待機的手術または侵襲的処置を受けるインヒビターを有する先天性血友病患者におけるLR769 (PerSept3)
2022年2月24日 更新者：Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies
選択的手術/その他の侵襲的処置を受ける第VIII因子/第IX因子に対する阻害剤を有する先天性血友病A/B患者における過剰出血の予防のための凝固第VIIa因子(組換え体)の安全性および有効性に関する第3相試験
この研究、PerSept 3 の目的は、第 VIII 因子または第 IX 因子に対する阻害剤を有する生後 6 か月から 75 歳までの先天性血友病 A または B 患者における過度の出血の予防および止血の達成について LR769 を評価することです。選択的外科手術またはその他の侵襲的処置を受けている人。
ＬＲ７６９の投与は、手術／処置の直前に実施され、手術／処置中および後に繰り返され、研究者の判断によって決定される適切な止血を達成および維持する。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、国際的な多施設単一群の第 3 相研究です。 第ＶＩＩＩ因子または第ＩＸ因子に対するインヒビターを有する先天性血友病ＡまたはＢを有し、選択的外科手術または他の侵襲的処置が予定されている、年齢６ヶ月から７５歳までの患者が登録される。 大小両方の外科的またはその他の侵襲的処置が研究で許可されています。
初期治療：手順に関係なく、すべての適格基準を満たす患者は、外科的切開または侵襲的手順の開始前の≤2分以内にLR769の初期静脈内（IV）ボーラス投与を受けます。 軽度の待機手術またはその他の軽度の侵襲的処置の場合、初回用量として 75 μg/kg の用量が使用されます。大規模な待機手術またはその他の大規模な侵襲的処置の場合、LR769 の 200 μg/kg の用量が初期用量として使用されます。 軽微な手順と主要な手順の両方について、投与は、手術または侵襲的手順の間および後に、75 μg/kg の用量で 2 時間 (±5 分) ごとに繰り返されることはありません。
主要な外科的処置の治療: LR769 の初回投与に続いて、処置完了後の最初の 48 時間、2 時間ごと (±5 分) に 75 μg/kg の LR769 を繰り返し投与します。 主要な手順のLR769治療の最小期間は5日であり、プロトコルで指定されたガイドラインに従って投与頻度が続きます。
軽度の外科手術またはその他の侵襲的処置の治療: LR769 の初回投与に続いて、最初の 48 時間は 2 時間ごと (±5 分) に 75 μg/kg の LR769 を繰り返し投与します。 プロトコルに記載されているように、止血を達成するためにこの期間の治療を必要としない特定の手順を除いて、マイナーな手順のLR769注入の最短期間は2日です。 投与頻度は、軽度の外科手術またはその他の侵襲的処置のプロトコルで指定されたガイドラインに従います。
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- UT Southwestern Medical Center
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Kiev、ウクライナ
- City Scientific-Practical center for diagnosics
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Kyiv、ウクライナ
- National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology
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Lviv、ウクライナ
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
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Valencia、スペイン、46026
- University and Polytechnic Hospital La Fe, Hemostasis and Thrombosis Unit
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Nuevo Leon
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Monterrey、Nuevo Leon、メキシコ、64460
- Dr. Jose Eleuterio Gonzalez Monterrey University Hospital
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Moscow、ロシア連邦、125167
- Hematology Research Center of the Russian Academy of Medical Sciences
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Benoni、南アフリカ
- Worthwhile Clinical Trials, Lakeview Hospital
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Gauteng
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Parktown、Gauteng、南アフリカ、2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～75年 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
この研究に登録するには、各患者が次の基準を満たさなければなりません。
- あらゆる重症度の先天性血友病AまたはBと診断された男性
次のいずれかを持っています。
- 陽性の阻害剤テスト Bethesda Unit (BU) ≥5 (施設の研究室によるスクリーニングで確認)、または
- BU < 5であるが、患者の病歴から示されるように、FVIIIまたはFIXに対する既往反応が高いと予想され、出血を治療または予防するためのFVIIIまたはFIX製品の使用を排除する、または
- BU <5であるが、患者の病歴から示されるように、FVIIIまたはFIXの増量に対して不応性であると予想され、出血エピソードを治療または予防するためのFVIIIまたはFIX製品の使用を排除する
- -生後6か月以上から75歳以下;地域の規制および倫理的配慮により、異なる年齢制限が適用される場合があります (12 歳未満の子供の登録は、DMC による PERSEPT 2 研究のデータの審査後まで開始されません)。
- 選択的外科手術またはその他の侵襲的処置が予定されている
- プロトコルの条件を理解し、順守する意思がある、または 18 歳未満の患者の場合、親/法定後見人は、プロトコルの条件を理解し、順守する意思がある必要があります。プロトコル
- -書面によるインフォームドコンセント（患者が18歳未満の場合は患者および/または親/法定後見人）または同意（該当する場合）を読み、理解し、提供している
除外基準:
以下の基準のいずれかを満たす患者は、研究から除外されます。
- 血友病AまたはB以外の凝固障害がある
- 免疫抑制されている（すなわち、患者は全身免疫抑制薬を受けるべきではありません;スクリーニング時の分化群4（CD4）カウントは> 200 / µLでなければなりません）
- -LR769またはその賦形剤に対する既知の不耐性
- 現在、免疫寛容誘導（ITI）療法を受けています
- ウサギに対する既知のアレルギーまたは過敏症を持っている
- 血小板数が 100,000/μL 未満である
- -計画された最初のLR769投与から30日以内に治験薬を受け取った、またはこの研究への参加中にそのような薬を受け取ることが期待されている（別のLR769研究に参加している、または参加していた患者を除く、例えば、治療を評価する研究LR769 による出血エピソードの
- -臨床的に関連する肝臓（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が正常（ULN）の上限の3倍以上）および/または腎障害（クレアチニンがULNの2倍以上）を持っている
- -動脈および/または静脈の血栓塞栓性イベント（心筋梗塞、虚血性脳卒中、一過性脳虚血発作、深部静脈血栓症（DVT）または肺塞栓症（PE）など）の病歴がある LR769の計画された初回投与前の2年以内、制御されていない不整脈、またはステージ II ～ IV の現在のニューヨーク心臓協会 (NYHA) 機能分類スコア
- 活動中の悪性腫瘍がある（黒色腫以外の皮膚がんの患者は許可されます）
- -生命を脅かす疾患またはその他の疾患または状態を持っている 治験責任医師の判断によると、患者への潜在的な危険を暗示する可能性がある、または試験への参加または試験の結果を妨げる可能性があります（例：バイパス製品に対する非反応性の履歴）
- -アスピリン、NSAIDS、ハーブ、自然薬、または血小板阻害特性を持つ他の薬を手術前の1週間以内およびLR769による治療期間中使用している
- 活動性の胃潰瘍または十二指腸潰瘍がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：凝固因子VIIa（組換え）
LR769 の 75 μg/kg (小手術または侵襲的処置) または 200 μg/kg (大手術または大侵襲的処置) の用量が、LR769 の最初の静脈内 (IV) ボーラス投与として、手術の 2 分前以内に投与されます。切開または侵襲的処置の開始。
軽微な手順と主要な手順の両方について、初回投与に続いて、手順完了後の最初の 48 時間は 2 時間ごと (±5 分) に 75 μg/kg の LR769 を繰り返し投与し、その後は、大小の手術または侵襲的処置のためのプロトコル。
この期間の治療を必要としない可能性がある特定の手順を除いて、主要な手順の場合のLR769治療の最短期間は5日、マイナーな手順の場合は2日です。
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LR769
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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患者に対して実施された評価の全体に基づいて、治験責任医師によって評価された、LR769治療に対する「良好」または「優れた」反応と定義された外科的またはその他の侵襲的処置の割合
時間枠：LR769の最終投与から48（±4）時間後
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最終評価は、LR769 の最終投与の 48 時間後に治験責任医師によって実施され、各時点で患者に対して実施された評価の全体に基づいていました。
優れた：出血性疾患がなく、同じ外科的または他の侵襲的処置を受けている患者において、この種の処置後に予想されるのと同様またはそれ以下の術後失血。血液成分の輸血は必要ありません。
良好：出血性疾患がなく、同じ外科的または他の侵襲的処置を受けており、外科的/医学的問題によって説明されていない患者で、この種の処置を行った後、術後の失血が予想よりも多いが、予想よりも大幅に大きくはない血友病よりも。血液成分輸血の予期せぬ必要性はありません。
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LR769の最終投与から48（±4）時間後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治験責任医師または被指名人による「良い」および「非常に良い」回答の組み合わせとして定義される成功率
時間枠：手続き完了から24時間
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良好：出血性疾患がなく、血友病以外の外科的/医学的問題によって説明されない、同じ外科的または他の侵襲的処置を受けている患者において、この種の処置後に予想よりも多い術後失血;予想外の血液成分輸血の必要がない 優れている：出血性疾患がなく、同じ外科的または他の侵襲的処置を受けている患者で、この種の処置を行った後の予想と同程度またはそれ以下の術後失血。血液成分の輸血は必要ありません
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手続き完了から24時間
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治験責任医師または被指名人による「良い」および「非常に良い」回答の組み合わせとして定義される成功率
時間枠：手続き完了から72時間
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良好：出血性疾患がなく、血友病以外の外科的/医学的問題によって説明されない、同じ外科的または他の侵襲的処置を受けている患者において、この種の処置後に予想よりも多い術後失血;予想外の血液成分輸血の必要がない 優れている：出血性疾患がなく、同じ外科的または他の侵襲的処置を受けている患者で、この種の処置を行った後の予想と同程度またはそれ以下の術後失血。血液成分の輸血は必要ありません
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手続き完了から72時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Miguel Escobar, MD、Memorial Hermann Texas Medical Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年8月25日
一次修了 (実際)
2017年8月6日
研究の完了 (実際)
2017年8月31日
試験登録日
最初に提出
2015年9月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年9月11日
最初の投稿 (見積もり)
2015年9月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年2月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年2月24日
最終確認日
2022年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。