Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

LR769 chez les patients atteints d'hémophilie congénitale avec inhibiteurs subissant une chirurgie élective ou des procédures invasives (PerSept3)

24 février 2022 mis à jour par: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Étude de phase 3 sur l'innocuité et l'efficacité du facteur de coagulation VIIa (recombinant) pour la prévention des saignements excessifs chez les patients atteints d'hémophilie congénitale A/B présentant des inhibiteurs du facteur VIII/IX subissant une chirurgie élective ou d'autres procédures invasives

Le but de cette étude, PerSept 3, est d'évaluer LR769 pour la prévention des saignements excessifs et l'obtention de l'hémostase chez les patients atteints d'hémophilie congénitale A ou B qui ont des inhibiteurs du facteur VIII ou du facteur IX, âgés de 6 mois à 75 ans inclus ; et qui subissent des interventions chirurgicales électives ou d'autres interventions invasives. L'administration de LR769 sera effectuée juste avant la chirurgie/procédure et sera répétée pendant et après la chirurgie/procédure pour obtenir et maintenir une hémostase adéquate telle que déterminée par le jugement de l'investigateur.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une étude internationale, multicentrique, à un seul bras, de phase 3. Les patients âgés de 6 mois à 75 ans inclusivement, atteints d'hémophilie congénitale A ou B avec inhibiteurs du facteur VIII ou du facteur IX et qui doivent subir une intervention chirurgicale élective ou une autre intervention invasive seront inscrits. Les procédures chirurgicales majeures et mineures ou autres procédures invasives sont autorisées dans l'étude.

Traitement initial : Indépendamment de la procédure, les patients qui répondent à tous les critères d'éligibilité recevront une dose initiale de bolus intraveineux (IV) de LR769 dans les 2 minutes avant l'incision chirurgicale ou le début de la procédure invasive. Pour une chirurgie élective mineure ou une autre procédure invasive mineure, une dose de 75 μg/kg sera utilisée comme dose initiale ; pour une chirurgie élective majeure ou une autre procédure invasive majeure, une dose de 200 μg/kg de LR769 sera utilisée comme dose initiale. Pour les procédures mineures et majeures, l'administration ne sera pas répétée plus fréquemment que toutes les 2 heures (± 5 minutes) à une dose de 75 μg/kg pendant et après la chirurgie ou la procédure invasive.

Traitement pour les interventions chirurgicales majeures : La dose initiale de LR769 sera suivie d'une administration répétée de 75 µg/kg de LR769 toutes les 2 heures (± 5 minutes) pendant les 48 premières heures après la fin de l'intervention. La durée minimale du traitement LR769 pour les procédures majeures sera de 5 jours et la fréquence de dosage sera suivie selon les directives spécifiées dans le protocole.

Traitement des interventions chirurgicales mineures ou autres procédures invasives : La dose initiale de LR769 sera suivie d'une administration répétée de 75 µg/kg de LR769 toutes les 2 heures (± 5 minutes) pendant les 48 premières heures. La durée minimale de perfusion de LR769 pour les interventions mineures sera de 2 jours, sauf pour certaines interventions qui peuvent ne pas nécessiter cette durée de traitement pour obtenir l'hémostase comme indiqué dans le protocole. La fréquence d'administration sera conforme aux directives spécifiées dans le protocole pour les interventions chirurgicales mineures ou autres interventions invasives.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Benoni, Afrique du Sud
        • Worthwhile Clinical Trials, Lakeview Hospital
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Afrique du Sud, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care
  • Espagne
      • Valencia, Espagne, 46026
        • University and Polytechnic Hospital La Fe, Hemostasis and Thrombosis Unit
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 125167
        • Hematology Research Center of the Russian Academy of Medical Sciences
  • Mexique
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexique, 64460
        • Dr. Jose Eleuterio Gonzalez Monterrey University Hospital
  • Ukraine
      • Kiev, Ukraine
        • City Scientific-Practical center for diagnosics
      • Kyiv, Ukraine
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
  • États-Unis
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • UT Southwestern Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 75 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

Chaque patient doit répondre aux critères suivants pour être inclus dans cette étude :

  1. être de sexe masculin avec un diagnostic d'hémophilie congénitale A ou B de toute gravité

  2. avoir l'un des éléments suivants :

    1. un test d'inhibiteur positif Bethesda Unit (BU) ≥5 (confirmé lors du dépistage par le laboratoire institutionnel), OU
    2. un UB < 5 mais susceptible d'avoir une réponse anamnestique élevée au FVIII ou au FIX, comme le démontrent les antécédents médicaux du patient, excluant l'utilisation de produits FVIII ou FIX pour traiter ou prévenir les saignements, OU
    3. un UB < 5 mais qui devrait être réfractaire à une augmentation de la dose de FVIII ou de FIX, comme le démontrent les antécédents médicaux du patient, excluant l'utilisation de produits FVIII ou FIX pour traiter ou prévenir les épisodes hémorragiques
  3. être âgé de ≥6 mois à ≤75 ans ; différentes restrictions d'âge peuvent s'appliquer en fonction de la réglementation locale et des considérations éthiques (le recrutement des enfants de moins de 12 ans ne commencera qu'après l'examen des données de l'étude PERSEPT 2 par le DMC)
  4. être programmé pour une intervention chirurgicale élective ou une autre intervention invasive
  5. être capable de comprendre et disposé à se conformer aux conditions du protocole OU dans le cas d'un patient de moins de 18 ans, le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(aux) doivent être capables de comprendre et disposés à se conformer aux conditions de le protocole
  6. avoir lu, compris et fourni un consentement éclairé écrit (patient et/ou parent(s)/tuteur(s) légal(aux) si le patient a moins de 18 ans) ou consentement, le cas échéant

Critère d'exclusion:

Les patients qui répondent à l'un des critères suivants seront exclus de l'étude :

  1. avez un trouble de la coagulation autre que l'hémophilie A ou B
  2. être immunodéprimé (c'est-à-dire que le patient ne doit pas recevoir de médicaments immunosuppresseurs systémiques ; le nombre de groupes de différenciation 4 (CD4) lors du dépistage doit être > 200/µL)
  3. intolérance connue au LR769 ou à l'un de ses excipients
  4. recevant actuellement un traitement d'induction de la tolérance immunitaire (ITI)
  5. avez une allergie ou une hypersensibilité connue aux lapins
  6. avoir une numération plaquettaire<100 000/µL
  7. ont reçu un médicament expérimental dans les 30 jours suivant la première administration prévue de LR769, ou devraient recevoir un tel médicament pendant leur participation à cette étude (à l'exception des patients qui participent ou participaient à une autre étude LR769, par exemple, une étude évaluant le traitement d'épisodes hémorragiques avec LR769)
  8. avez une insuffisance hépatique (aspartate aminotransférase (AST) et/ou alanine aminotransférase (ALT) > 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN)) et/ou rénale (créatinine > 2 fois la LSN) cliniquement pertinente
  9. avez des antécédents d'événements thromboemboliques artériels et/ou veineux (tels qu'infarctus du myocarde, accidents vasculaires cérébraux ischémiques, accidents ischémiques transitoires, thrombose veineuse profonde (TVP) ou embolie pulmonaire (EP)) dans les 2 ans précédant la première dose prévue de LR769, non contrôlé arythmie, ou score de classification fonctionnelle actuel de la New York Heart Association (NYHA) des stades II à IV
  10. avoir une tumeur maligne active (ceux qui ont un cancer de la peau autre que le mélanome sont autorisés)
  11. avoir une maladie potentiellement mortelle ou une autre maladie ou condition qui, selon le jugement de l'investigateur, pourrait impliquer un danger potentiel pour le patient, ou interférer avec la participation à l'essai ou le résultat de l'essai (par exemple, des antécédents de non-réponse aux produits de contournement)
  12. utiliser de l'aspirine, des AINS, des herbes, des médicaments naturels ou d'autres médicaments ayant des propriétés inhibitrices des plaquettes dans la semaine précédant la chirurgie et pendant la durée du traitement avec LR769
  13. avez un ulcère gastrique ou duodénal actif

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Facteur de coagulation VIIa (recombinant)
Une dose de 75 μg/kg (chirurgie mineure ou procédure invasive) ou de 200 μg/kg (chirurgie majeure ou procédure invasive majeure) de LR769 sera administrée sous forme de bolus intraveineux (IV) initial de LR769 dans les ≤ 2 minutes précédant l'intervention chirurgicale. incision ou début de la procédure invasive. Pour les procédures mineures et majeures, la dose initiale sera suivie d'une administration répétée de 75 µg/kg de LR769 toutes les 2 heures (± 5 minutes) pendant les 48 premières heures après la fin de la procédure, puis selon les schémas posologiques du protocole pour les chirurgies majeures ou mineures ou les procédures invasives. La durée minimale du traitement LR769 pour les interventions majeures sera de 5 jours, et pour les interventions mineures de 2 jours sauf pour certaines interventions pouvant ne pas nécessiter cette durée de traitement.
Biologique: Facteur de coagulation VIIa (recombinant)
LR769

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage d'interventions chirurgicales ou d'autres procédures invasives définies comme "bonnes" ou "excellentes" réponses au traitement LR769 telles qu'évaluées par l'investigateur, sur la base de la totalité des évaluations effectuées sur le patient
Délai: 48 (±4) heures après la dernière administration de LR769
L'évaluation finale a été effectuée par l'investigateur au centre d'étude 48 heures après la dernière dose de LR769 et était basée sur la totalité des évaluations effectuées sur le patient à chaque instant. Excellent : perte de sang postopératoire similaire ou inférieure à celle attendue suite à ce type d'intervention chez un patient qui n'a pas de trouble hémorragique et qui subit la même intervention chirurgicale ou autre intervention invasive ; aucune transfusion de composants sanguins n'est nécessaire. Bon : perte de sang postopératoire plus importante, mais pas substantiellement plus importante que prévu, à la suite de ce type d'intervention chez un patient qui n'a pas de trouble de la coagulation et qui subit la même intervention chirurgicale ou autre intervention invasive, non expliquée par un problème chirurgical/médical autre que l'hémophilie ; aucun besoin inattendu de transfusion de composants sanguins.
48 (±4) heures après la dernière administration de LR769

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentages de réussite tels que définis comme la combinaison de réponses «bonnes» et «excellentes» par l'enquêteur ou la personne désignée
Délai: 24 heures après la fin de la procédure
Bon : perte de sang postopératoire supérieure à ce qui était attendu à la suite de ce type d'intervention chez un patient qui n'a pas de trouble de la coagulation et qui subit la même intervention chirurgicale ou autre intervention invasive, non expliquée par un problème chirurgical/médical autre que l'hémophilie ; pas de besoin inattendu de transfusion de composants sanguins Excellent : perte de sang postopératoire similaire ou inférieure à celle attendue suite à ce type d'intervention chez un patient qui n'a pas de trouble hémorragique et qui subit la même intervention chirurgicale ou autre intervention invasive ; aucune transfusion de composants sanguins n'est nécessaire
24 heures après la fin de la procédure
Pourcentages de réussite tels que définis comme la combinaison de réponses «bonnes» et «excellentes» par l'enquêteur ou la personne désignée
Délai: 72 heures après la fin de la procédure
Bon : perte de sang postopératoire supérieure à ce qui était attendu à la suite de ce type d'intervention chez un patient qui n'a pas de trouble de la coagulation et qui subit la même intervention chirurgicale ou autre intervention invasive, non expliquée par un problème chirurgical/médical autre que l'hémophilie ; pas de besoin inattendu de transfusion de composants sanguins Excellent : perte de sang postopératoire similaire ou inférieure à celle attendue suite à ce type d'intervention chez un patient qui n'a pas de trouble hémorragique et qui subit la même intervention chirurgicale ou autre intervention invasive ; aucune transfusion de composants sanguins n'est nécessaire
72 heures après la fin de la procédure

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Collaborateurs

LFB USA, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Miguel Escobar, MD, Memorial Hermann Texas Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

25 août 2016

Achèvement primaire (RÉEL)

6 août 2017

Achèvement de l'étude (RÉEL)

31 août 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 septembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 septembre 2015

Première publication (ESTIMATION)

14 septembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

25 février 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 février 2022

Dernière vérification

1 février 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LFB-FVIIa-008-14

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Facteur de coagulation VIIa (recombinant)

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Japan

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner