LR769 synnynnäisillä hemofiliapotilailla, joilla on estäjiä, joille tehdään elektiivistä leikkausta tai invasiivisia toimenpiteitä (PerSept3)
torstai 24. helmikuuta 2022 päivittänyt: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies
Vaiheen 3 tutkimus hyytymistekijän VIIa (rekombinantti) turvallisuudesta ja tehokkuudesta liiallisen verenvuodon ehkäisyssä synnynnäisen hemofilia A/B -potilailla, joilla on tekijä VIII/IX estäjiä ja joille tehdään elektiivinen leikkaus/muut invasiiviset toimenpiteet
Tämän tutkimuksen, PerSept 3, tarkoituksena on arvioida LR769 liiallisen verenvuodon ehkäisemiseksi ja hemostaasin saavuttamiseksi synnynnäisillä hemofilia A- tai B-potilailla, joilla on tekijä VIII:n tai tekijä IX:n estäjiä ja jotka ovat iältään 6 kuukaudesta 75 vuoteen; ja joille tehdään elektiivisiä kirurgisia tai muita invasiivisia toimenpiteitä.
LR769:n anto suoritetaan juuri ennen leikkausta/toimenpidettä ja toistetaan leikkauksen/toimenpiteen aikana ja sen jälkeen riittävän hemostaasin saavuttamiseksi ja ylläpitämiseksi tutkijan harkinnan mukaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on kansainvälinen, monikeskus, yhden haaran vaiheen 3 tutkimus. Potilaat, joiden ikä on 6 kuukautta - 75 vuotta mukaan lukien, joilla on synnynnäinen hemofilia A tai B ja tekijä VIII:n tai tekijä IX:n estäjät ja joille on määrä tehdä elektiivinen kirurginen tai muu invasiivinen toimenpide, otetaan mukaan. Sekä suuret että pienet kirurgiset tai muut invasiiviset toimenpiteet ovat sallittuja tutkimuksessa.
Aloitushoito: Toimenpiteestä riippumatta potilaat, jotka täyttävät kaikki kelpoisuusehdot, saavat ensimmäisen laskimonsisäisen (IV) bolusannoksen LR769:ää ≤ 2 minuutin sisällä ennen leikkausta tai invasiivisen toimenpiteen aloittamista. Pienessä elektiivisessä leikkauksessa tai muussa pienessä invasiivisessa toimenpiteessä aloitusannoksena käytetään 75 μg/kg annosta; suuressa elektiivisessä leikkauksessa tai muussa suuressa invasiivisessa toimenpiteessä aloitusannoksena käytetään LR769:n annosta 200 μg/kg. Sekä pienissä että suurissa toimenpiteissä anto toistetaan korkeintaan 2 tunnin välein (±5 minuuttia) annoksella 75 μg/kg leikkauksen tai invasiivisen toimenpiteen aikana ja sen jälkeen.
Hoito suuria kirurgisia toimenpiteitä varten: LR769:n aloitusannosta seuraa toistuva 75 µg/kg LR769:n antaminen 2 tunnin välein (±5 minuuttia) ensimmäisten 48 tunnin ajan toimenpiteen päättymisen jälkeen. LR769-hoidon vähimmäiskesto suurissa toimenpiteissä on 5 päivää ja annostustiheyttä noudatetaan protokollassa määriteltyjen ohjeiden mukaisesti.
Hoito vähäisissä kirurgisissa tai muissa invasiivisissa toimenpiteissä: LR769:n aloitusannosta seuraa toistuva 75 µg/kg LR769:n antaminen 2 tunnin välein (±5 minuuttia) ensimmäisten 48 tunnin ajan. LR769-infuusion vähimmäiskesto pienissä toimenpiteissä on 2 päivää, lukuun ottamatta tiettyjä toimenpiteitä, jotka eivät välttämättä vaadi tätä hoidon kestoa hemostaasin saavuttamiseksi protokollan mukaisesti. Annostelutiheys on pienille kirurgisille tai muille invasiivisille toimenpiteille annettujen ohjeiden mukainen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Valencia, Espanja, 46026
- University and Polytechnic Hospital La Fe, Hemostasis and Thrombosis Unit
-
-
-
-
-
Benoni, Etelä-Afrikka
- Worthwhile Clinical Trials, Lakeview Hospital
-
-
Gauteng
-
Parktown, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care
-
-
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Meksiko, 64460
- Dr. Jose Eleuterio Gonzalez Monterrey University Hospital
-
-
-
-
-
Kiev, Ukraina
- City Scientific-Practical center for diagnosics
-
Kyiv, Ukraina
- National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology
-
Lviv, Ukraina
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125167
- Hematology Research Center of the Russian Academy of Medical Sciences
-
-
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Jokaisen potilaan on täytettävä seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tähän tutkimukseen:
- olla mies, jolla on synnynnäinen hemofilia A tai B, minkä vakavuudesta tahansa
sinulla on jokin seuraavista:
- positiivinen inhibiittoritesti Bethesda-yksikkö (BU) ≥5 (kuten laitoslaboratorion seulonnassa vahvistettiin), TAI
- BU <5, mutta sillä odotetaan olevan korkea anamnestinen vaste FVIII:lle tai FIX:lle, kuten potilaan sairaushistoria osoittaa, mikä estää FVIII- tai FIX-tuotteiden käytön verenvuodon hoitoon tai ehkäisyyn, TAI
- BU < 5, mutta sen odotetaan olevan vastustuskykyinen suurelle FVIII- tai FIX-annokselle, kuten potilaan sairaushistoria osoittaa, mikä estää FVIII- tai FIX-tuotteiden käytön verenvuotojaksojen hoitoon tai ehkäisyyn
- olla ≥6 kuukautta ≤75 vuoden ikäinen; Paikallisten säännösten ja eettisten näkökohtien mukaan voidaan soveltaa erilaisia ikärajoituksia (alle 12-vuotiaiden lasten rekisteröinti alkaa vasta sen jälkeen, kun DMC on tarkistanut PERSEPT 2 -tutkimuksen tiedot)
- suunnitellaan valinnaiseen kirurgiseen tai muuhun invasiiviseen toimenpiteeseen
- kyettävä ymmärtämään ja olemaan halukkaita noudattamaan protokollan ehtoja TAI jos potilas on alle 18-vuotias, vanhemman/huoltajien on kyettävä ymmärtämään ja valmiita noudattamaan protokollaa
- ovat lukeneet, ymmärtäneet ja antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen (potilas ja/tai vanhemmat/huoltaja(t), jos potilas on alle 18-vuotias) tai suostumuksen, jos sovellettavissa
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois tutkimuksesta:
- sinulla on jokin muu hyytymishäiriö kuin hemofilia A tai B
- olla immunosuppressoitu (eli potilas ei saa saada systeemistä immunosuppressiivista lääkitystä; klusterin differentiaatio 4 (CD4) lukemien tulee olla seulonnassa >200/µl)
- tunnettu intoleranssi LR769:lle tai jollekin sen apuaineelle
- saavat parhaillaan immuunitoleranssin induktiohoitoa (ITI).
- sinulla on tunnettu allergia tai yliherkkyys kaneille
- joiden verihiutaleiden määrä on < 100 000/µl
- ovat saaneet tutkimuslääkettä 30 päivän kuluessa suunnitellusta ensimmäisestä LR769-annosta tai joiden odotetaan saavan tällaista lääkettä tähän tutkimukseen osallistumisen aikana (poikkeuksena potilaat, jotka osallistuvat tai osallistuivat toiseen LR769-tutkimukseen, esim. hoitoa arvioivaan tutkimukseen verenvuotojaksoista LR769:n kanssa)
- sinulla on kliinisesti merkittävä maksan (aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja/tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3 kertaa normaalin yläraja (ULN)) ja/tai munuaisten vajaatoiminta (kreatiniini > 2 kertaa ULN)
- sinulla on ollut valtimo- ja/tai laskimotromboembolisia tapahtumia (kuten sydäninfarkti, iskeemiset aivohalvaukset, ohimenevät iskeemiset kohtaukset, syvä laskimotukos (DVT) tai keuhkoembolia (PE)) kahden vuoden aikana ennen suunniteltua ensimmäistä LR769-annosta, hallitsematon rytmihäiriö tai nykyinen New York Heart Associationin (NYHA) toiminnallinen luokittelu vaiheissa II - IV
- sinulla on aktiivinen pahanlaatuinen kasvain (ei-melanooma-ihosyöpää sairastavat ovat sallittuja)
- sinulla on jokin hengenvaarallinen sairaus tai muu sairaus tai tila, joka tutkijan harkinnan mukaan voisi aiheuttaa potentiaalisen vaaran potilaalle tai häiritä tutkimukseen osallistumista tai tutkimustulosta (esim. aiemmin reagoimattomuus lääkkeiden ohittamiseen)
- käytä aspiriinia, tulehduskipulääkkeitä, yrttejä, luontaisia lääkkeitä tai muita verihiutaleita estäviä lääkkeitä viikon aikana ennen leikkausta ja LR769-hoidon ajan
- sinulla on aktiivinen maha- tai pohjukaissuolihaava
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Hyytymistekijä VIIa (rekombinantti)
Annos 75 μg/kg (pieni leikkaus tai invasiivinen toimenpide) tai 200 μg/kg (suuri leikkaus tai suuri invasiivinen toimenpide) LR769:ää annetaan LR769:n laskimonsisäisenä (IV) bolusannoksena ≤ 2 minuutin sisällä ennen leikkausta. viilto tai invasiivisen toimenpiteen aloitus.
Sekä pienissä että suurissa toimenpiteissä aloitusannosta seuraa toistuva 75 µg/kg LR769:n antaminen joka 2. tunti (±5 minuuttia) ensimmäisten 48 tunnin ajan toimenpiteen päättymisen jälkeen ja sen jälkeen lääkkeen annostusaikataulujen mukaisesti. protokolla suuria tai pieniä leikkauksia tai invasiivisia toimenpiteitä varten.
LR769-hoidon vähimmäiskesto suurissa toimenpiteissä on 5 päivää ja pienissä 2 päivää lukuun ottamatta tiettyjä toimenpiteitä, jotka eivät välttämättä vaadi tätä hoidon kestoa.
|
LR769
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus kirurgisista tai muista invasiivisista toimenpiteistä, jotka on määritelty "hyväksi" tai "erinomaiseksi" vasteeksi LR769-hoitoon tutkijan arvioimana, potilaalle suoritettujen arvioiden kokonaismäärän perusteella
Aikaikkuna: 48 (±4) tuntia viimeisen LR769:n annon jälkeen
|
Lopullisen arvioinnin suoritti tutkija tutkimuskeskuksessa 48 tuntia viimeisen LR769-annoksen jälkeen, ja se perustui potilaalle kullakin aikapisteellä tehtyjen arvioiden kokonaismäärään.
Erinomainen: leikkauksen jälkeinen verenhukka, joka on samanlainen tai pienempi kuin odotettiin tämäntyyppisen toimenpiteen jälkeen potilaalla, jolla ei ole verenvuotohäiriötä ja jolle tehdään sama kirurginen tai muu invasiivinen toimenpide; veren komponenttien siirtoa ei tarvita.
Hyvä: leikkauksen jälkeinen verenhukkaa suurempi, mutta ei oleellisesti odotettua suurempi tämän tyyppisen toimenpiteen jälkeen potilaalla, jolla ei ole verenvuotohäiriötä ja jolle tehdään sama kirurginen tai muu invasiivinen toimenpide, jota ei selitetä muulla kirurgisella/lääketieteellisellä syyllä kuin hemofilia; ei odottamatonta tarvetta veren komponenttien siirtoon.
|
48 (±4) tuntia viimeisen LR769:n annon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Menestyksen prosenttiosuudet, jotka tutkija tai nimetty on määritellyt "hyvien" ja "erinomaisten" vastausten yhdistelmäksi
Aikaikkuna: 24 tuntia toimenpiteen päättymisen jälkeen
|
Hyvä: leikkauksen jälkeinen verenhukka on odotettua suurempi tämän tyyppisen toimenpiteen jälkeen potilaalla, jolla ei ole verenvuotohäiriötä ja jolle tehdään sama kirurginen tai muu invasiivinen toimenpide, jota ei selitetä muulla kirurgisella/lääketieteellisellä syyllä kuin hemofilialla; ei odottamatonta tarvetta veren komponenttien siirtoon Erinomainen: leikkauksen jälkeinen verenhukka, joka on samanlainen tai pienempi kuin tämän tyyppisen toimenpiteen jälkeen odotettiin potilaalla, jolla ei ole verenvuotohäiriötä ja jolle tehdään sama kirurginen tai muu invasiivinen toimenpide; veren komponenttien siirtoa ei tarvita
|
24 tuntia toimenpiteen päättymisen jälkeen
|
|
Menestyksen prosenttiosuudet, jotka tutkija tai nimetty on määritellyt "hyvien" ja "erinomaisten" vastausten yhdistelmäksi
Aikaikkuna: 72 tuntia toimenpiteen päättymisen jälkeen
|
Hyvä: leikkauksen jälkeinen verenhukka on odotettua suurempi tämän tyyppisen toimenpiteen jälkeen potilaalla, jolla ei ole verenvuotohäiriötä ja jolle tehdään sama kirurginen tai muu invasiivinen toimenpide, jota ei selitetä muulla kirurgisella/lääketieteellisellä syyllä kuin hemofilialla; ei odottamatonta tarvetta veren komponenttien siirtoon Erinomainen: leikkauksen jälkeinen verenhukka, joka on samanlainen tai pienempi kuin tämän tyyppisen toimenpiteen jälkeen odotettiin potilaalla, jolla ei ole verenvuotohäiriötä ja jolle tehdään sama kirurginen tai muu invasiivinen toimenpide; veren komponenttien siirtoa ei tarvita
|
72 tuntia toimenpiteen päättymisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Miguel Escobar, MD, Memorial Hermann Texas Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Torstai 25. elokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Sunnuntai 6. elokuuta 2017
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 31. elokuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 9. syyskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 11. syyskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Maanantai 14. syyskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Perjantai 25. helmikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 24. helmikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LFB-FVIIa-008-14
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .