선택적 수술 또는 침습적 시술을 받는 억제제가 있는 선천성 혈우병 환자의 LR769 (PerSept3)
2022년 2월 24일 업데이트: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies
선택적 수술/기타 침습적 시술을 받는 제VIII/IX인자에 대한 억제제를 가진 선천성 혈우병 A/B 환자의 과도한 출혈 예방을 위한 응고인자 VIIa(재조합)의 안전성 및 효능에 대한 3상 연구
이 연구(PerSept 3)의 목적은 6개월에서 75세까지의 인자 VIII 또는 인자 IX에 대한 억제제가 있는 선천성 혈우병 A 또는 B 환자의 과도한 출혈 예방 및 지혈 달성을 위해 LR769를 평가하는 것입니다. 선택적 수술 또는 기타 침습적 시술을 받고 있는 사람.
LR769의 투여는 수술/시술 직전에 수행될 것이며 조사자의 판단에 따라 적절한 지혈을 달성하고 유지하기 위해 수술/시술 도중 및 후에 반복될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 국제, 다기관, 단일 암, 3상 연구입니다. 인자 VIII 또는 인자 IX에 대한 억제제가 있는 선천성 혈우병 A 또는 B가 있고 선택적 수술 또는 기타 침습적 절차가 예정된 6개월에서 75세까지의 환자가 등록됩니다. 대수술 및 경미한 수술 또는 기타 침습적 절차가 모두 연구에서 허용됩니다.
초기 치료: 절차와 관계없이 모든 적격성 기준을 충족하는 환자는 외과적 절개 또는 침습적 절차 시작 전 ≤2분 이내에 LR769의 초기 정맥(IV) 볼루스 용량을 받습니다. 소규모 선택적 수술 또는 기타 소규모 침습적 절차의 경우 75μg/kg의 용량이 초기 용량으로 사용됩니다. 주요 선택 수술 또는 기타 주요 침습적 시술의 경우 LR769 200μg/kg의 용량이 초기 용량으로 사용됩니다. 경미한 절차와 주요 절차 모두에 대해, 투여는 수술 또는 침습적 절차 동안 및 후에 75㎍/kg의 용량으로 매 2시간(±5분)보다 더 자주 반복되지 않을 것이다.
주요 수술에 대한 치료: LR769의 초기 투여 후 시술 완료 후 처음 48시간 동안 LR769 75µg/kg을 2시간마다(±5분) 반복 투여합니다. 주요 시술에 대한 LR769의 최소 치료 기간은 5일이며 투여 빈도는 프로토콜에 명시된 지침에 따라 준수됩니다.
경미한 수술 또는 기타 침습적 시술에 대한 치료: LR769의 초기 용량에 이어 처음 48시간 동안 LR769 75µg/kg을 2시간마다(±5분) 반복 투여합니다. 경미한 절차에 대한 LR769의 최소 주입 기간은 프로토콜에 명시된 대로 지혈을 달성하기 위해 이 치료 기간이 필요하지 않을 수 있는 특정 절차를 제외하고 2일입니다. 투약 빈도는 경미한 수술 또는 기타 침습적 절차에 대한 프로토콜에 지정된 지침에 따릅니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Benoni, 남아프리카
- Worthwhile Clinical Trials, Lakeview Hospital
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Gauteng
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Parktown, Gauteng, 남아프리카, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care
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Moscow, 러시아 연방, 125167
- Hematology Research Center of the Russian Academy of Medical Sciences
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Nuevo Leon
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Monterrey, Nuevo Leon, 멕시코, 64460
- Dr. Jose Eleuterio Gonzalez Monterrey University Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- UT Southwestern Medical Center
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Valencia, 스페인, 46026
- University and Polytechnic Hospital La Fe, Hemostasis and Thrombosis Unit
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Kiev, 우크라이나
- City Scientific-Practical center for diagnosics
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Kyiv, 우크라이나
- National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology
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Lviv, 우크라이나
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
각 환자는 이 연구에 등록하기 위해 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 중증도에 관계없이 선천성 혈우병 A 또는 B 진단을 받은 남성이어야 합니다.
다음 중 하나가 있어야 합니다.
- 양성 억제제 테스트 Bethesda Unit(BU) ≥5(기관 실험실에서 스크리닝 시 확인), 또는
- BU <5이지만 출혈을 치료하거나 예방하기 위한 FVIII 또는 FIX 제품의 사용을 배제하는 환자의 병력에서 입증된 바와 같이 FVIII 또는 FIX에 대한 높은 기왕성 반응을 가질 것으로 예상되거나, 또는
- BU <5이지만 환자의 병력에서 입증된 바와 같이 FVIII 또는 FIX의 증량 투여에 불응성일 것으로 예상되어 출혈 에피소드를 치료하거나 예방하기 위한 FVIII 또는 FIX 제품의 사용을 배제합니다.
- 6개월 이상 75세 이하 지역 규정 및 윤리적 고려 사항에 따라 다른 연령 제한이 적용될 수 있습니다(DMC에서 PERSEPT 2 연구 데이터를 검토할 때까지 12세 미만 아동의 등록은 시작되지 않음).
- 선택적 수술 또는 기타 침습적 절차를 위해 예정되어 있습니다.
- 프로토콜의 조건을 이해하고 준수할 의지가 있어야 합니다. 또는 18세 미만 환자의 경우 부모/법적 보호자는 다음 조건을 이해하고 준수할 의지가 있어야 합니다. 프로토콜
- 서면 사전 동의(환자가 18세 미만인 경우 환자 및/또는 부모/법적 보호자) 또는 동의(해당하는 경우)를 읽고, 이해하고 제공했습니다.
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 연구에서 제외됩니다.
- 혈우병 A 또는 B 이외의 응고 장애가 있는 경우
- 면역억제 상태여야 합니다(즉, 환자는 전신 면역억제제를 투여받지 않아야 합니다. 스크리닝 시 분화 4 클러스터(CD4) 계수는 >200/µL여야 합니다).
- LR769 또는 그 부형제에 대한 알려진 불내성
- 현재 면역 관용 유도(ITI) 요법을 받고 있습니다.
- 토끼에 대해 알려진 알레르기 또는 과민증이 있는 경우
- 혈소판 수가 <100,000/µL
- 계획된 첫 번째 LR769 투여 후 30일 이내에 시험용 약물을 받았거나, 이 연구에 참여하는 동안 그러한 약물을 받을 것으로 예상되는 환자 LR769의 출혈 에피소드 수)
- 임상적으로 관련된 간(아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 및/또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) > 정상 상한치(ULN)의 3배) 및/또는 신장 손상(크레아티닌 > ULN의 2배)이 있음
- LR769의 계획된 첫 번째 투여 전 2년 이내에 동맥 및/또는 정맥 혈전색전증 사건(예: 심근 경색, 허혈성 뇌졸중, 일과성 허혈 발작, 심부 정맥 혈전증(DVT) 또는 폐색전증(PE))의 병력이 있고, 조절되지 않음 부정맥 또는 현재 NYHA(뉴욕 심장 협회) 기능 분류 점수 II - IV 단계
- 활동성 악성 종양이 있는 경우(비흑색종 피부암 환자는 허용됨)
- 생명을 위협하는 질병 또는 연구자의 판단에 따라 환자에게 잠재적인 위험을 암시하거나 시험 참여 또는 시험 결과를 방해할 수 있는 기타 질병 또는 상태(예: 우회 제품에 대한 무반응 이력)가 있는 경우
- 수술 전 1주일 이내에 그리고 LR769 치료 기간 동안 아스피린, NSAIDS, 허브, 천연 약물 또는 혈소판 억제 특성이 있는 기타 약물을 사용 중
- 활동성 위궤양 또는 십이지장 궤양 질환이 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 응고 인자 VIIa(재조합)
LR769의 75μg/kg(소수술 또는 침습적 시술) 또는 200μg/kg(대수술 또는 주요 침습적 시술) 용량이 수술 전 ≤2분 이내에 LR769의 초기 정맥(IV) 볼루스 용량으로 투여됩니다. 침습적 절차의 절개 또는 시작.
경미한 절차와 주요 절차 모두 초기 용량에 이어 절차 완료 후 처음 48시간 동안 LR769 75µg/kg을 매 2시간(±5분)마다 반복 투여하고 이후에는 다음의 투여 일정에 따라 투여합니다. 주요 또는 경미한 수술 또는 침습적 시술을 위한 프로토콜.
LR769 치료의 최소 기간은 주요 시술의 경우 5일이며, 이 치료 기간이 필요하지 않을 수 있는 특정 시술을 제외하고 경미한 시술의 경우 2일입니다.
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LR769
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자에 대해 수행된 총 평가를 기반으로 연구자가 평가한 LR769 치료에 대한 "양호" 또는 "우수" 반응으로 정의된 외과적 또는 기타 침습적 절차의 백분율
기간: LR769 마지막 투여 후 48(±4)시간
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최종 평가는 LR769의 마지막 투여 48시간 후 연구 센터에서 조사관에 의해 수행되었으며 각 시점에서 환자에 대해 수행된 전체 평가를 기반으로 했습니다.
우수: 출혈 장애가 없고 동일한 외과적 또는 기타 침습적 시술을 받는 환자에서 이러한 유형의 시술 후 예상되는 것과 비슷하거나 적은 수술 후 실혈; 혈액 성분 수혈이 필요하지 않습니다.
양호: 출혈 장애가 없고 수술/의학적 문제로 설명되지 않는 동일한 수술 또는 기타 침습적 시술을 받는 환자에게 이러한 유형의 시술 후 수술 후 실혈이 예상보다 크지만 실질적으로 크지는 않음 기타 혈우병보다; 혈액 성분 수혈에 대한 예기치 않은 필요성이 없습니다.
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LR769 마지막 투여 후 48(±4)시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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조사자 또는 피지명인에 의한 "우수" 및 "우수" 응답의 조합으로 정의된 성공 백분율
기간: 시술 완료 후 24시간
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양호: 혈우병 이외의 외과적/의학적 문제로 설명되지 않고 출혈 장애가 없고 동일한 외과적 또는 기타 침습적 시술을 받는 환자에서 이러한 유형의 시술 후 예상보다 큰 수술 후 실혈; 혈액 성분 수혈에 대한 예상치 못한 필요성 없음 우수: 출혈 장애가 없고 동일한 외과적 또는 기타 침습적 시술을 받는 환자에서 이러한 유형의 시술 후 예상되는 것과 비슷하거나 그보다 적은 수술 후 실혈; 혈액 성분 수혈이 필요하지 않습니다.
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시술 완료 후 24시간
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조사자 또는 피지명인에 의한 "우수" 및 "우수" 응답의 조합으로 정의된 성공 백분율
기간: 시술 완료 후 72시간
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양호: 혈우병 이외의 외과적/의학적 문제로 설명되지 않고 출혈 장애가 없고 동일한 외과적 또는 기타 침습적 시술을 받는 환자에서 이러한 유형의 시술 후 예상보다 큰 수술 후 실혈; 혈액 성분 수혈에 대한 예상치 못한 필요성 없음 우수: 출혈 장애가 없고 동일한 외과적 또는 기타 침습적 시술을 받는 환자에서 이러한 유형의 시술 후 예상되는 것과 비슷하거나 그보다 적은 수술 후 실혈; 혈액 성분 수혈이 필요하지 않습니다.
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시술 완료 후 72시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Miguel Escobar, MD, Memorial Hermann Texas Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 8월 25일
기본 완료 (실제)
2017년 8월 6일
연구 완료 (실제)
2017년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 9월 11일
처음 게시됨 (추정)
2015년 9월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 2월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 2월 24일
마지막으로 확인됨
2022년 2월 1일
추가 정보
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