LR769 nei pazienti con emofilia congenita con inibitori sottoposti a chirurgia elettiva o procedure invasive (PerSept3)
24 febbraio 2022 aggiornato da: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies
Studio di fase 3 sulla sicurezza e l'efficacia del fattore VIIa della coagulazione (ricombinante) per la prevenzione del sanguinamento eccessivo nei pazienti con emofilia congenita A/B con inibitori del fattore VIII/IX sottoposti a chirurgia elettiva/altre procedure invasive
Lo scopo di questo studio, PerSept 3, è valutare LR769 per la prevenzione dell'emorragia eccessiva e il raggiungimento dell'emostasi nei pazienti con emofilia congenita A o B che hanno inibitori del fattore VIII o del fattore IX, di età compresa tra 6 mesi e 75 anni inclusi; e che sono sottoposti a interventi chirurgici elettivi o altre procedure invasive.
La somministrazione di LR769 verrà eseguita appena prima dell'intervento/procedura e sarà ripetuta durante e dopo l'intervento/procedura per raggiungere e mantenere un'emostasi adeguata come determinato dal giudizio dello sperimentatore.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è uno studio di fase 3 internazionale, multicentrico, a braccio singolo. Saranno arruolati pazienti di età compresa tra 6 mesi e 75 anni inclusi, affetti da emofilia congenita A o B con inibitori del fattore VIII o del fattore IX e che sono programmati per un intervento chirurgico elettivo o altra procedura invasiva. Nello studio sono ammesse sia procedure chirurgiche maggiori che minori o altre procedure invasive.
Trattamento iniziale: indipendentemente dalla procedura, i pazienti che soddisfano tutti i criteri di idoneità riceveranno una dose iniziale in bolo endovenoso (IV) di LR769 entro ≤2 minuti prima dell'incisione chirurgica o dell'inizio della procedura invasiva. Per un intervento chirurgico elettivo minore o altra procedura invasiva minore, verrà utilizzata una dose di 75 μg/kg come dose iniziale; per un intervento chirurgico maggiore elettivo o altra procedura invasiva maggiore, verrà utilizzata una dose di 200 μg/kg di LR769 come dose iniziale. Sia per le procedure minori che per quelle maggiori, la somministrazione sarà ripetuta non più frequentemente di ogni 2 ore (±5 minuti) alla dose di 75 μg/kg durante e dopo l'intervento chirurgico o la procedura invasiva.
Trattamento per procedure chirurgiche maggiori: la dose iniziale di LR769 sarà seguita da una somministrazione ripetuta di 75 µg/kg di LR769 ogni 2 ore (±5 minuti) per le prime 48 ore dopo il completamento della procedura. La durata minima del trattamento con LR769 per le procedure principali sarà di 5 giorni e la frequenza di somministrazione sarà seguita secondo le linee guida specificate nel protocollo.
Trattamento per procedure chirurgiche minori o altre procedure invasive: la dose iniziale di LR769 sarà seguita da una somministrazione ripetuta di 75 µg/kg di LR769 ogni 2 ore (±5 minuti) per le prime 48 ore. La durata minima dell'infusione di LR769 per le procedure minori sarà di 2 giorni, ad eccezione di alcune procedure che potrebbero non richiedere questa durata del trattamento per raggiungere l'emostasi come indicato nel protocollo. La frequenza di dosaggio sarà conforme alle linee guida specificate nel protocollo per le procedure chirurgiche minori o altre procedure invasive.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
12
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Moscow, Federazione Russa, 125167
- Hematology Research Center of the Russian Academy of Medical Sciences
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Nuevo Leon
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Monterrey, Nuevo Leon, Messico, 64460
- Dr. Jose Eleuterio Gonzalez Monterrey University Hospital
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Valencia, Spagna, 46026
- University and Polytechnic Hospital La Fe, Hemostasis and Thrombosis Unit
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
- UT Southwestern Medical Center
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Benoni, Sud Africa
- Worthwhile Clinical Trials, Lakeview Hospital
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Gauteng
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Parktown, Gauteng, Sud Africa, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care
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Kiev, Ucraina
- City Scientific-Practical center for diagnosics
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Kyiv, Ucraina
- National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology
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Lviv, Ucraina
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 mesi a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Ogni paziente deve soddisfare i seguenti criteri per essere arruolato in questo studio:
- essere maschio con una diagnosi di emofilia congenita A o B di qualsiasi gravità
avere uno dei seguenti:
- un test dell'inibitore positivo Bethesda Unit (BU) ≥5 (come confermato allo screening dal laboratorio istituzionale), O
- un BU <5 ma si prevede che abbia un'elevata risposta anamnestica al FVIII o al FIX, come dimostrato dall'anamnesi del paziente, che precluda l'uso di prodotti a base di FVIII o FIX per trattare o prevenire il sanguinamento, OPPURE
- un BU <5 ma dovrebbe essere refrattario all'aumento della dose di FVIII o FIX, come dimostrato dall'anamnesi del paziente, che preclude l'uso di prodotti a base di FVIII o FIX per trattare o prevenire episodi di sanguinamento
- avere un'età compresa tra ≥6 mesi e ≤75 anni; possono essere applicate restrizioni di età diverse in base alla normativa locale e a considerazioni etiche (l'arruolamento di bambini di età inferiore a 12 anni non inizierà fino a dopo la revisione dei dati dello studio PERSEPT 2 da parte del DMC)
- essere programmato per un intervento chirurgico elettivo o altra procedura invasiva
- essere in grado di comprendere e voler rispettare le condizioni del protocollo OPPURE nel caso di un paziente <18 anni di età, i genitori/i tutori legali devono essere in grado di comprendere e voler rispettare le condizioni del il protocollo
- aver letto, compreso e fornito il consenso informato scritto (paziente e/o genitore/i/tutore/i legale/i se il paziente ha meno di 18 anni) o il consenso, se applicabile
Criteri di esclusione:
I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri saranno esclusi dallo studio:
- avere qualsiasi disturbo della coagulazione diverso dall'emofilia A o B
- essere immunosoppresso (ovvero, il paziente non deve ricevere farmaci immunosoppressivi sistemici; la conta del cluster di differenziazione 4 (CD4) allo screening deve essere >200/µL)
- intolleranza nota a LR769 o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti
- attualmente in terapia di induzione della tolleranza immunitaria (ITI).
- ha una nota allergia o ipersensibilità ai conigli
- avere una conta piastrinica <100.000/µL
- ha ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla prima somministrazione pianificata di LR769 o si prevede che riceverà tale farmaco durante la partecipazione a questo studio (ad eccezione dei pazienti che partecipano o stavano partecipando a un altro studio LR769, ad esempio uno studio che valuta il trattamento di episodi emorragici con LR769)
- ha una compromissione epatica clinicamente rilevante (aspartato aminotransferasi (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) >3 volte il limite superiore della norma (ULN)) e/o renale (creatinina >2 volte l'ULN)
- ha una storia di eventi tromboembolici arteriosi e/o venosi (come infarto miocardico, ictus ischemico, attacchi ischemici transitori, trombosi venosa profonda (TVP) o embolia polmonare (EP)) nei 2 anni precedenti la prima dose pianificata di LR769, aritmia, o attuale punteggio di classificazione funzionale della New York Heart Association (NYHA) degli stadi II - IV
- avere un tumore maligno attivo (sono ammessi quelli con cancro della pelle non melanoma)
- ha qualsiasi malattia potenzialmente letale o altra malattia o condizione che, secondo il giudizio dello sperimentatore, potrebbe implicare un potenziale rischio per il paziente o interferire con la partecipazione allo studio o l'esito dello studio (p. es., una storia di non risposta ai prodotti bypassanti)
- utilizzare aspirina, FANS, erbe, farmaci naturali o altri farmaci con proprietà inibitorie piastriniche entro una settimana prima dell'intervento chirurgico e per la durata del trattamento con LR769
- soffre di ulcera gastrica o duodenale attiva
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Fattore VIIa della coagulazione (ricombinante)
Verrà somministrata una dose di 75 μg/kg (chirurgia minore o procedura invasiva) o 200 μg/kg (chirurgia maggiore o procedura invasiva maggiore) di LR769 come dose iniziale in bolo endovenoso (IV) di LR769 entro ≤2 minuti prima dell'intervento chirurgico incisione o inizio della procedura invasiva.
Sia per le procedure minori che per quelle maggiori, la dose iniziale sarà seguita da una somministrazione ripetuta di 75 µg/kg di LR769 ogni 2 ore (±5 minuti) per le prime 48 ore dopo il completamento della procedura e poi secondo i programmi di dosaggio nel protocollo per interventi chirurgici maggiori o minori o procedure invasive.
La durata minima del trattamento con LR769 per le procedure maggiori sarà di 5 giorni e per le procedure minori di 2 giorni, ad eccezione di alcune procedure che potrebbero non richiedere questa durata del trattamento.
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LR769
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di procedure chirurgiche o altre procedure invasive definite come risposta "buona" o "eccellente" al trattamento LR769 come valutato dallo sperimentatore, in base alla totalità delle valutazioni eseguite sul paziente
Lasso di tempo: 48 (±4) ore dopo l'ultima somministrazione di LR769
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La valutazione finale è stata eseguita dallo sperimentatore presso il centro studi 48 ore dopo l'ultima dose di LR769 e si è basata sulla totalità delle valutazioni eseguite sul paziente in ciascun momento.
Eccellente: perdita di sangue postoperatoria simile o inferiore a quella prevista a seguito di questo tipo di procedura in un paziente che non presenta disturbi emorragici e che è sottoposto alla stessa procedura chirurgica o altra procedura invasiva; non è richiesta alcuna trasfusione di emocomponenti.
Buono: perdita di sangue postoperatoria maggiore, ma non sostanzialmente maggiore del previsto, a seguito di questo tipo di procedura in un paziente che non presenta disturbi emorragici e che si sta sottoponendo alla stessa procedura chirurgica o altra procedura invasiva, non spiegata da un problema medico/chirurgico altro che l'emofilia; nessuna necessità imprevista di trasfusione di componenti del sangue.
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48 (±4) ore dopo l'ultima somministrazione di LR769
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuali di successo definite come combinazione di risposte "buone" ed "eccellenti" da parte dello sperimentatore o del designato
Lasso di tempo: 24 ore dopo il completamento della procedura
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Buono: perdita di sangue postoperatoria maggiore del previsto a seguito di questo tipo di procedura in un paziente che non presenta disturbi emorragici e che è sottoposto alla stessa procedura chirurgica o altra procedura invasiva, non spiegata da un problema medico/chirurgico diverso dall'emofilia; nessuna necessità inaspettata di trasfusione di emocomponenti Eccellente: perdita di sangue postoperatoria simile o inferiore a quella prevista a seguito di questo tipo di procedura in un paziente che non presenta disturbi della coagulazione e che è sottoposto alla stessa procedura chirurgica o altra procedura invasiva; non è richiesta alcuna trasfusione di emocomponenti
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24 ore dopo il completamento della procedura
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Percentuali di successo definite come combinazione di risposte "buone" ed "eccellenti" da parte dello sperimentatore o del designato
Lasso di tempo: 72 ore dopo il completamento della procedura
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Buono: perdita di sangue postoperatoria maggiore del previsto a seguito di questo tipo di procedura in un paziente che non presenta disturbi emorragici e che è sottoposto alla stessa procedura chirurgica o altra procedura invasiva, non spiegata da un problema medico/chirurgico diverso dall'emofilia; nessuna necessità inaspettata di trasfusione di emocomponenti Eccellente: perdita di sangue postoperatoria simile o inferiore a quella prevista a seguito di questo tipo di procedura in un paziente che non presenta disturbi della coagulazione e che è sottoposto alla stessa procedura chirurgica o altra procedura invasiva; non è richiesta alcuna trasfusione di emocomponenti
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72 ore dopo il completamento della procedura
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Miguel Escobar, MD, Memorial Hermann Texas Medical Center
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
25 agosto 2016
Completamento primario (EFFETTIVO)
6 agosto 2017
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
31 agosto 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 settembre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 settembre 2015
Primo Inserito (STIMA)
14 settembre 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
25 febbraio 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 febbraio 2022
Ultimo verificato
1 febbraio 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- LFB-FVIIa-008-14
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
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