Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

LR769 hos medfødt hæmofilipatienter med inhibitorer, der gennemgår elektiv kirurgi eller invasive procedurer (PerSept3)

24. februar 2022 opdateret af: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Fase 3-undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) til forebyggelse af overdreven blødning hos medfødt hæmofili A/B-patienter med inhibitorer til faktor VIII/IX, der gennemgår elektiv kirurgi/andre invasive procedurer

Formålet med denne undersøgelse, PerSept 3, er at evaluere LR769 til forebyggelse af overdreven blødning og opnåelse af hæmostase hos medfødt hæmofili A- eller B-patienter, som har inhibitorer til Faktor VIII eller Faktor IX, er i alderen 6 måneder til 75 år inklusive; og som gennemgår elektive kirurgiske eller andre invasive procedurer. Administration af LR769 vil blive udført lige før operationen/proceduren og vil blive gentaget under og efter operationen/proceduren for at opnå og opretholde tilstrækkelig hæmostase som bestemt af investigatorens vurdering.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et internationalt, multicenter, enkeltarms, fase 3-studie. Patienter i alderen 6 måneder til 75 år inklusive, som har medfødt hæmofili A eller B med inhibitorer til faktor VIII eller faktor IX, og som er planlagt til en elektiv kirurgisk eller anden invasiv procedure, vil blive tilmeldt. Både større og mindre kirurgiske eller andre invasive procedurer er tilladt i undersøgelsen.

Indledende behandling: Uanset procedure vil patienter, der opfylder alle berettigelseskriterier, modtage en initial intravenøs (IV) bolusdosis af LR769 inden for ≤2 minutter før det kirurgiske snit eller starten af ​​den invasive procedure. Til en mindre elektiv operation eller anden mindre invasiv procedure vil en dosis på 75 μg/kg blive brugt som startdosis; til en større elektiv operation eller anden større invasiv procedure vil en dosis på 200 μg/kg LR769 blive brugt som startdosis. Ved både mindre og større indgreb gentages administrationen ikke hyppigere end hver 2. time (±5 minutter) med en dosis på 75 μg/kg under og efter operation eller invasiv procedure.

Behandling for større kirurgiske indgreb: Den indledende dosis af LR769 vil blive efterfulgt af gentagen administration af 75 µg/kg LR769 hver 2. time (±5 minutter) i de første 48 timer efter afslutningen af ​​proceduren. Minimumsvarigheden af ​​LR769-behandling til større procedurer vil være 5 dage, og doseringshyppigheden vil blive fulgt i henhold til retningslinjerne specificeret i protokollen.

Behandling for mindre kirurgiske eller andre invasive procedurer: Den indledende dosis af LR769 vil blive efterfulgt af gentagen administration af 75 µg/kg LR769 hver 2. time (±5 minutter) i de første 48 timer. Minimumsvarigheden af ​​LR769-infusion til mindre procedurer vil være 2 dage, bortset fra visse procedurer, der muligvis ikke kræver denne behandlingsvarighed for at opnå hæmostase som angivet i protokollen. Doseringshyppigheden vil være i overensstemmelse med retningslinjerne specificeret i protokollen for mindre kirurgiske eller andre invasive procedurer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Hematology Research Center of the Russian Academy of Medical Sciences
  • Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • UT Southwestern Medical Center
  • Mexico
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64460
        • Dr. Jose Eleuterio Gonzalez Monterrey University Hospital
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • University and Polytechnic Hospital La Fe, Hemostasis and Thrombosis Unit
  • Sydafrika
      • Benoni, Sydafrika
        • Worthwhile Clinical Trials, Lakeview Hospital
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care
  • Ukraine
      • Kiev, Ukraine
        • City Scientific-Practical center for diagnosics
      • Kyiv, Ukraine
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Hver patient skal opfylde følgende kriterier for at blive optaget i denne undersøgelse:

  1. være en mand med diagnosen medfødt hæmofili A eller B af enhver sværhedsgrad

  2. har en af ​​følgende:

    1. en positiv inhibitortest Bethesda Unit (BU) ≥5 (som bekræftet ved screening af det institutionelle laboratorium), ELLER
    2. en BU <5, men forventes at have et højt anamnestisk respons på FVIII eller FIX, som vist ud fra patientens sygehistorie, hvilket udelukker brugen af ​​FVIII- eller FIX-produkter til behandling eller forebyggelse af blødning, ELLER
    3. en BU <5, men forventes at være modstandsdygtig overfor øget dosering af FVIII eller FIX, som vist ud fra patientens sygehistorie, hvilket udelukker brugen af ​​FVIII- eller FIX-produkter til behandling eller forebyggelse af blødningsepisoder
  3. være ≥6 måneder til ≤75 år gammel; Der kan gælde forskellige aldersbegrænsninger i henhold til lokal lovgivning og etiske overvejelser (tilmelding af børn <12 år begynder først efter gennemgang af data fra PERSEPT 2-undersøgelsen af ​​DMC)
  4. være planlagt til en elektiv kirurgisk eller anden invasiv procedure
  5. være i stand til at forstå og villig til at overholde betingelserne i protokollen ELLER i tilfælde af en patient under 18 år skal forældre/værge være i stand til at forstå og være villig til at overholde betingelserne i protokollen
  6. har læst, forstået og givet skriftligt informeret samtykke (patient og/eller forældre/værge, hvis patienten er <18 år) eller samtykke, hvis det er relevant

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra undersøgelsen:

  1. har nogen anden koagulationsforstyrrelse end hæmofili A eller B
  2. være immunsupprimeret (dvs. patienten bør ikke modtage systemisk immunsuppressiv medicin; cluster of differentiation 4 (CD4) tællinger ved screening bør være >200/µL)
  3. kendt intolerance over for LR769 eller nogen af ​​dets hjælpestoffer
  4. modtager i øjeblikket immuntoleranceinduktion (ITI) behandling
  5. har en kendt allergi eller overfølsomhed over for kaniner
  6. har et blodpladetal <100.000/µL
  7. har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter den planlagte første LR769-administration, eller forventes at modtage et sådant lægemiddel under deltagelse i denne undersøgelse (med undtagelse af patienter, der er eller deltog i et andet LR769-studie, f.eks. en undersøgelse, der vurderer behandlingen af blødningsepisoder med LR769)
  8. har en klinisk relevant lever- (aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) >3 gange den øvre grænse for normal (ULN)) og/eller nedsat nyrefunktion (kreatinin >2 gange ULN)
  9. har en historie med arterielle og/eller venøse tromboemboliske hændelser (såsom myokardieinfarkt, iskæmisk slagtilfælde, forbigående iskæmiske anfald, dyb venøs trombose (DVT) eller lungeemboli (PE)) inden for 2 år før den planlagte første dosis af LR769, ukontrolleret arytmi eller nuværende New York Heart Association (NYHA) funktionelle klassifikationsscore af stadier II - IV
  10. har en aktiv malignitet (de med ikke-melanom hudkræft er tilladt)
  11. har en livstruende sygdom eller anden sygdom eller tilstand, som ifølge efterforskerens vurdering kan indebære en potentiel fare for patienten eller forstyrre forsøgsdeltagelsen eller forsøgsresultatet (f.eks. en historie med manglende respons på omgåelsesprodukter)
  12. bruge aspirin, NSAID'er, urter, naturmedicin eller andre lægemidler med blodpladehæmmende egenskaber inden for en uge før operationen og i hele behandlingen med LR769
  13. har aktiv mave- eller duodenalsårsygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Koagulationsfaktor VIIa (rekombinant)
En dosis på 75 μg/kg (mindre operation eller invasiv procedure) eller 200 μg/kg (større operation eller større invasiv procedure) af LR769 vil blive administreret som en initial intravenøs (IV) bolusdosis af LR769 inden for ≤2 minutter før operationen snit eller start af den invasive procedure. For både mindre og større procedurer vil den indledende dosis blive efterfulgt af gentagen administration af 75 µg/kg LR769 hver 2. time (±5 minutter) i de første 48 timer efter afslutning af proceduren og derefter i henhold til doseringsskemaerne i protokol for større eller mindre operationer eller invasive procedurer. Minimumsvarigheden af ​​LR769-behandling for større indgreb vil være 5 dage, og for mindre indgreb 2 dage, bortset fra visse procedurer, som muligvis ikke kræver denne behandlingsvarighed.
Biologisk: Koagulationsfaktor VIIa (rekombinant)
LR769

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af kirurgiske eller andre invasive procedurer defineret som "god" eller "fremragende" respons på LR769-behandling som vurderet af investigator, baseret på totaliteten af ​​de vurderinger, der er udført på patienten
Tidsramme: 48 (±4) timer efter den sidste administration af LR769
Den endelige vurdering blev udført af investigator på studiecentret 48 timer efter den sidste dosis af LR769 og var baseret på samtlige vurderinger udført på patienten på hvert tidspunkt. Fremragende: postoperativt blodtab svarende til eller mindre end forventet efter denne type procedure hos en patient, der ikke har en blødningsforstyrrelse, og som gennemgår den samme kirurgiske eller anden invasive procedure; ingen blodkomponenttransfusion er nødvendig. Godt: postoperativt blodtab større, men ikke væsentligt større end forventet, efter denne type procedure hos en patient, der ikke har en blødningsforstyrrelse, og som gennemgår den samme kirurgiske eller anden invasive procedure, ikke forklaret af et kirurgisk/medicinsk problem, andet end hæmofili; intet uventet behov for blodkomponenttransfusion.
48 (±4) timer efter den sidste administration af LR769

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentandele af succes defineret som kombinationen af ​​"gode" og "fremragende" svar fra efterforskeren eller den udpegede
Tidsramme: 24 timer efter procedurens afslutning
Godt: postoperativt blodtab større end forventet efter denne type procedure hos en patient, der ikke har en blødningsforstyrrelse, og som gennemgår den samme kirurgiske eller anden invasive procedure, ikke forklaret af et andet kirurgisk/medicinsk problem end hæmofili; intet uventet behov for blodkomponenttransfusion Udmærket: postoperativt blodtab svarende til eller mindre end forventet efter denne type procedure hos en patient, som ikke har en blødningsforstyrrelse, og som gennemgår den samme kirurgiske eller anden invasive procedure; ingen blodkomponenttransfusion er nødvendig
24 timer efter procedurens afslutning
Procentandele af succes defineret som kombinationen af ​​"gode" og "fremragende" svar fra efterforskeren eller den udpegede
Tidsramme: 72 timer efter procedurens afslutning
Godt: postoperativt blodtab større end forventet efter denne type procedure hos en patient, der ikke har en blødningsforstyrrelse, og som gennemgår den samme kirurgiske eller anden invasive procedure, ikke forklaret af et andet kirurgisk/medicinsk problem end hæmofili; intet uventet behov for blodkomponenttransfusion Udmærket: postoperativt blodtab svarende til eller mindre end forventet efter denne type procedure hos en patient, som ikke har en blødningsforstyrrelse, og som gennemgår den samme kirurgiske eller anden invasive procedure; ingen blodkomponenttransfusion er nødvendig
72 timer efter procedurens afslutning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Samarbejdspartnere

LFB USA, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Miguel Escobar, MD, Memorial Hermann Texas Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

25. august 2016

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

6. august 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

31. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. september 2015

Først opslået (SKØN)

14. september 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

25. februar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. februar 2022

Sidst verificeret

1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LFB-FVIIa-008-14

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Koagulationsfaktor VIIa (rekombinant)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner