть оценки болезни Гоше у участников. Острая, мучительная эпизодическая боль в костях характерна для костного криза Гоше, который обычно вызывает возвышение надкостницы, повышенное количество лейкоцитов, лихорадку или истощение, длящиеся несколько дней или дольше и требующие лечения с иммобилизацией пораженного участка и опиоидными анальгетиками. Участники были классифицированы как 0 = отсутствие костного криза, 1 = 1 костный кризис, 2 = 2 костных криза и >=3 = более 3 костных кризисов в течение периода оценки. В этом показателе результата сообщалось о количестве участников с различными уровнями костных кризисов в определенные моменты времени. Исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Изменение показателей общей нагрузки на костный мозг (BMB) по сравнению с исходным уровнем текущего исследования на 52-й, 104-й, 156-й и 208-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Показатели нагрузки на костный мозг (BMB) указывают на степень инфильтрации костного мозга. Оценка BMB измерялась с помощью МРТ (магнитно-резонансная томография (МРТ) в диапазоне от 0 (нет аномалий) до 8 баллов (тяжелое заболевание) для поясничного отдела позвоночника и от 0 (нет аномалий) до 8 баллов (тяжелое заболевание) для бедренных костей. Общий балл BMB рассчитывали как сумму баллов для бедренного и поясничного отделов позвоночника, которые варьировались от 0 (отсутствие аномалий) до 16 (тяжелое заболевание) баллов. Более высокий балл BMB означал более тяжелое поражение костного мозга. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Изменение показателей общей нагрузки на костный мозг (BMB) по сравнению с исходным уровнем элиглустата на 52-й, 104-й, 156-й и 208-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень элиглустата, недели 52, 104, 156 и 208 текущего исследования
Оценка нагрузки на костный мозг (BMB) указывает на степень инфильтрации костного мозга, измеренную с помощью МРТ, в диапазоне от 0 (нет аномалий) до 8 баллов (тяжелое заболевание) для поясничного отдела позвоночника и от 0 (нет аномалий) до 8 баллов (тяжелое заболевание). ) для бедренных костей. Общий балл BMB рассчитывали как сумму баллов для бедренного и поясничного отделов позвоночника, которые варьировались от 0 (отсутствие аномалий) до 16 (тяжелое заболевание) баллов. Более высокий балл BMB означал более тяжелое поражение костного мозга. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к исходному уровню элиглустата, который был определен как состояние участника во время первой дозы элиглустата в предыдущем исследовании Фазы 2 или Фазы 3.
Исходный уровень элиглустата, недели 52, 104, 156 и 208 текущего исследования
Изменение общей минеральной плотности костей позвоночника и бедренной кости (МПКТ) по сравнению с исходным уровнем текущего исследования на 52-й, 104-й, 156-й и 208-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Измерения минеральной плотности костей (МПКТ) позвоночника и двусторонней бедренной кости были получены с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA). Худшая общая бедренная кость на исходном уровне относится к «худшему» больному левому или правому бедру на исходном уровне. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Изменение общей минеральной плотности костей позвоночника и бедренной кости (МПКТ) по сравнению с исходным уровнем элиглустата на 52-й, 104-й, 156-й и 208-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень элиглустата, недели 52, 104, 156 и 208 текущего исследования
Измерения BMD позвоночника и двусторонней бедренной кости были получены с помощью DXA-сканирования. Худшая общая бедренная кость на исходном уровне относится к «наихудшему» больному левому или правому бедру на исходном уровне. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к исходному уровню элиглустата, который был определен как состояние участника во время первой дозы элиглустата в предыдущем исследовании Фазы 2 или Фазы 3.
Исходный уровень элиглустата, недели 52, 104, 156 и 208 текущего исследования
Изменение общего T-показателя МПК позвоночника и бедра по сравнению с текущим исходным уровнем на 52-й, 104-й, 156-й и 208-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Измерения BMD позвоночника и двусторонней бедренной кости были получены с помощью DXA-сканирования. Категории плотности костной ткани по Т-баллу были следующими: нормальная (оценка >-1), остеопения (оценка от -2,5 до <=-1) и остеопороз (оценка <= -2,5). Худшая общая бедренная кость на исходном уровне относится к «наихудшему» больному левому или правому бедру на исходном уровне. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Изменение общего T-показателя МПК позвоночника и бедра по сравнению с исходным уровнем элиглустата на 52-й, 104-й, 156-й и 208-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень элиглустата, недели 52, 104, 156 и 208 текущего исследования
Измерения BMD позвоночника и двусторонней бедренной кости были получены с помощью DXA-сканирования. Категории плотности костной ткани по Т-баллу были следующими: нормальная (оценка >-1), остеопения (оценка от -2,5 до <=-1) и остеопороз (оценка <= -2,5). Худшая общая бедренная кость на исходном уровне относится к «наихудшему» больному левому или правому бедру на исходном уровне. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к исходному уровню элиглустата, который был определен как состояние участника во время первой дозы элиглустата в предыдущем исследовании Фазы 2 или Фазы 3.
Исходный уровень элиглустата, недели 52, 104, 156 и 208 текущего исследования
Изменение общих Z-показателей МПК позвоночника и бедра по сравнению с текущим исходным уровнем на 52-й, 104-й, 156-й и 208-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Измерения BMD позвоночника и двусторонней бедренной кости были получены с помощью DXA-сканирования. Категории плотности костной ткани по Z-баллу были следующими: нормальная (оценка >-2) и ниже нормы (оценка <=-2). Худшая общая бедренная кость на исходном уровне относится к «наихудшему» больному левому или правому бедру на исходном уровне. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Изменение общих Z-показателей МПК позвоночника и бедра по сравнению с исходным уровнем элиглустата на 52-й, 104-й, 156-й и 208-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень элиглустата, недели 52, 104, 156 и 208 текущего исследования
Измерения BMD позвоночника и двусторонней бедренной кости были получены с помощью DXA-сканирования. Категории плотности кости по шкале Z: нормальная (оценка >-2) и ниже нормы (оценка <=-2). Худшая общая бедренная кость на исходном уровне относится к «наихудшему» больному левому или правому бедру на исходном уровне. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к исходному уровню элиглустата, который был определен как состояние участника во время первой дозы элиглустата в предыдущем исследовании Фазы 2 или Фазы 3.
Исходный уровень элиглустата, недели 52, 104, 156 и 208 текущего исследования
Общее количество новых случаев или обострений остеонекроза позвоночника и бедренной кости на исходном уровне исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Остеонекроз оценивали с помощью МРТ костей и рентгенографии позвоночника и МРТ бедренной кости. В этом показателе исхода сообщалось общее количество новых или усугубляющихся случаев остеонекроза среди всех участников с соответствующей оценкой в ​​определенные моменты времени. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Общее количество новых или усугубляющихся переломов позвоночника и бедренной кости на исходном уровне исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Перелом оценивали с помощью МРТ костей и рентгенографии позвоночника и МРТ бедренной кости. В этом показателе исхода сообщалось общее количество новых или усугубляющихся переломов среди всех участников с соответствующей оценкой в ​​определенные моменты времени. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Общее количество новых или обострений инфарктов позвоночника и бедренной кости на исходном уровне исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Инфаркты оценивали с помощью МРТ костей и рентгенографии позвоночника и МРТ бедренной кости. В этом показателе исхода сообщалось общее количество новых или усугубляющихся случаев инфаркта среди всех участников с соответствующей оценкой в ​​определенные моменты времени. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 52, 104, 156 и 208
Общее количество новых или ухудшающихся литических поражений позвоночника на исходном уровне исследования, на 104-й и 208-й неделях
Временное ограничение: Базовый уровень исследования, недели 104 и 208
Литические поражения оценивали с помощью рентгенографии костей позвоночника. В этом показателе результата сообщалось общее количество новых или ухудшающихся литических поражений среди всех участников с соответствующей оценкой в ​​определенные моменты времени. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Базовый уровень исследования, недели 104 и 208
Наблюдаемая годовая заболеваемость остеонекрозом позвоночника и бедренной кости на 52, 104, 156 и 208 неделе
Временное ограничение: На 52 недели (т. е. 1 год), 104 недели (т. е. 2 года), 156 недель (т. е. 3 года) и 208 недель (т. е. 4 года)
Наблюдаемый годовой уровень заболеваемости оценивали путем деления общего количества событий на общее количество лет наблюдения в каждый указанный год (для всех участников). Остеонекроз оценивали с помощью МРТ костей и рентгенографии позвоночника и МРТ бедренной кости.
На 52 недели (т. е. 1 год), 104 недели (т. е. 2 года), 156 недель (т. е. 3 года) и 208 недель (т. е. 4 года)
Наблюдаемая годовая частота переломов позвоночника и бедренной кости на 52, 104, 156 и 208 неделе
Временное ограничение: На 52 недели (т. е. 1 год), 104 недели (т. е. 2 года), 156 недель (т. е. 3 года) и 208 недель (т. е. 4 года)
Наблюдаемый годовой уровень заболеваемости оценивали путем деления общего количества событий на общее количество лет наблюдения в каждый указанный год (для всех участников). Перелом оценивали с помощью МРТ костей и рентгенографии позвоночника и МРТ бедренной кости.
На 52 недели (т. е. 1 год), 104 недели (т. е. 2 года), 156 недель (т. е. 3 года) и 208 недель (т. е. 4 года)
Наблюдаемая годовая заболеваемость инфарктами позвоночника и бедренной кости на 52, 104, 156 и 208 неделе
Временное ограничение: На 52 недели (т. е. 1 год), 104 недели (т. е. 2 года), 156 недель (т. е. 3 года) и 208 недель (т. е. 4 года)
Наблюдаемый годовой уровень заболеваемости оценивали путем деления общего количества событий на общее количество лет наблюдения в каждый указанный год (для всех участников). Инфаркты оценивали с помощью МРТ костей и рентгенографии позвоночника и МРТ бедренной кости.
На 52 недели (т. е. 1 год), 104 недели (т. е. 2 года), 156 недель (т. е. 3 года) и 208 недель (т. е. 4 года)
Наблюдаемая годовая частота литических поражений позвоночника на 104-й и 208-й неделе
Временное ограничение: На 104 недели (т.е. 2 года) и 208 недель (т.е. 4 года)
Наблюдаемый годовой уровень заболеваемости оценивали путем деления общего количества событий на общее количество лет наблюдения в каждый указанный год (для всех участников). Литические поражения оценивали с помощью рентгенографии костей позвоночника.
На 104 недели (т.е. 2 года) и 208 недель (т.е. 4 года)
Изменение уровня костного биомаркера по сравнению с исходным уровнем текущего исследования: воспалительный белок макрофагов 1 бета (MIP-1β) на 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234
MIP-1β, считающийся биомаркером активного заболевания костей, анализировали в плазме. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234
Изменение уровня костного биомаркера по сравнению с исходным уровнем элиглустата: воспалительный белок макрофагов 1 бета (MIP-1β) на 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень элиглустата, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 текущего исследования
MIP-1β, считающийся биомаркером активного заболевания костей, анализировали в плазме. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к исходному уровню элиглустата, который был определен как состояние участника во время первой дозы элиглустата в предыдущем исследовании Фазы 2 или Фазы 3.
Исходный уровень элиглустата, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 текущего исследования
Изменение уровня костного биомаркера по сравнению с исходным уровнем текущего исследования: N-концевой пропептид проколлагена 1 (P1NP) на 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234
P1NP, маркер формирования кости, анализировали в плазме. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234
Изменение уровня костного биомаркера по сравнению с исходным уровнем элиглустата: N-концевой пропептид проколлагена 1 (P1NP) на 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень элиглустата, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 текущего исследования
P1NP, маркер формирования кости, анализировали в плазме. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к исходному уровню элиглустата, который был определен как состояние участника во время первой дозы элиглустата в предыдущем исследовании Фазы 2 или Фазы 3.
Исходный уровень элиглустата, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 текущего исследования
Изменение уровня костных биомаркеров по сравнению с исходным уровнем текущего исследования: C-телопептиды коллагена 1 типа (CTx) на 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234
CTx, маркер резорбции кости, анализировали в плазме. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234
Изменение уровня костного биомаркера по сравнению с исходным уровнем элиглустата: C-телопептиды коллагена 1 типа (CTx) на 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень элиглустата, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 текущего исследования
CTx, маркер резорбции кости, анализировали в плазме. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к исходному уровню элиглустата, который был определен как состояние участника во время первой дозы элиглустата в предыдущем исследовании Фазы 2 или Фазы 3.
Исходный уровень элиглустата, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 текущего исследования

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с текущим исходным уровнем исследования при болезни Гоше 1 типа (GD1)
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234
Биомаркер хитотриозидазы анализировали в плазме. Уровни биомаркеров хитотриозидазы для участников, которые не были сверхбыстрыми метаболизаторами CYP2D6 (не URM), сообщались в этой оценке исхода. Для этой меры исхода исходный уровень относится к исходному уровню исследования, который был определен как статус при включении в исследование.
Исходный уровень исследования, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234
Изменение по сравнению с исходным уровнем элиглустата при болезни Гоше типа 1 (GD1)
Временное ограничение: Исходный уровень элиглустата, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 текущего исследования
Биомаркер хитотриозидазы анализировали в плазме. Уровни биомаркеров хитотриозидазы для участников, у которых не было CYP2D6 без URM, были указаны в этой оценке исхода. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к исходному уровню элиглустата, который был определен как состояние участника во время первой дозы элиглустата в предыдущем исследовании Фазы 2 или Фазы 3. Планировалось, что данные для этого показателя исхода будут собираться и анализироваться относительно исходного уровня элиглустата отдельно для фазы 2, исследований ENGAGE и EDGE (участники, ранее не получавшие лечения БГ) и исследования ENCORE (участники, перешедшие с ФЗТ).
Исходный уровень элиглустата, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 текущего исследования
Изменение уровней биомаркеров GD1 по сравнению с исходным уровнем текущего исследования: глюкозилцерамид (GL-1) на 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234
Биомаркер глюкозилцерамида (GL-1) анализировали в плазме. Уровни биомаркера GL-1 для участников, у которых не было CYP2D6 без URM, были указаны в этой оценке исхода. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234
Изменение уровней биомаркеров GD1 по сравнению с исходным уровнем элиглустата: глюкозилцерамид (GL-1) на 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень элиглустата, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 текущего исследования
Биомаркер глюкозилцерамида (GL-1) анализировали в плазме. Уровни биомаркера GL-1 для участников, у которых не было CYP2D6 без URM, были указаны в этой оценке исхода. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к исходному уровню элиглустата, который был определен как состояние участника во время первой дозы элиглустата в предыдущем исследовании Фазы 2 или Фазы 3. Планировалось, что данные для этого показателя исхода будут собираться и анализироваться в отношении исходного уровня элиглустата отдельно для участников исследований фазы 2, ENGAGE и EDGE (участники, ранее не получавшие лечения БГ) и исследования ENCORE (участники, перешедшие с ФЗТ).
Исходный уровень элиглустата, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 текущего исследования
Изменение уровней биомаркеров GD1 по сравнению с исходным уровнем текущего исследования: лизоглюкозилцерамид (Lyso-GL-1) на 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234
Биомаркер Lyso-GL-1 анализировали в плазме. Уровни биомаркера Lyso-GL-1 для участников, у которых не было CYP2D6 без URM, были указаны в этой оценке исхода. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234
Изменение уровней биомаркеров GD1 по сравнению с исходным уровнем элиглустата: лизоглюкозилцерамид (Lyso-GL-1) на 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень элиглустата, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 текущего исследования
Биомаркер Lyso-GL-1 анализировали в плазме. Уровни биомаркера Lyso-GL-1 для участников, у которых не было CYP2D6 без URM, были указаны в этой оценке исхода. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к исходному уровню элиглустата, который был определен как состояние участника во время первой дозы элиглустата в предыдущем исследовании Фазы 2 или Фазы 3. Планировалось, что данные для этого показателя исхода будут собираться и анализироваться в отношении исходного уровня элиглустата отдельно для участников исследований фазы 2, ENGAGE и EDGE (участники, ранее не получавшие лечения БГ) и исследования ENCORE (участники, перешедшие с ФЗТ).
Исходный уровень элиглустата, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 текущего исследования
Изменение по сравнению с текущим исходным уровнем исследования в краткой форме-36 Результаты опроса о состоянии здоровья (SF-36) на неделях 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234
Краткий обзор состояния здоровья из 36 пунктов (SF-36) представляет собой стандартизированный опрос, оценивающий 8 аспектов функционального здоровья и благополучия. Резюме физических компонентов (PCS) с 4 подшкалами: физическая функция, ролевые ограничения из-за физических проблем, телесная боль и общее восприятие здоровья; и Резюме психического компонента (MCS) с 4 подшкалами: жизнеспособность, социальная функция, ролевые ограничения из-за эмоциональных проблем и психическое здоровье. Суммирование баллов по одной и той же подшкале дает баллы по подшкалам, которые преобразуются в диапазон от 0 до 100; 0 = худший и 100 = лучший результат. И PCS, и MCS варьируются от 0 до 100, при этом более высокие баллы указывают на лучшее физическое и психическое здоровье. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к текущему исходному уровню исследования, который был определен как статус в записи этого исследования (EFC13781).
Исходный уровень исследования, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234
Изменение показателей SF-36 по сравнению с исходным уровнем элиглустата на 26-й, 52-й, 78-й, 104-й, 130-й, 156-й, 182-й, 208-й и 234-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень элиглустата, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 текущего исследования
SF-36 представляет собой стандартизированный опрос, оценивающий 8 аспектов функционального здоровья и благополучия. PCS с 4 подшкалами: физическая функция, ролевые ограничения из-за физических проблем, боль и общее восприятие здоровья; и MCS с 4 подшкалами: жизнеспособность, социальная функция, ролевые ограничения из-за эмоциональных проблем и психическое здоровье. Суммирование баллов по одной и той же подшкале дает баллы по подшкалам, которые преобразуются в диапазон от 0 до 100; 0 = худший результат, 100 = лучший результат. И PCS, и MCS варьируются от 0 до 100, более высокие баллы указывают на лучшее физическое и психическое здоровье. Для этого показателя исхода исходный уровень относится к исходному уровню элиглустата, который был определен как состояние участника во время первой дозы элиглустата в предыдущем исследовании Фазы 2 или Фазы 3.
Исходный уровень элиглустата, недели 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 и 234 текущего исследования
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TESAE)
Временное ограничение: От первого введения ИЛП до последнего введения ИЛП + 5 дней (до 4 лет или до тех пор, пока коммерческий элиглустат не станет доступен участникам за счет возмещения расходов или в рамках программы благотворительного использования [расширенный доступ])
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, получавшего исследуемый препарат, и не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с лечением. Серьезным нежелательным явлением (СНЯ) было любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе: привело к смерти, было опасно для жизни, потребовало стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, привело к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, было врожденной аномалией/рождением дефект, было важным с медицинской точки зрения событием. НЯ были определены как НЯ, которые развились, ухудшились или стали серьезными в период начала лечения (время от первого введения исследуемого лекарственного препарата (ИЛП) до последнего введения ИЛП + 5 дней).
От первого введения ИЛП до последнего введения ИЛП + 5 дней (до 4 лет или до тех пор, пока коммерческий элиглустат не станет доступен участникам за счет возмещения расходов или в рамках программы благотворительного использования [расширенный доступ])

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 октября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 июня 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 июня 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 августа 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 августа 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

1 сентября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 июля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июня 2022 г.

Последняя проверка

1 июня 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EFC13781
  • U1111-1166-6190 (Другой идентификатор: UTN)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org.

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться