Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

LR769 u pacientů s vrozenou hemofilií s inhibitory, kteří podstupují elektivní chirurgii nebo invazivní procedury (PerSept3)

24. února 2022 aktualizováno: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Fáze 3 studie bezpečnosti a účinnosti koagulačního faktoru VIIa (rekombinantního) pro prevenci nadměrného krvácení u pacientů s vrozenou hemofilií A/B s inhibitory faktoru VIII/IX podstupujících elektivní chirurgii/jiné invazivní postupy

Účelem této studie, PerSept 3, je vyhodnotit LR769 pro prevenci nadměrného krvácení a dosažení hemostázy u pacientů s vrozenou hemofilií A nebo B, kteří mají inhibitory faktoru VIII nebo faktoru IX, jsou ve věku 6 měsíců až 75 let včetně; a kteří podstupují elektivní chirurgické nebo jiné invazivní zákroky. Podávání LR769 bude provedeno těsně před chirurgickým zákrokem/zákrokem a bude se opakovat během a po chirurgickém zákroku/zákroku, aby se dosáhlo a udrželo adekvátní hemostázy, jak je stanoveno na základě úsudku zkoušejícího.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je mezinárodní, multicentrická, jednoramenná studie 3. fáze. Zařazeni budou pacienti ve věku od 6 měsíců do 75 let včetně, kteří mají vrozenou hemofilii A nebo B s inhibitory faktoru VIII nebo faktoru IX a kteří jsou naplánováni na plánovaný chirurgický nebo jiný invazivní výkon. Ve studii jsou povoleny velké i menší chirurgické nebo jiné invazivní postupy.

Počáteční léčba: Bez ohledu na postup dostanou pacienti, kteří splňují všechna kritéria způsobilosti, počáteční intravenózní (IV) bolusovou dávku LR769 během ≤ 2 minut před chirurgickým řezem nebo zahájením invazivního postupu. U malého plánovaného chirurgického zákroku nebo jiného menšího invazivního výkonu se jako počáteční dávka použije dávka 75 μg/kg; pro velký elektivní chirurgický výkon nebo jiný velký invazivní výkon se jako počáteční dávka použije dávka 200 μg/kg LR769. U menších i větších výkonů se podávání nebude opakovat častěji než každé 2 hodiny (±5 minut) v dávce 75 μg/kg během a po chirurgickém nebo invazivním výkonu.

Léčba velkých chirurgických zákroků: Po počáteční dávce LR769 bude následovat opakované podávání 75 µg/kg LR769 každé 2 hodiny (±5 minut) po dobu prvních 48 hodin po dokončení procedury. Minimální doba trvání léčby LR769 pro velké procedury bude 5 dní a frekvence dávkování bude dodržována podle pokynů uvedených v protokolu.

Léčba drobných chirurgických nebo jiných invazivních zákroků: Po počáteční dávce LR769 bude následovat opakované podávání 75 µg/kg LR769 každé 2 hodiny (±5 minut) po dobu prvních 48 hodin. Minimální doba trvání infuze LR769 pro menší procedury bude 2 dny, s výjimkou určitých procedur, které nemusí vyžadovat tuto dobu léčby k dosažení hemostázy, jak je uvedeno v protokolu. Frekvence dávkování bude v souladu s pokyny uvedenými v protokolu pro menší chirurgické nebo jiné invazivní výkony.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Jižní Afrika
      • Benoni, Jižní Afrika
        • Worthwhile Clinical Trials, Lakeview Hospital
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care
  • Mexiko
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexiko, 64460
        • Dr. Jose Eleuterio Gonzalez Monterrey University Hospital
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • Hematology Research Center of the Russian Academy of Medical Sciences
  • Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • UT Southwestern Medical Center
  • Ukrajina
      • Kiev, Ukrajina
        • City Scientific-Practical center for diagnosics
      • Kyiv, Ukrajina
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology
      • Lviv, Ukrajina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
  • Španělsko
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • University and Polytechnic Hospital La Fe, Hemostasis and Thrombosis Unit

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 75 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

Každý pacient musí splňovat následující kritéria, aby mohl být zařazen do této studie:

  1. být muž s diagnózou vrozené hemofilie A nebo B jakékoli závažnosti

  2. mít jednu z následujících možností:

    1. pozitivní inhibitorový test Bethesda Unit (BU) ≥5 (jak bylo potvrzeno při screeningu ústavní laboratoří), NEBO
    2. BU <5, ale očekává se, že bude mít vysokou anamnestickou odpověď na FVIII nebo FIX, jak bylo prokázáno z pacientovy anamnézy, což vylučuje použití přípravků FVIII nebo FIX k léčbě nebo prevenci krvácení, NEBO
    3. BU <5, ale očekává se, že bude refrakterní na zvýšené dávkování FVIII nebo FIX, jak bylo prokázáno z pacientovy anamnézy, což vylučuje použití přípravků FVIII nebo FIX k léčbě nebo prevenci krvácivých epizod
  3. být ve věku ≥6 měsíců až ≤75 let; mohou platit různá věková omezení podle místních předpisů a etických ohledů (zápis dětí mladších 12 let bude zahájen až po přezkoumání údajů ze studie PERSEPT 2 ze strany DMC)
  4. být naplánován na plánovaný chirurgický nebo jiný invazivní zákrok
  5. být schopen porozumět a ochoten dodržovat podmínky protokolu NEBO v případě pacienta mladšího 18 let musí být rodič (rodiče)/zákonní zástupci schopni porozumět a ochoten dodržovat podmínky protokolu
  6. přečetli, porozuměli mu a poskytli písemný informovaný souhlas (pacient a/nebo rodiče/zákonní zástupci, pokud je pacientovi <18 let) nebo souhlas, je-li to relevantní

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří splňují některé z následujících kritérií, budou ze studie vyloučeni:

  1. máte jakoukoli poruchu koagulace kromě hemofilie A nebo B
  2. být imunosupresivní (tj. pacient by neměl dostávat systémovou imunosupresivní medikaci; počet shluků diferenciace 4 (CD4) při screeningu by měl být >200/µL)
  3. známá nesnášenlivost na LR769 nebo kteroukoli z jeho pomocných látek
  4. v současné době podstupují léčbu indukcí imunitní tolerance (ITI).
  5. mají známou alergii nebo přecitlivělost na králíky
  6. mají počet krevních destiček < 100 000/ul
  7. dostali hodnocený lék do 30 dnů od plánovaného prvního podání LR769 nebo se očekává, že takový lék během účasti v této studii dostanou (s výjimkou pacientů, kteří jsou nebo se účastnili jiné studie LR769, např. studie hodnotící léčbu krvácivých epizod s LR769)
  8. máte klinicky významnou poruchu funkce jater (aspartátaminotransferáza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) >3násobek horní hranice normy (ULN)) a/nebo poškození ledvin (kreatinin >2násobek ULN)
  9. máte v anamnéze arteriální a/nebo žilní tromboembolické příhody (jako je infarkt myokardu, ischemické cévní mozkové příhody, přechodné ischemické ataky, hluboká žilní trombóza (DVT) nebo plicní embolie (PE)) během 2 let před plánovanou první dávkou LR769, nekontrolované arytmie, nebo aktuální skóre funkční klasifikace podle New York Heart Association (NYHA) stadia II - IV
  10. mají aktivní malignitu (povoleny jsou osoby s nemelanomovou rakovinou kůže)
  11. máte jakoukoli život ohrožující nemoc nebo jinou nemoc nebo stav, který by podle úsudku zkoušejícího mohl znamenat potenciální riziko pro pacienta nebo narušovat účast ve studii nebo výsledek studie (např. anamnéza nereagování na obcházení produktů)
  12. užívat aspirin, NSAID, bylinky, přírodní léky nebo jiné léky s vlastnostmi inhibující krevní destičky během jednoho týdne před operací a po dobu trvání léčby LR769
  13. máte aktivní vředovou chorobu žaludku nebo dvanáctníku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Koagulační faktor VIIa (rekombinantní)
Dávka 75 μg/kg (menší chirurgický nebo invazivní zákrok) nebo 200 μg/kg (velký chirurgický zákrok nebo velký invazivní zákrok) LR769 bude podána jako počáteční intravenózní (IV) bolusová dávka LR769 během ≤ 2 minut před chirurgickým zákrokem incize nebo zahájení invazivního postupu. U menších i větších procedur bude po počáteční dávce následovat opakované podání 75 µg/kg LR769 každé 2 hodiny (±5 minut) po dobu prvních 48 hodin po dokončení procedury a poté podle dávkovacího schématu v protokol pro velké nebo menší chirurgické nebo invazivní výkony. Minimální délka léčby LR769 u velkých procedur bude 5 dní a u menších procedur 2 dny s výjimkou určitých procedur, které tuto dobu léčby nevyžadují.
Biologický: Koagulační faktor VIIa (rekombinantní)
LR769

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento chirurgických nebo jiných invazivních výkonů definovaných jako „dobrá“ nebo „výborná“ odezva na léčbu LR769 podle posouzení zkoušejícího na základě celkového počtu hodnocení provedených u pacienta
Časové okno: 48 (±4) hodin po posledním podání LR769
Konečné hodnocení bylo provedeno výzkumným pracovníkem ve studijním centru 48 hodin po poslední dávce LR769 a bylo založeno na souhrnu hodnocení provedených u pacienta v každém časovém bodě. Vynikající: pooperační krevní ztráta podobná nebo menší, než se očekávalo po tomto typu zákroku u pacienta, který nemá poruchu krvácivosti a který podstupuje stejný chirurgický nebo jiný invazivní zákrok; není nutná transfuze krevních složek. Dobrá: pooperační krevní ztráta větší, ale ne podstatně větší, než se očekávalo, po tomto typu zákroku u pacienta, který nemá poruchu krvácivosti a který podstupuje stejný chirurgický nebo jiný invazivní zákrok, nevysvětlené jiným chirurgickým/lékařským problémem než hemofilie; žádná neočekávaná potřeba transfuze krevních složek.
48 (±4) hodin po posledním podání LR769

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento úspěchu, jak je definováno jako kombinace „dobré“ a „výborné“ odpovědi ze strany vyšetřovatele nebo zmocněné osoby
Časové okno: 24 hodin po ukončení procedury
Dobrá: pooperační ztráta krve větší, než se očekávalo po tomto typu zákroku u pacienta, který nemá poruchu krvácivosti a který podstupuje stejný chirurgický nebo jiný invazivní zákrok, nevysvětlující jiný chirurgický/lékařský problém než hemofilii; žádná neočekávaná potřeba transfuze krevních složek Vynikající: pooperační krevní ztráta podobná nebo menší, než se očekávalo po tomto typu zákroku u pacienta, který nemá poruchu krvácení a který podstupuje stejný chirurgický nebo jiný invazivní zákrok; není nutná transfuze krevních složek
24 hodin po ukončení procedury
Procento úspěchu, jak je definováno jako kombinace „dobré“ a „výborné“ odpovědi ze strany vyšetřovatele nebo zmocněné osoby
Časové okno: 72 hodin po ukončení procedury
Dobrá: pooperační ztráta krve větší, než se očekávalo po tomto typu zákroku u pacienta, který nemá poruchu krvácivosti a který podstupuje stejný chirurgický nebo jiný invazivní zákrok, nevysvětlující jiný chirurgický/lékařský problém než hemofilii; žádná neočekávaná potřeba transfuze krevních složek Vynikající: pooperační krevní ztráta podobná nebo menší, než se očekávalo po tomto typu zákroku u pacienta, který nemá poruchu krvácení a který podstupuje stejný chirurgický nebo jiný invazivní zákrok; není nutná transfuze krevních složek
72 hodin po ukončení procedury

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Spolupracovníci

LFB USA, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Miguel Escobar, MD, Memorial Hermann Texas Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

25. srpna 2016

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

6. srpna 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

31. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. září 2015

První zveřejněno (ODHAD)

14. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

25. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. února 2022

Naposledy ověřeno

1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LFB-FVIIa-008-14

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Koagulační faktor VIIa (rekombinantní)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit