Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3b-undersøgelse til evaluering af skeletrespons på Eliglustat hos voksne patienter, der fuldførte fase 2- eller fase 3-studier (EXOSKEL)

22. juni 2022 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Open Label Interventionel Multicenter fase 3b-undersøgelse til evaluering af skeletrespons på Eliglustat hos voksne patienter, der med succes gennemførte fase 2- eller fase 3-studierne

Primært mål:

Evaluer langsigtet skeletrespons på eliglustat hos voksne deltagere, som med succes gennemførte et af fase 2- eller fase 3-eliglustatstudierne.

Sekundært mål:

Evaluer sikkerheden af ​​eliglustat (ved kontinuerlig overvågning af alvorlige bivirkninger), livskvaliteten (Short Form-36 Health Survey [SF-36]) og biomarkører for Gauchers sygdom type 1 (GD1) (chitotriosidase, plasma glucosylceramid [GL-1] ] og lyso glucosylceramid [lyso-GL-1]) hos voksne deltagere, som med succes gennemførte et af fase 2- eller fase 3-studierne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsens varighed for individuelle deltagere skulle være på minimum 2 år og op til 4 år, eller indtil kommerciel eliglustat var tilgængelig for deltagerne gennem refusion. Hvis eliglustat efter 4 år efter begyndelsen af ​​undersøgelsen ikke var godkendt og tilgængeligt for deltagere i det deltagende land, kan deltagere i dette land fortsætte med at modtage undersøgelsesbehandling, indtil eliglustat var tilgængeligt for deltagerne gennem programmet for compassionate use (udvidet adgang) eller blev godkendt. og tilgængelig gennem refusion, alt efter hvad der kom først.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1E2
        • Investigational Site Number 124002
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Investigational Site Number 643001
      • St-Petersburg, Den Russiske Føderation, 197341
        • Investigational Site Number 643002
  • Tunesien
      • Tunis, Tunesien, 1007
        • Investigational Site Number 788001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal have gennemført fase 2 (GZGD00304) eller et fase 3 studie (GZGD02507, GZGD02607 eller GZGD03109). Succesfuld afslutning blev defineret som deltagere tilmeldt en af ​​de ovennævnte undersøgelser, som modtog eliglustat til slutningen af ​​undersøgelsen og gennemførte afslutningsbesøget uden at være afbrudt eller blevet trukket tilbage for tidligt.
  • Deltageren var villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke, før protokolkrævede procedurer blev udført.
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have haft en dokumenteret negativ graviditetstest før tilmeldingen, og mens de modtog eliglustat-behandling.
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have været villige til at praktisere ægte afholdenhed i overensstemmelse med deres foretrukne og sædvanlige livsstil, eller have brugt en medicinsk accepteret form for prævention (enten en barrieremetode, såsom kondom eller diafragma + sæddræbende middel, eller en ikke-barrieremetode såsom orale, injicerede eller implanterede hormonelle metoder eller en intrauterin enhed eller system), mens du modtager eliglustat.

Eksklusionskriterier:

  • Deltageren var uvillig til at overholde kravene i protokollen.
  • Deltageren havde modtaget et forsøgsprodukt (andre end eliglustat) inden for 30 dage før tilmeldingen.
  • Deltageren havde modtaget miglustat inden for 6 måneder før tilmelding.
  • Deltageren havde tidligere dokumenteret øsofagusvaricer eller leverinfarkt eller aktuelle leverenzymer (alanintransaminase, aspartataminotransferase) eller total bilirubin større end (>)2 gange den øvre normalgrænse, medmindre deltageren havde en diagnose af Gilbert syndrom.
  • Deltageren havde enhver klinisk signifikant sygdom, bortset fra Gauchers sygdom, inklusive kardiovaskulær, nyre, lever, gastrointestinal, pulmonal, neurologisk, endokrin, metabolisk (f.eks. hypokaliæmi, hypomagnesiæmi) eller psykiatrisk sygdom, andre medicinske tilstande eller alvorlige interkurrente sygdomme, som kan udelukke deltagelse i undersøgelsen.
  • Deltageren var kendt for at have en af ​​følgende: hjertesygdom (kongestiv hjertesvigt, nyligt akut myokardieinfarkt, bradykardi, hjerteblokade, ventrikulær arytmi), langt QT-syndrom eller aktuel behandling med klasse IA eller klasse III antiarytmika.
  • Deltageren var testet positiv for det humane immundefektvirus-antistof, hepatitis C-antistof eller hepatitis B-overfladeantigen.
  • Deltageren havde en historie med cancer inden for 6 måneder efter tilmelding, med undtagelse af basalcellekarcinom.
  • Deltageren var en CYP2D6 IM, EM eller URM og tog en stærk eller moderat CYP2D6-hæmmer samtidig med en stærk eller moderat CYP3A-hæmmer.
  • Deltageren var en CYP2D6 PM, der havde taget en stærk CYP3A-hæmmer inden for 2 uger før tilmelding.
  • Hvis en kvindelig deltager i den fødedygtige alder havde en positiv graviditetstest (blod-β-humant choriongonadotropin [β-HCG]) eller ammede før første dosis af eliglustat i denne undersøgelse, kunne deltageren ikke melde sig ind i undersøgelsen på det tidspunkt, men kan være blevet screenet igen efter afslutningen af ​​graviditeten, og/eller når hun ikke længere ammede, forudsat at genscreeningen fandt sted inden udløbet af tilmeldingsperioden.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke var villige eller ude af stand til at blive testet for graviditet.

Ovenstående information var ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en deltagers potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eliglustat
Deltagere, der gennemførte en af ​​fase 2 (GZGD00304 [NCT00358150]) eller fase 3 undersøgelser (GZGD02507 [NCT00891202], GZGD02607 [NCT00943111], eller GZGD03109, var [NCT02507] igangværende undersøgelse (74943107) igangværende (74943107)7. Deltagere, som var cytokrom P450 (CYP) 2D6 mellemmetabolisator (IM), omfattende metabolisator (EM) og ultrahurtige metabolisatorer (URM), modtog eliglustat 84 milligram (mg) to gange dagligt, og deltagere, der var CYP2D6 dårlig metabolisator (PM) fik eliglustat 84 mg én gang dagligt, i mindst 2 år (medmindre tidlig seponering fandt sted) og op til 4 år, eller indtil kommerciel eliglustat var tilgængelig for deltagerne gennem refusion eller gennem programmet for compassionate use (udvidet adgang).
Medicin: Eliglustat, GZ385660

Lægemiddelform: kapsel

Indgivelsesvej: oral

Andre navne:
  • Cerdelga

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med mobilitetsstatusvurderinger ved undersøgelsens baseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Mobilitet, dvs. evne til at gå, blev vurderet som en del af Gauchers sygdomsvurdering hos deltagere. I dette resultatmål blev antallet af deltagere med deres forskellige mobilitetsstatus sammen med brugen af ​​mobilitetshjælpemidler (ubegrænset mobilitet, gåture med vanskeligheder, gåture med ortopædisk hjælpemiddel, kræver kørestol, sengeliggende) på bestemte tidspunkter rapporteret. Baseline refererer til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Antal deltagere med knoglesmerteniveauer i løbet af de sidste 4 uger ved undersøgelsens baseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Knoglesmerter blev vurderet som en del af Gauchers sygdomsvurdering hos deltagerne. Deltagerne blev kategoriseret som ingen (ingen knoglesmerter), meget milde knoglesmerter, milde knoglesmerter, moderate knoglesmerter, svære knoglesmerter og ekstreme knoglesmerter i løbet af de sidste 4 uger ved hvert specificeret besøg. I dette resultatmål blev antallet af deltagere med forskellige niveauer af knoglesmerter i løbet af de sidste 4 uger på bestemte tidspunkter rapporteret. Baseline refererer til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Antal deltagere med knoglekrise ved undersøgelsens baseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Knoglekrise blev vurderet som en del af Gauchers sygdomsvurdering hos deltagere. Akutte, ulidelige episodiske knoglesmerter er karakteristisk for Gauchers knoglekrise, som typisk forårsager periosteal forhøjelse, forhøjet antal hvide blodlegemer, feber eller svækkelse af flere dage eller længere og kræver behandling med immobilisering af det berørte område og opioidanalgetika. Deltagerne blev kategoriseret som 0= ingen knoglekrise, 1= 1 knoglekrise, 2= 2 knoglekrise og >=3 = mere end 3 knoglekrise i løbet af vurderingsperioden. I dette resultatmål blev antallet af deltagere med forskellige knoglekriseniveauer på bestemte tidspunkter rapporteret. Baseline refererer til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Ændring fra nuværende undersøgelsesbasislinje i total knoglemarvsbyrde (BMB)-score i uge 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Knoglemarvsbyrde (BMB)-score angiver graden af ​​knoglemarvsinfiltration. BMB-score blev målt ved hjælp af MRI (magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), varierede fra 0 (ingen abnormiteter) til 8 point (alvorlig sygdom) for lændehvirvelsøjlen og fra 0 (ingen abnormiteter) til 8 point (alvorlig sygdom) for lårbenene. Den samlede BMB-score blev beregnet som summen af ​​point for lårbens- og lændehvirvelsøjlen, der varierede fra 0 (ingen abnormiteter) til 16 (alvorlig sygdom) point. En højere BMB-score betød mere alvorlig knoglemarvspåvirkning. For dette resultatmål refererer baseline til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Ændring fra Eliglustat-basislinje i total knoglemarvsbyrde (BMB)-score i uge 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uge ​​52, 104, 156 og 208 af den aktuelle undersøgelse
Knoglemarvsbyrde (BMB)-score indikerer, at graden af ​​knoglemarvsinfiltration blev målt ved hjælp af MRI, varierede fra 0 (ingen abnormiteter) til 8 point (alvorlig sygdom) for lændehvirvelsøjlen og fra 0 (ingen abnormiteter) til 8 point (alvorlig sygdom) ) for lårbenene. Den samlede BMB-score blev beregnet som summen af ​​point for lårbens- og lændehvirvelsøjlen, der varierede fra 0 (ingen abnormiteter) til 16 (alvorlig sygdom) point. En højere BMB-score betød mere alvorlig knoglemarvspåvirkning. For dette resultatmål refererer baseline til eliglustat-baseline, som blev defineret som deltagerens status på tidspunktet for første dosis eliglustat i det tidligere fase 2- eller fase 3-studie.
Eliglustat Baseline, uge ​​52, 104, 156 og 208 af den aktuelle undersøgelse
Ændring fra nuværende undersøgelsesbaseline i total spine og femur knoglemineraltæthed (BMD) i uge 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Knoglemineraltæthed (BMD) målinger af rygsøjlen og det bilaterale lårben blev opnået ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA) scanning. Værste total femur ved baseline refererer til den "værste" syge venstre eller højre femur ved baseline. For dette resultatmål refererer baseline til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Ændring fra Eliglustat-baseline i total spine og femur knoglemineraldensitet (BMD) i uge 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uge ​​52, 104, 156 og 208 af den aktuelle undersøgelse
BMD-målinger af rygsøjlen og bilaterale lårben blev erhvervet ved DXA-scanning. Værste total femur ved baseline refererer til den "værste" syge venstre eller højre femur ved baseline. For dette resultatmål refererer baseline til eliglustat-baseline, som blev defineret som deltagerens status på tidspunktet for første dosis eliglustat i det tidligere fase 2- eller fase 3-studie.
Eliglustat Baseline, uge ​​52, 104, 156 og 208 af den aktuelle undersøgelse
Ændring fra nuværende undersøgelsesbaseline i rygsøjle og lårbens samlede T-score for BMD i uge 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
BMD-målinger af rygsøjlen og bilaterale lårben blev erhvervet ved DXA-scanning. T-score knogletæthedskategorierne var: normal (score >-1), osteopeni (score -2,5 til <=-1) og osteoporose (score <= -2,5). Værste total femur ved baseline refererer til den "værste" syge venstre eller højre femur ved baseline. For dette resultatmål refererer baseline til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Ændring fra Eliglustat-baseline i rygsøjlen og lårbenets samlede T-score for BMD i uge 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uge ​​52, 104, 156 og 208 af den aktuelle undersøgelse
BMD-målinger af rygsøjlen og bilaterale lårben blev erhvervet ved DXA-scanning. T-score knogletæthedskategorierne var: normal (score >-1), osteopeni (score -2,5 til <=-1) og osteoporose (score <= -2,5). Værste total femur ved baseline refererer til den "værste" syge venstre eller højre femur ved baseline. For dette resultatmål refererer baseline til eliglustat-baseline, som blev defineret som deltagerens status på tidspunktet for første dosis eliglustat i det tidligere fase 2- eller fase 3-studie.
Eliglustat Baseline, uge ​​52, 104, 156 og 208 af den aktuelle undersøgelse
Ændring fra nuværende undersøgelsesbaseline i rygsøjle og lårbens samlede Z-score for BMD i uge 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
BMD-målinger af rygsøjlen og bilaterale lårben blev erhvervet ved DXA-scanning. Z-score knogletæthedskategorierne var: normal (score >-2) og under normal (score <=-2). Værste total femur ved baseline refererer til den "værste" syge venstre eller højre femur ved baseline. For dette resultatmål refererer baseline til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Ændring fra Eliglustat-baseline i rygsøjlen og lårbenets samlede Z-score for BMD i uge 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uge ​​52, 104, 156 og 208 af den aktuelle undersøgelse
BMD-målinger af rygsøjlen og bilaterale lårben blev erhvervet ved DXA-scanning. Z-score knogletæthedskategorierne er: normal (score >-2) og under normal (score <=-2). Værste total femur ved baseline refererer til den "værste" syge venstre eller højre femur ved baseline. For dette resultatmål refererer baseline til eliglustat-baseline, som blev defineret som deltagerens status på tidspunktet for første dosis eliglustat i det tidligere fase 2- eller fase 3-studie.
Eliglustat Baseline, uge ​​52, 104, 156 og 208 af den aktuelle undersøgelse
Samlet antal nye eller forværrede osteonekrosehændelser for rygsøjle og lårben ved undersøgelsens baseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Osteonekrose blev vurderet ved knogle-MR og røntgen for rygsøjlen og ved MR for lårben. Samlet antal nye eller forværrede osteonekrosehændelser blandt alle deltagerne med tilsvarende vurdering på bestemte tidspunkter blev rapporteret i dette resultatmål. For dette resultatmål refererer baseline til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Samlet antal nye eller forværrede frakturhændelser for rygsøjle og lårben ved undersøgelsens baseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Fraktur blev vurderet ved knogle-MR og røntgen for rygsøjlen og ved MR for lårben. Samlet antal nye eller forværrede frakturhændelser blandt alle deltagerne med tilsvarende vurdering på bestemte tidspunkter blev rapporteret i dette resultatmål. For dette resultatmål refererer baseline til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Samlet antal nye eller forværrede infarkthændelser for rygsøjlen og lårbenet ved undersøgelsens baseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Infarkter blev vurderet ved knogle-MR og røntgen for rygsøjlen og ved MR for lårben. Samlet antal nye eller forværrede infarkthændelser blandt alle deltagerne med tilsvarende vurdering på bestemte tidspunkter blev rapporteret i dette resultatmål. For dette resultatmål refererer baseline til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​52, 104, 156 og 208
Samlet antal nye eller forværrede Lytiske læsioner hændelser for rygsøjlen ved undersøgelsens baseline, uge ​​104 og 208
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​104 og 208
Lytiske læsioner blev vurderet ved knoglerøntgen for rygsøjlen. Samlet antal nye eller forværrede lytiske læsionshændelser blandt alle deltagerne med tilsvarende vurdering på specificerede tidspunkter blev rapporteret i dette resultatmål. For dette resultatmål refererer baseline til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​104 og 208
Observeret årlig incidensrate for osteonekrose i rygsøjlen og lårbenet i uge 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: I 52 uger (dvs. 1 år), 104 uger (dvs. 2 år), 156 uger (dvs. 3 år) og 208 uger (dvs. 4 år)
Den observerede årlige incidensrate blev estimeret ved hjælp af det samlede antal hændelser divideret med de samlede år med opfølgning i hvert specificeret år (for alle deltagere). Osteonekrose blev vurderet ved knogle-MR og røntgen for rygsøjlen og ved MR for lårben.
I 52 uger (dvs. 1 år), 104 uger (dvs. 2 år), 156 uger (dvs. 3 år) og 208 uger (dvs. 4 år)
Observeret årlig incidensrate for rygsøjle- og lårbensfraktur i uge 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: I 52 uger (dvs. 1 år), 104 uger (dvs. 2 år), 156 uger (dvs. 3 år) og 208 uger (dvs. 4 år)
Den observerede årlige incidensrate blev estimeret ved hjælp af det samlede antal hændelser divideret med de samlede år med opfølgning i hvert specificeret år (for alle deltagere). Fraktur blev vurderet ved knogle-MR og røntgen for rygsøjlen og ved MR for lårben.
I 52 uger (dvs. 1 år), 104 uger (dvs. 2 år), 156 uger (dvs. 3 år) og 208 uger (dvs. 4 år)
Observeret årlig incidensrate for ryg- og lårbensinfarkter i uge 52, 104, 156 og 208
Tidsramme: I 52 uger (dvs. 1 år), 104 uger (dvs. 2 år), 156 uger (dvs. 3 år) og 208 uger (dvs. 4 år)
Den observerede årlige incidensrate blev estimeret ved hjælp af det samlede antal hændelser divideret med de samlede år med opfølgning i hvert specificeret år (for alle deltagere). Infarkter blev vurderet ved knogle-MR og røntgen for rygsøjlen og ved MR for lårben.
I 52 uger (dvs. 1 år), 104 uger (dvs. 2 år), 156 uger (dvs. 3 år) og 208 uger (dvs. 4 år)
Observeret årlig incidensrate for rygsøjlelæsion i uge 104 og 208
Tidsramme: I 104 uger (dvs. 2 år) og 208 uger (dvs. 4 år)
Den observerede årlige incidensrate blev estimeret ved hjælp af det samlede antal hændelser divideret med de samlede år med opfølgning i hvert specificeret år (for alle deltagere). Lytiske læsioner blev vurderet ved knoglerøntgen for rygsøjlen.
I 104 uger (dvs. 2 år) og 208 uger (dvs. 4 år)
Ændring fra nuværende undersøgelsesbaseline i knoglebiomarkørniveau: Makrofager inflammatorisk protein 1 Beta (MIP-1β) i uge 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
MIP-1β, der betragtes som en biomarkør for aktiv knoglesygdom, blev analyseret fra plasma. For dette resultatmål refererer baseline til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Ændring fra Eliglustat-baseline i knoglebiomarkørniveau: Makrofag-inflammatorisk protein 1 Beta (MIP-1β) i uge 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234 af den aktuelle undersøgelse
MIP-1β, der betragtes som en biomarkør for aktiv knoglesygdom, blev analyseret fra plasma. For dette resultatmål refererer baseline til eliglustat-baseline, som blev defineret som deltagerens status på tidspunktet for første dosis eliglustat i det tidligere fase 2- eller fase 3-studie.
Eliglustat Baseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234 af den aktuelle undersøgelse
Ændring fra nuværende undersøgelsesbasislinje i knoglebiomarkørniveau: Procollagen 1 N-terminalt propeptid (P1NP) i uge 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Tidsramme: Undersøgelsesbasislinje, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
P1NP, en markør for knogledannelse, blev analyseret fra plasma. For dette resultatmål refererer baseline til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbasislinje, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Ændring fra Eliglustat-baseline i knoglebiomarkørniveau: Procollagen 1 N-terminalt propeptid (P1NP) i uge 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234 af den aktuelle undersøgelse
P1NP, en markør for knogledannelse, blev analyseret fra plasma. For dette resultatmål refererer baseline til eliglustat-baseline, som blev defineret som deltagerens status på tidspunktet for første dosis eliglustat i det tidligere fase 2- eller fase 3-studie.
Eliglustat Baseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234 af den aktuelle undersøgelse
Ændring fra nuværende undersøgelsesbaseline i knoglebiomarkørniveau: Type 1 kollagen C-Telopeptider (CTx) i uge 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Tidsramme: Undersøgelsesbasislinje, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
CTx, en markør for knogleresorption, blev analyseret fra plasma. For dette resultatmål refererer baseline til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbasislinje, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Ændring fra Eliglustat-baseline i knoglebiomarkørniveau: Type 1-kollagen C-Telopeptider (CTx) i uge 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234 af den aktuelle undersøgelse
CTx, en markør for knogleresorption, blev analyseret fra plasma. For dette resultatmål refererer baseline til eliglustat-baseline, som blev defineret som deltagerens status på tidspunktet for første dosis eliglustat i det tidligere fase 2- eller fase 3-studie.
Eliglustat Baseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 og 234 af den aktuelle undersøgelse

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra nuværende undersøgelsesbaseline i Gauchers sygdom type 1 (GD1) biomarkørniveauer: Chitotriosidase i uge 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Chitotriosidase-biomarkør blev analyseret fra plasma. Chitotriosidase-biomarkørniveauer for deltagere, der var CYP2D6-ikke-ultrahurtige metabolisatorer (ikke-URM), blev rapporteret i dette resultatmål. For dette resultatmål refererer baseline til undersøgelsens baseline, som blev defineret som status ved undersøgelsens start.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Ændring fra Eliglustat-baseline i Gauchers sygdom type 1 (GD1) biomarkørniveauer: Chitotriosidase i uge 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 i den aktuelle undersøgelse
Chitotriosidase-biomarkør blev analyseret fra plasma. Chitotriosidase-biomarkørniveauer for deltagere, der var CYP2D6-ikke-URM, blev rapporteret i dette resultatmål. For dette resultatmål refererer baseline til eliglustat-baseline, som blev defineret som deltagerens status på tidspunktet for første dosis eliglustat i det tidligere fase 2- eller fase 3-studie. Data for dette resultatmål var planlagt til at blive indsamlet og analyseret med reference til eliglustat-baseline separat for fase 2-, ENGAGE- og EDGE-studier (GD-behandlingsnaive deltagere) og fra ENCORE-studie (deltagere skiftet fra ERT).
Eliglustat Baseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 i den aktuelle undersøgelse
Ændring fra nuværende undersøgelsesbaseline i GD1-biomarkørniveauer: Glucosylceramid (GL-1) i uge 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Glucosylceramid (GL-1) biomarkør blev analyseret fra plasma. GL-1 biomarkørniveauer for deltagere, der var CYP2D6 ikke-URM, blev rapporteret i dette resultatmål. For dette resultatmål refererer baseline til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Ændring fra Eliglustat-baseline i GD1-biomarkørniveauer: Glucosylceramid (GL-1) i uge 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 i den aktuelle undersøgelse
Glucosylceramid (GL-1) biomarkør blev analyseret fra plasma. GL-1 biomarkørniveauer for deltagere, der var CYP2D6 ikke-URM, blev rapporteret i dette resultatmål. For dette resultatmål refererer baseline til eliglustat-baseline, som blev defineret som deltagerens status på tidspunktet for første dosis eliglustat i det tidligere fase 2- eller fase 3-studie. Data for dette resultatmål var planlagt til at blive indsamlet og analyseret med henvisning til eliglustat-baseline separat for deltagere fra fase 2-, ENGAGE- og EDGE-studier (GD-behandlingsnaive deltagere) og fra ENCORE-studie (deltagere skiftet fra ERT).
Eliglustat Baseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 i den aktuelle undersøgelse
Ændring fra nuværende undersøgelsesbasislinje i GD1-biomarkørniveauer: Lyso Glucosylceramid (Lyso-GL-1) i uge 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Lyso-GL-1 biomarkør blev analyseret fra plasma. Lyso-GL-1 biomarkørniveauer for deltagere, der var CYP2D6 ikke-URM, blev rapporteret i dette resultatmål. For dette resultatmål refererer baseline til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Ændring fra Eliglustat-baseline i GD1-biomarkørniveauer: Lyso Glucosylceramid (Lyso-GL-1) i uge 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 i den aktuelle undersøgelse
Lyso-GL-1 biomarkør blev analyseret fra plasma. Lyso-GL-1 biomarkørniveauer for deltagere, der var CYP2D6 ikke-URM, blev rapporteret i dette resultatmål. For dette resultatmål refererer baseline til eliglustat-baseline, som blev defineret som deltagerens status på tidspunktet for første dosis eliglustat i det tidligere fase 2- eller fase 3-studie. Data for dette resultatmål var planlagt til at blive indsamlet og analyseret med henvisning til eliglustat-baseline separat for deltagere fra fase 2-, ENGAGE- og EDGE-studier (GD-behandlingsnaive deltagere) og fra ENCORE-studie (deltagere skiftet fra ERT).
Eliglustat Baseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 i den aktuelle undersøgelse
Ændring fra nuværende undersøgelsesbaseline i Short Form-36 Health Survey (SF-36) resultater i uge 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
36-Item Short-Form Health Survey (SF-36) er en standardiseret undersøgelse, der evaluerer 8 aspekter af funktionel sundhed og velvære. Physical Component Summary (PCS) med 4 underskalaer: fysisk funktion, rollebegrænsninger på grund af fysiske problemer, kropslige smerter og generel sundhedsopfattelse; og Mental Component Summary (MCS) med 4 underskalaer: vitalitet, social funktion, rollebegrænsninger på grund af følelsesmæssige problemer og mental sundhed. Opsummeringer af emnescore af samme underskala giver underskala-scorerne, som omdannes til et interval fra 0 til 100; 0 = værste og 100 = bedste resultat. Både PCS og MCS varierer fra 0 til 100 med højere score, der indikerer bedre fysisk og mental sundhed. For dette resultatmål refererer baseline til den aktuelle undersøgelses baseline, som blev defineret som status ved denne undersøgelse (EFC13781) indgang.
Undersøgelsesbaseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Ændring fra Eliglustat-baseline i SF-36-score i uge 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234
Tidsramme: Eliglustat Baseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 af den aktuelle undersøgelse
SF-36 er en standardiseret undersøgelse, der evaluerer 8 aspekter af funktionel sundhed og velvære. PCS med 4 underskalaer: fysisk funktion, rollebegrænsninger på grund af fysiske problemer, smerter og generel sundhedsopfattelse; og MCS med 4 underskalaer: vitalitet, social funktion, rollebegrænsninger på grund af følelsesmæssige problemer og mental sundhed. Opsummeringer af emnescore af samme underskala giver underskala-scorerne, som omdannes til intervaller fra 0 til 100; 0 = værste og 100 = bedste resultat. Både PCS og MCS varierer fra 0 til 100, højere score indikerer bedre fysisk og mental sundhed. For dette resultatmål refererer baseline til eliglustat-baseline, som blev defineret som deltagerens status på tidspunktet for første dosis eliglustat i det tidligere fase 2- eller fase 3-studie.
Eliglustat Baseline, uge ​​26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 og 234 af den aktuelle undersøgelse
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: Fra den første administration af IMP til den sidste administration af IMP + 5 dage (op til 4 år, eller indtil kommerciel eliglustat var tilgængelig for deltagerne gennem refusion eller gennem programmet for compassionate use [udvidet adgang])
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet og ikke nødvendigvis skulle have en årsagssammenhæng med behandlingen. En alvorlig uønsket hændelse (SAE) var enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødsel defekt, var en medicinsk vigtig begivenhed. TEAE'er blev defineret som AE'er, der udviklede sig, forværredes eller blev alvorlige i den behandlingsstartende periode (tid fra den første administration af forsøgslægemidlet (IMP) til den sidste administration af IMP + 5 dage).
Fra den første administration af IMP til den sidste administration af IMP + 5 dage (op til 4 år, eller indtil kommerciel eliglustat var tilgængelig for deltagerne gennem refusion eller gennem programmet for compassionate use [udvidet adgang])

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

24. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. august 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. august 2015

Først opslået (Skøn)

1. september 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. juni 2022

Sidst verificeret

1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC13781
  • U1111-1166-6190 (Anden identifikator: UTN)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Eliglustat, GZ385660

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner